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Biomarcatori di RNA extracellulare della distrofia muscolare di Duchenne

19 novembre 2025 aggiornato da: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Gli attuali metodi per misurare la risposta ai nuovi trattamenti per le distrofie muscolari comportano l'esame di piccoli pezzi di tessuto muscolare chiamati biopsie. I ricercatori sono interessati a trovare metodi meno invasivi che riducano la necessità di biopsie muscolari. Lo scopo di questa ricerca è conoscere la possibilità di rilevare e misurare l'attività e la gravità delle distrofie muscolari esaminando un campione di urina e un campione di sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thurman M. Wheeler, MD
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Attivo, non reclutante
        • Boston Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Maschi di età pari o superiore a 5 anni con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) o distrofia muscolare di Becker (BMD). Inoltre, sono invitati a partecipare anche i membri della famiglia maschi e femmine senza distrofia muscolare nota di età pari o superiore a 18 anni.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con DMD o BMD sulla base di test genetici. I soggetti di controllo non hanno alcuna altra distrofia muscolare in base all'anamnesi e potrebbero non essere stati sottoposti a test genetici.
  • In grado di fornire il consenso informato o il consenso per la partecipazione allo studio.
  • Caratteristiche demografiche per la raccolta di biofluidi: maschi di età pari o superiore a 5 anni con DMD o BMD; maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni senza distrofia muscolare.

Criteri di esclusione:

  • Storia medica di uno qualsiasi dei seguenti: Stato di immunosoppressione; coagulopatia; malattia epatica o renale preesistente; sieropositivo documentato; positività documentata per epatite B e/o C.
  • Uso di farmaci antipiastrinici entro 7 giorni prima del prelievo di sangue; uso di anticoagulanti entro 60 giorni prima del prelievo di sangue.
  • Incapacità o riluttanza del soggetto a dare il consenso informato scritto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Raccolta di biofluidi
Ai volontari idonei verrà chiesto di fornire un singolo campione di urina e di sottoporsi a un singolo prelievo di sangue.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
RNA extracellulare nei biofluidi
Lasso di tempo: 4 anni
I biomarcatori di RNA extracellulare nei gruppi di distrofia muscolare saranno valutati e confrontati con il contenuto di RNA extracellulare nei gruppi di controllo. L'analisi statistica sarà utilizzata per valutare la sensibilità e la specificità di questi marcatori come misure dell'attività e della gravità della malattia.
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Collaboratori

Boston Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2019

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 novembre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019P001504

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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