Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Allopregnanolone regenerativ terapi for mild Alzheimers sykdom (REGEN-BRAIN©)

30. august 2023 oppdatert av: Roberta Brinton, University of Arizona

Sikkerhet og effekt av allopregnanolon (Allo) som et regenerativt terapi for Alzheimers sykdom: multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, klinisk fase 2-studie

En fase 2, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Allopregnanolone som et regenerativt terapeutisk middel for Alzheimers sykdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en proof-of-concept fase 2 klinisk studie for å undersøke den langsiktige sikkerheten og effekten av Allo for å fungere som et regenerativt terapeutisk middel for å gjenopprette strukturell integritet og kognitiv funksjon av hjernen hos deltakere med mild Alzheimers sykdom (AD) demens. Studiedeltakere vil være menn og kvinner, APOE ε4 positive diagnostisert med sannsynlig AD, Mini-Mental State Exam (MMSE) 20 til 26, i alderen 55 til 80 år.

Etter en 2-4 ukers screeningperiode vil deltakerne randomiseres til 4 mg Allo (administrert intravenøst ​​over 30 minutter, en gang per uke, på klinikken) eller matchende placebo, 1:1 tildeling, i en periode på 12 måneder. Etter 12 måneder vil alle deltakerne i placebogruppen krysses over for å motta Allo for resten av studien (6 måneders åpen fase). Hjerneavbildning for å evaluere det primære endepunktet vil bli utført ved baseline, 6 og 12 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

200

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33135
        • Rekruttering
        • Optimus U Corporation
        • Ta kontakt med:
          • Yaneicy Gonazalez Rojas, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Yaneicy Gonazalez Rojas, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

53 år til 78 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og postmenopausale kvinner
  • Alder 55 til 80 år
  • Oppfyller NIA-AA kriterier for sannsynlig AD demens
  • MMSE på 20-26
  • APOE ε4 positiv
  • Geriatrisk depresjonskala kort form (GDS-S) poengsum på ≤ 6
  • Ingen medisinske kontraindikasjoner for deltakelse
  • Evne til å gi informert samtykke ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Andre demens enn sannsynlig AD
  • Bruk av benzodiazepiner, antikonvulsiva, antipsykotika eller andre legemidler som kan interagere med GABA-A-reseptorkomplekset
  • Historie om hjerneslag med en modifisert Hachinski ischemisk skala-score >4
  • Anamnese med anfallsforstyrrelse, fokal hjernelesjon, traumatisk hjerneskade
  • Anamnese innen de siste 5 årene med en primær eller tilbakevendende malign sykdom
  • Ustabil eller klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom, nyre- eller leversykdom
  • MR som indikerer andre signifikante abnormiteter, inkludert men ikke begrenset til ett eller flere signifikante ARIA-E- eller makroblødningsfunn, eller multiple mikroblødninger (>8), eller Fazekas-score på 3; encefalomalacia, aneurismer, vaskulære misdannelser, subduralt hematom eller plassopptakende lesjoner
  • Eventuelle forhold som vil kontraindisere MR-studier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Allo-gruppen
Allopregnanolon 4mg IV 30-minutters infusjon én gang per uke i 12 måneder.
Legemiddel: Allopregnanolon
Allopregnanolon 4mg IV via 30-minutters infusjon, en gang per uke.
Andre navn:
  • Allo
Placebo komparator: Kontrollgruppe
Placebo (normal saltvann) IV 30-minutters infusjon én gang per uke i 12 måneder.
Annen: Placebo
Normal saltvannsløsning IV via 30-minutters infusjon, en gang per uke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hippocampus volum
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
mm3
Baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Cambridge Cognition's Paired Associates Learning Test
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Total feilscore (justert) - antall feil gjort av deltakeren (område: 0 til ~120). Høyere score indikerer dårlig ytelse.
Baseline til 12 måneder
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Sammensatt poengsum (høyere poengsum indikerer bedre resultat)
Baseline til 12 måneder
Alzheimers sykdomsvurdering skala-kognitiv underskala (ADAS-Cog) 11
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Total poengsum (område 0 til 70); høyere score indikerer dårlig ytelse.
Baseline til 12 måneder
Alzheimers Disease Cooperative Study (ADCS) Instrumental Activities of Daily (iADL) Living (iADL)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
iADL-underscore (område 0-56): Lavere poengsum indikerer større alvorlighetsgrad
Baseline til 12 måneder
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Hyppighet av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Baseline til 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andre regionale hjernevolumer
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Endring i regionale hjernevolumer (mm3)
Baseline til 12 og 18 måneder
Diffusjonstensoravbildning (DTI)
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Endring i diffusjon av hvit substans (skalare verdier og/eller mm2/sek.)
Baseline til 12 og 18 måneder
Hviletilstand funksjonell MR
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Endring i funksjonell tilkobling (z transformerte korrelasjoner)
Baseline til 12 og 18 måneder
Merking av arteriell spinn (ASL)
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Endring i regional cerebral blodstrøm (ml/100g)
Baseline til 12 og 18 måneder
Utforskende blodbaserte biomarkører
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Endring fra baseline i biomarkører for AD-patologi, nevrogenese og betennelse
Baseline til 12 og 18 måneder
Klinisk demensvurdering (CDR)
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Sum av boksscore (CDR-SB): område 0-18
Baseline til 12 og 18 måneder
Alzheimers sykdomsvurdering skala-kognitiv underskala (ADAS-Cog) 14
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Total poengsum (område 0–90)
Baseline til 12 og 18 måneder
Mini Mental State Examination (MMSE)
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Total poengsum (område 0–30)
Baseline til 12 og 18 måneder
Nevropsykiatrisk Inventory-Questionnaire (NPI-Q)
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Totalscore (rekkevidde 0-36). Høyere score indikerer større symptomalvorlighet
Baseline til 12 og 18 måneder
EuroQol 5-dimensjon / 5-nivå helserelatert livskvalitetsskala-score (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Rapporteres som frekvens, prosent og indeksverdi.
Baseline til 12 og 18 måneder
Livskvalitet i Alzheimers sykdomsskala (QoL-AD)
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Totalscore (rekkevidde 13-52). Høyere poengsum indikerer bedre livskvalitet
Baseline til 12 og 18 måneder
Zarit Burden-intervju (ZBI)
Tidsramme: Baseline til 12 og 18 måneder
Totalscore (område 0-48). Høyere score indikerer høy belastning
Baseline til 12 og 18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Arizona

Samarbeidspartnere

National Institute on Aging (NIA)
University of Southern California
Syneos Health
ADM Diagnostics, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Roberta D Brinton, PhD, University of Arizona
  • Hovedetterforsker: Lon Schneider, MD, University of Southern California
  • Studieleder: Gerson D Hernandez, MD, MPH, University of Arizona

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

9. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Allo-20-001
  • R01AG063826 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Allopregnanolon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in New Zealand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere