Hydrogen Water Treatment för kroniskt trötthetssyndrom (H2CFS)

SPECIFIKA MÅL

Syftet med denna pilotförsök med randomiserad kontroll (RCT) är att utforska den möjliga fördelaktiga effekten av en ny terapi, molekylärt väte (H2) för symtomen och relaterade funktionella begränsningar hos patienter med kroniskt trötthetssyndrom.

BAKGRUND OCH SIGNIFIKANS Oxidativ stress och försämrad energimetabolism har varit inblandade i patofysiologin för myalgisk encefalomyelit/kroniskt trötthetssyndrom (ME/CFS), en försvagande sjukdom utan tydligt identifierad etiologi eller effektiva medicinska behandlingar. Som sådan kan behandlingar som minskar oxidativ stress och ger förbättringar i energiproduktionen visa potential att lindra symptomen och funktionella begränsningar av denna sjukdom. Många publikationer om de biologiska och medicinska fördelarna med H2 har visat att H2 minskar oxidativ stress inte bara genom direkta reaktioner med starka oxidanter, utan också indirekt genom att reglera olika genuttryck. Förutom dess potentiella terapeutiska egenskaper för ME/CFS är H2-vatten portabelt, lättadministrerat och säkert att inta.

FÖRSTUDIER

Den föreslagna studien är en pilotstudie i ME/CFS för vilken det inte finns några direkt tillämpliga preliminära studier som använder den föreslagna H2-terapin.

FORSKNINGSDESIGN OCH METODER

Berättigade ämnen kommer att rekryteras genom annonsering. Bedömningar kommer att utföras per telefon, via hembaserad övervakning och onlinedagböcker. PI har 16 års erfarenhet av att rekrytera ME/CFS-patienter för sina NIH-finansierade studier. Med tanke på avsaknaden av effektiva insatser för denna sjukdom och frånvaron av personliga besök i den föreslagna studien, kommer möjligheten att bli hjälpt av den godartade behandlingen av H2 sannolikt att locka många patienter med ME/CFS.

Studieprov

Försökspersoner som uppfyller inklusions-/uteslutningskriterierna nedan och ger samtycke kommer att rekryteras och randomiseras sekventiellt 1:1 för att få antingen H2 eller placebo. Utredarna kommer att sträva efter att registrera totalt 25 patienter som uppfyller inskrivningskriterierna och randomiserats till H2 vs placebo-armar. Utredarna projicerar en studielängd på 8-10 månader.

Undersökning

Inklusionskriterier: Dessa är: patienter i åldern 18-65 av båda könen anses vara fysiskt kapabla och villiga att utföra studieuppgifterna, inklusive att bära en hjärtmonitor och en aktigraf (vid baslinjen och efter behandlingsveckorna). Försökspersoner måste också uppfylla vår validerade telefonskärmsbehörighet för ME/CFS-kriterier. Ett läkarmeddelande som bekräftar en CFS-diagnos kommer att begäras.

Medicinska uteslutningar, fastställda genom validerad telefonskärmsintervju, kommer att bestå av fall av trötthet som tydligt kan tillskrivas självrapporterade medicinska tillstånd som obehandlad hypotyreos, instabil diabetes mellitus, organsvikt, kroniska infektioner och kroniska inflammatoriska sjukdomar eller AIDS. Exklusiva psykiatriska störningar inkluderar alla psykoser, eller alkohol-/missbruk inom två år före sjukdomsdebut och när som helst efteråt, och aktuell eller tidigare depression med melankoliska eller psykotiska egenskaper inom 5 år före debut av ME/CFS eller när som helst efteråt. Graviditet, som bestäms av ett tillförlitligt hemtestkit som skickas till försökspersoner, är också ett undantag. Två andra uteslutningskriterier kommer att användas: a) patienter på hjärtmedicin eller patienter som inte har dosstabiliserats på minst 3 månader på antidepressiva läkemedel; b) patienter med betydande risk för självmord eller i behov av akut psykiatrisk behandling. Så mycket som möjligt kommer lämpliga medicinska och psykiatriska remisser till lokaler för ämnen att tillhandahållas.

Rutiner/Resultatmått

Detta kommer att vara en dubbelblind, placebokontrollerad studie. Försökspersoner kommer att randomiseras sekventiellt i förhållandet 1:1 för att få H2, eller motsvarande placebo, utöver alla standardbehandlingar. Alla studierelaterade deltagaraktiviteter, inklusive frågeformulär, aktivitets- och hjärtövervakning, och onlinedagböcker kommer att fyllas i av deltagarna i sina hem. Inga ansikte mot ansikte besök på Stony Brook är inblandade. H2-vatten är allmänt erkänt som säkert (GRAS) och är alltmer tillgängligt på den allmänna konsumentmarknaden. Självrapporterande frågeformulärsbedömningar för ME/CFS-symtom, trötthet, autonoma symtom, fysisk funktion, ångest och depression kommer att göras veckan före och veckan efter 30 dagars försöket. Dessutom kommer en online-webbdagbok för att registrera ME/CFS-symtom och hembaserade objektiva bedömningar av hjärtfrekvensvariabilitet (ett mått på parasympatisk funktion) och accelerometri (en fysisk aktivitetsbedömning) att schemaläggas före, under och/eller efter interventionsperiod.

STATISTIK Studien kommer att definiera förbättring genom en 50% minskning av ME/CFS-symtom. Variansanalys av upprepade mått (ANOVA) kommer att jämföra mätningar av effektivitet och allmänna hälsomarkörer före och efter behandling.