Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ekstracellulære RNA-biomarkører for Duchenne muskeldystrofi

19. november 2025 oppdatert av: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Nåværende metoder for å måle responsen på nye behandlinger for muskeldystrofier involverer undersøkelse av små biter av muskelvev kalt biopsier. Etterforskerne er interessert i å finne mindre invasive metoder som reduserer behovet for muskelbiopsier. Hensikten med denne forskningen er å lære om muligheten for å oppdage og måle aktiviteten og alvorlighetsgraden av muskeldystrofier ved å undersøke en urinprøve og en blodprøve.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02129
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Thurman M. Wheeler, MD
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Boston Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Menn i alderen 5 år og eldre med Duchenne muskeldystrofi (DMD) eller Becker muskeldystrofi (BMD). I tillegg er mannlige og kvinnelige familiemedlemmer uten kjent muskeldystrofi i alderen 18 år og eldre også invitert til å delta.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med DMD eller BMD basert på genetisk testing. Kontrollpersoner er ukjent for å ha noen annen muskeldystrofi i historien og kan ikke ha hatt noen genetisk testing.
  • Kunne gi informert samtykke eller samtykke for deltakelse i studien.
  • Demografiske karakteristika for biovæskeinnsamling: Menn 5 år og eldre med DMD eller BMD; menn og kvinner i alderen 18 år og eldre uten muskeldystrofi.

Ekskluderingskriterier:

  • Medisinsk historie med noen av følgende: Tilstand av immunsuppresjon; koagulopati; allerede eksisterende lever- eller nyresykdom; dokumentert HIV-positiv; dokumentert hepatitt B og/eller C positiv.
  • Bruk av blodplatehemmende legemidler innen 7 dager før blodprøvetaking; bruk av antikoagulantia innen 60 dager før blodprøvetaking.
  • Manglende evne eller vilje hos subjektet til å gi skriftlig informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Biofluid samling
Kvalifiserte frivillige vil bli bedt om å gi en enkelt urinprøve og gjennomgå en enkelt blodprøve.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ekstracellulært RNA i biovæsker
Tidsramme: 4 år
De ekstracellulære RNA-biomarkørene i muskeldystrofigruppene vil bli evaluert og sammenlignet med det ekstracellulære RNA-innholdet i kontrollgruppene. Statistisk analyse vil bli brukt for å evaluere sensitiviteten og spesifisiteten til disse markørene som målinger av sykdomsaktivitet og alvorlighetsgrad.
4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbeidspartnere

Boston Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2019

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

23. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. november 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2019P001504

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere