Hydrogenvannbehandling for kronisk utmattelsessyndrom (H2CFS)

SPESIFIKKE MÅL

Målet med denne pilot-randomiserte kontrollstudien (RCT) er å utforske den mulige fordelaktige effekten av en ny terapi, molekylært hydrogen (H2) for symptomene og relaterte funksjonelle begrensninger hos pasienter med kronisk utmattelsessyndrom.

BAKGRUNN OG BETYDNING Oksidativt stress og svekket energimetabolisme har vært involvert i patofysiologien til myalgisk encefalomyelitt/kronisk utmattelsessyndrom (ME/CFS), en svekkende sykdom uten klart identifisert etiologi eller effektive medisinske behandlinger. Som sådan kan behandlinger som reduserer oksidativt stress og gir forbedringer i energiproduksjonen vise potensial til å lindre symptomene og funksjonelle begrensninger ved denne sykdommen. Tallrike publikasjoner om de biologiske og medisinske fordelene med H2 har vist at H2 reduserer oksidativt stress ikke bare ved direkte reaksjoner med sterke oksidanter, men også indirekte ved å regulere ulike genuttrykk. I tillegg til dets potensielle terapeutiske egenskaper for ME/CFS, er H2-vann bærbart, enkelt administrert og trygt å innta.

FORSTUDIER

Den foreslåtte studien er en pilotstudie i ME/CFS der det ikke er noen direkte anvendelige forstudier som benytter den foreslåtte H2-terapien.

FORSKNINGSDESIGN OG METODER

Kvalifiserte emner vil bli rekruttert ved annonsering. Vurderinger vil bli utført per telefon, via hjemmebasert overvåking og online dagbøker. PI har 16 års erfaring med å rekruttere ME/CFS-pasienter til sine NIH-finansierte studier. Gitt fraværet av effektive intervensjoner for denne sykdommen og fraværet av personlige besøk i den foreslåtte studien, vil muligheten for å bli hjulpet av godartet behandling av H2 sannsynligvis tiltrekke mange pasienter med ME/CFS.

Studieeksempel

Forsøkspersoner som oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene nedenfor og gir samtykke vil bli rekruttert og randomisert sekvensielt 1:1 for å motta enten H2 eller placebo. Etterforskerne vil søke å registrere totalt 25 pasienter som oppfyller registreringskriteriene og randomisert til H2 vs placebo-armer. Etterforskerne anslår en studievarighet på 8-10 måneder.

Screening

Inklusjonskriterier: Disse er: pasienter i alderen 18-65 år av begge kjønn anses fysisk i stand til og villige til å utføre studieoppgavene, inkludert bruk av hjertemonitor og aktigraf (ved baseline og etter-behandlingsuker). Forsøkspersoner må også oppfylle vår validerte telefonskjermkvalifisering for ME/CFS-kriterier. En legenotat som bekrefter en CFS-diagnose vil bli bedt om.

Medisinske ekskluderinger, bestemt av validert telefonskjermintervju, vil bestå av tilfeller av tretthet som tydelig kan tilskrives selvrapporterte medisinske tilstander som ubehandlet hypotyreose, ustabil diabetes mellitus, organsvikt, kroniske infeksjoner og kroniske inflammatoriske sykdommer eller AIDS. Eksklusive psykiatriske lidelser inkluderer enhver psykose, eller alkohol-/rusmisbruk innen to år før sykdomsdebut og enhver tid etterpå, og nåværende eller tidligere depresjon med melankolske eller psykotiske trekk innen 5 år før utbruddet av ME/CFS eller når som helst etterpå. Graviditet, som bestemt av pålitelig hjemmetestsett sendt til forsøkspersoner, er også en ekskludering. To andre eksklusjonskriterier vil bli brukt: a) pasienter på hjertemedisin eller pasienter som ikke er dosestabilisert på minst 3 måneder på antidepressiva; b) pasienter med betydelig risiko for selvmord eller behov for akutt psykiatrisk behandling. Så mye som mulig vil passende medisinske og psykiatriske henvisninger til lokale lokaliteter gis.

Prosedyrer/Utfallsmål

Dette vil være en dobbeltblind, placebokontrollert studie. Forsøkspersonene vil bli sekvensielt randomisert i forholdet 1:1 for å motta H2, eller tilsvarende placebo, i tillegg til alle standardbehandlinger. Alle studierelaterte deltakeraktiviteter, inkludert spørreskjemaer, aktivitets- og hjerteovervåking, og online dagbøker vil bli fylt ut av deltakerne i deres hjem. Ingen ansikt til ansikt besøk til Stony Brook er involvert. H2-vann er generelt anerkjent som trygt (GRAS) og er i økende grad tilgjengelig på det generelle forbrukermarkedet. Selvrapporterende spørreskjemavurderinger for ME/CFS-symptomer, tretthet, autonome symptomer, fysisk funksjon, angst og depresjon vil bli gjort i uken før og uken etter 30-dagers prøven. I tillegg vil en nettdagbok for å registrere ME/CFS-symptomer og hjemmebaserte objektive vurderinger av hjertefrekvensvariabilitet (et mål på parasympatisk funksjon) og akselerometri (en fysisk aktivitetsvurdering) planlegges før, under og/eller etter intervensjonsperiode.

STATISTIKK Studien vil definere forbedring ved 50 % reduksjon i ME/CFS-symptomer. Variansanalyse av gjentatte tiltak (ANOVA) vil sammenligne målinger før og etter behandling av effektivitet og generelle helsemarkører.