Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Allopregnanolon regenerativ terapi för mild Alzheimers sjukdom (REGEN-BRAIN©)

25 juni 2026 uppdaterad av: Roberta Brinton, University of Arizona

Säkerhet och effekt av Allopregnanolone (Allo) som en regenerativ terapi för Alzheimers sjukdom: multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, klinisk fas 2-prövning

En fas 2, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad klinisk prövning för att utvärdera säkerheten och effekten av Allopregnanolon som ett regenerativt läkemedel mot Alzheimers sjukdom.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en proof-of-concept klinisk fas 2-studie för att undersöka den långsiktiga säkerheten och effekten av Allo för att fungera som ett regenerativt terapeutiskt medel för att återställa strukturell integritet och kognitiv funktion hos hjärnan hos deltagare med mild Alzheimers sjukdom (AD) demens. Studiedeltagare kommer att vara män och kvinnor, APOE ε4-positiva diagnostiserade med trolig AD, Mini-Mental State Exam (MMSE) 20 till 26, i åldrarna 55 till 80 år.

Efter en 2-4-veckors screeningperiod kommer deltagarna att randomiseras till 4 mg Allo (administrerat intravenöst under 30 minuter, en gång per vecka, på kliniken) eller matchande placebo, 1:1 tilldelning, under en period av 12 månader. Efter 12 månader kommer alla deltagare i placebogruppen att korsas över för att få Allo under resten av studien (6 månaders öppen fas). Hjärnavbildning för att utvärdera det primära effektmåttet kommer att utföras vid baslinjen, 6 och 12 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

100

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85253
        • Perseverance Research Center
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85721
        • University of Arizona / Clinical & Translational Sciences Research Center
    • California
      • Costa Mesa, California, Förenta staterna, 92626
        • ATP Clinical Research
      • Santa Ana, California, Förenta staterna, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33137
        • Miami Jewish Health
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33135
        • Optimus U Corporation
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32807
        • Combined Research Orlando
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
        • Conquest Research
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Förenta staterna, 02451
        • MedVadis Research

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

51 år till 76 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Män och postmenopausala kvinnor
  • Ålder 55 till 80 år
  • Uppfyller NIA-AA kriterier för sannolik AD demens
  • MMSE på 20-26
  • APOE ε4 positiv
  • Geriatric Depression Scale kortform (GDS-S) poäng på ≤ 6
  • Inga medicinska kontraindikationer för deltagande
  • Förmåga att ge informerat samtycke vid screening

Exklusions kriterier:

  • Andra demens än sannolikt AD
  • Användning av bensodiazepiner, antikonvulsiva medel, antipsykotika eller andra läkemedel som kan interagera med GABA-A-receptorkomplexet
  • Historik av stroke med en modifierad Hachinski ischemisk skala poäng >4
  • Historik med anfallsstörning, fokal hjärnskada, traumatisk hjärnskada
  • Historik under de senaste 5 åren av en primär eller återkommande malign sjukdom
  • Instabil eller kliniskt signifikant kardiovaskulär, njur- eller leversjukdom
  • MRT som indikerar någon annan signifikant abnormitet, inklusive men inte begränsat till ett eller flera signifikanta ARIA-E- eller makroblödningsfynd, eller multipla mikroblödningar (>8), eller Fazekas-poäng på 3; encefalomalaci, aneurysm, vaskulära missbildningar, subduralt hematom eller utrymmesupptagande lesioner
  • Alla tillstånd som skulle kontraindicera MRT-studier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Allo-grupp
Allopregnanolon 4 mg IV 30-minuters infusion en gång per vecka i 6 månader.
Läkemedel: Allopregnanolon
Allopregnanolon 4mg IV via 30 minuters infusion, en gång i veckan.
Andra namn:
  • Allo
Placebo-jämförare: Kontrollgrupp
Placebo (normal salin) IV 30-minuters infusion en gång per vecka i 6 månader.
Övrig: Placebo
Normal saltlösning IV via 30 minuters infusion, en gång i veckan

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hippocampusvolym
Tidsram: Baseline till 6 månader
mm3
Baseline till 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Cambridge Cognition's Paired Associates Learning Test
Tidsram: Baseline till 6 månader
Totalt antal felpoäng (justerat) – antal fel som deltagaren gjorde (intervall: 0 till ca 120).
Högre poäng indikerar sämre prestation.
Baseline till 6 månader
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
Tidsram: Baseline till 6 månader
Sammansatt poäng (högre poäng indikerar bättre resultat)
Baseline till 6 månader
Alzheimersjukdomens bedömningsskala - kognitiv delskala (ADAS-Cog) 11
Tidsram: Baseline till 6 månader
Totalt poäng (område 0 till 70); högre poäng indikerar dålig prestanda.
Baseline till 6 månader
Alzheimers sjukdoms kooperativa studie (ADCS) Instrumentella aktiviteter i dagligt (iADL) liv (iADL)
Tidsram: Baseline till 6 månader
iADL-delskår (intervall 0-56): Lägre poäng indikerar större svårighetsgrad
Baseline till 6 månader
Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Baseline till 6 månader
Frekvens av biverkningar och allvarliga biverkningar
Baseline till 6 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andra regionala hjärnvolymer
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Förändring i regionala hjärnvolymer (mm³)
Baseline till 6 och 9 månader
Diffusionstensoravbildning (DTI)
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Förändring i diffusjon av vit substans (skalärvärden och/eller mm2/sek)
Baseline till 6 och 9 månader
Vila tillstånd funktionell MRI
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Förändring i funktionell koppling (z-transformerade korrelationer)
Baseline till 6 och 9 månader
Arteriell spinnmärkning (ASL)
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Förändring i regional cerebral blodgenomströmning (mL/100g)
Baseline till 6 och 9 månader
Exploratoriska blodbaserade biomarkörer
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Förändring från baseline i biomarkörer för AD-patologi, neurogenes och inflammation
Baseline till 6 och 9 månader
Clinical Dementia Rating (CDR)
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Sum of boxes-poäng (CDR-SB): intervall 0–18
Baseline till 6 och 9 månader
Alzheimers sjukdoms bedömningsskala - Kognitiv delskala (ADAS-Cog) 14
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Totalt poäng (intervall 0-90)
Baseline till 6 och 9 månader
Mini Mental State Examination (MMSE)
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Totalsumma (intervall 0-30)
Baseline till 6 och 9 månader
Neuropsykiatrisk inventarie-frågeformulär (NPI-Q)
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Totalt poäng (område 0-36). Högre poäng indikerar större symtomseveritet
Baseline till 6 och 9 månader
EuroQol 5-dimensionell / 5-nivå hälsorelaterad livskvalitetsskala poäng (EQ-5D-5L)
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Rapporteras som frekvens, procentandel och indexvärde.
Baseline till 6 och 9 månader
Livskvalitetsskalan vid Alzheimers sjukdom (QoL-AD)
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Totalt poäng (intervall 13-52). Högre poäng indikerar bättre livskvalitet
Baseline till 6 och 9 månader
Zarit Burden Interview (ZBI)
Tidsram: Baseline till 6 och 9 månader
Totalt poäng (intervall 0-48).
Högre poäng indikerar hög belastning
Baseline till 6 och 9 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Arizona

Samarbetspartners

National Institute on Aging (NIA)
University of Southern California
Syneos Health
ADM Diagnostics

Utredare

  • Huvudutredare: Roberta D Brinton, PhD, University of Arizona
  • Huvudutredare: Lon Schneider, MD, University of Southern California
  • Studierektor: Gerson D Hernandez, MD, MPH, University of Arizona

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

18 november 2026

Avslutad studie (Beräknad)

18 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 april 2021

Första postat (Faktisk)

9 april 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Allo-20-001
  • R01AG063826 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera