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杜氏肌营养不良症的细胞外 RNA 生物标志物

2023年10月10日 更新者：Thurman Wheeler, M.D、Massachusetts General Hospital
目前测量对肌营养不良症新疗法的反应的方法包括检查称为活组织检查的小块肌肉组织。 研究人员有兴趣找到减少肌肉活检需求的侵入性较小的方法。 这项研究的目的是了解通过检查尿液样本和血液样本来检测和测量肌营养不良症活动和严重程度的可能性。

研究概览

地位

招聘中

条件

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02129
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Thurman M. Wheeler, MD
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 主动，不招人
        • Boston Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不适用

取样方法

非概率样本

研究人群

5 岁及以上患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 或贝克尔肌营养不良症 (BMD) 的男性。 此外，也邀请 18 岁及以上没有已知肌肉萎缩症的男性和女性家庭成员参加。

描述

纳入标准：

  • 基于基因检测的 DMD 或 BMD 受试者。 对照受试者在病史中未知是否患有任何其他肌营养不良症，并且可能没有进行过基因检测。
  • 能够提供知情同意或同意参与研究。
  • 生物流体收集的人口统计学特征： 5 岁及以上患有 DMD 或 BMD 的男性；年龄在 18 岁及以上且没有肌肉萎缩症的男性和女性。

排除标准：

  • 有以下任何一项的病史： 免疫抑制状态；凝血病;预先存在的肝脏或肾脏疾病；记录为 HIV 阳性；记录为乙型和/或丙型肝炎阳性。
  • 抽血前 7 天内使用过抗血小板药物；抽血前 60 天内使用过抗凝剂。
  • 受试者不能或不愿意给予书面知情同意。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
生物流体采集
符合条件的志愿者将被要求提供一份尿样并进行一次抽血。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
生物体液中的细胞外 RNA
大体时间：4年
将评估肌营养不良症组的细胞外 RNA 生物标志物，并将其与对照组的细胞外 RNA 含量进行比较。 统计分析将用于评估这些标记物作为疾病活动性和严重性测量值的敏感性和特异性。
4年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Massachusetts General Hospital

合作者

Boston Children's Hospital

调查人员

  • 首席研究员：Thurman M. Wheeler, MD、Massachusetts General Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年11月30日

初级完成 (估计的)

2023年11月1日

研究完成 (估计的)

2024年5月1日

研究注册日期

首次提交

2021年8月16日

首先提交符合 QC 标准的

2021年8月20日

首次发布 (实际的)

2021年8月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月10日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2019P001504

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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