Estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de DFV890 en participantes con síndrome autoinflamatorio familiar por frío (FCAS) (DFV890-FCAS)
Un estudio abierto de fase II de un solo brazo de DFV890 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia en participantes con síndrome autoinflamatorio familiar por frío (FCAS)
Este es un estudio de fase II de etiqueta abierta, de un solo brazo, de dosis múltiples para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia clínica de DFV890 en participantes con FCAS.
El estudio incluye un período de selección, un período de tratamiento y un período de seguimiento. A lo sumo, el estudio durará hasta 7 meses (y hasta 13 meses para los participantes con un historial de prueba de exposición al frío antes de la enmienda 04 del protocolo).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este fue un estudio de fase II abierto, de un solo brazo, de dosis múltiples, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia clínica de DFV890 en participantes con FCAS que mostraron evidencia de actividad inflamatoria después de la prueba de frío realizada durante la selección.
El estudio incluyó un período de selección, un período de tratamiento y un período de seguimiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Tuebingen, Alemania, 72076
- Novartis Investigative Site
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75970
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se debe obtener el consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier evaluación específica del estudio.
- Índice de masa corporal dentro del rango de 18-35 kg/m2
- Pacientes con diagnóstico genético de FCAS
- Pacientes con antecedentes clínicos e investigaciones compatibles con FCAS
Criterio de exclusión:
- Deben suspenderse los fármacos antirrechazo y/o inmunomoduladores (ver protocolo para más detalles)
- Infección bacteriana (incluyendo Mycobacterium tuberculosis), viral o fúngica clínicamente significativa, sospechosa activa o crónica dentro de los 30 días anteriores al Día 1.
- Los pacientes con enfermedades innatas (p. inmunodeficiencias de TLR, defectos en la señalización de IFN-γ) o inmunodeficiencias adquiridas (p. SIDA).
- Presencia de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o anticuerpo central de la hepatitis B (anti-HBc), o anticuerpos contra la hepatitis C en la selección.
- Vacunas vivas dentro de las 4 semanas del día 1
- Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes).
- Mujeres en edad fértil a menos que estén usando métodos anticonceptivos altamente efectivos.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: DFV890
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100 mg de comprimidos recubiertos con película DFV890 dos veces al día (b.i.d.).
durante 3 días comenzando por la mañana del día 1 y 100 mg de DFV890 por la mañana del cuarto día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Relación de veces el cambio desde el valor previo al desafío hasta el valor más alto posterior al desafío del recuento de glóbulos blancos (WCC) entre el tratamiento y el período de detección
Periodo de tiempo: Período de selección y período de tratamiento (Día 4): exposición previa al frío y hasta 8 horas después de la exposición al frío. La duración del desafío en frío fue de 45 minutos.
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Se realizó una prueba de frío durante el período de selección y el día 4 del período de tratamiento.
El cambio en veces del valor de WCC previo al desafío al valor más alto posterior al desafío se definió como la relación entre el valor de WCC más alto posterior al desafío y el valor de WCC previo al desafío.
La proporción del cambio de veces se definió como el cambio de veces del tratamiento dividido por el cambio de veces de la pantalla.
Un valor inferior a 1 para la proporción de cambio indica un aumento relativo menor de WCC en el tratamiento que en el período de selección, lo cual es un resultado favorable.
El cambio de veces transformado logarítmicamente desde el WCC previo al desafío hasta el WCC más alto después del desafío se analizó utilizando un modelo de efectos mixtos log-lineal.
El análisis se realizó considerando los datos de -2 a 8 h post exposición.
La tasa imprevista de fallos de detección y los desafíos de reclutamiento dieron como resultado el cierre temprano del estudio.
Sólo 4 de los 6 participantes previstos se inscribieron en el estudio; por tanto, los resultados deben interpretarse con cautela.
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Período de selección y período de tratamiento (Día 4): exposición previa al frío y hasta 8 horas después de la exposición al frío. La duración del desafío en frío fue de 45 minutos.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Se informaron eventos adversos desde la primera dosis del tratamiento del estudio hasta el final del tratamiento del estudio más 30 días después del tratamiento, hasta una duración máxima de aproximadamente 34 días.
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Número de participantes con EA que surgieron del tratamiento (cualquier EA independientemente de su gravedad), EA que llevaron a la interrupción del tratamiento del estudio, EAG y EAG que provocaron la interrupción del tratamiento del estudio.
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Se informaron eventos adversos desde la primera dosis del tratamiento del estudio hasta el final del tratamiento del estudio más 30 días después del tratamiento, hasta una duración máxima de aproximadamente 34 días.
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Evaluación global médica de la actividad de las enfermedades autoinflamatorias
Periodo de tiempo: Detección y Tratamiento (Día 4): 1 hora antes y 2, 3, 5, 9 y 24 horas después. El tiempo programado se refiere al tiempo posterior a la comida (detección) y al tiempo posterior a la dosis (tratamiento). El inicio del desafío en frío es a la 1 hora del post y la duración es de 45 minutos.
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La evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad autoinflamatoria es un cuestionario completado por el investigador. Utiliza una escala de 5 puntos. Las puntuaciones más bajas representan mejores resultados. 0 = Ausente
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Detección y Tratamiento (Día 4): 1 hora antes y 2, 3, 5, 9 y 24 horas después. El tiempo programado se refiere al tiempo posterior a la comida (detección) y al tiempo posterior a la dosis (tratamiento). El inicio del desafío en frío es a la 1 hora del post y la duración es de 45 minutos.
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Evaluación médica de la gravedad de los signos y síntomas de la enfermedad autoinflamatoria
Periodo de tiempo: Detección y Tratamiento (Día 4): 1 hora antes y 2, 3, 5, 9 y 24 horas después. El tiempo programado se refiere al tiempo posterior a la comida (detección) y al tiempo posterior a la dosis (tratamiento). El inicio del desafío en frío es a la 1 hora del post y la duración es de 45 minutos.
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La evaluación de la gravedad de los signos y síntomas de la enfermedad autoinflamatoria por parte del médico es un cuestionario completado por el investigador. Utiliza una escala de 5 puntos. Las puntuaciones más bajas representan mejores resultados. 0 = Ausente
Se evaluaron los siguientes ítems:
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Detección y Tratamiento (Día 4): 1 hora antes y 2, 3, 5, 9 y 24 horas después. El tiempo programado se refiere al tiempo posterior a la comida (detección) y al tiempo posterior a la dosis (tratamiento). El inicio del desafío en frío es a la 1 hora del post y la duración es de 45 minutos.
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Evaluación global del paciente sobre la actividad de la enfermedad
Periodo de tiempo: Detección y Tratamiento (Día 4): 1 hora antes y 2, 3, 5, 9 y 24 horas después. El tiempo programado se refiere al tiempo posterior a la comida (detección) y al tiempo posterior a la dosis (tratamiento). El inicio del desafío en frío es a la 1 hora del post y la duración es de 45 minutos.
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La evaluación global del paciente sobre la actividad de la enfermedad es un cuestionario completado por el paciente. Utiliza una escala de 5 puntos. El paciente seleccionó una calificación basada en la actividad actual de la enfermedad en el momento de la evaluación. Las puntuaciones más bajas representan mejores resultados. 0 = Ausente
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Detección y Tratamiento (Día 4): 1 hora antes y 2, 3, 5, 9 y 24 horas después. El tiempo programado se refiere al tiempo posterior a la comida (detección) y al tiempo posterior a la dosis (tratamiento). El inicio del desafío en frío es a la 1 hora del post y la duración es de 45 minutos.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades autoinflamatorias hereditarias
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedad crónica
- Urticaria crónica inducible
- Urticaria crónica
- Urticaria por frío
- Síndrome
- Síndromes periódicos asociados a la criopirina
Otros números de identificación del estudio
- CDFV890A12201
- 2020-005948-33 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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