Waterstofwaterbehandeling voor chronisch vermoeidheidssyndroom (H2CFS)

SPECIFIEKE DOELSTELLINGEN

Het doel van deze pilot randomised control trial (RCT) is om het mogelijke gunstige effect te onderzoeken van een nieuwe therapie, moleculaire waterstof (H2) voor de symptomen en gerelateerde functionele beperkingen bij patiënten met chronisch vermoeidheidssyndroom.

ACHTERGROND EN BETEKENIS Oxidatieve stress en verstoord energiemetabolisme zijn betrokken bij de pathofysiologie van myalgische encefalomyelitis/chronisch vermoeidheidssyndroom (ME/CVS), een slopende ziekte zonder duidelijk geïdentificeerde etiologie of effectieve medische behandelingen. Als zodanig kunnen behandelingen die oxidatieve stress verminderen en verbeteringen in de energieproductie opleveren, de symptomen en functionele beperkingen van deze ziekte verbeteren. Talrijke publicaties over de biologische en medische voordelen van H2 hebben aangetoond dat H2 oxidatieve stress vermindert, niet alleen door directe reacties met sterke oxidanten, maar ook indirect door verschillende genexpressies te reguleren. Naast de potentiële therapeutische eigenschappen voor ME/cvs, is H2-water draagbaar, gemakkelijk toe te dienen en veilig in te nemen.

VOORAFGAANDE STUDIES

De voorgestelde studie is een pilootstudie bij ME/cvs waarvoor er geen direct toepasbare voorbereidende studies zijn die gebruik maken van de voorgestelde H2-therapie.

ONDERZOEKSONTWERP EN METHODEN

In aanmerking komende proefpersonen worden geworven door middel van advertenties. De beoordelingen worden telefonisch, via thuismonitoring en online dagboeken uitgevoerd. De PI heeft 16 jaar ervaring met het werven van ME/cvs-patiënten voor zijn door de NIH gefinancierde studies. Gezien de afwezigheid van effectieve interventies voor deze ziekte en de afwezigheid van persoonlijke bezoeken in de voorgestelde studie, zal de mogelijkheid om geholpen te worden door de goedaardige behandeling van H2 waarschijnlijk veel patiënten met ME/cvs aantrekken.

Studie voorbeeld

Proefpersonen die voldoen aan de onderstaande opname-/uitsluitingscriteria en toestemming geven, worden gerekruteerd en achtereenvolgens 1:1 gerandomiseerd om H2 of placebo te krijgen. De onderzoekers zullen proberen in totaal 25 patiënten in te schrijven die voldoen aan de inschrijvingscriteria en gerandomiseerd worden naar H2 versus placebo-armen. De onderzoekers schatten een studieduur van 8-10 maanden.

Screening

Inclusiecriteria: Dit zijn: patiënten van 18-65 jaar van beide geslachten die fysiek in staat en bereid worden geacht om de onderzoekstaken uit te voeren, inclusief het dragen van een hartmonitor en een actigraaf (bij aanvang en weken na de behandeling). Proefpersonen moeten ook voldoen aan onze gevalideerde criteria om in aanmerking te komen voor het telefoonscherm voor ME/cvs. Er zal om een ​​doktersverklaring worden gevraagd die een CVS-diagnose bevestigt.

Medische uitsluitingen, bepaald door middel van gevalideerde telefonische scherminterviews, zullen bestaan ​​uit gevallen van vermoeidheid die duidelijk toe te schrijven zijn aan zelfgerapporteerde medische aandoeningen zoals onbehandelde hypothyreoïdie, onstabiele diabetes mellitus, orgaanfalen, chronische infecties en chronische ontstekingsziekten of AIDS. Uitgesloten psychiatrische stoornissen omvatten elke psychose, of alcohol-/drugsmisbruik binnen twee jaar voorafgaand aan het begin van de ziekte en elk moment daarna, en huidige of vroegere depressie met melancholische of psychotische kenmerken binnen 5 jaar voorafgaand aan het begin van ME/cvs of op elk moment daarna. Zwangerschap, zoals bepaald door een betrouwbare thuistestkit die naar proefpersonen is gestuurd, is ook een uitsluiting. Er zullen twee andere uitsluitingscriteria worden gebruikt: a) patiënten die hartmedicatie gebruiken of patiënten die gedurende ten minste 3 maanden geen dosisstabilisatie hebben ondergaan en antidepressiva gebruiken; b) patiënten met een aanzienlijk risico op zelfmoord of die dringend psychiatrische behandeling nodig hebben. Er zal zoveel mogelijk worden voorzien in passende medische en psychiatrische verwijzingen naar voorzieningen in de buurt van de proefpersoon.

Procedures/Uitkomstmaatregelen

Dit wordt een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie. Proefpersonen zullen achtereenvolgens worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om H2 of overeenkomstige placebo te krijgen, naast alle standaardbehandelingen. Alle studiegerelateerde deelnemersactiviteiten, waaronder vragenlijsten, activiteits- en hartmonitoring en online dagboeken, worden door de deelnemers thuis ingevuld. Er zijn geen persoonlijke bezoeken aan Stony Brook bij betrokken. H2-water wordt algemeen erkend als veilig (GRAS) en is in toenemende mate verkrijgbaar op de algemene consumentenmarkt. Zelfrapportagevragenlijsten voor ME/cvs-symptomen, vermoeidheid, autonome symptomen, fysiek functioneren, angst en depressie zullen worden gedaan in de week voor en de week na de proefperiode van 30 dagen. Daarnaast zal er een online webdagboek worden bijgehouden om ME/cvs-symptomen vast te leggen en objectieve beoordelingen van hartslagvariabiliteit (een maat voor de parasympathische functie) en accelerometrie (een beoordeling van fysieke activiteit) thuis voor, tijdens en/of na de behandeling. tussenkomst periode.

STATISTIEKEN De studie zal verbetering definiëren door een vermindering van 50% van ME/cvs-symptomen. Variantieanalyse met herhaalde metingen (ANOVA) zal metingen van effectiviteit vóór en na de behandeling vergelijken met algemene gezondheidskenmerken.