Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DFV890 bei Teilnehmern mit familiärem autoinflammatorischem Kältesyndrom (FCAS) (DFV890-FCAS)
Eine offene, einarmige Phase-II-Studie mit DFV890 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit bei Teilnehmern mit familiärem autoinflammatorischem Kältesyndrom (FCAS)
Dies ist eine unverblindete, einarmige Phase-II-Studie mit mehreren Dosen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und klinischen Wirksamkeit von DFV890 bei Teilnehmern mit FCAS.
Die Studie umfasst einen Screening-Zeitraum, einen Behandlungszeitraum und einen Nachbeobachtungszeitraum. Die Studie dauert höchstens 7 Monate (und bis zu 13 Monate für Teilnehmer mit einer historischen Screening-Erkältungsherausforderung vor Protokolländerung 04).
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hierbei handelte es sich um eine offene, einarmige Phase-II-Studie mit mehreren Dosen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und klinischen Wirksamkeit von DFV890 bei Teilnehmern mit FCAS, die nach der während des Screenings durchgeführten Kälteprovokation Hinweise auf eine entzündliche Aktivität zeigten.
Die Studie umfasste einen Screening-Zeitraum, einen Behandlungszeitraum und einen Nachbeobachtungszeitraum.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Tuebingen, Deutschland, 72076
- Novartis Investigative Site
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Paris, Frankreich, 75970
- Novartis Investigative Site
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California
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La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
- Novartis Investigative Site
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Vor der Durchführung einer studienspezifischen Bewertung muss eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt werden
- Body-Mass-Index im Bereich von 18-35 kg/m2
- Patienten mit einer genetischen Diagnose von FCAS
- Patienten mit einer klinischen Vorgeschichte und Untersuchungen im Einklang mit FCAS
Ausschlusskriterien:
- Anti-Abstoßungs- und/oder immunmodulatorische Medikamente müssen abgesetzt werden (weitere Einzelheiten siehe Protokoll)
- Klinisch signifikante, vermutete aktive oder chronische bakterielle (einschließlich Mycobacterium tuberculosis), Virus- oder Pilzinfektion innerhalb von 30 Tagen vor Tag 1.
- Patienten mit angeborener (z. TLR-Immunschwäche, Defekte in der IFN-γ-Signalgebung) oder erworbene Immunschwäche (z. AIDS).
- Vorhandensein einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), eines Hepatitis-B-Oberflächenantigens (HBsAg) oder eines Hepatitis-B-Core-Antikörpers (Anti-HBc) oder von Hepatitis-C-Antikörpern beim Screening.
- Lebendimpfstoffe innerhalb von 4 Wochen nach Tag 1
- Schwangere oder stillende (stillende) Frauen.
- Frauen im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie wenden hochwirksame Verhütungsmethoden an.
Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: DFV890
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100 mg DFV890-Filmtabletten zweimal täglich (2-mal täglich).
für 3 Tage, beginnend am Morgen des ersten Tages und 100 mg DFV890 am Morgen des vierten Tages.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Verhältnis der Faltveränderung von der Zeit vor der Belastung zum höchsten Wert der Anzahl weißer Blutkörperchen (WCC) nach der Belastung zwischen Behandlung und Screening-Zeitraum
Zeitfenster: Screening-Zeitraum und Behandlungszeitraum (Tag 4): vor der Kälteprovokation und bis zu 8 Stunden nach der Kälteprovokation. Die Dauer der Kälte-Challenge betrug 45 Minuten.
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Während des Screening-Zeitraums und am Tag 4 des Behandlungszeitraums wurde eine Kälteprovokation durchgeführt.
Die Faltungsänderung vom WCC-Wert vor dem Challenge zum höchsten WCC-Wert nach dem Challenge wurde als Verhältnis des höchsten WCC-Werts nach dem Challenge zum WCC-Wert vor dem Challenge definiert.
Das Verhältnis der Faltenveränderung wurde als Behandlungsfaltenveränderung dividiert durch die Siebfaltenveränderung definiert.
Ein Wert von weniger als 1 für das Verhältnis der Faltungsveränderung weist auf einen geringeren relativen Anstieg des WCC während der Behandlung als im Screening-Zeitraum hin, was ein günstiges Ergebnis darstellt.
Die logarithmisch transformierte Faltungsänderung vom Vor-Challenge- zum höchsten Post-Challenge-WCC wurde unter Verwendung eines logarithmisch-linearen Mixed-Effect-Modells analysiert.
Die Analyse wurde unter Berücksichtigung der Daten von -2 bis 8 Stunden nach der Belastung durchgeführt.
Die unvorhergesehene Ausfallrate bei Screenings und die Herausforderungen bei der Rekrutierung führten zu einem vorzeitigen Abschluss der Studie.
Nur 4 der geplanten 6 Teilnehmer wurden in die Studie aufgenommen; Daher sollten die Ergebnisse mit Vorsicht interpretiert werden.
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Screening-Zeitraum und Behandlungszeitraum (Tag 4): vor der Kälteprovokation und bis zu 8 Stunden nach der Kälteprovokation. Die Dauer der Kälte-Challenge betrug 45 Minuten.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Unerwünschte Ereignisse wurden von der ersten Dosis der Studienbehandlung bis zum Ende der Studienbehandlung sowie 30 Tage nach der Behandlung berichtet, bis zu einer maximalen Dauer von etwa 34 Tagen
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten UE (jedes UE unabhängig von der Schwere), UE, die zum Abbruch der Studienbehandlung führten, SAEs und SAEs, die zum Abbruch der Studienbehandlung führten.
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Unerwünschte Ereignisse wurden von der ersten Dosis der Studienbehandlung bis zum Ende der Studienbehandlung sowie 30 Tage nach der Behandlung berichtet, bis zu einer maximalen Dauer von etwa 34 Tagen
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Globale ärztliche Beurteilung der Aktivität autoinflammatorischer Erkrankungen
Zeitfenster: Screening und Behandlung (Tag 4): 1 Stunde vor und 2, 3, 5, 9 und 24 Stunden nach der Untersuchung. Die geplante Zeit bezieht sich auf die Zeit nach der Mahlzeit (Screening) und auf die Zeit nach der Einnahme (Behandlung). Die Kälte-Challenge beginnt 1 Stunde später und dauert 45 Minuten.
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Die globale Beurteilung der autoinflammatorischen Krankheitsaktivität durch den Arzt ist ein Fragebogen, der vom Prüfer ausgefüllt wird. Es wird eine 5-Punkte-Skala verwendet. Niedrigere Werte bedeuten bessere Ergebnisse. 0 = Abwesend
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Screening und Behandlung (Tag 4): 1 Stunde vor und 2, 3, 5, 9 und 24 Stunden nach der Untersuchung. Die geplante Zeit bezieht sich auf die Zeit nach der Mahlzeit (Screening) und auf die Zeit nach der Einnahme (Behandlung). Die Kälte-Challenge beginnt 1 Stunde später und dauert 45 Minuten.
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Beurteilung des Schweregrads der Anzeichen und Symptome einer autoinflammatorischen Erkrankung durch den Arzt
Zeitfenster: Screening und Behandlung (Tag 4): 1 Stunde vor und 2, 3, 5, 9 und 24 Stunden nach der Untersuchung. Die geplante Zeit bezieht sich auf die Zeit nach der Mahlzeit (Screening) und auf die Zeit nach der Einnahme (Behandlung). Die Kälte-Challenge beginnt 1 Stunde später und dauert 45 Minuten.
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Die Beurteilung des Schweregrads der Anzeichen und Symptome einer autoinflammatorischen Erkrankung durch den Arzt erfolgt anhand eines Fragebogens, der vom Prüfer ausgefüllt wird. Es wird eine 5-Punkte-Skala verwendet. Niedrigere Werte bedeuten bessere Ergebnisse. 0 = Abwesend
Bewertet wurden folgende Punkte:
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Screening und Behandlung (Tag 4): 1 Stunde vor und 2, 3, 5, 9 und 24 Stunden nach der Untersuchung. Die geplante Zeit bezieht sich auf die Zeit nach der Mahlzeit (Screening) und auf die Zeit nach der Einnahme (Behandlung). Die Kälte-Challenge beginnt 1 Stunde später und dauert 45 Minuten.
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Globale Beurteilung der Krankheitsaktivität durch den Patienten
Zeitfenster: Screening und Behandlung (Tag 4): 1 Stunde vor und 2, 3, 5, 9 und 24 Stunden nach der Untersuchung. Die geplante Zeit bezieht sich auf die Zeit nach der Mahlzeit (Screening) und auf die Zeit nach der Einnahme (Behandlung). Die Kälte-Challenge beginnt 1 Stunde später und dauert 45 Minuten.
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Die globale Beurteilung der Krankheitsaktivität durch den Patienten erfolgt über einen vom Patienten ausgefüllten Fragebogen. Es wird eine 5-Punkte-Skala verwendet. Der Patient wählte eine Bewertung basierend auf der aktuellen Krankheitsaktivität des Patienten zum Zeitpunkt der Beurteilung. Niedrigere Werte bedeuten bessere Ergebnisse. 0 = Abwesend
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Screening und Behandlung (Tag 4): 1 Stunde vor und 2, 3, 5, 9 und 24 Stunden nach der Untersuchung. Die geplante Zeit bezieht sich auf die Zeit nach der Mahlzeit (Screening) und auf die Zeit nach der Einnahme (Behandlung). Die Kälte-Challenge beginnt 1 Stunde später und dauert 45 Minuten.
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Hautkrankheiten
- Erkrankungen des Immunsystems
- Überempfindlichkeit, sofort
- Krankheitsattribute
- Erkrankung
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erbliche autoinflammatorische Erkrankungen
- Hautkrankheiten, genetisch
- Hautkrankheiten, Gefäß
- Überempfindlichkeit
- Urtikaria
- Chronische Erkrankung
- Chronisch induzierbare Urtikaria
- Chronische Urtikaria
- Kalte Urtikaria
- Syndrom
- Kryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
Andere Studien-ID-Nummern
- CDFV890A12201
- 2020-005948-33 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.
Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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