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Estudo de Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do DFV890 em Participantes com Síndrome Autoinflamatória Familiar ao Frio (FCAS) (DFV890-FCAS)

7 de outubro de 2024 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo aberto de fase II de braço único do DFV890 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia em participantes com síndrome autoinflamatória familiar ao frio (FCAS)

Este é um estudo aberto, de braço único, dose múltipla, fase II para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia clínica do DFV890 em participantes com FCAS.

O estudo inclui um período de triagem, um período de tratamento e um período de acompanhamento. No máximo, o estudo durará até 7 meses (e até 13 meses para participantes com teste de teste de resfriado anterior à alteração 04 do protocolo).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi um estudo aberto, de braço único, dose múltipla, fase II para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia clínica do DFV890 em participantes com FCAS que mostraram evidência de atividade inflamatória após o desafio ao frio realizado durante a triagem.

O estudo incluiu um período de triagem, um período de tratamento e um período de acompanhamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Tuebingen, Alemanha, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Novartis Investigative Site
  • França
      • Paris, França, 75970
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 76 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O consentimento informado por escrito deve ser obtido antes de qualquer avaliação específica do estudo ser realizada
  • Índice de massa corporal na faixa de 18-35 kg/m2
  • Pacientes com diagnóstico genético de FCAS
  • Pacientes com história clínica e investigações consistentes com FCAS

Critério de exclusão:

  • Medicamentos anti-rejeição e/ou imunomoduladores devem ser descontinuados (por favor, consulte o protocolo para mais detalhes)
  • Infecção bacteriana clinicamente significativa, suspeita ativa ou crônica (incluindo Mycobacterium tuberculosis), viral ou fúngica dentro de 30 dias antes do Dia 1.
  • Pacientes com doenças inatas (por exemplo, Imunodeficiências de TLR, defeitos na sinalização de IFN-γ) ou imunodeficiências adquiridas (por exemplo, AUXILIA).
  • Presença de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) ou anticorpo central da hepatite B (anti-HBc) ou anticorpos da hepatite C na triagem.
  • Vacinas vivas dentro de 4 semanas do Dia 1
  • Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes).
  • Mulheres com potencial para engravidar, a menos que estejam usando métodos contraceptivos altamente eficazes.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: DFV890
Medicamento: DFV890
100 mg de comprimidos revestidos por película DFV890 duas vezes ao dia (b.i.d.). por 3 dias começando na manhã do Dia 1 e 100 mg de DFV890 na manhã do quarto dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Razão de mudança de dobra desde o pré-desafio até o valor mais alto pós-desafio da contagem de glóbulos brancos (CMI) entre o tratamento e o período de triagem
Prazo: Período de triagem e período de tratamento (Dia 4): pré-desafio pelo frio e até 8 horas após o desafio pelo frio. A duração do desafio frio foi de 45 minutos.
Um desafio frio foi realizado durante o período de triagem e no Dia 4 do período de tratamento. A mudança de dobra do valor pré-desafio para o valor mais alto pós-desafio do WCC foi definida como a razão entre o valor mais alto do WCC pós-desafio e o valor do WCC pré-desafio. A proporção de alteração de dobra foi definida como alteração de dobra de tratamento dividida pela alteração de dobra de tela. Um valor inferior a 1 para a proporção de alteração de dobra indica um aumento relativo menor do CMI no tratamento do que no período de triagem, o que é um resultado favorável. A mudança de dobra transformada em log desde o pré-desafio até o maior WCC pós-desafio foi analisada usando um modelo log-linear de efeito misto. A análise foi realizada considerando os dados de -2 a 8 horas após o desafio. A taxa imprevista de falhas na tela e os desafios de recrutamento resultaram no encerramento antecipado do estudo. Apenas 4 dos 6 participantes planejados foram incluídos no estudo; portanto, os resultados devem ser interpretados com cautela.
Período de triagem e período de tratamento (Dia 4): pré-desafio pelo frio e até 8 horas após o desafio pelo frio. A duração do desafio frio foi de 45 minutos.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes (EAs) de tratamento e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Eventos adversos foram relatados desde a primeira dose do tratamento do estudo até o final do tratamento do estudo mais 30 dias após o tratamento, até uma duração máxima de aproximadamente 34 dias
Número de participantes com EAs emergentes do tratamento (qualquer EA, independentemente da gravidade), EAs que levaram à descontinuação do tratamento do estudo, EAGs e EAGs levaram à descontinuação do tratamento do estudo.
Eventos adversos foram relatados desde a primeira dose do tratamento do estudo até o final do tratamento do estudo mais 30 dias após o tratamento, até uma duração máxima de aproximadamente 34 dias
Avaliação global médica da atividade de doenças autoinflamatórias
Prazo: Triagem e Tratamento (Dia 4): 1 hora antes e 2, 3, 5, 9 e 24 horas depois. O horário programado refere-se ao horário pós-refeição (triagem) e ao horário pós-dose (tratamento). O início do desafio frio é 1 hora após e a duração é de 45 minutos.

A avaliação global do médico sobre a atividade da doença autoinflamatória é um questionário preenchido pelo investigador. Ele usa uma escala de 5 pontos. Pontuações mais baixas representam melhores resultados.

0 = Ausente

  1. = Mínimo
  2. = Leve
  3. = Moderado
  4. = Grave
Triagem e Tratamento (Dia 4): 1 hora antes e 2, 3, 5, 9 e 24 horas depois. O horário programado refere-se ao horário pós-refeição (triagem) e ao horário pós-dose (tratamento). O início do desafio frio é 1 hora após e a duração é de 45 minutos.
Avaliação da gravidade dos sinais e sintomas de doenças autoinflamatórias pelo médico
Prazo: Triagem e Tratamento (Dia 4): 1 hora antes e 2, 3, 5, 9 e 24 horas depois. O horário programado refere-se ao horário pós-refeição (triagem) e ao horário pós-dose (tratamento). O início do desafio frio é 1 hora após e a duração é de 45 minutos.

A avaliação da gravidade dos sinais e sintomas de doenças autoinflamatórias pelo médico é um questionário preenchido pelo investigador. Ele usa uma escala de 5 pontos. Pontuações mais baixas representam melhores resultados.

0 = Ausente

  1. = Mínimo
  2. = Leve
  3. = Moderado
  4. = Grave

Foram avaliados os seguintes itens:

  • Avaliação de doenças de pele (erupção cutânea urticariforme)
  • Avaliação da artralgia
  • Avaliação da mialgia
  • Avaliação de dor de cabeça/enxaqueca
  • Avaliação da conjuntivite
  • Avaliação da fadiga/mal-estar
Triagem e Tratamento (Dia 4): 1 hora antes e 2, 3, 5, 9 e 24 horas depois. O horário programado refere-se ao horário pós-refeição (triagem) e ao horário pós-dose (tratamento). O início do desafio frio é 1 hora após e a duração é de 45 minutos.
Avaliação global da atividade da doença pelo paciente
Prazo: Triagem e Tratamento (Dia 4): 1 hora antes e 2, 3, 5, 9 e 24 horas depois. O horário programado refere-se ao horário pós-refeição (triagem) e ao horário pós-dose (tratamento). O início do desafio frio é 1 hora após e a duração é de 45 minutos.

A avaliação global da atividade da doença pelo paciente é um questionário preenchido pelo paciente. Ele usa uma escala de 5 pontos. O paciente selecionou uma classificação com base na atividade atual da doença no momento da avaliação. Pontuações mais baixas representam melhores resultados.

0 = Ausente

  1. = Mínimo
  2. = Leve
  3. = Moderado
  4. = Grave
Triagem e Tratamento (Dia 4): 1 hora antes e 2, 3, 5, 9 e 24 horas depois. O horário programado refere-se ao horário pós-refeição (triagem) e ao horário pós-dose (tratamento). O início do desafio frio é 1 hora após e a duração é de 45 minutos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

13 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

5 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de abril de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

3 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

9 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de outubro de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CDFV890A12201
  • 2020-005948-33 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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