DFV890 在家族性寒冷自身炎症综合征 (FCAS) 参与者中的安全性、耐受性和有效性研究 (DFV890-FCAS)
DFV890 的开放标签、单臂 II 期研究，以评估家族性感冒自身炎症综合征 (FCAS) 参与者的安全性、耐受性和有效性
这是一项开放标签、单臂、多剂量、II 期研究，旨在评估 DFV890 在 FCAS 参与者中的安全性、耐受性和临床疗效。
该研究包括筛选期、治疗期和随访期。 最多，该研究将持续长达 7 个月（对于在协议修正案 04 之前具有历史筛选冷挑战的参与者，最多持续 13 个月）。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签、单组、多剂量、II 期研究，旨在评估 DFV890 对 FCAS 参与者的安全性、耐受性和临床疗效，这些参与者在筛选过程中进行寒冷攻击后表现出炎症活动的证据。
该研究包括筛选期、治疗期和随访期。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 在执行任何特定于研究的评估之前，必须获得书面知情同意书
- 体重指数在 18-35 kg/m2 范围内
- 具有 FCAS 基因诊断的患者
- 具有与 FCAS 一致的临床病史和调查的患者
排除标准：
- 必须停用抗排斥和/或免疫调节药物（请参阅方案了解更多详情）
- 第 1 天前 30 天内有临床意义、疑似活动性或慢性细菌（包括结核分枝杆菌）、病毒或真菌感染。
- 先天性（例如 TLR 免疫缺陷、IFN-γ 信号缺陷）或获得性免疫缺陷（例如 艾滋病）。
- 筛选时存在人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染、乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 或乙型肝炎核心抗体（抗-HBc）或丙型肝炎抗体。
- 第 1 天后 4 周内接种活疫苗
- 孕妇或哺乳期妇女。
- 有生育潜力的妇女，除非她们使用高效的避孕方法。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：DFV890
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100 毫克 DFV890 薄膜包衣片剂，每日两次（b.i.d.）。
从第一天早上开始连续 3 天，第四天早上 100 毫克 DFV890。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗和筛选期间白细胞计数 (WCC) 从攻击前到攻击后最高值的倍数变化比率
大体时间：筛选期和治疗期（第 4 天）：冷攻击前和冷攻击后最多 8 小时。冷挑战的持续时间为45分钟。
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在筛选期间和治疗期间的第 4 天进行冷攻击。
WCC从攻击前到攻击后最高值的倍数变化定义为攻击后最高WCC值与攻击前WCC值的比率。
倍数变化的比率定义为处理倍数变化除以屏幕倍数变化。
倍数变化比率值小于 1 表明治疗中 WCC 的相对增加低于筛选期，这是一个有利的结果。
使用对数线性混合效应模型分析从攻击前到攻击后最高 WCC 的对数转换倍数变化。
考虑攻击后-2至8小时的数据进行分析。
不可预见的筛选失败率和招募挑战导致研究提前结束。
计划的 6 名参与者中只有 4 名参加了该研究；因此，应谨慎解释结果。
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筛选期和治疗期（第 4 天）：冷攻击前和冷攻击后最多 8 小时。冷挑战的持续时间为45分钟。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗中出现紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：不良事件的报告时间为从第一剂研究治疗开始直至研究治疗结束加上治疗后 30 天，最长持续时间约为 34 天
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出现治疗中出现的 AE（任何 AE，无论严重程度）、AE 导致研究治疗终止、SAE 和 SAE 导致研究治疗终止的参与者数量。
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不良事件的报告时间为从第一剂研究治疗开始直至研究治疗结束加上治疗后 30 天，最长持续时间约为 34 天
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医生对自身炎症性疾病活动的整体评估
大体时间：筛查和治疗（第 4 天）：治疗前 1 小时以及治疗后 2、3、5、9 和 24 小时。预定时间是指餐后时间（筛查）和给药后时间（治疗）。寒冷挑战在1小时后开始，持续时间为45分钟。
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医生对自身炎症性疾病活动的总体评估是由研究者完成的调查问卷。 它采用 5 分制。 较低的分数代表更好的结果。 0 = 缺席
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筛查和治疗（第 4 天）：治疗前 1 小时以及治疗后 2、3、5、9 和 24 小时。预定时间是指餐后时间（筛查）和给药后时间（治疗）。寒冷挑战在1小时后开始，持续时间为45分钟。
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医生对自身炎症性疾病体征和症状的严重程度评估
大体时间：筛查和治疗（第 4 天）：治疗前 1 小时以及治疗后 2、3、5、9 和 24 小时。预定时间是指餐后时间（筛查）和给药后时间（治疗）。寒冷挑战在1小时后开始，持续时间为45分钟。
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医生对自身炎症性疾病体征和症状的严重性评估是由研究者填写的调查问卷。 它采用 5 分制。 较低的分数代表更好的结果。 0 = 缺席
评估了以下项目：
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筛查和治疗（第 4 天）：治疗前 1 小时以及治疗后 2、3、5、9 和 24 小时。预定时间是指餐后时间（筛查）和给药后时间（治疗）。寒冷挑战在1小时后开始，持续时间为45分钟。
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患者对疾病活动的整体评估
大体时间：筛查和治疗（第 4 天）：治疗前 1 小时以及治疗后 2、3、5、9 和 24 小时。预定时间是指餐后时间（筛查）和给药后时间（治疗）。寒冷挑战在1小时后开始，持续时间为45分钟。
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患者对疾病活动性的总体评估是由患者填写的调查问卷。 它采用 5 分制。 患者根据评估时患者当前的疾病活动度选择评级。 较低的分数代表更好的结果。 0 = 缺席
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筛查和治疗（第 4 天）：治疗前 1 小时以及治疗后 2、3、5、9 和 24 小时。预定时间是指餐后时间（筛查）和给药后时间（治疗）。寒冷挑战在1小时后开始，持续时间为45分钟。
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CDFV890A12201
- 2020-005948-33 (EudraCT编号)
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该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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