Studie av säkerhet, tolerabilitet och effekt av DFV890 hos deltagare med familjärt kallt autoinflammatoriskt syndrom (FCAS) (DFV890-FCAS)
En öppen, enkelarms fas II-studie av DFV890 för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effektivitet hos deltagare med familjärt kallt autoinflammatoriskt syndrom (FCAS)
Detta är en öppen fas II-studie, enarmad multipeldosstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och klinisk effekt av DFV890 hos deltagare med FCAS.
Studien omfattar en screeningperiod, en behandlingsperiod och en uppföljningsperiod. Som mest kommer studien att pågå i upp till 7 månader (och upp till 13 månader för deltagare med en historisk screeningförkylningsutmaning före protokolltillägg 04).
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta var en öppen fas II-studie, enarmad multipeldosstudie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och klinisk effekt av DFV890 hos deltagare med FCAS som visade tecken på inflammatorisk aktivitet efter förkylningsutmaningen som utfördes under screening.
Studien omfattade en screeningperiod, en behandlingsperiod och en uppföljningsperiod.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75970
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tuebingen, Tyskland, 72076
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Skriftligt informerat samtycke måste erhållas innan någon studiespecifik bedömning görs
- Kroppsmassaindex inom intervallet 18-35 kg/m2
- Patienter med en genetisk diagnos av FCAS
- Patienter med en klinisk historia och undersökningar som överensstämmer med FCAS
Exklusions kriterier:
- Anti-avstötnings- och/eller immunmodulerande läkemedel måste avbrytas (se protokollet för ytterligare detaljer)
- Kliniskt signifikant, misstänkt aktiv eller kronisk bakteriell (inklusive Mycobacterium tuberculosis), virus- eller svampinfektion inom 30 dagar före dag 1.
- Patienter med medfödda (t.ex. TLR-immunbrister, defekter i IFN-y-signalering) eller förvärvade immunbrister (t.ex. AIDS).
- Närvaro av humant immunbristvirus (HIV)-infektion, hepatit B-ytantigen (HBsAg) eller hepatit B-kärnantikropp (anti-HBc), eller hepatit C-antikroppar vid screening.
- Levande vacciner inom 4 veckor från dag 1
- Gravida eller ammande (ammande) kvinnor.
- Kvinnor i fertil ålder om de inte använder mycket effektiva preventivmetoder.
Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: DFV890
|
100 mg DFV890 filmdragerade tabletter två gånger dagligen (b.i.d.).
under 3 dagar med start på morgonen dag 1 och 100 mg DFV890 på morgonen den fjärde dagen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förhållandet mellan veckförändring från förutmaning till det högsta värdet efter utmaning av antalet vita blodkroppar (WCC) mellan behandling och screeningperiod
Tidsram: Screeningsperiod och behandlingsperiod (dag 4): före kall utmaning och upp till 8 timmar efter kall utmaning. Varaktigheten av den kalla utmaningen var 45 minuter.
|
En kall utmaning utfördes under screeningsperioden och på dag 4 av behandlingsperioden.
Vikförändring från förutmaning till högsta postutmaningsvärde för WCC definierades som förhållandet mellan det högsta efterutmanings-WCC-värdet och före utmanings-WCC-värdet.
Förhållandet mellan veckförändring definierades som behandlingsveckförändring dividerat med skärmveckförändring.
Ett värde på mindre än 1 för förhållandet mellan veckändringar indikerar en lägre relativ ökning av WCC i behandlingen än under screeningsperioden, vilket är ett gynnsamt resultat.
Den log-transformerade veckförändringen från pre-challenge till den högsta post-challenge WCC analyserades med hjälp av en log-linjär blandad effektmodell.
Analysen utfördes med beaktande av data från -2 till 8 timmar efter utmaning.
Den oförutsedda frekvensen av skärmfel och rekryteringsutmaningarna resulterade i att studien avslutades tidigt.
Endast 4 av planerade 6 deltagare var inskrivna i studien; därför bör resultaten tolkas med försiktighet.
|
Screeningsperiod och behandlingsperiod (dag 4): före kall utmaning och upp till 8 timmar efter kall utmaning. Varaktigheten av den kalla utmaningen var 45 minuter.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Biverkningar rapporterades från första dosen av studiebehandlingen till slutet av studiebehandlingen plus 30 dagar efter behandling, upp till en maximal varaktighet på cirka 34 dagar
|
Antal deltagare med behandlingsframkallande biverkningar (alla biverkningar oavsett allvarlighetsgrad), biverkningar ledde till att studiebehandlingen avbröts, SAE och SAE ledde till att studiebehandlingen avbröts.
|
Biverkningar rapporterades från första dosen av studiebehandlingen till slutet av studiebehandlingen plus 30 dagar efter behandling, upp till en maximal varaktighet på cirka 34 dagar
|
|
Läkare Global Assessment of Autoinflammatory Disease Activity
Tidsram: Screening och behandling (dag 4): 1 timme före och 2, 3, 5, 9 och 24 timmar efter. Schemalagd tid avser tiden efter måltid (screening) och tiden efter dosering (behandling). Starten av den kalla utmaningen är 1 timme efter och varaktigheten är 45 minuter.
|
Läkarens globala bedömning av autoinflammatorisk sjukdomsaktivitet är ett frågeformulär som fyllts i av utredaren. Den använder en 5-gradig skala. Lägre poäng representerar bättre resultat. 0 = Frånvarande
|
Screening och behandling (dag 4): 1 timme före och 2, 3, 5, 9 och 24 timmar efter. Schemalagd tid avser tiden efter måltid (screening) och tiden efter dosering (behandling). Starten av den kalla utmaningen är 1 timme efter och varaktigheten är 45 minuter.
|
|
Läkarens allvarlighetsbedömning av tecken och symtom på autoinflammatoriska sjukdomar
Tidsram: Screening och behandling (dag 4): 1 timme före och 2, 3, 5, 9 och 24 timmar efter. Schemalagd tid avser tiden efter måltid (screening) och tiden efter dosering (behandling). Starten av den kalla utmaningen är 1 timme efter och varaktigheten är 45 minuter.
|
Läkarens svårighetsbedömning av tecken och symtom på autoinflammatoriska sjukdomar är ett frågeformulär som fyllts i av utredaren. Den använder en 5-gradig skala. Lägre poäng representerar bättre resultat. 0 = Frånvarande
Följande poster bedömdes:
|
Screening och behandling (dag 4): 1 timme före och 2, 3, 5, 9 och 24 timmar efter. Schemalagd tid avser tiden efter måltid (screening) och tiden efter dosering (behandling). Starten av den kalla utmaningen är 1 timme efter och varaktigheten är 45 minuter.
|
|
Patients globala bedömning av sjukdomsaktivitet
Tidsram: Screening och behandling (dag 4): 1 timme före och 2, 3, 5, 9 och 24 timmar efter. Schemalagd tid avser tiden efter måltid (screening) och tiden efter dosering (behandling). Starten av den kalla utmaningen är 1 timme efter och varaktigheten är 45 minuter.
|
Patientens globala bedömning av sjukdomsaktivitet är ett frågeformulär som fylls i av patienten. Den använder en 5-gradig skala. Patienten valde ett betyg baserat på patientens aktuella sjukdomsaktivitet vid tidpunkten för bedömningen. Lägre poäng representerar bättre resultat. 0 = Frånvarande
|
Screening och behandling (dag 4): 1 timme före och 2, 3, 5, 9 och 24 timmar efter. Schemalagd tid avser tiden efter måltid (screening) och tiden efter dosering (behandling). Starten av den kalla utmaningen är 1 timme efter och varaktigheten är 45 minuter.
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Hudsjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Överkänslighet, Omedelbar
- Sjukdomsegenskaper
- Sjukdom
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Ärftliga autoinflammatoriska sjukdomar
- Hudsjukdomar, genetiska
- Hudsjukdomar, vaskulära
- Överkänslighet
- Urtikaria
- Kronisk sjukdom
- Kronisk inducerbar urtikaria
- Kronisk urtikaria
- Kall urtikaria
- Syndrom
- Kryopyrin-associerade periodiska syndrom
Andra studie-ID-nummer
- CDFV890A12201
- 2020-005948-33 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.
Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .