A DFV890 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának vizsgálata a családi hideg autogyulladásos szindrómában (FCAS) szenvedő betegeknél (DFV890-FCAS)
A DFV890 nyílt elnevezésű, egykarú, II. fázisú vizsgálata a biztonságosság, a tolerálhatóság és a hatékonyság felmérésére a családi hideg autogyulladásos szindrómában (FCAS) szenvedő betegeknél
Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú, többszörös dózisú, II. fázisú vizsgálat a DFV890 biztonságosságának, tolerálhatóságának és klinikai hatékonyságának felmérésére FCAS-ban szenvedő résztvevőknél.
A vizsgálat tartalmaz egy szűrési időszakot, egy kezelési időszakot és egy követési időszakot. A vizsgálat legfeljebb 7 hónapig tarthat (és legfeljebb 13 hónapig azoknál a résztvevőknél, akiknél a 04-es protokollmódosítást megelőzően szűrővizsgálaton átesett a hideg).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú, többszörös dózisú, II. fázisú vizsgálat volt a DFV890 biztonságosságának, tolerálhatóságának és klinikai hatékonyságának felmérésére olyan FCAS-ban szenvedő betegeknél, akiknél gyulladásos aktivitást mutattak ki a szűrés során végzett hidegpróbát követően.
A vizsgálat tartalmazott egy szűrési időszakot, egy kezelési időszakot és egy követési időszakot.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75970
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tuebingen, Németország, 72076
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármilyen vizsgálat-specifikus értékelés elvégzése előtt írásos beleegyezést kell szerezni
- Testtömegindex 18-35 kg/m2 tartományban
- FCAS genetikai diagnózissal rendelkező betegek
- Betegek, akiknek klinikai anamnézisük és vizsgálataik megfelelnek az FCAS-nak
Kizárási kritériumok:
- A kilökődést gátló és/vagy immunmoduláló gyógyszerek szedését abba kell hagyni (további részletekért lásd a protokollt)
- Klinikailag jelentős, feltételezett aktív vagy krónikus bakteriális (beleértve a Mycobacterium tuberculosis), vírusos vagy gombás fertőzést az 1. napot megelőző 30 napon belül.
- Veleszületett (pl. TLR immunhiányok, IFN-γ jelátviteli hibák) vagy szerzett immunhiányok (pl. AIDS).
- Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés, hepatitis B felületi antigén (HBsAg) vagy hepatitis B magantitest (anti-HBc) vagy hepatitis C antitestek jelenléte a szűréskor.
- Élő vakcinák az 1. napot követő 4 héten belül
- Terhes vagy szoptató (szoptató) nők.
- Fogamzóképes korú nők, kivéve, ha nagyon hatékony fogamzásgátlási módszereket alkalmaznak.
Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: DFV890
|
100 mg DFV890 filmtabletta naponta kétszer (b.i.d.).
3 napon keresztül az 1. nap reggelétől és 100 mg DFV890-et a negyedik napon reggel.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A fehérvérsejtszám (WCC) hajtás előtti változásának aránya a fertőzés előtti legmagasabb terhelés utáni értékhez képest a kezelés és a szűrési időszak között
Időkeret: Szűrési időszak és kezelési periódus (4. nap): a hidegfertőzés előtti és legfeljebb 8 órán keresztül a meghűlés után. A hideg kihívás időtartama 45 perc volt.
|
A szűrési periódus alatt és a kezelési időszak 4. napján hideg kihívást hajtottunk végre.
A WCC kihívás előtti és legmagasabb post-challenge értékének hajtási változását úgy határoztuk meg, mint a legmagasabb post-challenge WCC-érték és a kihívás előtti WCC-érték arányát.
A hajtásváltozás arányát úgy határoztuk meg, hogy a kezelési hajtás változását osztjuk a képernyő hajtásváltozásával.
A szeres változás arányának 1-nél kisebb értéke azt jelzi, hogy a kezelés során a WCC relatíve alacsonyabb, mint a szűrési időszakban, ami kedvező eredmény.
A log-lineáris vegyes hatású modell segítségével elemeztük a logaritmus-transzformált hajtás változását a kiütés előtti és a legmagasabb post-kihívás utáni WCC között.
Az elemzést a fertőzés utáni -2 és 8 óra közötti adatok figyelembevételével végeztük.
Az előre nem látható képernyőkudarcok aránya és a toborzási kihívások a vizsgálat korai lezárását eredményezték.
A tervezett 6 résztvevőből csak 4 vett részt a vizsgálatban; ezért az eredményeket óvatosan kell értelmezni.
|
Szűrési időszak és kezelési periódus (4. nap): a hidegfertőzés előtti és legfeljebb 8 órán keresztül a meghűlés után. A hideg kihívás időtartama 45 perc volt.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akik kezelésben részesültek sürgős nemkívánatos eseményekben (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE)
Időkeret: A nemkívánatos eseményeket a vizsgálati kezelés első adagjától a vizsgálati kezelés végéig, plusz 30 nappal a kezelés után jelentették, legfeljebb körülbelül 34 napig
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés előtt álló nemkívánatos események (a súlyosságtól függetlenül bármilyen nemkívánatos esemény) jelentkeztek, a nemkívánatos események a vizsgálati kezelés abbahagyásához, a SAE és a SAE a vizsgálati kezelés abbahagyásához vezettek.
|
A nemkívánatos eseményeket a vizsgálati kezelés első adagjától a vizsgálati kezelés végéig, plusz 30 nappal a kezelés után jelentették, legfeljebb körülbelül 34 napig
|
|
Az autoinflammatorikus betegség aktivitásának orvos globális értékelése
Időkeret: Szűrés és kezelés (4. nap): 1 órával előtte és 2, 3, 5, 9 és 24 órával azután. Az ütemezett idő az étkezés (szűrés) és az adagolás (kezelés) utáni időre vonatkozik. A hideg kihívás kezdete 1 óra után, időtartama 45 perc.
|
Az autoinflammatorikus betegség aktivitásának orvosi globális értékelése egy kérdőív, amelyet a vizsgáló tölt ki. 5 pontos skálát használ. Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek. 0 = nincs jelen
|
Szűrés és kezelés (4. nap): 1 órával előtte és 2, 3, 5, 9 és 24 órával azután. Az ütemezett idő az étkezés (szűrés) és az adagolás (kezelés) utáni időre vonatkozik. A hideg kihívás kezdete 1 óra után, időtartama 45 perc.
|
|
Az autoinflammatorikus betegség jeleinek és tüneteinek orvosi súlyossági értékelése
Időkeret: Szűrés és kezelés (4. nap): 1 órával előtte és 2, 3, 5, 9 és 24 órával azután. Az ütemezett idő az étkezés (szűrés) és az adagolás (kezelés) utáni időre vonatkozik. A hideg kihívás kezdete 1 óra után, időtartama 45 perc.
|
Az orvos által az autoinflammatorikus betegség jeleinek és tüneteinek súlyossági értékelése a vizsgáló által kitöltött kérdőív. 5 pontos skálát használ. Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek. 0 = nincs jelen
A következő tételeket értékelték:
|
Szűrés és kezelés (4. nap): 1 órával előtte és 2, 3, 5, 9 és 24 órával azután. Az ütemezett idő az étkezés (szűrés) és az adagolás (kezelés) utáni időre vonatkozik. A hideg kihívás kezdete 1 óra után, időtartama 45 perc.
|
|
A páciens betegségaktivitásának globális értékelése
Időkeret: Szűrés és kezelés (4. nap): 1 órával előtte és 2, 3, 5, 9 és 24 órával azután. Az ütemezett idő az étkezés (szűrés) és az adagolás (kezelés) utáni időre vonatkozik. A hideg kihívás kezdete 1 óra után, időtartama 45 perc.
|
A páciens betegségaktivitásának globális értékelése egy kérdőív, amelyet a beteg tölt ki. 5 pontos skálát használ. A beteg az értékelés időpontjában a beteg aktuális betegségaktivitása alapján választott ki egy értékelést. Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek. 0 = nincs jelen
|
Szűrés és kezelés (4. nap): 1 órával előtte és 2, 3, 5, 9 és 24 órával azután. Az ütemezett idő az étkezés (szűrés) és az adagolás (kezelés) utáni időre vonatkozik. A hideg kihívás kezdete 1 óra után, időtartama 45 perc.
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Bőrbetegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Túlérzékenység, azonnali
- Betegség tulajdonságai
- Betegség
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Örökletes autogyulladásos betegségek
- Bőrbetegségek, genetikai
- Bőrbetegségek, érrendszeri
- Túlérzékenység
- Urticaria
- Krónikus betegség
- Krónikus indukálható urticaria
- Krónikus urticaria
- Hideg csalánkiütés
- Szindróma
- Kriopirinnel összefüggő periodikus szindrómák
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CDFV890A12201
- 2020-005948-33 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .