Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ekstracellulære RNA-biomarkører for Duchenne muskeldystrofi

10. oktober 2023 opdateret af: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Nuværende metoder til at måle responsen på nye behandlinger for muskeldystrofier involverer undersøgelse af små stykker muskelvæv kaldet biopsier. Efterforskerne er interesserede i at finde mindre invasive metoder, der reducerer behovet for muskelbiopsier. Formålet med denne forskning er at lære om muligheden for at detektere og måle aktiviteten og sværhedsgraden af ​​muskeldystrofier ved at undersøge en urinprøve og en blodprøve.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thurman M. Wheeler, MD
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Boston Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mænd i alderen 5 år og ældre med Duchenne muskeldystrofi (DMD) eller Becker muskeldystrofi (BMD). Derudover inviteres mandlige og kvindelige familiemedlemmer uden kendt muskeldystrofi i alderen 18 år og ældre til at deltage.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med DMD eller BMD baseret på genetisk testning. Kontrolpersoner er ukendt for at have nogen anden muskeldystrofi i historien og har muligvis ingen genetisk testning.
  • Kunne give informeret samtykke eller samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
  • Demografiske karakteristika for biovæskeindsamling: Mænd på 5 år og ældre med DMD eller BMD; mænd og kvinder i alderen 18 år og ældre uden muskeldystrofi.

Ekskluderingskriterier:

  • Sygehistorie med et af følgende: Tilstand af immunsuppression; koagulopati; allerede eksisterende lever- eller nyresygdom; dokumenteret HIV-positiv; dokumenteret hepatitis B og/eller C positiv.
  • Brug af trombocythæmmende lægemidler inden for 7 dage før blodprøvetagning; brug af antikoagulantia inden for 60 dage før blodprøvetagning.
  • Emnets manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Biofluid samling
Berettigede frivillige vil blive bedt om at give en enkelt urinprøve og gennemgå en enkelt blodprøve.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ekstracellulært RNA i biovæsker
Tidsramme: 4 år
De ekstracellulære RNA-biomarkører i muskeldystrofigrupperne vil blive evalueret og sammenlignet med det ekstracellulære RNA-indhold i kontrolgrupperne. Statistisk analyse vil blive brugt til at evaluere sensitiviteten og specificiteten af ​​disse markører som målinger af sygdomsaktivitet og sværhedsgrad.
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbejdspartnere

Boston Children's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. august 2021

Først opslået (Faktiske)

23. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019P001504

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner