Vodíková léčba chronického únavového syndromu (H2CFS)

KONKRÉTNÍ CÍLE

Cílem této pilotní randomizované kontrolní studie (RCT) je prozkoumat možný příznivý účinek nové terapie, molekulárního vodíku (H2) na symptomy a související funkční omezení u pacientů s chronickým únavovým syndromem.

POZADÍ A VÝZNAM Oxidační stres a narušený energetický metabolismus se podílejí na patofyziologii myalgické encefalomyelitidy/chronického únavového syndromu (ME/CFS), vysilujícího onemocnění bez jasně identifikované etiologie nebo účinné lékařské léčby. Léčba, která snižuje oxidační stres a přináší zlepšení produkce energie, může vykazovat potenciál ke zmírnění symptomů a funkčních omezení této nemoci. Četné publikace o biologických a lékařských přínosech H2 ukázaly, že H2 snižuje oxidační stres nejen přímými reakcemi se silnými oxidanty, ale také nepřímo regulací různých genových expresí. Kromě svých potenciálních terapeutických vlastností pro ME/CFS je voda H2 přenosná, snadno se podává a je bezpečná pro požití.

PŘEDBĚŽNÉ STUDIE

Navrhovaná studie je pilotní studií ME/CFS, pro kterou neexistují žádné přímo použitelné předběžné studie využívající navrhovanou H2 terapii.

NÁVRH A METODY VÝZKUMU

Způsobilé subjekty budou získávány prostřednictvím inzerce. Hodnocení bude probíhat po telefonu, prostřednictvím domácího monitorování a online deníků. PI má 16 let zkušeností s náborem pacientů s ME/CFS pro své studie financované NIH. Vzhledem k absenci účinných intervencí pro toto onemocnění a absenci osobních návštěv v navrhované studii možnost pomoci benigní léčbou H2 pravděpodobně přiláká mnoho pacientů s ME/CFS.

Studijní vzorek

Subjekty, které splňují níže uvedená kritéria pro zařazení/vyloučení a poskytnou souhlas, budou vybrány a randomizovány postupně 1:1, aby dostávaly buď H2 nebo placebo. Vyšetřovatelé se budou snažit zapsat celkem 25 pacientů splňujících kritéria pro zařazení a randomizovaných do větví H2 vs. Výzkumníci předpokládají délku studie 8-10 měsíců.

Promítání

Kritéria pro zařazení: Jsou to: pacienti ve věku 18-65 let obou pohlaví, kteří jsou považováni za fyzicky zdatné a ochotné provádět úkoly studie, včetně nošení srdečního monitoru a aktigrafu (na začátku a v týdnech po léčbě). Subjekty musí také splňovat naše ověřená způsobilost obrazovky telefonu pro kritéria ME/CFS. Bude požadován lékařský záznam potvrzující diagnózu CFS.

Zdravotní vyloučení, která se určí na základě ověřeného rozhovoru na obrazovce telefonu, se budou skládat z případů únavy, kterou lze jednoznačně připsat zdravotním stavům, které si sám nahlásil, jako je neléčená hypotyreóza, nestabilní diabetes mellitus, selhání orgánů, chronické infekce a chronická zánětlivá onemocnění nebo AIDS. Vylučující psychiatrické poruchy zahrnují jakoukoli psychózu nebo zneužívání alkoholu/látek během dvou let před propuknutím nemoci a kdykoli poté a současnou nebo minulou depresi s melancholickými nebo psychotickými rysy během 5 let před nástupem ME/CFS nebo kdykoli poté. Těhotenství, jak je určeno spolehlivým domácím testovacím kitem zaslaným subjektům, je také vyloučeno. Budou použita dvě další vylučovací kritéria: a) pacienti na srdeční medikaci nebo pacienti, u kterých nebyla dávka stabilizována po dobu alespoň 3 měsíců na antidepresivech; b) pacienti s významným rizikem sebevraždy nebo potřebující neodkladnou psychiatrickou léčbu. Pokud je to možné, budou subjektům poskytnuta vhodná lékařská a psychiatrická doporučení do místních zařízení.

Postupy/Opatření výsledků

Půjde o dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii. Subjekty budou postupně randomizovány v poměru 1:1, aby dostávaly H2 nebo odpovídající placebo, navíc ke všem standardním léčebným postupům. Všechny účastnické aktivity související se studiem, včetně dotazníků, monitorování aktivity a srdce a online deníků, budou účastníci vyplňovat ve svých domovech. Nejedná se o žádné osobní návštěvy ve Stony Brooku. Voda H2 je obecně uznávána jako bezpečná (GRAS) a je stále více dostupná na běžném spotřebitelském trhu. Self-report dotazníkové hodnocení symptomů ME/CFS, únavy, autonomních symptomů, fyzických funkcí, úzkosti a deprese bude provedeno v týdnu před a týden po 30denní studii. Kromě toho bude online webový deník pro zaznamenávání symptomů ME/CFS a domácí objektivní hodnocení variability srdeční frekvence (měřítko parasympatické funkce) a akcelerometrie (hodnocení fyzické aktivity) naplánováno před, během a/nebo po intervenční období.

STATISTIKA Studie bude definovat zlepšení 50% snížením symptomů ME/CFS. Analýza rozptylu opakovaných měření (ANOVA) bude porovnávat měření účinnosti před léčbou a po léčbě a markery celkového zdraví.