Allopregnanolone regeneratív terápia enyhe Alzheimer-kórra (REGEN-BRAIN©)
2026. június 25. frissítette: Roberta Brinton, University of Arizona
Az allopregnanolon (Allo) biztonságossága és hatékonysága az Alzheimer-kór regeneráló terápiájaként: többközpontú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, 2. fázisú klinikai vizsgálat
2. fázisú, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat az Allopregnanolone, mint az Alzheimer-kór regeneráló terápiája biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy bizonyítást nyert, 2. fázisú klinikai vizsgálat, amely az Allo hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja, mivel regeneratív terápiaként működik az agy szerkezeti integritásának és kognitív funkcióinak helyreállítására enyhe Alzheimer-kór (AD) demenciában szenvedő betegeknél. A vizsgálat résztvevői férfiak és nők, APOE ε4 pozitív, valószínű AD-vel diagnosztizáltak, Mini-Mental State Exam (MMSE) 20-26, életkoruk 55-80 év.
2-4 hetes szűrési időszak után a résztvevőket véletlenszerűen 4 mg Allo-ra (intravénásan, 30 percen keresztül, hetente egyszer, a klinikán) vagy megfelelő placebóra osztják, 1:1 arányban 12 hónapig. 12 hónap elteltével a placebocsoport minden résztvevője átkerül, hogy Allo-t kapjon a vizsgálat hátralévő részében (6 hónapos nyílt szakasz). Az elsődleges végpont értékelésére szolgáló agyi képalkotást a kiinduláskor, 6 és 12 hónap múlva végzik el.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
100
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85253
- Perseverance Research Center
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85721
- University of Arizona / Clinical & Translational Sciences Research Center
-
-
California
-
Costa Mesa, California, Egyesült Államok, 92626
- ATP Clinical Research
-
Santa Ana, California, Egyesült Államok, 92705
- Syrentis Clinical Research
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33137
- Miami Jewish Health
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33135
- Optimus U Corporation
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32807
- Combined Research Orlando
-
Winter Park, Florida, Egyesült Államok, 32789
- Conquest Research
-
-
Massachusetts
-
Waltham, Massachusetts, Egyesült Államok, 02451
- MedVadis Research
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
51 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak és posztmenopauzás nők
- 55-80 éves korig
- Megfelel a valószínű AD demencia NIA-AA kritériumainak
- MMSE 20-26
- APOE ε4 pozitív
- A Geriatric Depression Scale rövid forma (GDS-S) pontszáma ≤ 6
- A részvételnek nincs orvosi ellenjavallata
- Képesség a szűrés során tájékozott beleegyezés megadására
Kizárási kritériumok:
- Demencia a valószínű AD-től eltérő
- benzodiazepinek, antikonvulzív szerek, antipszichotikumok vagy egyéb olyan gyógyszerek alkalmazása, amelyek kölcsönhatásba léphetnek a GABA-A receptor komplexummal
- A stroke anamnézisében módosított Hachinski ischaemiás skála pontszám >4
- A kórtörténetben előfordult görcsroham, fokális agykárosodás, traumás agysérülés
- Primer vagy visszatérő rosszindulatú betegség az elmúlt 5 évben
- Instabil vagy klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, vese- vagy májbetegség
- MRI, amely bármely más jelentős rendellenességre utal, beleértve, de nem kizárólagosan, egy vagy több jelentős ARIA-E vagy makrovérzéses leletet, vagy többszörös mikrovérzést (>8), vagy 3-as Fazekas-pontszámot; encephalomalacia, aneurizmák, érrendszeri rendellenességek, szubdurális vérömleny vagy teret elfoglaló elváltozások
- Minden olyan körülmény, amely ellenjavallja az MRI-vizsgálatokat.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Allo csoport
Allopregnanolon 4 mg intravénás 30 perces infúzió hetente egyszer 6 hónapig.
|
Allopregnanolone 4 mg IV 30 perces infúzióban, hetente egyszer.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Kontrollcsoport
Placebo (normál sóoldat) 30 perces intravénás infúzió hetente egyszer 6 hónapig.
|
Normál sóoldat IV 30 perces infúzióban, hetente egyszer
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hippocampális térfogat
Időkeret: Alapvonaltól 6 hónapig
|
mm3
|
Alapvonaltól 6 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Cambridge Cognition Párosított Asszociációs Tanulási Tesztje
Időkeret: Alapvonal a 6. hónapig
|
Összes hibapontszám (kiigazított) - a résztvevő által elkövetett hibák száma (tartomány: 0-tól ~120-ig).
Magasabb pontszámok gyenge teljesítményt jeleznek.
|
Alapvonal a 6. hónapig
|
|
Cambridge Neuropszichológiai Automatizált Teszt Bázis (CANTAB)
Időkeret: Alapvonaltól 6 hónapig
|
Kompozit pontszám (magasabb pontszám jobb eredményt jelez)
|
Alapvonaltól 6 hónapig
|
|
Alzheimer-kór Értékelési Skála - Kognitív Alskála (ADAS-Cog) 11
Időkeret: Alapvonaltól 6 hónapig
|
Összpontszám (0–70 pont); magasabb pontszám rosszabb teljesítményt jelez.
|
Alapvonaltól 6 hónapig
|
|
Alzheimer-kór Együttműködési Vizsgálat (ADCS) Instrumentális Napi Tevékenységek (iADL) Élet (iADL)
Időkeret: Kiindulási állapottól a 6. hónapig
|
iADL részeredmény (tartomány 0-56): Alacsonyabb pontszám nagyobb súlyosságot jelez
|
Kiindulási állapottól a 6. hónapig
|
|
Biztonság és jól tolerálhatóság
Időkeret: Alapvonal 6 hónapig
|
Mellékhatások és súlyos mellékhatások gyakorisága
|
Alapvonal 6 hónapig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Egyéb regionális agytérfogatok
Időkeret: Alapvonal 6 és 9 hónapra
|
A regionális agyi térfogatok változása (mm³)
|
Alapvonal 6 és 9 hónapra
|
|
Diffúziós tenzor képalkotás (DTI)
Időkeret: Alapvonal 6 és 9 hónapra
|
Fehérállományú pálya diffúziójának változása (skaláris értékek és/vagy mm²/mp)
|
Alapvonal 6 és 9 hónapra
|
|
Resting state funkcionális MRI
Időkeret: Alapvonaltól 6 és 9 hónapig
|
A funkcionális összeköttetés változása (z-transzformált korrelációk)
|
Alapvonaltól 6 és 9 hónapig
|
|
Arteriális spin címkézés (ASL)
Időkeret: Kiindulási állapottól 6 és 9 hónapig
|
A regionális agyi véráramlás változása (ml/100g)
|
Kiindulási állapottól 6 és 9 hónapig
|
|
Feltáró, vér alapú biomarkerek
Időkeret: Alapvonaltól 6 és 9 hónapig
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás az AD-patológia, neurogenézis és gyulladás biomarkereiben
|
Alapvonaltól 6 és 9 hónapig
|
|
Klinikai Demencia Értékelő (CDR)
Időkeret: Alapvonal a 6. és 9. hónapig
|
Dobozok összpontszáma (CDR-SB): tartomány 0-18
|
Alapvonal a 6. és 9. hónapig
|
|
Alzheimer-kór Értékelő Skála – Kognitív Alskaála (ADAS-Cog) 14
Időkeret: Kiindulási értéktől a 6. és 9. hónapig
|
Összpontszám (tartomány 0-90)
|
Kiindulási értéktől a 6. és 9. hónapig
|
|
Mini Mental State Vizsgálat (MMSE)
Időkeret: Alapvonal 6 és 9 hónapig
|
Összpontszám (0-30 pont)
|
Alapvonal 6 és 9 hónapig
|
|
Neuropszichiátriai Kérdőív - Kérdőív (NPI-Q)
Időkeret: Alapvonaltól 6 és 9 hónapig
|
Összpontszám (0–36 pont).
A magasabb pontszámok súlyosabb tüneteket jeleznek
|
Alapvonaltól 6 és 9 hónapig
|
|
EuroQol 5-Dimenzó / 5-Szintű egészséggel kapcsolatos életminőség skálapontszámok (EQ-5D-5L)
Időkeret: Alapvonal 6 és 9 hónapig
|
Gyakoriság, százalék és indexérték formájában jelentve.
|
Alapvonal 6 és 9 hónapig
|
|
Az Alzheimer-kórban szenvedők életminőségét mérő skála (QoL-AD)
Időkeret: Kiindulási állapottól a 6. és 9. hónapig
|
Teljes pontszám (tartomány: 13-52).
Magasabb pontszám jobb életminőséget jelez
|
Kiindulási állapottól a 6. és 9. hónapig
|
|
Zarit Terhelés Interjú (ZBI)
Időkeret: Alapvonal 6 és 9 hónapig
|
Teljes pontszám (0-48 között).
Magasabb pontszámok nagyobb terhelést jeleznek
|
Alapvonal 6 és 9 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Roberta D Brinton, PhD, University of Arizona
- Kutatásvezető: Lon Schneider, MD, University of Southern California
- Tanulmányi igazgató: Gerson D Hernandez, MD, MPH, University of Arizona
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Hernandez GD, Solinsky CM, Mack WJ, Kono N, Rodgers KE, Wu CY, Mollo AR, Lopez CM, Pawluczyk S, Bauer G, Matthews D, Shi Y, Law M, Rogawski MA, Schneider LS, Brinton RD. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of allopregnanolone as a regenerative therapeutic for Alzheimer's disease: A single and multiple ascending dose phase 1b/2a clinical trial. Alzheimers Dement (N Y). 2020 Dec 16;6(1):e12107. doi: 10.1002/trc2.12107. eCollection 2020.
- Brinton RD. Neurosteroids as regenerative agents in the brain: therapeutic implications. Nat Rev Endocrinol. 2013 Apr;9(4):241-50. doi: 10.1038/nrendo.2013.31. Epub 2013 Feb 26.
- Brinton RD, Wang JM. Therapeutic potential of neurogenesis for prevention and recovery from Alzheimer's disease: allopregnanolone as a proof of concept neurogenic agent. Curr Alzheimer Res. 2006 Jul;3(3):185-90. doi: 10.2174/156720506777632817.
- Raikes AC, Hernandez GD, Matthews DC, Lukic AS, Law M, Shi Y, Schneider LS, Brinton RD. Exploratory imaging outcomes of a phase 1b/2a clinical trial of allopregnanolone as a regenerative therapeutic for Alzheimer's disease: Structural effects and functional connectivity outcomes. Alzheimers Dement (N Y). 2022 Mar 14;8(1):e12258. doi: 10.1002/trc2.12258. eCollection 2022.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. augusztus 15.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. november 18.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. március 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. március 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 6.
Első közzététel (Tényleges)
2021. április 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 25.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Allo-20-001
- R01AG063826 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .