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Biomarcadores de ARN extracelular de la distrofia muscular de Duchenne

19 de noviembre de 2025 actualizado por: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Los métodos actuales para medir la respuesta a los nuevos tratamientos para las distrofias musculares implican el examen de pequeñas piezas de tejido muscular llamadas biopsias. Los investigadores están interesados ​​en encontrar métodos menos invasivos que reduzcan la necesidad de biopsias musculares. El propósito de esta investigación es conocer la posibilidad de detectar y medir la actividad y severidad de las distrofias musculares mediante el examen de una muestra de orina y una muestra de sangre.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Thurman M. Wheeler, MD
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Activo, no reclutando
        • Boston Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Hombres mayores de 5 años con distrofia muscular de Duchenne (DMD) o distrofia muscular de Becker (BMD). Además, los familiares masculinos y femeninos sin distrofia muscular conocida mayores de 18 años también están invitados a participar.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos con DMD o BMD según pruebas genéticas. Se desconoce que los sujetos de control tengan cualquier otra distrofia muscular por antecedentes y es posible que no se hayan realizado pruebas genéticas.
  • Capaz de proporcionar consentimiento informado o asentimiento para participar en el estudio.
  • Características demográficas para la recolección de biofluidos: Hombres de 5 años o más con DMD o BMD; hombres y mujeres mayores de 18 años sin distrofia muscular.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes médicos de cualquiera de los siguientes: Estado de inmunosupresión; coagulopatía; enfermedad hepática o renal preexistente; VIH positivo documentado; positivo documentado para hepatitis B y/o C.
  • Uso de medicamentos antiplaquetarios dentro de los 7 días anteriores a la extracción de sangre; Uso de anticoagulantes dentro de los 60 días anteriores a la extracción de sangre.
  • Incapacidad o falta de voluntad del sujeto para dar su consentimiento informado por escrito.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Recolección de biofluidos
A los voluntarios elegibles se les pedirá que proporcionen una sola muestra de orina y se sometan a una sola extracción de sangre.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
ARN extracelular en biofluidos
Periodo de tiempo: 4 años
Los biomarcadores de ARN extracelular en los grupos de distrofia muscular se evaluarán y compararán con el contenido de ARN extracelular en los grupos de control. El análisis estadístico se utilizará para evaluar la sensibilidad y la especificidad de estos marcadores como medidas de la actividad y la gravedad de la enfermedad.
4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Massachusetts General Hospital

Colaboradores

Boston Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de noviembre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

23 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2019P001504

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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