Trattamento dell'acqua all'idrogeno per la sindrome da affaticamento cronico (H2CFS)

OBIETTIVI SPECIFICI

Lo scopo di questo studio pilota randomizzato di controllo (RCT) è quello di esplorare il possibile effetto benefico di una nuova terapia, l'idrogeno molecolare (H2) per i sintomi e le relative limitazioni funzionali nei pazienti con sindrome da affaticamento cronico.

BACKGROUND E SIGNIFICATO Lo stress ossidativo e il metabolismo energetico alterato sono stati implicati nella fisiopatologia dell'encefalomielite mialgica/sindrome da stanchezza cronica (ME/CFS), una malattia debilitante senza un'eziologia chiaramente identificata o trattamenti medici efficaci. Pertanto, i trattamenti che riducono lo stress ossidativo e producono miglioramenti nella produzione di energia possono mostrare il potenziale per migliorare i sintomi e i limiti funzionali di questa malattia. Numerose pubblicazioni sui benefici biologici e medici dell'H2 hanno dimostrato che l'H2 riduce lo stress ossidativo non solo mediante reazioni dirette con forti ossidanti, ma anche indirettamente regolando varie espressioni geniche. Oltre alle sue potenziali proprietà terapeutiche per la ME/CFS, l'acqua H2 è portatile, facilmente somministrabile e sicura da ingerire.

STUDI PRELIMINARI

Lo studio proposto è uno studio pilota sulla ME/CFS per il quale non ci sono studi preliminari direttamente applicabili che utilizzino la terapia H2 proposta.

DISEGNO E METODI DELLA RICERCA

I soggetti idonei saranno reclutati mediante pubblicità. Le valutazioni saranno condotte per telefono, tramite monitoraggio domiciliare e diari online. Il PI ha 16 anni di esperienza nel reclutare pazienti ME/CFS per i suoi studi finanziati dal NIH. Data l'assenza di interventi efficaci per questa malattia e l'assenza di visite di persona nello studio proposto, è probabile che la possibilità di essere aiutati dal trattamento benigno dell'H2 attragga molti pazienti con la ME/CFS.

Campione di studio

I soggetti che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione di seguito e forniscono il consenso saranno reclutati e randomizzati in sequenza 1:1 per ricevere H2 o placebo. Gli investigatori cercheranno di arruolare un totale di 25 pazienti che soddisfano i criteri di arruolamento e randomizzati ai bracci H2 vs placebo. I ricercatori prevedono una durata dello studio di 8-10 mesi.

Selezione

Criteri di inclusione: Questi sono: pazienti di età compresa tra 18 e 65 anni di entrambi i sessi considerati fisicamente capaci e disposti a svolgere i compiti dello studio, incluso indossare un cardiofrequenzimetro e un attigrafo (al basale e nelle settimane post-trattamento). I soggetti devono anche soddisfare la nostra validata idoneità allo schermo del telefono per i criteri ME/CFS. Sarà richiesta una nota medica che confermi una diagnosi di CFS.

Le esclusioni mediche, determinate da un colloquio sullo schermo telefonico convalidato, consisteranno in casi di affaticamento chiaramente attribuibili a condizioni mediche auto-segnalate come ipotiroidismo non trattato, diabete mellito instabile, insufficienza d'organo, infezioni croniche e malattie infiammatorie croniche o AIDS. I disturbi psichiatrici da esclusione includono qualsiasi psicosi, o abuso di alcol/sostanze entro due anni prima dell'insorgenza della malattia e in qualsiasi momento successivo, e depressione attuale o passata con caratteristiche malinconiche o psicotiche entro 5 anni prima dell'insorgenza della ME/CFS o in qualsiasi momento successivo. Anche la gravidanza, determinata da un affidabile kit di test domiciliare inviato ai soggetti, è un'esclusione. Saranno utilizzati altri due criteri di esclusione: a) pazienti in trattamento con farmaci per il cuore o pazienti non dose-stabilizzati da almeno 3 mesi con farmaci antidepressivi; b) pazienti a rischio significativo di suicidio o che necessitano di cure psichiatriche urgenti. Verranno forniti, per quanto possibile, opportuni ricoveri medici e psichiatrici presso le strutture locali dei soggetti.

Procedure/Misure di risultato

Questo sarà uno studio in doppio cieco, controllato con placebo. I soggetti saranno randomizzati in sequenza in un rapporto 1: 1 per ricevere H2, o placebo corrispondente, in aggiunta a tutti i trattamenti standard di cura. Tutte le attività dei partecipanti relative allo studio, inclusi questionari, monitoraggio dell'attività e del cuore e diari online saranno completate dai partecipanti nelle loro case. Non sono previste visite faccia a faccia a Stony Brook. L'acqua H2 è generalmente riconosciuta come sicura (GRAS) ed è sempre più disponibile sul mercato generale dei consumatori. Le valutazioni del questionario self-report per i sintomi della ME/CFS, l'affaticamento, i sintomi autonomici, la funzione fisica, l'ansia e la depressione saranno fatte nella settimana prima e nella settimana dopo la prova di 30 giorni. Inoltre, sarà programmato un diario web online per registrare i sintomi della ME/CFS e valutazioni obiettive domiciliari della variabilità della frequenza cardiaca (una misura della funzione parasimpatica) e dell'accelerometria (una valutazione dell'attività fisica) prima, durante e/o dopo il periodo di intervento.

STATISTICHE Lo studio definirà il miglioramento con una riduzione del 50% dei sintomi della ME/CFS. L'analisi della varianza delle misure ripetute (ANOVA) metterà a confronto le misurazioni dell'efficacia pre e post trattamento e i marcatori generali di salute.