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Studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di DFV890 nei partecipanti con sindrome autoinfiammatoria da freddo familiare (FCAS) (DFV890-FCAS)

18 maggio 2023 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II in aperto a braccio singolo su DFV890 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia nei partecipanti con sindrome autoinfiammatoria da freddo familiare (FCAS)

Questo è uno studio in aperto, a braccio singolo, a dose multipla, di fase II per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia clinica di DFV890 nei partecipanti con FCAS.

Lo studio comprende un periodo di screening, un periodo di trattamento e un periodo di follow-up. Al massimo, lo studio durerà fino a 7 mesi (e fino a 13 mesi per i partecipanti con una sfida del raffreddore di screening precedente prima dell'emendamento al protocollo 04).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75020
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Tuebingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 78 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione specifica dello studio
  • Indice di massa corporea compreso tra 18 e 35 kg/m2
  • Pazienti con diagnosi genetica di FCAS
  • Pazienti con una storia clinica e indagini coerenti con FCAS

Criteri di esclusione:

  • I farmaci antirigetto e/o immunomodulatori devono essere interrotti (per ulteriori dettagli, consultare il protocollo)
  • Infezione batterica attiva o cronica clinicamente significativa (incluso Mycobacterium tuberculosis), virale o fungina nei 30 giorni precedenti il ​​Giorno 1.
  • I pazienti con innato (ad es. immunodeficienze TLR, difetti nella segnalazione IFN-γ) o immunodeficienze acquisite (ad es. AIDS).
  • Presenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o anticorpo core dell'epatite B (anti-HBc) o anticorpi dell'epatite C allo screening.
  • Vaccini vivi entro 4 settimane dal giorno 1
  • Donne incinte o che allattano (in allattamento).
  • Donne in età fertile a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DFV890
Droga: DFV890
DFV890

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto di variazione della piega rispetto al basale per la conta dei globuli bianchi (WCC)
Lasso di tempo: Al pre-basale e fino a 24 ore dopo il basale
Per valutare l'efficacia di DFV890 in pazienti con FCAS
Al pre-basale e fino a 24 ore dopo il basale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e gravità delle valutazioni di sicurezza e degli eventi avversi
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, circa 4 mesi
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di DFV890 nei pazienti con FCAS
Attraverso il completamento dello studio, circa 4 mesi
Passaggio da pre-basale a post-basale nella valutazione globale del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria
Lasso di tempo: Al pre-basale e fino a 24 ore dopo il basale
La valutazione globale del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria è un questionario che deve essere completato dallo sperimentatore. Utilizza una scala di valutazione a 5 punti: assente, minimo, lieve, moderato e grave. I punteggi più bassi rappresentano risultati migliori.
Al pre-basale e fino a 24 ore dopo il basale
Modifica da pre-basale a post-basale nella valutazione della gravità da parte del medico dei segni e dei sintomi della malattia autoinfiammatoria
Lasso di tempo: Al pre-basale e fino a 24 ore dopo il basale
La valutazione della gravità da parte del medico dei segni e dei sintomi della malattia autoinfiammatoria è un questionario che deve essere compilato dallo sperimentatore. Utilizza una scala di valutazione a 5 punti: assente, minimo, lieve, moderato e grave. I punteggi più bassi rappresentano risultati migliori.
Al pre-basale e fino a 24 ore dopo il basale
Modifica da pre-basale a post-basale nella valutazione globale del paziente dell'attività della malattia
Lasso di tempo: Al pre-basale e fino a 24 ore dopo il basale
La valutazione globale dell'attività della malattia da parte del paziente è un questionario che deve essere compilato dal paziente. Utilizza una scala di valutazione a 5 punti: assente, minimo, lieve, moderato e grave. Il paziente selezionerà una valutazione basata sull'attività di malattia attuale del paziente al momento della valutazione. I punteggi più bassi rappresentano risultati migliori.
Al pre-basale e fino a 24 ore dopo il basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

13 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

5 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CDFV890A12201
  • 2020-005948-33 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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