Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Duchennen lihasdystrofian solunulkoiset RNA-biomarkkerit

tiistai 10. lokakuuta 2023 päivittänyt: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Nykyiset menetelmät, joilla mitataan vastetta uusiin lihasdystrofioiden hoitoihin, sisältävät pienten lihaskudospalojen, joita kutsutaan biopsiaksi, tutkimisen. Tutkijat ovat kiinnostuneita löytämään vähemmän invasiivisia menetelmiä, jotka vähentävät lihasbiopsioiden tarvetta. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on saada tietoa mahdollisuudesta havaita ja mitata lihasdystrofioiden aktiivisuutta ja vakavuutta tutkimalla virtsanäyte ja verinäyte.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Thurman M. Wheeler, MD
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Boston Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

5-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) tai Beckerin lihasdystrofia (BMD). Lisäksi osallistumaan kutsutaan myös 18-vuotiaita ja sitä vanhempia miehiä ja naisia ​​perheenjäseniä, joilla ei ole tiedossa olevaa lihasdystrofiaa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on DMD tai BMD geenitestien perusteella. Kontrollihenkilöillä ei historian perusteella tiedetä olevan mitään muuta lihasdystrofiaa, ja heillä ei ehkä ole ollut geneettistä testausta.
  • Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus tai suostumus tutkimukseen osallistumiselle.
  • Demografiset ominaisuudet bionesteen keräämiseen: 5-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet, joilla on DMD tai BMD; 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet ja naiset ilman lihasdystrofiaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Jokin seuraavista sairaushistoriasta: Immunosuppression tila; koagulopatia; olemassa oleva maksa- tai munuaissairaus; dokumentoitu HIV-positiivinen; dokumentoitu hepatiitti B- ja/tai C-positiivinen.
  • verihiutalelääkkeiden käyttö 7 päivän sisällä ennen verenottoa; antikoagulanttien käyttöä 60 päivän sisällä ennen verenottoa.
  • Tutkittavan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Biofluid-kokoelma
Tukikelpoisia vapaaehtoisia pyydetään toimittamaan yksi virtsanäyte ja heille tehdään yksi verikoe.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Solunulkoinen RNA bionesteissä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Solunulkoiset RNA-biomarkkerit lihasdystrofiaryhmissä arvioidaan ja verrataan solunulkoiseen RNA-pitoisuuteen kontrolliryhmissä. Tilastollista analyysiä käytetään näiden merkkien herkkyyden ja spesifisyyden arvioimiseen sairauden aktiivisuuden ja vakavuuden mittauksina.
4 Vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Massachusetts General Hospital

Yhteistyökumppanit

Boston Children's Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 30. marraskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2019P001504

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Panama

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa