家族性風邪自己炎症症候群（FCAS）の参加者におけるDFV890の安全性、忍容性、および有効性の研究 (DFV890-FCAS)
家族性風邪自己炎症症候群（FCAS）の参加者における安全性、忍容性、および有効性を評価するためのDFV890のオープンラベル、シングルアーム第II相研究
これは、FCASの参加者におけるDFV890の安全性、忍容性、および臨床的有効性を評価するための非盲検、単群、複数回投与、第II相試験です。
この研究には、スクリーニング期間、治療期間、追跡期間が含まれます。 最長で、この研究は最長で 7 か月間続きます (プロトコル修正 04 より前に過去にスクリーニングで風邪のチャレンジを受けた参加者の場合は最長で 13 か月間)。
調査の概要
詳細な説明
これは、スクリーニング中に行われた寒冷攻撃後に炎症活動の証拠を示したFCASの参加者を対象としたDFV890の安全性、忍容性、臨床有効性を評価する非盲検、単群、複数回投与の第II相試験でした。
この研究には、スクリーニング期間、治療期間、追跡期間が含まれていました。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 研究固有の評価を行う前に、書面によるインフォームド コンセントを取得する必要があります。
- ボディマス指数が 18 ～ 35 kg/m2 の範囲内
- FCASの遺伝子診断を受けた患者
- -FCASと一致する病歴と調査のある患者
除外基準:
- 拒絶反応抑制薬および/または免疫調節薬を中止する必要があります (詳細については、プロトコルを参照してください)。
- -臨床的に重要な、疑わしい活動性または慢性の細菌（結核菌を含む）、ウイルスまたは真菌感染症 1日目の前30日以内。
- 先天性の患者（例： TLR 免疫不全、IFN-γ シグナル伝達の欠陥）または後天性免疫不全（例： AIDS）。
- -スクリーニング時のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染、B型肝炎表面抗原（HBsAg）またはB型肝炎コア抗体（抗HBc）、またはC型肝炎抗体の存在。
- 1日目から4週間以内の生ワクチン
- 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。
- 非常に効果的な避妊方法を使用していない限り、出産の可能性のある女性。
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：DFV890
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100 mg の DFV890 フィルムコーティング錠を 1 日 2 回（2 回）。
1日目の朝から3日間投与し、4日目の朝に100mgのDFV890を投与した。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療期間とスクリーニング期間の間の白血球数（WCC）の攻撃前から攻撃後の最高値までの変化倍数の比率
時間枠：スクリーニング期間および治療期間 (4 日目): 寒冷攻撃前および寒冷攻撃後最大 8 時間。コールドチャレンジの継続時間は 45 分でした。
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コールドチャレンジは、スクリーニング期間中および治療期間の 4 日目に実行されました。
チャレンジ前からチャレンジ後の最高ＷＣＣ値までの変化倍数を、チャレンジ後の最高ＷＣＣ値とチャレンジ前のＷＣＣ値の比として定義した。
変化倍率の比は、処理倍率変化をスクリーニング倍率変化で割ったものとして定義された。
変化倍率の値が 1 未満の場合は、スクリーニング期間よりも治療中の WCC の相対増加が低いことを示し、これは良好な結果です。
攻撃前から攻撃後の最高の WCC までの対数変換された倍数変化を、対数線形混合効果モデルを使用して分析しました。
分析は、攻撃後-2～8時間のデータを考慮して実施されました。
予期せぬスクリーニング失敗率と採用の課題により、研究は早期に終了しました。
計画された6人の参加者のうち4人だけが研究に登録されました。したがって、結果は慎重に解釈する必要があります。
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スクリーニング期間および治療期間 (4 日目): 寒冷攻撃前および寒冷攻撃後最大 8 時間。コールドチャレンジの継続時間は 45 分でした。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療を受けた参加者の数 緊急有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：有害事象は、治験治療の初回投与から治験治療終了まで、さらに治療後30日間、最長約34日間まで報告されました。
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治療により緊急に発症したAE（重症度に関係なくあらゆるAE）、AEにより研究治療中止に至った参加者の数、SAEおよびSAEにより研究治療中止に至った参加者の数。
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有害事象は、治験治療の初回投与から治験治療終了まで、さらに治療後30日間、最長約34日間まで報告されました。
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医師による自己炎症性疾患活動性の全体的評価
時間枠：スクリーニングと治療 (4 日目): 1 時間前と 2、3、5、9 および 24 時間後。予定時間とは、食事後（スクリーニング）および投与後（治療）の時間を指します。コールドチャレンジは 1 時間後に開始され、持続時間は 45 分です。
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医師による自己炎症性疾患活動性の全体的評価は、治験責任医師が記入するアンケートです。 5 段階のスケールを使用します。 スコアが低いほど、結果が良好であることを表します。 0 = 不在
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スクリーニングと治療 (4 日目): 1 時間前と 2、3、5、9 および 24 時間後。予定時間とは、食事後（スクリーニング）および投与後（治療）の時間を指します。コールドチャレンジは 1 時間後に開始され、持続時間は 45 分です。
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医師による自己炎症性疾患の徴候と症状の重症度評価
時間枠：スクリーニングと治療 (4 日目): 1 時間前と 2、3、5、9 および 24 時間後。予定時間とは、食事後（スクリーニング）および投与後（治療）の時間を指します。コールドチャレンジは 1 時間後に開始され、持続時間は 45 分です。
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医師による自己炎症性疾患の徴候および症状の重症度評価は、治験責任医師が記入するアンケートです。 5 段階のスケールを使用します。 スコアが低いほど、結果が良好であることを表します。 0 = 不在
次の項目が評価されました。
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スクリーニングと治療 (4 日目): 1 時間前と 2、3、5、9 および 24 時間後。予定時間とは、食事後（スクリーニング）および投与後（治療）の時間を指します。コールドチャレンジは 1 時間後に開始され、持続時間は 45 分です。
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患者の疾患活動性の全体的な評価
時間枠：スクリーニングと治療 (4 日目): 1 時間前と 2、3、5、9 および 24 時間後。予定時間とは、食事後（スクリーニング）および投与後（治療）の時間を指します。コールドチャレンジは 1 時間後に開始され、持続時間は 45 分です。
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患者の疾患活動性の全体的な評価は、患者が記入するアンケートです。 5 段階のスケールを使用します。 患者は、評価時の患者の現在の疾患活動性に基づいて評価を選択しました。 スコアが低いほど、結果が良好であることを表します。 0 = 不在
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スクリーニングと治療 (4 日目): 1 時間前と 2、3、5、9 および 24 時間後。予定時間とは、食事後（スクリーニング）および投与後（治療）の時間を指します。コールドチャレンジは 1 時間後に開始され、持続時間は 45 分です。
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CDFV890A12201
- 2020-005948-33 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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