Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Внеклеточные РНК-биомаркеры мышечной дистрофии Дюшенна

19 ноября 2025 г. обновлено: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Современные методы измерения реакции на новые методы лечения мышечной дистрофии включают исследование небольших кусочков мышечной ткани, называемых биопсией. Исследователи заинтересованы в поиске менее инвазивных методов, которые уменьшат потребность в биопсии мышц. Целью данного исследования является изучение возможности выявления и измерения активности и тяжести мышечных дистрофий путем исследования образца мочи и образца крови.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Tamkin Shahraki, MD
  • Номер телефона: 617-726-7506
  • Электронная почта: tshahraki@mgh.harvard.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02129
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Thurman M. Wheeler, MD
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Активный, не рекрутирующий
        • Boston Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Мужчины в возрасте 5 лет и старше с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) или мышечной дистрофией Беккера (МДБ). Кроме того, к участию приглашаются члены семьи мужского и женского пола без известной мышечной дистрофии в возрасте 18 лет и старше.

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты с МДД или МДБ на основе генетического тестирования. В анамнезе у контрольных субъектов не было никаких других мышечных дистрофий, и они, возможно, не проходили генетическое тестирование.
  • Способен дать информированное согласие или согласие на участие в исследовании.
  • Демографические характеристики для сбора биожидкости: мужчины в возрасте 5 лет и старше с МДД или МДБ; мужчины и женщины в возрасте 18 лет и старше без мышечной дистрофии.

Критерий исключения:

  • Медицинский анамнез любого из следующего: состояние иммуносупрессии; коагулопатия; ранее существовавшие заболевания печени или почек; задокументированный ВИЧ-положительный; подтвержденный положительный результат на гепатит B и/или C.
  • Использование антитромбоцитарных препаратов в течение 7 дней до забора крови; использование антикоагулянтов в течение 60 дней до забора крови.
  • Неспособность или нежелание субъекта дать письменное информированное согласие.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Сбор биожидкости
Приемлемым добровольцам будет предложено предоставить один образец мочи и пройти один забор крови.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Внеклеточная РНК в биожидкостях
Временное ограничение: 4 года
Биомаркеры внеклеточной РНК в группах с мышечной дистрофией будут оцениваться и сравниваться с содержанием внеклеточной РНК в контрольных группах. Статистический анализ будет использоваться для оценки чувствительности и специфичности этих маркеров как показателей активности и тяжести заболевания.
4 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Massachusetts General Hospital

Соавторы

Boston Children's Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 ноября 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2019P001504

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться