Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Extracellulära RNA-biomarkörer för Duchennes muskeldystrofi

19 november 2025 uppdaterad av: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Nuvarande metoder för att mäta svaret på nya behandlingar för muskeldystrofier involverar undersökning av små bitar av muskelvävnad som kallas biopsier. Utredarna är intresserade av att hitta mindre invasiva metoder som minskar behovet av muskelbiopsier. Syftet med denna forskning är att lära sig om möjligheten att upptäcka och mäta aktiviteten och svårighetsgraden av muskeldystrofier genom att undersöka ett urinprov och ett blodprov.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02129
        • Rekrytering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Thurman M. Wheeler, MD
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Boston Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Män 5 år och äldre med Duchenne muskeldystrofi (DMD) eller Becker muskeldystrofi (BMD). Dessutom är manliga och kvinnliga familjemedlemmar utan känd muskeldystrofi i åldern 18 år och äldre också inbjudna att delta.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner med DMD eller BMD baserat på genetiska tester. Kontrollpersoner är okända för att ha någon annan muskeldystrofi av historien och kan inte ha genomgått några genetiska tester.
  • Kunna ge informerat samtycke eller samtycke för deltagande i studien.
  • Demografiska egenskaper för biovätskeinsamling: män 5 år och äldre med DMD eller BMD; män och kvinnor i åldrarna 18 år och äldre utan muskeldystrofi.

Exklusions kriterier:

  • Medicinsk historia av något av följande: Tillstånd av immunsuppression; koagulopati; redan existerande lever- eller njursjukdom; dokumenterad HIV-positiv; dokumenterad hepatit B och/eller C positiv.
  • Användning av trombocythämmande läkemedel inom 7 dagar före blodtagning; användning av antikoagulantia inom 60 dagar före blodtagning.
  • Oförmåga eller ovilja hos försökspersonen att ge skriftligt informerat samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Biofluid samling
Berättigade frivilliga kommer att uppmanas att ge ett enda urinprov och genomgå en enda blodtagning.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Extracellulärt RNA i biovätskor
Tidsram: 4 år
De extracellulära RNA-biomarkörerna i muskeldystrofigrupperna kommer att utvärderas och jämföras med det extracellulära RNA-innehållet i kontrollgrupperna. Statistisk analys kommer att användas för att utvärdera känsligheten och specificiteten hos dessa markörer som mått på sjukdomens aktivitet och svårighetsgrad.
4 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbetspartners

Boston Children's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 november 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 november 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

23 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 november 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 november 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2019P001504

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera