- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04880577
Tenofovir alafenamid for behandling av symptomer og nevrobeskyttelse ved residiverende remitterende multippel sklerose
Som in vivo-reservoaret til Epstein-Barr-viruset, spiller B-celler en viktig rolle i opprettholdelsen av MS-sykdomsaktivitet. B-celleutarmingsterapi med medisiner som ocrelizumab eller rituximab har vist seg å være svært vellykket for å forhindre kliniske tilbakefall og MR-aktivitet ved MS, men ufullstendig når det gjelder nevrobeskyttelse og symptomatiske utfall. Ocrelizumab og rituximab er kun rettet mot naive og minne B-celler som uttrykker CD20-markøren, men uttømmer ikke det brede spekteret av B-cellelinjer inkludert plasmablaster og plasmaceller, som også er nøkkelreservoarer for EBV. Dette er spesielt relevant for virkningsmekanismen til TAF, siden EBV-lytisk reaktivering skjer i koordinering med B-celledifferensiering. In vivo gir initieringen av plasmacelledifferensiering den fysiologiske triggeren for EBV lytisk reaktivering, og EBV bruker plasmacelledifferensieringsprogrammet for å replikere. Siden disse cellene er ineffektivt uttømt av anti-CD20-behandling, vil bruken av TAF være svært komplementær som en tilleggsbehandling til anti-CD20-terapi.
Anti-EBV-terapi med TAF i kombinasjon med ocrelizumab eller rituximab vil derfor gi en synergistisk tilnærming for å dekke hele EBV-reservoaret.
Hovedmålene med den foreslåtte studien er å fastslå om TAF, ved standarddosen på 25 mg/dag administrert i 12 måneder:
i) er trygt og godt tolerert av individer med RRMS over en behandlingsperiode på 12 måneder; ii) fører til en generell forbedring i tretthet, som vurdert av Modified Fatigue Impact Scale med 12 måneder; og iii) forårsaker en reduksjon i serumkonsentrasjoner av neurofilament light chain (NfL), en markør for nevronal skade i MS.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema
- Oppgitt vilje og evne til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet i løpet av studiet
- 18+ år
- Diagnose av MS ved bruk av reviderte McDonald-kriterier fra 2010 for klinisk bestemt MS.
- Får behandling med enten ocrelizumab eller rituximab på en vanlig plan to ganger i året. Den første infusjonen må være mottatt minst 6 måneder før påmelding.
- Må rapportere betydelig tretthet i løpet av de siste 3 månedene som ikke skyldes annen årsak enn MS.
- For kvinner med reproduksjonspotensial: bruk av svært effektiv prevensjon i minst 1 måned før screening og samtykke til å bruke en slik metode under studiedeltakelsen.
- For menn med reproduksjonspotensial: bruk av kondomer eller andre metoder for å sikre effektiv prevensjon med partner.
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet eller amming
- Kjente allergiske reaksjoner på komponenter av TAF
- Behandling med et annet legemiddel eller annen MS-rettet intervensjon som glatirameracetat eller dimetylfumarat innen 3 måneder
- Positiv HIV-antistofftest, aktiv eller latent hepatitt B
- Tilbakefall og/eller steroidbehandling innen de siste 30 dagene
- Baseline EDSS > 7
- Aktuelle symptomer på alvorlige, progressive eller ukontrollerte nyre-, hematologiske, gastrointestinale, lunge-, hjerte- eller nevrologiske sykdommer eller andre medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette forsøkspersonen i en uakseptabel risiko for å delta i denne studien
- Kjent historie med søvnapné, narkolepsi eller andre betydelige søvnforstyrrelser
- Nylige endringer i medisiner som påvirker søvn eller tretthet eller endringer i dosering av disse medisinene innen 90 dager
- Kreatininclearance (CrCl)
- Tar medisiner med kjente interaksjoner med tenofoviralafenamid inkludert: Acyclovir, valacyclovir, adefovir, cabozantinib, carbamazepin, cidofovir, cladribine, cobicistat, diclofenac, multiple NSAIDs eller kroniske høydose NSAIDs, fosphenyclovir, phenciviral, valganciviral, valganciviral, rifabutin, rifampin, rifapentin, sofosbuvir, tipranavir
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo pille
|
Placebo arm
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: TAF
25 mg daglig TAF
|
Studien er designet for å legge til TAF til anti-CD20-terapier
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Sikkerhet og toleranse for TAF av personer med RRMS
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
Modifisert Fatigue Impact Scale
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Endring i Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) poengsum (område 0-84, høyere er mer fatigue)
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
serumkonsentrasjoner av neurofilament lette kjeder (NfL)
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Reduksjon i serumkonsentrasjoner av nevrofilament-lette kjeder (NfL), en markør for nevronal skade i MS (pg/ml, jo høyere jo mer nevronal skade)
|
Fra baseline til 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Multippel sklerose Impact Scale-29
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Endring i Multippel sklerose Impact Scale-29 (MSIS-29) poengsum (område 0-100, høyere poengsum er mer effektfull)
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
Kort skjema 36 Health Survey Spørreskjema
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Endring i Short Form 36 (SF-36) Health Survey Questionnaire (område 0-100, høyere poengsum er sunnere)
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
Beck Depresjon Inventar
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Endring i Beck Depression Inventory (BDI-II) score (område 0-63, høyere score indikerer mer alvorlig depresjon)
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
Spørreskjema for opplevde underskudd
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Endring i selvrapportert kognitiv dysfunksjon: Perceived Deficits Questionnaire (PDQ) (område 0-80, høyere score indikerer mer opplevd kognitiv dysfunksjon)
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
Annualisert tilbakefallsrate
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Antall tilbakefall per år
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
Utvidet skala for funksjonshemming
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Endring i utvidet funksjonshemmingsstatusskala (EDSS) poengsum (område 0-10, høyere poengsum er mer deaktivert)
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
Symbol Digit Modality Test
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Endring i Symbol Digit Modality Test (SDMT)
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
Tidsbestemt 25 fots gange
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Endring i tidsbestemt 25 fots gangtest (T25-FW) (tidsbestemt i sekunder, lengre tid er mer deaktivert)
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
9-hulls pinnetest
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Endring i 9-hulls pinnetest (9-HPT)
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
Antall nye MR-lesjoner
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Nye aktive MR-lesjoner (gadoliniumforsterkende og nye eller forstørrende T2-lesjoner)
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
EBV viral belastning
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
|
Endring i EBV viral belastning i spytt
|
Fra baseline til 12 måneder
|
|
EBV-titere
Tidsramme: Sammenligning av baseline til 6 måneder og 12 måneder
|
Endring i anti-EBV-antistofftitere
|
Sammenligning av baseline til 6 måneder og 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Michael Levy, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Sykdommer i immunsystemet
- Demyeliniserende autoimmune sykdommer, CNS
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Multippel sklerose
- Sklerose
- Multippel sklerose, tilbakefallende-remitterende
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Antivirale midler
- Revers transkriptasehemmere
- Nukleinsyresyntesehemmere
- Enzymhemmere
- Anti-HIV-midler
- Antiretrovirale midler
- Antirevmatiske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, immunologiske
- Tenofovir
- Rituximab
- Ocrelizumab
Andre studie-ID-numre
- 2020P003311
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .