Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DFV890 u uczestników z rodzinnym zimnym zespołem autozapalnym (FCAS) (DFV890-FCAS)

7 października 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte, jednoramienne badanie fazy II DFV890 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u uczestników z rodzinnym zimnym zespołem autozapalnym (FCAS)

Jest to otwarte, jednoramienne, wielokrotne dawkowanie, badanie fazy II, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności klinicznej DFV890 u uczestników z FCAS.

Badanie obejmuje okres przesiewowy, okres leczenia i okres obserwacji. Badanie będzie trwało najwyżej 7 miesięcy (i do 13 miesięcy w przypadku uczestników z historyczną próbą przesiewową na zimno przed poprawką 04 do protokołu).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte badanie fazy II, jednoramienne, z wieloma dawkami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności klinicznej DFV890 u uczestników z FCAS, którzy wykazali oznaki aktywności zapalnej po prowokacji zimnem przeprowadzonej podczas badania przesiewowego.

Badanie obejmowało okres przesiewowy, okres leczenia i okres obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Tuebingen, Niemcy, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny dotyczącej konkretnego badania należy uzyskać pisemną świadomą zgodę
  • Wskaźnik masy ciała w przedziale 18-35 kg/m2
  • Pacjenci z genetyczną diagnozą FCAS
  • Pacjenci z historią kliniczną i badaniami zgodnymi z FCAS

Kryteria wyłączenia:

  • Należy odstawić leki zapobiegające odrzuceniu i/lub immunomodulujące (szczegóły w protokole)
  • Klinicznie istotne, podejrzewane aktywne lub przewlekłe zakażenie bakteryjne (w tym Mycobacterium tuberculosis), wirusowe lub grzybicze w ciągu 30 dni przed 1. dniem.
  • Pacjenci z wrodzonymi (np. niedobory odporności TLR, defekty sygnalizacji IFN-γ) lub nabyte niedobory odporności (np. AIDS).
  • Obecność zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV), antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub przeciwciał przeciwko rdzeniu wirusa zapalenia wątroby typu B (anty-HBc) lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C podczas badania przesiewowego.
  • Żywe szczepionki w ciągu 4 tygodni od dnia 1
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DFV890
Lek: DFV890
100 mg tabletek powlekanych DFV890 dwa razy na dobę (dwa razy dziennie). przez 3 dni, zaczynając rano pierwszego dnia i 100 mg DFV890 rano czwartego dnia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stosunek krotności zmiany od wartości przed prowokacją do najwyższej wartości liczby białych krwinek (WCC) po prowokacji pomiędzy okresem leczenia a okresem badań przesiewowych
Ramy czasowe: Okres badań przesiewowych i okres leczenia (dzień 4): przed prowokacją zimnem i do 8 godzin po prowokacji zimnem. Czas trwania zimnej prowokacji wynosił 45 minut.
W okresie przesiewowym i w 4. dniu okresu leczenia przeprowadzono prowokację zimnem. Krotność zmiany wartości WCC przed prowokacją do najwyższej wartości WCC po prowokacji zdefiniowano jako stosunek najwyższej wartości WCC po prowokacji do wartości WCC przed prowokacją. Stosunek krotności zmiany zdefiniowano jako krotność zmiany leczenia podzieloną przez zmianę krotności przesiewu. Wartość mniejsza niż 1 dla stosunku krotności zmiany wskazuje na niższy względny wzrost WCC w leczeniu niż w okresie przesiewowym, co jest korzystnym wynikiem. Przekształconą logarytmicznie krotność zmiany od WCC przed prowokacją do najwyższego WCC po prowokacji analizowano przy użyciu logarytmiczno-liniowego modelu mieszanego. Analizę przeprowadzono biorąc pod uwagę dane od -2 do 8 godzin po prowokacji. Nieprzewidziany wskaźnik awaryjności ekranów i wyzwania związane z rekrutacją spowodowały wcześniejsze zamknięcie badania. Do badania zakwalifikowano jedynie 4 z planowanych 6 uczestników; dlatego też wyniki należy interpretować ostrożnie.
Okres badań przesiewowych i okres leczenia (dzień 4): przed prowokacją zimnem i do 8 godzin po prowokacji zimnem. Czas trwania zimnej prowokacji wynosił 45 minut.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) pojawiające się w związku z leczeniem
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane zgłaszano od pierwszej dawki badanego leku do końca leczenia objętego badaniem oraz 30 dni po leczeniu, maksymalnie przez około 34 dni
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (dowolne zdarzenia niepożądane niezależnie od ich ciężkości), zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia badanego, SAE i SAE prowadzące do przerwania leczenia badanego.
Zdarzenia niepożądane zgłaszano od pierwszej dawki badanego leku do końca leczenia objętego badaniem oraz 30 dni po leczeniu, maksymalnie przez około 34 dni
Globalna ocena lekarzy dotycząca aktywności chorób autozapalnych
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe i leczenie (dzień 4): 1 godzina przed i 2, 3, 5, 9 i 24 godziny po. Zaplanowany czas odnosi się do czasu po posiłku (badanie przesiewowe) i czasu po podaniu dawki (leczenie). Rozpoczęcie zimnego wyzwania następuje po 1 godzinie i trwa 45 minut.

Globalna ocena aktywności choroby autozapalnej przez lekarza to kwestionariusz wypełniany przez Badacza. Używa 5-stopniowej skali. Niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.

0 = Nieobecny

  1. = Minimalne
  2. = Łagodny
  3. = Umiarkowany
  4. = Poważny
Badanie przesiewowe i leczenie (dzień 4): 1 godzina przed i 2, 3, 5, 9 i 24 godziny po. Zaplanowany czas odnosi się do czasu po posiłku (badanie przesiewowe) i czasu po podaniu dawki (leczenie). Rozpoczęcie zimnego wyzwania następuje po 1 godzinie i trwa 45 minut.
Ocena ciężkości objawów przedmiotowych i podmiotowych chorób autozapalnych przez lekarza
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe i leczenie (dzień 4): 1 godzina przed i 2, 3, 5, 9 i 24 godziny po. Zaplanowany czas odnosi się do czasu po posiłku (badanie przesiewowe) i czasu po podaniu dawki (leczenie). Rozpoczęcie zimnego wyzwania następuje po 1 godzinie i trwa 45 minut.

Ocena nasilenia objawów przedmiotowych i podmiotowych choroby autozapalnej dokonywana przez lekarza to kwestionariusz wypełniany przez badacza. Używa 5-stopniowej skali. Niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.

0 = Nieobecny

  1. = Minimalne
  2. = Łagodny
  3. = Umiarkowany
  4. = Poważny

Ocenie podlegały następujące elementy:

  • Ocena choroby skóry (pokrzywkowa wysypka skórna)
  • Ocena bólu stawów
  • Ocena bólu mięśni
  • Ocena bólu głowy/migreny
  • Ocena zapalenia spojówek
  • Ocena zmęczenia/złego samopoczucia
Badanie przesiewowe i leczenie (dzień 4): 1 godzina przed i 2, 3, 5, 9 i 24 godziny po. Zaplanowany czas odnosi się do czasu po posiłku (badanie przesiewowe) i czasu po podaniu dawki (leczenie). Rozpoczęcie zimnego wyzwania następuje po 1 godzinie i trwa 45 minut.
Globalna ocena aktywności choroby u pacjenta
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe i leczenie (dzień 4): 1 godzina przed i 2, 3, 5, 9 i 24 godziny po. Zaplanowany czas odnosi się do czasu po posiłku (badanie przesiewowe) i czasu po podaniu dawki (leczenie). Rozpoczęcie zimnego wyzwania następuje po 1 godzinie i trwa 45 minut.

Globalna ocena aktywności choroby przez pacjenta to kwestionariusz wypełniany przez pacjenta. Używa 5-stopniowej skali. Pacjent wybrał ocenę na podstawie aktualnej aktywności choroby pacjenta w momencie oceny. Niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.

0 = Nieobecny

  1. = Minimalne
  2. = Łagodny
  3. = Umiarkowany
  4. = Poważny
Badanie przesiewowe i leczenie (dzień 4): 1 godzina przed i 2, 3, 5, 9 i 24 godziny po. Zaplanowany czas odnosi się do czasu po posiłku (badanie przesiewowe) i czasu po podaniu dawki (leczenie). Rozpoczęcie zimnego wyzwania następuje po 1 godzinie i trwa 45 minut.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CDFV890A12201
  • 2020-005948-33 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na DFV890

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj