Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av sikkerhet, tolerabilitet og effekt av DFV890 hos deltakere med familiært kaldt autoinflammatorisk syndrom (FCAS) (DFV890-FCAS)

7. oktober 2024 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen, enkeltarms fase II-studie av DFV890 for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effekt hos deltakere med familiært kaldt autoinflammatorisk syndrom (FCAS)

Dette er en åpen, enkeltarms, flerdose, fase II-studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og klinisk effekt av DFV890 hos deltakere med FCAS.

Studien inkluderer en screeningsperiode, en behandlingsperiode og en oppfølgingsperiode. På det meste vil studien vare i opptil 7 måneder (og opptil 13 måneder for deltakere med en historisk screening cold challenge før protokollendringer 04).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en åpen, enkeltarms, flerdose, fase II-studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og klinisk effekt av DFV890 hos deltakere med FCAS som viste tegn på inflammatorisk aktivitet etter kuldeutfordringen utført under screening.

Studien inkluderte en screeningsperiode, en behandlingsperiode og en oppfølgingsperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 76 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke må innhentes før noen studiespesifikk vurdering utføres
  • Kroppsmasseindeks innenfor området 18-35 kg/m2
  • Pasienter med en genetisk diagnose av FCAS
  • Pasienter med en klinisk historie og undersøkelser i samsvar med FCAS

Ekskluderingskriterier:

  • Anti-avvisning og/eller immunmodulerende legemidler må seponeres (se protokoll for ytterligere detaljer)
  • Klinisk signifikant, mistenkt aktiv eller kronisk bakteriell (inkludert Mycobacterium tuberculosis), viral eller soppinfeksjon innen 30 dager før dag 1.
  • Pasienter med medfødt (f.eks. TLR-immunsvikt, defekter i IFN-γ-signalering) eller ervervede immundefekter (f.eks. AIDS).
  • Tilstedeværelse av infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B-overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B-kjerneantistoff (anti-HBc), eller hepatitt C-antistoffer ved screening.
  • Levende vaksiner innen 4 uker etter dag 1
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinner.
  • Kvinner i fertil alder med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DFV890
Legemiddel: DFV890
100 mg DFV890 filmdrasjerte tabletter to ganger daglig (b.i.d.). i 3 dager med start om morgenen dag 1 og 100 mg DFV890 om morgenen den fjerde dagen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellom foldendring fra før-utfordring til den høyeste post-utfordring-verdien av antall hvite celler (WCC) mellom behandling og screeningsperiode
Tidsramme: Screeningsperiode og behandlingsperiode (dag 4): før kuldeutfordring og opptil 8 timer etter kuldeutfordring. Varigheten av kuldeutfordringen var 45 minutter.
En kuldeutfordring ble utført i løpet av screeningsperioden og på dag 4 av behandlingsperioden. Foldendring fra før-utfordring til høyeste post-utfordring verdi av WCC ble definert som forholdet mellom den høyeste post-utfordring WCC-verdi og før-utfordring WCC-verdi. Forholdet mellom foldendring ble definert som behandlingsfoldendring delt på skjermfoldendring. En verdi på mindre enn 1 for forholdet mellom fold endring indikerer en lavere relativ økning av WCC i behandlingen enn i screeningsperioden, noe som er et gunstig resultat. Den log-transformerte foldendringen fra pre-challenge til den høyeste post-challenge WCC ble analysert ved å bruke en log-lineær blandet effektmodell. Analysen ble utført med tanke på data fra -2 til 8 timer etter utfordring. Den uforutsette skjermfeilfrekvensen og rekrutteringsutfordringene resulterte i tidlig avslutning av studien. Bare 4 av planlagte 6 deltakere ble registrert i studien; derfor bør resultatene tolkes med forsiktighet.
Screeningsperiode og behandlingsperiode (dag 4): før kuldeutfordring og opptil 8 timer etter kuldeutfordring. Varigheten av kuldeutfordringen var 45 minutter.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (AEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Bivirkninger ble rapportert fra første dose av studiebehandling til slutten av studiebehandling pluss 30 dager etter behandling, opp til en maksimal varighet på ca. 34 dager
Antall deltakere med uønskede bivirkninger (enhver AE uavhengig av alvorlighetsgrad), uønskede bivirkninger førte til seponering av studiebehandling, SAE og SAE førte til seponering av studiebehandling.
Bivirkninger ble rapportert fra første dose av studiebehandling til slutten av studiebehandling pluss 30 dager etter behandling, opp til en maksimal varighet på ca. 34 dager
Lege Global Assessment of Autoinflammatory Disease Activity
Tidsramme: Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer etter. Planlagt tid refererer til tiden etter måltid (screening) og tiden etter dose (behandling). Starten på den kalde utfordringen er 1 time post og varigheten er 45 minutter.

Legens globale vurdering av autoinflammatorisk sykdomsaktivitet er et spørreskjema utfylt av etterforskeren. Den bruker en 5-punkts skala. Lavere score representerer bedre resultater.

0 = Fraværende

  1. = Minimal
  2. = Mild
  3. = Moderat
  4. = Alvorlig
Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer etter. Planlagt tid refererer til tiden etter måltid (screening) og tiden etter dose (behandling). Starten på den kalde utfordringen er 1 time post og varigheten er 45 minutter.
Legens alvorlighetsvurdering av tegn og symptomer på autoinflammatoriske sykdommer
Tidsramme: Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer etter. Planlagt tid refererer til tiden etter måltid (screening) og tiden etter dose (behandling). Starten på den kalde utfordringen er 1 time post og varigheten er 45 minutter.

Legens alvorlighetsvurdering av autoinflammatoriske sykdomstegn og symptomer er et spørreskjema utfylt av etterforskeren. Den bruker en 5-punkts skala. Lavere score representerer bedre resultater.

0 = Fraværende

  1. = Minimal
  2. = Mild
  3. = Moderat
  4. = Alvorlig

Følgende elementer ble vurdert:

  • Vurdering av hudsykdom (urtikarielt hudutslett)
  • Vurdering av artralgi
  • Vurdering av myalgi
  • Vurdering av hodepine/migrene
  • Vurdering av konjunktivitt
  • Vurdering av tretthet/uvelhet
Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer etter. Planlagt tid refererer til tiden etter måltid (screening) og tiden etter dose (behandling). Starten på den kalde utfordringen er 1 time post og varigheten er 45 minutter.
Pasientens globale vurdering av sykdomsaktivitet
Tidsramme: Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer etter. Planlagt tid refererer til tiden etter måltid (screening) og tiden etter dose (behandling). Starten på den kalde utfordringen er 1 time post og varigheten er 45 minutter.

Pasientens globale vurdering av sykdomsaktivitet er et spørreskjema utfylt av pasienten. Den bruker en 5-punkts skala. Pasienten valgte en vurdering basert på pasientens nåværende sykdomsaktivitet på tidspunktet for vurderingen. Lavere score representerer bedre resultater.

0 = Fraværende

  1. = Minimal
  2. = Mild
  3. = Moderat
  4. = Alvorlig
Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer etter. Planlagt tid refererer til tiden etter måltid (screening) og tiden etter dose (behandling). Starten på den kalde utfordringen er 1 time post og varigheten er 45 minutter.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

13. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

5. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

3. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CDFV890A12201
  • 2020-005948-33 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere