Hydrogen vandbehandling for kronisk træthedssyndrom (H2CFS)

SPECIFIKKE MÅL

Formålet med dette pilot-randomiserede kontrolforsøg (RCT) er at udforske den mulige gavnlige effekt af en ny terapi, molekylært hydrogen (H2) for symptomerne og relaterede funktionelle begrænsninger hos patienter med kronisk træthedssyndrom.

BAGGRUND OG BETYDNING Oxidativt stress og nedsat energimetabolisme er blevet impliceret i patofysiologien af ​​myalgisk encephalomyelitis/kronisk træthedssyndrom (ME/CFS), en invaliderende sygdom uden klart identificeret ætiologi eller effektive medicinske behandlinger. Som sådan kan behandlinger, der reducerer oxidativt stress og giver forbedringer i energiproduktionen, vise potentiale til at lindre symptomerne og funktionelle begrænsninger af denne sygdom. Talrige publikationer om de biologiske og medicinske fordele ved H2 har vist, at H2 reducerer oxidativt stress ikke kun ved direkte reaktioner med stærke oxidanter, men også indirekte ved at regulere forskellige genudtryk. Ud over dets potentielle terapeutiske egenskaber for ME/CFS er H2-vand bærbart, nemt at administrere og sikkert at indtage.

FORUNDERSØGELSER

Det foreslåede studie er et pilotstudie i ME/CFS, for hvilket der ikke er nogen direkte anvendelige forundersøgelser, der anvender den foreslåede H2-terapi.

FORSKNINGSDESIGN OG METODER

Støtteberettigede emner vil blive rekrutteret ved annoncering. Evalueringer vil blive udført telefonisk, via hjemmebaseret overvågning og online dagbøger. PI har 16 års erfaring med at rekruttere ME/CFS-patienter til hans NIH-finansierede studier. I betragtning af fraværet af effektive interventioner for denne sygdom og fraværet af personlige besøg i den foreslåede undersøgelse, vil muligheden for at blive hjulpet af den godartede behandling af H2 sandsynligvis tiltrække mange patienter med ME/CFS.

Undersøgelsesprøve

Forsøgspersoner, der opfylder inklusions-/eksklusionskriterierne nedenfor og giver samtykke, vil blive rekrutteret og randomiseret sekventielt 1:1 til at modtage enten H2 eller placebo. Efterforskerne vil søge at indskrive i alt 25 patienter, der opfylder tilmeldingskriterierne og randomiseres til H2 vs placebo-arme. Efterforskerne projekterer en undersøgelsesvarighed på 8-10 måneder.

Screening

Inklusionskriterier: Disse er: patienter i alderen 18-65 af begge køn, der anses for at være fysisk i stand og villige til at udføre undersøgelsesopgaverne, herunder at bære en hjertemonitor og en actigraph (ved baseline og efter-behandlingsuger). Forsøgspersoner skal også opfylde vores validerede telefonskærmsberettigelse til ME/CFS-kriterier. Der vil blive anmodet om en lægenotat, der bekræfter en CFS-diagnose.

Medicinske udelukkelser, bestemt ved valideret telefonskærminterview, vil bestå af tilfælde af træthed, der klart kan tilskrives selvrapporterede medicinske tilstande såsom ubehandlet hypothyroidisme, ustabil diabetes mellitus, organsvigt, kroniske infektioner og kroniske inflammatoriske sygdomme eller AIDS. Eksklusiv psykiatriske lidelser omfatter enhver psykose eller alkohol-/stofmisbrug inden for to år før sygdomsdebut og ethvert tidspunkt derefter, og nuværende eller tidligere depression med melankolske eller psykotiske træk inden for 5 år før debut af ME/CFS eller ethvert tidspunkt derefter. Graviditet, som bestemt af pålideligt hjemmetestsæt sendt til forsøgspersoner, er også en udelukkelse. To andre udelukkelseskriterier vil blive brugt: a) patienter på hjertemedicin eller patienter, der ikke er dosisstabiliseret i mindst 3 måneder på antidepressive lægemidler; b) patienter med betydelig risiko for selvmord eller behov for akut psykiatrisk behandling. Så vidt muligt vil der blive givet passende medicinske og psykiatriske henvisninger til lokale lokaliteter.

Procedurer/Resultatmål

Dette vil være et dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg. Forsøgspersoner vil blive sekventielt randomiseret i et 1:1-forhold for at modtage H2 eller tilsvarende placebo ud over alle standardbehandlinger. Alle undersøgelsesrelaterede deltageraktiviteter, herunder spørgeskemaer, aktivitets- og hjerteovervågning og onlinedagbøger, vil blive udfyldt af deltagerne i deres hjem. Ingen ansigt-til-ansigt besøg på Stony Brook er involveret. H2-vand er generelt anerkendt som sikkert (GRAS) og er i stigende grad tilgængeligt på det generelle forbrugermarked. Selvrapporterede spørgeskemavurderinger for ME/CFS-symptomer, træthed, autonome symptomer, fysisk funktion, angst og depression vil blive udført i ugen før og ugen efter 30 dages forsøget. Derudover vil der blive planlagt en online webdagbog til at registrere ME/CFS-symptomer og hjemmebaserede objektive vurderinger af hjertefrekvensvariabilitet (et mål for parasympatisk funktion) og accelerometri (en fysisk aktivitetsvurdering) før, under og/eller efter interventionsperiode.

STATISTIK Studiet vil definere forbedring ved en 50% reduktion af ME/CFS-symptomer. Variansanalyse med gentagne foranstaltninger (ANOVA) vil sammenligne før- og efterbehandlingsmålinger af effektivitet og generelle sundhedsmarkører.