Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af DFV890 hos deltagere med familiært koldt autoinflammatorisk syndrom (FCAS) (DFV890-FCAS)

18. maj 2023 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et åbent, enkeltarms fase II-studie af DFV890 for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten hos deltagere med familiært koldt autoinflammatorisk syndrom (FCAS)

Dette er et åbent, enkelt-arm, multipel dosis, fase II-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og klinisk effekt af DFV890 hos deltagere med FCAS.

Undersøgelsen omfatter en screeningsperiode, en behandlingsperiode og en opfølgningsperiode. Undersøgelsen vil højst vare op til 7 måneder (og op til 13 måneder for deltagere med en historisk screeningsforkølelsesudfordring før protokolændring 04).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75020
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 78 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke, før der udføres en undersøgelsesspecifik vurdering
  • Body mass index inden for intervallet 18-35 kg/m2
  • Patienter med en genetisk diagnose af FCAS
  • Patienter med en klinisk historie og undersøgelser i overensstemmelse med FCAS

Ekskluderingskriterier:

  • Anti-afstødning og/eller immunmodulerende lægemidler skal seponeres (se venligst protokol for yderligere detaljer)
  • Klinisk signifikant, formodet aktiv eller kronisk bakteriel (herunder Mycobacterium tuberculosis), viral eller svampeinfektion inden for 30 dage før dag 1.
  • Patienter med medfødt (f. TLR-immundefekter, defekter i IFN-y-signalering) eller erhvervede immundefekter (f.eks. AIDS).
  • Tilstedeværelse af human immundefektvirus (HIV) infektion, hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis B kerneantistof (anti-HBc) eller hepatitis C antistoffer ved screening.
  • Levende vacciner inden for 4 uger efter dag 1
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DFV890
Medicin: DFV890
DFV890

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellem foldændring fra baseline for antal hvide blodlegemer (WCC)
Tidsramme: Ved pre-baseline og op til 24 timer efter baseline
At vurdere effektiviteten af ​​DFV890 hos patienter med FCAS
Ved pre-baseline og op til 24 timer efter baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet og sværhedsgraden af ​​sikkerhedsvurderinger og uønskede hændelser
Tidsramme: Gennem studieafslutning, cirka 4 måneder
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​DFV890 hos patienter med FCAS
Gennem studieafslutning, cirka 4 måneder
Ændring fra præ-baseline til post-baseline i lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet
Tidsramme: Ved pre-baseline og op til 24 timer efter baseline
Lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet er et spørgeskema, der skal udfyldes af investigator. Den bruger en 5-punkts vurderingsskala: fraværende, minimal, mild, moderat og svær. Lavere score repræsenterer bedre resultater.
Ved pre-baseline og op til 24 timer efter baseline
Ændring fra præ-baseline til post-baseline i lægens sværhedsgradsvurdering af autoinflammatoriske sygdomstegn og symptomer
Tidsramme: Ved pre-baseline og op til 24 timer efter baseline
Lægens sværhedsgradsvurdering af autoinflammatoriske sygdomstegn og symptomer er et spørgeskema, som skal udfyldes af investigator. Den bruger en 5-punkts vurderingsskala: fraværende, minimal, mild, moderat og svær. Lavere score repræsenterer bedre resultater.
Ved pre-baseline og op til 24 timer efter baseline
Ændring fra præ-baseline til post-baseline i patientens globale vurdering af sygdomsaktivitet
Tidsramme: Ved pre-baseline og op til 24 timer efter baseline
Patientens globale vurdering af sygdomsaktivitet er et spørgeskema, som skal udfyldes af patienten. Den bruger en 5-punkts vurderingsskala: fraværende, minimal, mild, moderat og svær. Patienten vil vælge en vurdering baseret på patientens aktuelle sygdomsaktivitet på tidspunktet for vurderingen. Lavere score repræsenterer bedre resultater.
Ved pre-baseline og op til 24 timer efter baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

5. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. april 2021

Først opslået (Faktiske)

3. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CDFV890A12201
  • 2020-005948-33 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiært koldt autoinflammatorisk syndrom

Kliniske forsøg med DFV890

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner