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Studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di DFV890 nei partecipanti con sindrome autoinfiammatoria da freddo familiare (FCAS) (DFV890-FCAS)

7 ottobre 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II in aperto a braccio singolo su DFV890 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia nei partecipanti con sindrome autoinfiammatoria da freddo familiare (FCAS)

Questo è uno studio in aperto, a braccio singolo, a dose multipla, di fase II per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia clinica di DFV890 nei partecipanti con FCAS.

Lo studio comprende un periodo di screening, un periodo di trattamento e un periodo di follow-up. Al massimo, lo studio durerà fino a 7 mesi (e fino a 13 mesi per i partecipanti con una sfida del raffreddore di screening precedente prima dell'emendamento al protocollo 04).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio di fase II in aperto, a braccio singolo, a dosi multiple, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia clinica di DFV890 nei partecipanti con FCAS che mostravano evidenza di attività infiammatoria dopo il test del raffreddore eseguito durante lo screening.

Lo studio prevedeva un periodo di screening, un periodo di trattamento e un periodo di follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Tuebingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 76 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione specifica dello studio
  • Indice di massa corporea compreso tra 18 e 35 kg/m2
  • Pazienti con diagnosi genetica di FCAS
  • Pazienti con una storia clinica e indagini coerenti con FCAS

Criteri di esclusione:

  • I farmaci antirigetto e/o immunomodulatori devono essere interrotti (per ulteriori dettagli, consultare il protocollo)
  • Infezione batterica attiva o cronica clinicamente significativa (incluso Mycobacterium tuberculosis), virale o fungina nei 30 giorni precedenti il ​​Giorno 1.
  • I pazienti con innato (ad es. immunodeficienze TLR, difetti nella segnalazione IFN-γ) o immunodeficienze acquisite (ad es. AIDS).
  • Presenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o anticorpo core dell'epatite B (anti-HBc) o anticorpi dell'epatite C allo screening.
  • Vaccini vivi entro 4 settimane dal giorno 1
  • Donne incinte o che allattano (in allattamento).
  • Donne in età fertile a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DFV890
Droga: DFV890
100 mg di compresse rivestite con film DFV890 due volte al giorno (b.i.d.). per 3 giorni iniziando la mattina del giorno 1 e 100 mg di DFV890 la mattina del quarto giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto di variazione del numero di volte dal valore pre-challenge al valore più alto post-challenge della conta dei globuli bianchi (WCC) tra il periodo di trattamento e quello di screening
Lasso di tempo: Periodo di screening e periodo di trattamento (giorno 4): prima del test del raffreddore e fino a 8 ore dopo il test del raffreddore. La durata della sfida del freddo è stata di 45 minuti.
È stato eseguito un test del freddo durante il periodo di screening e il giorno 4 del periodo di trattamento. La variazione del numero di volte dal valore pre-challenge al valore WCC più alto post-challenge è stata definita come il rapporto tra il valore WCC post-challenge più alto e il valore WCC pre-challenge. Il rapporto tra la variazione della piega è stato definito come la variazione della piega del trattamento divisa per la variazione della piega dello schermo. Un valore inferiore a 1 per il rapporto di variazione delle pieghe indica un aumento relativo inferiore del WCC nel trattamento rispetto al periodo di screening, il che rappresenta un risultato favorevole. Il cambiamento di piega trasformato in log dal pre-challenge al più alto post challenge WCC è stato analizzato utilizzando un modello a effetti misti log-lineari. L'analisi è stata effettuata considerando i dati da -2 a 8 ore dopo la sfida. L'imprevisto tasso di fallimento dello screening e le difficoltà di reclutamento hanno portato alla chiusura anticipata dello studio. Solo 4 dei 6 partecipanti previsti sono stati arruolati nello studio; pertanto, i risultati dovrebbero essere interpretati con cautela.
Periodo di screening e periodo di trattamento (giorno 4): prima del test del raffreddore e fino a 8 ore dopo il test del raffreddore. La durata della sfida del freddo è stata di 45 minuti.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) al trattamento
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono stati segnalati dalla prima dose del trattamento in studio fino alla fine del trattamento in studio più 30 giorni dopo il trattamento, fino ad una durata massima di circa 34 giorni
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (qualsiasi evento avverso indipendentemente dalla gravità), gli eventi avversi hanno portato all'interruzione del trattamento in studio, gli eventi avversi SAE e gli SAE hanno portato all'interruzione del trattamento in studio.
Gli eventi avversi sono stati segnalati dalla prima dose del trattamento in studio fino alla fine del trattamento in studio più 30 giorni dopo il trattamento, fino ad una durata massima di circa 34 giorni
Valutazione globale del medico dell’attività della malattia autoinfiammatoria
Lasso di tempo: Screening e trattamento (giorno 4): 1 ora prima e 2, 3, 5, 9 e 24 ore dopo. Il tempo programmato si riferisce al tempo post-pasto (screening) e al tempo post-dose (trattamento). L'inizio della sfida fredda è a 1 ora dopo e la durata è di 45 minuti.

La valutazione globale del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria è un questionario compilato dallo sperimentatore. Utilizza una scala a 5 punti. I punteggi più bassi rappresentano risultati migliori.

0 = Assente

  1. = Minimo
  2. = Lieve
  3. = Moderato
  4. = Grave
Screening e trattamento (giorno 4): 1 ora prima e 2, 3, 5, 9 e 24 ore dopo. Il tempo programmato si riferisce al tempo post-pasto (screening) e al tempo post-dose (trattamento). L'inizio della sfida fredda è a 1 ora dopo e la durata è di 45 minuti.
Valutazione della gravità da parte del medico dei segni e dei sintomi della malattia autoinfiammatoria
Lasso di tempo: Screening e trattamento (giorno 4): 1 ora prima e 2, 3, 5, 9 e 24 ore dopo. Il tempo programmato si riferisce al tempo post-pasto (screening) e al tempo post-dose (trattamento). L'inizio della sfida fredda è a 1 ora dopo e la durata è di 45 minuti.

La valutazione della gravità dei segni e dei sintomi della malattia autoinfiammatoria da parte del medico è un questionario compilato dallo sperimentatore. Utilizza una scala a 5 punti. I punteggi più bassi rappresentano risultati migliori.

0 = Assente

  1. = Minimo
  2. = Lieve
  3. = Moderato
  4. = Grave

Sono stati valutati i seguenti elementi:

  • Valutazione della malattia della pelle (eruzione cutanea orticarioide)
  • Valutazione dell'artralgia
  • Valutazione della mialgia
  • Valutazione del mal di testa/emicrania
  • Valutazione della congiuntivite
  • Valutazione della fatica/malessere
Screening e trattamento (giorno 4): 1 ora prima e 2, 3, 5, 9 e 24 ore dopo. Il tempo programmato si riferisce al tempo post-pasto (screening) e al tempo post-dose (trattamento). L'inizio della sfida fredda è a 1 ora dopo e la durata è di 45 minuti.
Valutazione globale dell'attività della malattia da parte del paziente
Lasso di tempo: Screening e trattamento (giorno 4): 1 ora prima e 2, 3, 5, 9 e 24 ore dopo. Il tempo programmato si riferisce al tempo post-pasto (screening) e al tempo post-dose (trattamento). L'inizio della sfida fredda è a 1 ora dopo e la durata è di 45 minuti.

La valutazione globale dell'attività della malattia da parte del paziente è un questionario completato dal paziente. Utilizza una scala a 5 punti. Il paziente ha selezionato una valutazione basata sull'attività patologica attuale del paziente al momento della valutazione. I punteggi più bassi rappresentano risultati migliori.

0 = Assente

  1. = Minimo
  2. = Lieve
  3. = Moderato
  4. = Grave
Screening e trattamento (giorno 4): 1 ora prima e 2, 3, 5, 9 e 24 ore dopo. Il tempo programmato si riferisce al tempo post-pasto (screening) e al tempo post-dose (trattamento). L'inizio della sfida fredda è a 1 ora dopo e la durata è di 45 minuti.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

13 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

5 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CDFV890A12201
  • 2020-005948-33 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo

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