Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus DFV890:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta osallistujilla, joilla on familiaalinen kylmä auto-inflammatorinen oireyhtymä (FCAS) (DFV890-FCAS)

maanantai 7. lokakuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin yksihaarainen DFV890:n vaiheen II tutkimus turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi osallistujilla, joilla on familiaalinen kylmä auto-inflammatorinen oireyhtymä (FCAS)

Tämä on avoin, yksihaarainen, usean annoksen, vaiheen II tutkimus, jolla arvioidaan DFV890:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja kliinistä tehoa FCAS-potilailla.

Tutkimus sisältää seulontajakson, hoitojakson ja seurantajakson. Tutkimus kestää enintään 7 kuukautta (ja enintään 13 kuukautta osallistujille, joilla on historiallinen seulontakylmähaaste ennen pöytäkirjan muutosta 04).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli avoin, yksihaarainen, usean annoksen, vaiheen II tutkimus, jossa arvioitiin DFV890:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja kliinistä tehoa FCAS-potilailla, jotka osoittivat tulehduksellista aktiivisuutta seulonnan aikana suoritetun kylmäaltistuksen jälkeen.

Tutkimus sisälsi seulontajakson, hoitojakson ja seurantajakson.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Tuebingen, Saksa, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 76 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen tutkimuskohtaisen arvioinnin suorittamista
  • Painoindeksi 18-35 kg/m2
  • Potilaat, joilla on geneettinen FCAS-diagnoosi
  • Potilaat, joilla on FCAS:n mukainen kliininen historia ja tutkimukset

Poissulkemiskriteerit:

  • Hyljintäreaktion ja/tai immunomoduloivien lääkkeiden käyttö on lopetettava (katso lisätiedot protokollasta)
  • Kliinisesti merkittävä, epäilty aktiivinen tai krooninen bakteeri- (mukaan lukien Mycobacterium tuberculosis), virus- tai sieni-infektio 30 päivän sisällä ennen päivää 1.
  • Potilaat, joilla on synnynnäinen (esim. TLR-immuunipuutokset, IFN-y-signaloinnin puutteet) tai hankitut immuunipuutokset (esim. AIDS).
  • Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti B -ydinvasta-aine (anti-HBc) tai hepatiitti C -vasta-aineet seulonnassa.
  • Elävät rokotteet 4 viikon sisällä päivästä 1
  • Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DFV890
Lääke: DFV890
100 mg kalvopäällysteisiä DFV890 tabletteja kahdesti päivässä (b.i.d.). 3 päivän ajan alkaen päivän 1 aamusta ja 100 mg DFV890:tä neljäntenä päivänä aamulla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Valkosolumäärän (WCC) laskostumismuutos hoidon ja seulontajakson välisenä aikana ennen altistusta korkeimpaan altistuksen jälkeiseen arvoon
Aikaikkuna: Seulontajakso ja hoitojakso (päivä 4): ennen kylmäaltistusta ja enintään 8 tuntia kylmäaltistuksen jälkeen. Kylmähaasteen kesto oli 45 minuuttia.
Kylmäaltistus suoritettiin seulontajakson aikana ja hoitojakson päivänä 4. Taittomuutos esialtistuksen jälkeisestä WCC:n korkeimpaan arvoon määriteltiin korkeimman altistuksen jälkeisen WCC-arvon suhteeksi haastetta edeltävään WCC-arvoon. Taitoksen muutoksen suhde määriteltiin käsittelyn taitoksen muutoksena jaettuna näytön taitoksen muutoksella. Kerranmuutossuhteen arvo, joka on pienempi kuin 1, osoittaa, että WCC:n suhteellinen nousu hoidossa on pienempi kuin seulontajaksolla, mikä on myönteinen tulos. Log-muunnettu kertainen muutos esialtistusta korkeimpaan altistuksen jälkeiseen WCC:hen analysoitiin käyttämällä log-lineaarista sekavaikutusmallia. Analyysi suoritettiin ottaen huomioon tiedot -2 - 8 tuntia altistuksen jälkeen. Odottamaton näytön epäonnistumisaste ja rekrytointihaasteet johtivat tutkimuksen ennenaikaiseen päättämiseen. Vain 4 suunnitellusta kuudesta osallistujasta oli mukana tutkimuksessa; siksi tuloksia tulee tulkita varovasti.
Seulontajakso ja hoitojakso (päivä 4): ennen kylmäaltistusta ja enintään 8 tuntia kylmäaltistuksen jälkeen. Kylmähaasteen kesto oli 45 minuuttia.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon emergent Adverse Events (AE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: Haittavaikutuksia raportoitiin ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta tutkimushoidon loppuun ja 30 päivää hoidon jälkeen, enintään noin 34 päivää
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (kaikki haittavaikutukset vakavuudesta riippumatta), AE johtivat tutkimushoidon keskeyttämiseen, SAE ja SAE johtivat tutkimushoidon keskeyttämiseen.
Haittavaikutuksia raportoitiin ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta tutkimushoidon loppuun ja 30 päivää hoidon jälkeen, enintään noin 34 päivää
Lääkärin yleinen autoinflammatoristen sairauksien aktiivisuuden arviointi
Aikaikkuna: Seulonta ja hoito (päivä 4): 1 tunti ennen ja 2, 3, 5, 9 ja 24 tuntia sen jälkeen. Suunniteltu aika viittaa aterian jälkeiseen aikaan (seulonta) ja annoksen jälkeiseen aikaan (hoito). Kylmähaaste alkaa 1 tunnin kuluttua ja kesto on 45 minuuttia.

Lääkärin yleisarvio autoinflammatorisesta sairaudesta on tutkijan täyttämä kyselylomake. Se käyttää 5 pisteen asteikkoa. Pienemmät pisteet edustavat parempia tuloksia.

0 = poissa

  1. = Minimi
  2. = Lievä
  3. = Kohtalainen
  4. = Vaikea
Seulonta ja hoito (päivä 4): 1 tunti ennen ja 2, 3, 5, 9 ja 24 tuntia sen jälkeen. Suunniteltu aika viittaa aterian jälkeiseen aikaan (seulonta) ja annoksen jälkeiseen aikaan (hoito). Kylmähaaste alkaa 1 tunnin kuluttua ja kesto on 45 minuuttia.
Lääkärin tekemä autoinflammatoristen sairauksien merkkien ja oireiden vakavuuden arviointi
Aikaikkuna: Seulonta ja hoito (päivä 4): 1 tunti ennen ja 2, 3, 5, 9 ja 24 tuntia sen jälkeen. Suunniteltu aika viittaa aterian jälkeiseen aikaan (seulonta) ja annoksen jälkeiseen aikaan (hoito). Kylmähaaste alkaa 1 tunnin kuluttua ja kesto on 45 minuuttia.

Lääkärin tekemä autoinflammatorisen sairauden merkkien ja oireiden vakavuusarvio on tutkijan täyttämä kyselylomake. Se käyttää 5 pisteen asteikkoa. Pienemmät pisteet edustavat parempia tuloksia.

0 = poissa

  1. = Minimi
  2. = Lievä
  3. = Kohtalainen
  4. = Vaikea

Seuraavat asiat arvioitiin:

  • Ihosairauden (urtikariallinen ihottuma) arviointi
  • Arthralgian arviointi
  • Myalgian arviointi
  • Päänsäryn/migreenin arviointi
  • Sidekalvotulehduksen arviointi
  • Väsymyksen/pahoinvoinnin arviointi
Seulonta ja hoito (päivä 4): 1 tunti ennen ja 2, 3, 5, 9 ja 24 tuntia sen jälkeen. Suunniteltu aika viittaa aterian jälkeiseen aikaan (seulonta) ja annoksen jälkeiseen aikaan (hoito). Kylmähaaste alkaa 1 tunnin kuluttua ja kesto on 45 minuuttia.
Potilaan yleisarvio taudin aktiivisuudesta
Aikaikkuna: Seulonta ja hoito (päivä 4): 1 tunti ennen ja 2, 3, 5, 9 ja 24 tuntia sen jälkeen. Suunniteltu aika viittaa aterian jälkeiseen aikaan (seulonta) ja annoksen jälkeiseen aikaan (hoito). Kylmähaaste alkaa 1 tunnin kuluttua ja kesto on 45 minuuttia.

Potilaan kokonaisarvio sairauden aktiivisuudesta on potilaan täyttämä kyselylomake. Se käyttää 5 pisteen asteikkoa. Potilas valitsi arvion potilaan tämänhetkisen sairauden aktiivisuuden perusteella arvioinnin aikana. Pienemmät pisteet edustavat parempia tuloksia.

0 = poissa

  1. = Minimi
  2. = Lievä
  3. = Kohtalainen
  4. = Vaikea
Seulonta ja hoito (päivä 4): 1 tunti ennen ja 2, 3, 5, 9 ja 24 tuntia sen jälkeen. Suunniteltu aika viittaa aterian jälkeiseen aikaan (seulonta) ja annoksen jälkeiseen aikaan (hoito). Kylmähaaste alkaa 1 tunnin kuluttua ja kesto on 45 minuuttia.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 20. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 13. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 5. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 22. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 3. toukokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 9. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CDFV890A12201
  • 2020-005948-33 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset DFV890

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa