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Étude de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité du DFV890 chez des participants atteints du syndrome auto-inflammatoire familial du froid (SCAF) (DFV890-FCAS)

18 mai 2023 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude ouverte de phase II à un seul bras du DFV890 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité chez les participants atteints du syndrome auto-inflammatoire du froid familial (FCAS)

Il s'agit d'une étude de phase II en ouvert, à un seul bras, à doses multiples, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité clinique du DFV890 chez les participants atteints de FCAS.

L'étude comprend une période de dépistage, une période de traitement et une période de suivi. Au maximum, l'étude durera jusqu'à 7 mois (et jusqu'à 13 mois pour les participants ayant un historique de dépistage par le froid avant l'amendement 04 au protocole).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Tuebingen, Allemagne, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Paris, France, 75020
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 78 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Un consentement éclairé écrit doit être obtenu avant toute évaluation spécifique à l'étude.
  • Indice de masse corporelle dans la plage de 18 à 35 kg/m2
  • Patients avec un diagnostic génétique de FCAS
  • Patients ayant des antécédents cliniques et des investigations compatibles avec le FCAS

Critère d'exclusion:

  • Les médicaments anti-rejet et/ou immunomodulateurs doivent être arrêtés (veuillez consulter le protocole pour plus de détails)
  • Infection bactérienne active ou chronique cliniquement significative, suspectée active ou chronique (y compris Mycobacterium tuberculosis), virale ou fongique dans les 30 jours précédant le jour 1.
  • Les patients atteints de maladies innées (par ex. Immunodéficiences TLR, défauts de signalisation IFN-γ) ou immunodéficiences acquises (par ex. SIDA).
  • Présence d'une infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), d'un antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) ou d'un anticorps anti-hépatite B (anti-HBc) ou d'anticorps anti-hépatite C lors du dépistage.
  • Vaccins vivants dans les 4 semaines suivant le jour 1
  • Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes).
  • Femmes en âge de procréer, sauf si elles utilisent des méthodes de contraception très efficaces.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: DFV890
Médicament: DFV890
DFV890

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rapport de changement de pli par rapport à la ligne de base pour le nombre de globules blancs (WCC)
Délai: Avant le départ et jusqu'à 24 heures après le départ
Évaluer l'efficacité du DFV890 chez les patients atteints de FCAS
Avant le départ et jusqu'à 24 heures après le départ

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre et gravité des évaluations de la sécurité et des événements indésirables
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, environ 4 mois
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du DFV890 chez les patients atteints de FCAS
Jusqu'à la fin de l'étude, environ 4 mois
Changement de pré-baseline à post-baseline dans l'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie auto-inflammatoire
Délai: Avant le départ et jusqu'à 24 heures après le départ
L'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie auto-inflammatoire est un questionnaire à remplir par l'investigateur. Il utilise une échelle d'évaluation en 5 points : absent, minime, léger, modéré et grave. Les scores inférieurs représentent de meilleurs résultats.
Avant le départ et jusqu'à 24 heures après le départ
Changement de pré-baseline à post-baseline dans l'évaluation de la gravité par le médecin des signes et symptômes de la maladie auto-inflammatoire
Délai: Avant le départ et jusqu'à 24 heures après le départ
L'évaluation de la gravité par le médecin des signes et symptômes de la maladie auto-inflammatoire est un questionnaire à remplir par l'investigateur. Il utilise une échelle d'évaluation en 5 points : absent, minime, léger, modéré et grave. Les scores inférieurs représentent de meilleurs résultats.
Avant le départ et jusqu'à 24 heures après le départ
Changement de pré-baseline à post-baseline dans l'évaluation globale de l'activité de la maladie par le patient
Délai: Avant le départ et jusqu'à 24 heures après le départ
L'évaluation globale de l'activité de la maladie par le patient est un questionnaire à remplir par le patient. Il utilise une échelle d'évaluation en 5 points : absent, minime, léger, modéré et grave. Le patient sélectionnera une évaluation basée sur l'activité actuelle de la maladie du patient au moment de l'évaluation. Les scores inférieurs représentent de meilleurs résultats.
Avant le départ et jusqu'à 24 heures après le départ

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

13 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

5 mai 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 avril 2021

Première publication (Réel)

3 mai 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CDFV890A12201
  • 2020-005948-33 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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