Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van DFV890 bij deelnemers met familiaal koud auto-inflammatoir syndroom (FCAS) (DFV890-FCAS)
Een open-label, eenarmige fase II-studie van DFV890 om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te beoordelen bij deelnemers met het familiair koud auto-inflammatoir syndroom (FCAS)
Dit is een open-label, eenarmige, fase II-studie met meerdere doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en klinische werkzaamheid van DFV890 bij deelnemers met FCAS te beoordelen.
Het onderzoek omvat een screeningsperiode, een behandelperiode en een nacontroleperiode. Het onderzoek zal maximaal 7 maanden duren (en maximaal 13 maanden voor deelnemers met een historische screening-verkoudheidsuitdaging voorafgaand aan protocolamendement 04).
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit was een open-label, eenarmige, fase II-studie met meerdere doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en klinische werkzaamheid van DFV890 te beoordelen bij deelnemers met FCAS die tekenen vertoonden van ontstekingsactiviteit na de koude-uitdaging uitgevoerd tijdens de screening.
Het onderzoek omvatte een screeningsperiode, een behandelperiode en een follow-upperiode.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Tuebingen, Duitsland, 72076
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75970
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voordat een studiespecifieke beoordeling wordt uitgevoerd
- Body mass index binnen het bereik van 18-35 kg/m2
- Patiënten met een genetische diagnose van FCAS
- Patiënten met een klinische geschiedenis en onderzoeken in overeenstemming met FCAS
Uitsluitingscriteria:
- Anti-afstotings- en/of immunomodulerende geneesmiddelen moeten worden stopgezet (zie protocol voor meer informatie)
- Klinisch significante, vermoedelijke actieve of chronische bacteriële (inclusief Mycobacterium tuberculosis), virale of schimmelinfectie binnen 30 dagen voorafgaand aan dag 1.
- Patiënten met aangeboren (bijv. TLR-immunodeficiënties, defecten in IFN-γ-signalering) of verworven immuundeficiënties (bijv. AIDS).
- Aanwezigheid van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) of hepatitis B-kernantilichaam (anti-HBc) of hepatitis C-antilichamen bij screening.
- Levende vaccins binnen 4 weken na dag 1
- Zwangere of zogende (zogende) vrouwen.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, tenzij ze zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken.
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: DFV890
|
100 mg DFV890 filmomhulde tabletten tweemaal daags (b.i.d.).
gedurende 3 dagen, beginnend in de ochtend van dag 1 en 100 mg DFV890 in de ochtend op de vierde dag.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verhouding van de vouwverandering van pre-challenge naar de hoogste post-challenge-waarde van het aantal witte bloedcellen (WCC) tussen behandeling en screeningsperiode
Tijdsspanne: Screeningperiode en behandelingsperiode (dag 4): vóór de koude uitdaging en tot 8 uur na de koude uitdaging. De duur van de koude uitdaging was 45 minuten.
|
Er werd een koudeprovocatie uitgevoerd tijdens de screeningperiode en op dag 4 van de behandelingsperiode.
De vouwverandering van WCC vóór de uitdaging tot de hoogste waarde na de uitdaging werd gedefinieerd als de verhouding van de hoogste WCC-waarde na de uitdaging tot de WCC-waarde vóór de uitdaging.
De verhouding van de vouwverandering werd gedefinieerd als de vouwverandering tijdens de behandeling gedeeld door de schermvouwverandering.
Een waarde van minder dan 1 voor de verhouding van de vouwverandering duidt op een lagere relatieve toename van WCC tijdens de behandeling dan tijdens de screeningsperiode, wat een gunstig resultaat is.
De log-getransformeerde vouwverandering van pre-challenge naar de hoogste post-challenge WCC werd geanalyseerd met behulp van een log-lineair gemengd effectmodel.
De analyse werd uitgevoerd met inachtneming van de gegevens van -2 tot 8 uur na de uitdaging.
Het onvoorziene percentage mislukkingen op het scherm en de wervingsuitdagingen resulteerden in een vroegtijdige afsluiting van het onderzoek.
Slechts 4 van de geplande 6 deelnemers namen deel aan het onderzoek; de resultaten moeten dus voorzichtig worden geïnterpreteerd.
|
Screeningperiode en behandelingsperiode (dag 4): vóór de koude uitdaging en tot 8 uur na de koude uitdaging. De duur van de koude uitdaging was 45 minuten.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandeling Opkomende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Bijwerkingen werden gemeld vanaf de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling tot het einde van de onderzoeksbehandeling plus 30 dagen na de behandeling, tot een maximale duur van ongeveer 34 dagen.
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (elke bijwerking, ongeacht de ernst), bijwerkingen leidden tot stopzetting van de studiebehandeling, SAE's en SAE's leidden tot stopzetting van de studiebehandeling.
|
Bijwerkingen werden gemeld vanaf de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling tot het einde van de onderzoeksbehandeling plus 30 dagen na de behandeling, tot een maximale duur van ongeveer 34 dagen.
|
|
Arts Global Assessment van auto-inflammatoire ziekteactiviteit
Tijdsspanne: Screening en behandeling (dag 4): 1 uur vóór en 2, 3, 5, 9 en 24 uur na. Geplande tijd heeft betrekking op de tijd na de maaltijd (screening) en op de tijd na de dosis (behandeling). De start van de koude challenge is 1 uur na de start en de duur is 45 minuten.
|
De algemene beoordeling door de arts van de activiteit van auto-inflammatoire ziekten is een vragenlijst die door de onderzoeker wordt ingevuld. Er wordt gebruik gemaakt van een 5-puntsschaal. Lagere scores vertegenwoordigen betere resultaten. 0 = Afwezig
|
Screening en behandeling (dag 4): 1 uur vóór en 2, 3, 5, 9 en 24 uur na. Geplande tijd heeft betrekking op de tijd na de maaltijd (screening) en op de tijd na de dosis (behandeling). De start van de koude challenge is 1 uur na de start en de duur is 45 minuten.
|
|
Artsenbeoordeling van de ernst van tekenen en symptomen van auto-inflammatoire ziekten
Tijdsspanne: Screening en behandeling (dag 4): 1 uur vóór en 2, 3, 5, 9 en 24 uur na. Geplande tijd heeft betrekking op de tijd na de maaltijd (screening) en op de tijd na de dosis (behandeling). De start van de koude challenge is 1 uur na de start en de duur is 45 minuten.
|
De ernstbeoordeling door de arts van de tekenen en symptomen van auto-inflammatoire ziekten is een vragenlijst die door de onderzoeker wordt ingevuld. Er wordt gebruik gemaakt van een 5-puntsschaal. Lagere scores vertegenwoordigen betere resultaten. 0 = Afwezig
De volgende items zijn beoordeeld:
|
Screening en behandeling (dag 4): 1 uur vóór en 2, 3, 5, 9 en 24 uur na. Geplande tijd heeft betrekking op de tijd na de maaltijd (screening) en op de tijd na de dosis (behandeling). De start van de koude challenge is 1 uur na de start en de duur is 45 minuten.
|
|
Globale beoordeling door de patiënt van ziekteactiviteit
Tijdsspanne: Screening en behandeling (dag 4): 1 uur vóór en 2, 3, 5, 9 en 24 uur na. Geplande tijd heeft betrekking op de tijd na de maaltijd (screening) en op de tijd na de dosis (behandeling). De start van de koude challenge is 1 uur na de start en de duur is 45 minuten.
|
De globale beoordeling van de ziekteactiviteit door de patiënt is een vragenlijst die door de patiënt wordt ingevuld. Er wordt gebruik gemaakt van een 5-puntsschaal. De patiënt selecteerde een beoordeling op basis van de huidige ziekteactiviteit van de patiënt op het moment van de beoordeling. Lagere scores vertegenwoordigen betere resultaten. 0 = Afwezig
|
Screening en behandeling (dag 4): 1 uur vóór en 2, 3, 5, 9 en 24 uur na. Geplande tijd heeft betrekking op de tijd na de maaltijd (screening) en op de tijd na de dosis (behandeling). De start van de koude challenge is 1 uur na de start en de duur is 45 minuten.
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Huidziektes
- Ziekten van het immuunsysteem
- Overgevoeligheid, Onmiddellijk
- Ziekte attributen
- Ziekte
- Genetische ziekten, aangeboren
- Erfelijke auto-inflammatoire ziekten
- Huidziekten, genetisch
- Huidziekten, vasculair
- Overgevoeligheid
- Netelroos
- Chronische ziekte
- Chronische induceerbare urticaria
- Chronische urticaria
- Koude netelroos
- Syndroom
- Cryopyrine-geassocieerde periodieke syndromen
Andere studie-ID-nummers
- CDFV890A12201
- 2020-005948-33 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .