Øjne, der ikke opfylder berettigelseskriterierne for kliniske forsøg med aldersrelateret makuladegeneration: Andel af den virkelige verdens patientpopulation og årsager til udelukkelse

Neovaskulær AMD er en af ​​de primære årsager til alvorlig synsnedsættelse i udviklede lande. Tidligere blev laserfotokoagulation eller fotodynamisk terapi brugt som grundbehandling. Effektiviteten af ​​disse behandlingsmodaliteter har imidlertid åbenlyse begrænsninger. I 2006 blev det FDA-godkendte anti-VEGF-middel, ranibizumab, introduceret, efterfulgt af aflibercept i 2012. Derudover er off-label brugen af ​​bevacizumab blevet bredt udbredt. Introduktionen af ​​disse anti-VEGF-midler har markant forbedret behandlingsresultaterne af neovaskulær AMD, hvilket resulterer i et signifikant fald i hastigheden af ​​synstab og blindhed. I øjeblikket udføres der aktivt kliniske forsøg for at udvikle bedre behandlingsmetoder for neovaskulær AMD.

Generelt er det dyrt at udføre kliniske forsøg og kræver årevis at gennemføre. Derfor er det vigtigt at estimere den tid, der kræves for at fuldføre den planlagte patientindskrivning, for at etablere en effektiv plan for kliniske forsøg. Kliniske forsøg udføres normalt i et kontrolleret miljø og har sofistikerede berettigelseskriterier. Alle patienter kan således ikke meldes ind i et forsøg, og nogle af dem, eller nogle gange størstedelen af ​​dem, udelukkes på baggrund af berettigelseskriterierne.

Estimering af andelen af ​​patienter i undersøgelsespopulationen, som ikke opfylder kriterierne for egnethed, er vigtig af flere årsager. For det første kan det hjælpe med at identificere, om resultaterne af det kliniske forsøg kan anvendes på patienter i den virkelige verden. For det andet kan det også hjælpe at forudsige den tid, det tager at afslutte den planlagte patientindskrivning. Derudover, hvis et bestemt sæt kriterier resulterer i udelukkelse af et relativt stort antal patienter, kan patientindskrivning i fremtidige kliniske forsøg fremskyndes ved at ændre nogle af disse kriterier. Da karakteristikaene ved neovaskulær AMD desuden er forskellige mellem asiatiske og kaukasiske populationer, ville det være af stor værdi at indhente data om asiatiske populationer.

Derfor var formålet med denne undersøgelse at evaluere andelen af ​​øjne, der ikke opfylder kriterierne for berettigelse af kliniske forsøg med neovaskulær AMD blandt hele prøven af ​​øjne diagnosticeret med behandlingsnaiv neovaskulær AMD. Berettigelseskriterierne for VEGF Trap-Eye: Investigation of Efficacy and Safety in Wet AMD (VIEW) undersøgelser blev brugt til denne undersøgelse.