Étude de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité du DFV890 chez des participants atteints du syndrome auto-inflammatoire familial du froid (SCAF) (DFV890-FCAS)
Une étude ouverte de phase II à un seul bras du DFV890 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité chez les participants atteints du syndrome auto-inflammatoire du froid familial (FCAS)
Il s'agit d'une étude de phase II en ouvert, à un seul bras, à doses multiples, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité clinique du DFV890 chez les participants atteints de FCAS.
L'étude comprend une période de dépistage, une période de traitement et une période de suivi. Au maximum, l'étude durera jusqu'à 7 mois (et jusqu'à 13 mois pour les participants ayant un historique de dépistage par le froid avant l'amendement 04 au protocole).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agissait d'une étude de phase II ouverte, à un seul bras, à doses multiples, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité clinique du DFV890 chez les participants atteints de FCAS qui ont montré des signes d'activité inflammatoire après la provocation par le froid réalisée lors du dépistage.
L'étude comprenait une période de dépistage, une période de traitement et une période de suivi.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Tuebingen, Allemagne, 72076
- Novartis Investigative Site
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Paris, France, 75970
- Novartis Investigative Site
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Un consentement éclairé écrit doit être obtenu avant toute évaluation spécifique à l'étude.
- Indice de masse corporelle dans la plage de 18 à 35 kg/m2
- Patients avec un diagnostic génétique de FCAS
- Patients ayant des antécédents cliniques et des investigations compatibles avec le FCAS
Critère d'exclusion:
- Les médicaments anti-rejet et/ou immunomodulateurs doivent être arrêtés (veuillez consulter le protocole pour plus de détails)
- Infection bactérienne active ou chronique cliniquement significative, suspectée active ou chronique (y compris Mycobacterium tuberculosis), virale ou fongique dans les 30 jours précédant le jour 1.
- Les patients atteints de maladies innées (par ex. Immunodéficiences TLR, défauts de signalisation IFN-γ) ou immunodéficiences acquises (par ex. SIDA).
- Présence d'une infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), d'un antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) ou d'un anticorps anti-hépatite B (anti-HBc) ou d'anticorps anti-hépatite C lors du dépistage.
- Vaccins vivants dans les 4 semaines suivant le jour 1
- Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes).
- Femmes en âge de procréer, sauf si elles utilisent des méthodes de contraception très efficaces.
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: DFV890
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100 mg de comprimés pelliculés DFV890 deux fois par jour (2 fois par jour).
pendant 3 jours à partir du matin du jour 1 et 100 mg de DFV890 le matin du quatrième jour.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Rapport de variation entre la valeur pré-provocation et la valeur post-provocation la plus élevée du nombre de globules blancs (WCC) entre le traitement et la période de dépistage
Délai: Période de dépistage et période de traitement (jour 4) : avant la provocation par le froid et jusqu'à 8 heures après la provocation par le froid. La durée du défi froid était de 45 minutes.
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Une provocation par le froid a été réalisée pendant la période de dépistage et au jour 4 de la période de traitement.
Le changement de pli entre la valeur de WCC avant défi et la valeur de WCC la plus élevée après défi a été défini comme le rapport entre la valeur de WCC après défi la plus élevée et la valeur de WCC avant défi.
Le rapport de changement de pli a été défini comme le changement de pli du traitement divisé par le changement de pli du dépistage.
Une valeur inférieure à 1 pour le rapport de changement de pli indique une augmentation relative plus faible du WCC pendant le traitement que pendant la période de dépistage, ce qui constitue un résultat favorable.
Le changement de pli transformé en log entre le WCC avant le défi et le plus élevé après le défi a été analysé à l'aide d'un modèle log-linéaire à effets mixtes.
L'analyse a été réalisée en considérant les données de -2 à 8 heures après la provocation.
Le taux imprévu d’échecs de sélection et les difficultés de recrutement ont entraîné la clôture anticipée de l’étude.
Seuls 4 des 6 participants prévus ont été inscrits à l'étude ; les résultats doivent donc être interprétés avec prudence.
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Période de dépistage et période de traitement (jour 4) : avant la provocation par le froid et jusqu'à 8 heures après la provocation par le froid. La durée du défi froid était de 45 minutes.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Des événements indésirables ont été signalés depuis la première dose du traitement à l'étude jusqu'à la fin du traitement à l'étude plus 30 jours après le traitement, jusqu'à une durée maximale d'environ 34 jours.
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Nombre de participants présentant des EI apparus sous le traitement (tout EI quelle que soit sa gravité), les EI ont conduit à l'arrêt du traitement à l'étude, les EIG et les EIG ont conduit à l'arrêt du traitement à l'étude.
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Des événements indésirables ont été signalés depuis la première dose du traitement à l'étude jusqu'à la fin du traitement à l'étude plus 30 jours après le traitement, jusqu'à une durée maximale d'environ 34 jours.
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Évaluation globale par les médecins de l'activité des maladies auto-inflammatoires
Délai: Dépistage et traitement (jour 4) : 1 heure avant et 2, 3, 5, 9 et 24 heures après. L'heure programmée fait référence au temps post-repas (dépistage) et au temps post-dose (traitement). Le début du défi froid est à 1 heure post et la durée est de 45 minutes.
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L'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie auto-inflammatoire est un questionnaire rempli par l'enquêteur. Il utilise une échelle de 5 points. Des scores inférieurs représentent de meilleurs résultats. 0 = Absent
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Dépistage et traitement (jour 4) : 1 heure avant et 2, 3, 5, 9 et 24 heures après. L'heure programmée fait référence au temps post-repas (dépistage) et au temps post-dose (traitement). Le début du défi froid est à 1 heure post et la durée est de 45 minutes.
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Évaluation par le médecin de la gravité des signes et symptômes de la maladie auto-inflammatoire
Délai: Dépistage et traitement (jour 4) : 1 heure avant et 2, 3, 5, 9 et 24 heures après. L'heure programmée fait référence au temps post-repas (dépistage) et au temps post-dose (traitement). Le début du défi froid est à 1 heure post et la durée est de 45 minutes.
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L'évaluation par le médecin de la gravité des signes et symptômes de la maladie auto-inflammatoire est un questionnaire rempli par l'enquêteur. Il utilise une échelle de 5 points. Des scores inférieurs représentent de meilleurs résultats. 0 = Absent
Les éléments suivants ont été évalués :
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Dépistage et traitement (jour 4) : 1 heure avant et 2, 3, 5, 9 et 24 heures après. L'heure programmée fait référence au temps post-repas (dépistage) et au temps post-dose (traitement). Le début du défi froid est à 1 heure post et la durée est de 45 minutes.
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Évaluation globale de l'activité de la maladie par le patient
Délai: Dépistage et traitement (jour 4) : 1 heure avant et 2, 3, 5, 9 et 24 heures après. L'heure programmée fait référence au temps post-repas (dépistage) et au temps post-dose (traitement). Le début du défi froid est à 1 heure post et la durée est de 45 minutes.
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L'évaluation globale de l'activité de la maladie par le patient est un questionnaire rempli par le patient. Il utilise une échelle de 5 points. Le patient a sélectionné une évaluation basée sur l'activité actuelle de sa maladie au moment de l'évaluation. Des scores inférieurs représentent de meilleurs résultats. 0 = Absent
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Dépistage et traitement (jour 4) : 1 heure avant et 2, 3, 5, 9 et 24 heures après. L'heure programmée fait référence au temps post-repas (dépistage) et au temps post-dose (traitement). Le début du défi froid est à 1 heure post et la durée est de 45 minutes.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies de la peau
- Maladies du système immunitaire
- Hypersensibilité immédiate
- Attributs de la maladie
- Maladie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies auto-inflammatoires héréditaires
- Maladies de la peau, Génétique
- Maladies de la peau, vasculaire
- Hypersensibilité
- Urticaire
- Maladie chronique
- Urticaire chronique inductible
- Urticaire chronique
- Urticaire au froid
- Syndrome
- Syndromes périodiques associés à la cryopyrine
Autres numéros d'identification d'étude
- CDFV890A12201
- 2020-005948-33 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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