Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DFV890 u účastníků s familiárním nachlazením auto-inflamatorním syndromem (FCAS) (DFV890-FCAS)

7. října 2024 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená, jednoramenná studie fáze II DFV890 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti u účastníků s familiárním nachlazením auto-zánětlivým syndromem (FCAS)

Toto je otevřená, jednoramenná, vícedávková studie fáze II k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a klinické účinnosti DFV890 u účastníků s FCAS.

Studie zahrnuje období screeningu, období léčby a období sledování. Studie bude trvat maximálně 7 měsíců (a až 13 měsíců u účastníků s historickým screeningovým nachlazením před dodatkem k protokolu 04).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o otevřenou, jednoramennou, vícedávkovou studii fáze II k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a klinické účinnosti DFV890 u účastníků s FCAS, kteří vykazovali známky zánětlivé aktivity po stimulaci chladem provedené během screeningu.

Studie zahrnovala období screeningu, období léčby a období sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Tuebingen, Německo, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Před provedením jakéhokoli hodnocení specifického pro studii je nutné získat písemný informovaný souhlas
  • Index tělesné hmotnosti v rozmezí 18-35 kg/m2
  • Pacienti s genetickou diagnózou FCAS
  • Pacienti s klinickou anamnézou a vyšetřeními v souladu s FCAS

Kritéria vyloučení:

  • Antirejekční a/nebo imunomodulační léky musí být vysazeny (další podrobnosti viz protokol)
  • Klinicky významná, suspektní aktivní nebo chronická bakteriální (včetně Mycobacterium tuberculosis), virová nebo plísňová infekce během 30 dnů před 1. dnem.
  • Pacienti s vrozenými (např. TLR imunodeficience, defekty v IFN-γ signalizaci) nebo získané imunitní deficity (např. AIDS).
  • Přítomnost infekce virem lidské imunodeficience (HIV), povrchového antigenu hepatitidy B (HBsAg) nebo jádrové protilátky proti hepatitidě B (anti-HBc) nebo protilátek proti hepatitidě C při screeningu.
  • Živé vakcíny do 4 týdnů ode dne 1
  • Těhotné nebo kojící (kojící) ženy.
  • Ženy ve fertilním věku, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DFV890
Lék: DFV890
100 mg potahovaných tablet DFV890 dvakrát denně (b.i.d.). po dobu 3 dnů počínaje ráno 1. dne a 100 mg DFV890 ráno čtvrtý den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poměr změny počtu bílých krvinek (WCC) z doby před provokační expozicí k nejvyšší po provokační dávce mezi obdobím léčby a screeningu
Časové okno: Období screeningu a období léčby (den 4): před nachlazením a až 8 hodin po nachlazení. Doba trvání chladové výzvy byla 45 minut.
Studená expozice byla provedena během období screeningu a v den 4 období léčby. Násobná změna WCC před výzvou k nejvyšší po provokační dávce byla definována jako poměr nejvyšší hodnoty WCC po expozici k hodnotě WCC před výzvou. Poměr násobné změny byl definován jako násobná změna léčby dělená změnou násobku síta. Hodnota menší než 1 pro poměr násobné změny ukazuje na nižší relativní nárůst WCC v léčbě než v období screeningu, což je příznivý výsledek. Logaritmicky transformovaná násobná změna od před provokační k nejvyšší po provokační dávce WCC byla analyzována pomocí logaritmicky lineárního modelu smíšeného účinku. Analýza byla prováděna s ohledem na data od -2 do 8 hodin po expozici. Nepředvídaná četnost selhání screeningu a problémy s náborem vedly k předčasnému uzavření studie. Do studie byli zařazeni pouze 4 z plánovaných 6 účastníků; proto je třeba výsledky interpretovat opatrně.
Období screeningu a období léčby (den 4): před nachlazením a až 8 hodin po nachlazení. Doba trvání chladové výzvy byla 45 minut.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Nežádoucí účinky byly hlášeny od první dávky studované léčby do konce studijní léčby plus 30 dnů po léčbě, až do maximální doby trvání přibližně 34 dnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky vzniklými při léčbě (jakýmikoli nežádoucími účinky bez ohledu na závažnost), nežádoucími účinky vedly k přerušení studované léčby, SAE a SAE vedly k přerušení studijní léčby.
Nežádoucí účinky byly hlášeny od první dávky studované léčby do konce studijní léčby plus 30 dnů po léčbě, až do maximální doby trvání přibližně 34 dnů
Lékařské globální hodnocení aktivity autoinflamatorních onemocnění
Časové okno: Screening a léčba (4. den): 1 hodinu před a 2, 3, 5, 9 a 24 hodin po. Plánovaný čas se týká času po jídle (screening) a času po dávce (léčba). Začátek studené výzvy je 1 hodina po a doba trvání je 45 minut.

Globální hodnocení aktivity autoinflamatorního onemocnění lékařem je dotazník vyplněný zkoušejícím. Používá 5bodovou stupnici. Nižší skóre znamená lepší výsledky.

0 = chybí

  1. = Minimální
  2. = Mírný
  3. = Střední
  4. = Těžký
Screening a léčba (4. den): 1 hodinu před a 2, 3, 5, 9 a 24 hodin po. Plánovaný čas se týká času po jídle (screening) a času po dávce (léčba). Začátek studené výzvy je 1 hodina po a doba trvání je 45 minut.
Posouzení závažnosti příznaků a symptomů autozánětlivých onemocnění lékařem
Časové okno: Screening a léčba (4. den): 1 hodinu před a 2, 3, 5, 9 a 24 hodin po. Plánovaný čas se týká času po jídle (screening) a času po dávce (léčba). Začátek studené výzvy je 1 hodina po a doba trvání je 45 minut.

Hodnocení závažnosti příznaků a symptomů autoinflamatorního onemocnění lékařem je dotazník vyplněný zkoušejícím. Používá 5bodovou stupnici. Nižší skóre znamená lepší výsledky.

0 = chybí

  1. = Minimální
  2. = Mírný
  3. = Střední
  4. = Těžký

Hodnotily se tyto položky:

  • Hodnocení kožního onemocnění (kopřivová kožní vyrážka)
  • Hodnocení artralgie
  • Hodnocení myalgie
  • Hodnocení bolesti hlavy/migrény
  • Hodnocení konjunktivitidy
  • Posouzení únavy/nevolnosti
Screening a léčba (4. den): 1 hodinu před a 2, 3, 5, 9 a 24 hodin po. Plánovaný čas se týká času po jídle (screening) a času po dávce (léčba). Začátek studené výzvy je 1 hodina po a doba trvání je 45 minut.
Globální hodnocení aktivity onemocnění pacienta
Časové okno: Screening a léčba (4. den): 1 hodinu před a 2, 3, 5, 9 a 24 hodin po. Plánovaný čas se týká času po jídle (screening) a času po dávce (léčba). Začátek studené výzvy je 1 hodina po a doba trvání je 45 minut.

Globální hodnocení aktivity onemocnění pacientem je dotazník vyplněný pacientem. Používá 5bodovou stupnici. Pacient zvolil hodnocení na základě pacientovy aktuální aktivity onemocnění v době hodnocení. Nižší skóre znamená lepší výsledky.

0 = chybí

  1. = Minimální
  2. = Mírný
  3. = Střední
  4. = Těžký
Screening a léčba (4. den): 1 hodinu před a 2, 3, 5, 9 a 24 hodin po. Plánovaný čas se týká času po jídle (screening) a času po dávce (léčba). Začátek studené výzvy je 1 hodina po a doba trvání je 45 minut.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

13. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

5. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

3. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CDFV890A12201
  • 2020-005948-33 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární nachlazení autoinflamatorní syndrom

Klinické studie na DFV890

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit