Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af DFV890 hos deltagere med familiært koldt autoinflammatorisk syndrom (FCAS) (DFV890-FCAS)

7. oktober 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et åbent, enkeltarms fase II-studie af DFV890 for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten hos deltagere med familiært koldt autoinflammatorisk syndrom (FCAS)

Dette er et åbent, enkelt-arm, multipel dosis, fase II-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og klinisk effekt af DFV890 hos deltagere med FCAS.

Undersøgelsen omfatter en screeningsperiode, en behandlingsperiode og en opfølgningsperiode. Undersøgelsen vil højst vare op til 7 måneder (og op til 13 måneder for deltagere med en historisk screeningsforkølelsesudfordring før protokolændring 04).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et åbent, enkelt-arm, multipel dosis, fase II-studie for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og klinisk effekt af DFV890 hos deltagere med FCAS, som viste tegn på inflammatorisk aktivitet efter forkølelseschallenge udført under screening.

Undersøgelsen omfattede en screeningsperiode, en behandlingsperiode og en opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke, før der udføres en undersøgelsesspecifik vurdering
  • Body mass index inden for intervallet 18-35 kg/m2
  • Patienter med en genetisk diagnose af FCAS
  • Patienter med en klinisk historie og undersøgelser i overensstemmelse med FCAS

Ekskluderingskriterier:

  • Anti-afstødning og/eller immunmodulerende lægemidler skal seponeres (se venligst protokol for yderligere detaljer)
  • Klinisk signifikant, formodet aktiv eller kronisk bakteriel (herunder Mycobacterium tuberculosis), viral eller svampeinfektion inden for 30 dage før dag 1.
  • Patienter med medfødt (f. TLR-immundefekter, defekter i IFN-y-signalering) eller erhvervede immundefekter (f.eks. AIDS).
  • Tilstedeværelse af human immundefektvirus (HIV) infektion, hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis B kerneantistof (anti-HBc) eller hepatitis C antistoffer ved screening.
  • Levende vacciner inden for 4 uger efter dag 1
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DFV890
Medicin: DFV890
100 mg DFV890 filmovertrukne tabletter to gange dagligt (b.i.d.). i 3 dage startende om morgenen på dag 1 og 100 mg DFV890 om morgenen på den fjerde dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellem foldændring fra præ-challenge til den højeste post-challenge-værdi af hvide blodlegemer (WCC) mellem behandling og screeningsperiode
Tidsramme: Screeningsperiode og behandlingsperiode (dag 4): før kold udfordring og op til 8 timer efter kold udfordring. Varigheden af ​​den kolde udfordring var 45 minutter.
En kold udfordring blev udført i screeningsperioden og på dag 4 i behandlingsperioden. Foldændring fra præ-challenge til højeste post-challenge-værdi af WCC blev defineret som forholdet mellem den højeste post-challenge WCC-værdi og præ-challenge WCC-værdien. Forholdet mellem foldændring blev defineret som behandlingsfoldændring divideret med skærmfoldningsændringen. En værdi på mindre end 1 for forholdet mellem foldændring indikerer en lavere relativ stigning af WCC i behandlingen end i screeningsperioden, hvilket er et gunstigt resultat. Den log-transformerede foldændring fra præ-challenge til den højeste post-challenge WCC blev analyseret ved hjælp af en log-lineær blandet effektmodel. Analysen blev udført under hensyntagen til data fra -2 til 8 timer efter udfordring. Den uforudsete skærmfejlrate og rekrutteringsudfordringer resulterede i tidlig lukning af undersøgelsen. Kun 4 ud af planlagte 6 deltagere blev tilmeldt undersøgelsen; derfor bør resultaterne fortolkes med forsigtighed.
Screeningsperiode og behandlingsperiode (dag 4): før kold udfordring og op til 8 timer efter kold udfordring. Varigheden af ​​den kolde udfordring var 45 minutter.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (AE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Uønskede hændelser blev rapporteret fra første dosis af undersøgelsesbehandling til afslutning af undersøgelsesbehandling plus 30 dage efter behandling, op til en maksimal varighed på ca. 34 dage
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (enhver AE uanset alvor), AE'er førte til seponering af studiebehandling, SAE og SAE førte til seponering af studiebehandling.
Uønskede hændelser blev rapporteret fra første dosis af undersøgelsesbehandling til afslutning af undersøgelsesbehandling plus 30 dage efter behandling, op til en maksimal varighed på ca. 34 dage
Læge global vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet
Tidsramme: Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer efter. Planlagt tid refererer til tiden efter måltid (screening) og tiden efter dosis (behandling). Starten på den kolde udfordring er ved 1 time post og varigheden er 45 minutter.

Lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet er et spørgeskema udfyldt af investigator. Den bruger en 5-punkts skala. Lavere score repræsenterer bedre resultater.

0 = Fraværende

  1. = minimal
  2. = Mild
  3. = Moderat
  4. = Alvorlig
Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer efter. Planlagt tid refererer til tiden efter måltid (screening) og tiden efter dosis (behandling). Starten på den kolde udfordring er ved 1 time post og varigheden er 45 minutter.
Lægens sværhedsgradsvurdering af tegn og symptomer på autoinflammatorisk sygdom
Tidsramme: Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer efter. Planlagt tid refererer til tiden efter måltid (screening) og tiden efter dosis (behandling). Starten på den kolde udfordring er ved 1 time post og varigheden er 45 minutter.

Lægens sværhedsgradsvurdering af autoinflammatoriske sygdomstegn og symptomer er et spørgeskema udfyldt af investigator. Den bruger en 5-punkts skala. Lavere score repræsenterer bedre resultater.

0 = Fraværende

  1. = minimal
  2. = Mild
  3. = Moderat
  4. = Alvorlig

Følgende punkter blev vurderet:

  • Vurdering af hudsygdom (urticarial hududslæt)
  • Vurdering af artralgi
  • Vurdering af myalgi
  • Vurdering af hovedpine/migræne
  • Vurdering af conjunctivitis
  • Vurdering af træthed/utilpashed
Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer efter. Planlagt tid refererer til tiden efter måltid (screening) og tiden efter dosis (behandling). Starten på den kolde udfordring er ved 1 time post og varigheden er 45 minutter.
Patients globale vurdering af sygdomsaktivitet
Tidsramme: Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer efter. Planlagt tid refererer til tiden efter måltid (screening) og tiden efter dosis (behandling). Starten på den kolde udfordring er ved 1 time post og varigheden er 45 minutter.

Patientens globale vurdering af sygdomsaktivitet er et spørgeskema udfyldt af patienten. Den bruger en 5-punkts skala. Patienten valgte en vurdering baseret på patientens aktuelle sygdomsaktivitet på tidspunktet for vurderingen. Lavere score repræsenterer bedre resultater.

0 = Fraværende

  1. = minimal
  2. = Mild
  3. = Moderat
  4. = Alvorlig
Screening og behandling (dag 4): 1 time før og 2, 3, 5, 9 og 24 timer efter. Planlagt tid refererer til tiden efter måltid (screening) og tiden efter dosis (behandling). Starten på den kolde udfordring er ved 1 time post og varigheden er 45 minutter.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

5. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. april 2021

Først opslået (Faktiske)

3. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CDFV890A12201
  • 2020-005948-33 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiært koldt autoinflammatorisk syndrom

  • Novartis Pharmaceuticals
    Afsluttet
    Kliniske resultater og sikkerhed: En registerundersøgelse af Ilaris (Canakinumab) patienter (B-Confident)
    Kryopyrin-associerede periodiske syndromer (CAPS) | Familiær Cold Autoinflam Syn (FCAS) | Muckle-wells Syn (MWS) | Neonatal debut multisystem inflammationssygdom (NOMID)
    Schweiz, Forenede Stater, Tyskland, Norge, Østrig
  • Alport Syndrome Foundation
    Pulse Infoframe Inc
    Rekruttering
    ASF Alport Syndrome Registry
    Alport syndrom | Tynd kældermembransygdom | Arvelig nefritis
    Forenede Stater
  • Stefan Lujinschi
    Carol Davila University of Medicine and Pharmacy; Institutul Clinic Fundeni
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Albuminuri-sænkende effekt af Dapagliflozin, Spironolacton og deres kombination hos voksne patienter med Alport-syndrom (COMBINE-ALPORT) (COMBINE-ALPORT)
    Alport syndrom | Tynd kældermembransygdom | Alport nefropati
    Rumænien
  • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori,...
    Istituto Nazionale Tumori IRCCS - Fondazione G. Pascale; IRCCS Ospedale...
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Familial Adenomatous Poliposys Italian Network (Rete Italiana Poliposi Adenomatosa Familiare) (RIPAF)
    Kolorektal cancer | Turcot syndrom | Desmoid Tumor | Duodenalt adenom | Familiær adenomatøs polypose (FAP) | Desmoid-type fibromatose | Arveligt kolorektal kræftsyndrom | Gardners syndrom | Attenueret Familial Adenomatøs Polyposis (AFAP) | MUTYH-associeret polyposis (MAP) | Non-APC/MUTYH-associeret polyposis... og andre forhold
    Italien
  • Yale University
    National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Patogenetisk grundlag for aortopati og aortaklapsygdom (TAA)
    Aortaklapsygdom | Marfan syndrom | Bikuspidal aortaklap | Thorax aortaaneurisme | Thorax aortadissektion | Turners syndrom | Vaskulært Ehlers-Danlos syndrom | Familiær thorax aortaaneurisme og aortadissektion | PHACE syndrom | Aortopatier | Thorax aorta sygdom | Brækning af thorax aorta | Ascenderende aortasygdom | Descending... og andre forhold
    Forenede Stater
  • Novartis Pharmaceuticals
    Rekruttering
    Ilaris nis i Korea (REASSURE)
    Kryopyrin-associerede periodiske syndromer (CAPS) | Systemisk juvenil idiopatisk arthritis (sJIA) | Arvelige periodiske febersyndromer | Colchicine Resistance Familial Mediterranean Fever (CRFMF) | TNF -receptor tilknyttet periodisk syndrom (fælder) | Hyper-Igd-syndrom / mevalonatkinasemangel (HIDS...
    Sydkorea
  • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...
    Rekruttering
    Naturhistorisk undersøgelse af patienter med overskydende androgen
    Medfødt binyrehyperplasi (CAH) | Familial Male-Limited Precocious Puberty (FMPP)
    Forenede Stater
  • Columbia University
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
    Rekruttering
    North American Mitochondrial Disease Consortium Patient Registry and Biorepository (NAMDC) (NAMDC)
    Mitokondrielle sygdomme | Mitokondrielle lidelser | Mitokondrielle genetiske lidelser | Lidelse af mitokondrielle respiratoriske kædekomplekser | Deletion og duplikering af mitokondrielt DNA
    Forenede Stater, Canada
  • University of Pennsylvania
    University of South Florida; Duke University
    Rekruttering
    Vaskulitis Graviditetsregister (V-PREG)
    Vaskulitis | Wegeners granulomatose | Systemisk vaskulitis | Eosinofil granulomatose med polyangiitis (EGPA) | Churg-Strauss Syndrom (CSS) | Kryoglobulinemisk vaskulitis | Behcets sygdom | CNS vaskulitis | IgA vaskulitis | Granulomatose med polyangiitis (GPA) | Mikroskopisk polyangiitis (MPA) | Polyarteritis Nodosa... og andre forhold
    Forenede Stater
  • Peter Merkel
    National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Klinisk transkriptomi ved systemisk vaskulitis (CUTIS) (CUTIS)
    Vaskulitis | Eosinofil granulomatose med polyangiitis (EGPA) | Kryoglobulinemisk vaskulitis (CV) | Lægemiddelinduceret vaskulitis | IgA vaskulitis | Isoleret kutan vaskulitis | Granulomatose med polyangiitis (GPA) | Mikroskopisk polyangiitis (MPA) | Polyarteritis Nodosa (PAN) | Urticarial vaskulitis
    Forenede Stater, Canada

Kliniske forsøg med DFV890

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner