Occhi che non soddisfano i criteri di ammissibilità degli studi clinici sulla degenerazione maculare legata all'età: proporzione della popolazione di pazienti nel mondo reale e motivi di esclusione

L'AMD neovascolare è una delle principali cause di grave disabilità visiva nei paesi sviluppati. In precedenza, la fotocoagulazione laser o la terapia fotodinamica venivano utilizzate come trattamento principale. Tuttavia, l'efficacia di queste modalità di trattamento ha evidenti limiti. Nel 2006 è stato introdotto l'agente anti-VEGF approvato dalla FDA, ranibizumab, seguito da aflibercept nel 2012. Inoltre, l'uso off-label di bevacizumab è stato ampiamente adottato. L'introduzione di questi agenti anti-VEGF ha notevolmente migliorato i risultati del trattamento dell'AMD neovascolare, determinando una significativa diminuzione del tasso di perdita della vista e cecità. Attualmente, vengono eseguiti attivamente studi clinici per sviluppare metodi di trattamento migliori per l'AMD neovascolare.

In generale, condurre studi clinici è costoso e richiede anni per essere completato. Pertanto, la stima del tempo necessario per completare l'arruolamento pianificato dei pazienti è essenziale per stabilire un piano di sperimentazione clinica efficiente. Gli studi clinici sono generalmente condotti in un ambiente controllato e hanno sofisticati criteri di ammissibilità. Pertanto, non tutti i pazienti possono essere arruolati in uno studio e alcuni di essi, o talvolta la maggior parte di essi, vengono esclusi sulla base dei criteri di ammissibilità.

La stima della percentuale di pazienti nella popolazione dello studio che non soddisfano i criteri di ammissibilità è importante per diversi motivi. In primo luogo, può aiutare a identificare se i risultati della sperimentazione clinica possono essere applicati ai pazienti del mondo reale. In secondo luogo, può anche aiutare a prevedere il tempo necessario per completare l'arruolamento pianificato dei pazienti. Inoltre, se un particolare insieme di criteri determina l'esclusione di un numero relativamente elevato di pazienti, l'arruolamento dei pazienti nelle future sperimentazioni cliniche potrebbe essere accelerato modificando alcuni di questi criteri. Inoltre, poiché le caratteristiche dell'AMD neovascolare differiscono tra le popolazioni asiatiche e caucasiche, ottenere dati sulle popolazioni asiatiche sarebbe di grande utilità.

Pertanto, lo scopo del presente studio era valutare la percentuale di occhi che non soddisfano i criteri di ammissibilità degli studi clinici sull'AMD neovascolare nell'intero campione di occhi con diagnosi di AMD neovascolare naïve al trattamento. Per questa indagine sono stati utilizzati i criteri di ammissibilità degli studi VEGF Trap-Eye: Investigation of Efficacy and Safety in Wet AMD (VIEW).