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Biomarqueurs ARN extracellulaires de la dystrophie musculaire de Duchenne

19 novembre 2025 mis à jour par: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Les méthodes actuelles de mesure de la réponse aux nouveaux traitements des dystrophies musculaires impliquent l'examen de petits morceaux de tissu musculaire appelés biopsies. Les chercheurs sont intéressés à trouver des méthodes moins invasives qui réduisent le besoin de biopsies musculaires. Le but de cette recherche est de connaître la possibilité de détecter et de mesurer l'activité et la sévérité des dystrophies musculaires en examinant un échantillon d'urine et un échantillon de sang.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02129
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Thurman M. Wheeler, MD
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Actif, ne recrute pas
        • Boston Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Hommes âgés de 5 ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ou de dystrophie musculaire de Becker (DMO). De plus, les membres masculins et féminins de la famille sans dystrophie musculaire connue âgés de 18 ans et plus sont également invités à participer.

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets atteints de DMD ou de DMO sur la base de tests génétiques. Les sujets témoins ne sont pas connus pour avoir d'autres dystrophies musculaires par l'histoire et peuvent n'avoir subi aucun test génétique.
  • Capable de fournir un consentement éclairé ou un assentiment pour participer à l'étude.
  • Caractéristiques démographiques pour la collecte de biofluide : Hommes âgés de 5 ans et plus avec DMD ou BMD ; hommes et femmes âgés de 18 ans et plus sans dystrophie musculaire.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents médicaux de l'un des éléments suivants : état d'immunosuppression ; coagulopathie; maladie préexistante du foie ou des reins ; séropositif documenté ; hépatite B et/ou C documentée positive.
  • Utilisation de médicaments antiplaquettaires dans les 7 jours précédant le prélèvement sanguin ; utilisation d'anticoagulants dans les 60 jours précédant le prélèvement sanguin.
  • Incapacité ou refus du sujet de donner son consentement éclairé par écrit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Collecte de biofluides
Les volontaires éligibles seront invités à fournir un seul échantillon d'urine et à subir une seule prise de sang.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ARN extracellulaire dans les biofluides
Délai: 4 années
Les biomarqueurs d'ARN extracellulaire dans les groupes atteints de dystrophie musculaire seront évalués et comparés au contenu en ARN extracellulaire dans les groupes témoins. L'analyse statistique sera utilisée pour évaluer la sensibilité et la spécificité de ces marqueurs en tant que mesures de l'activité et de la gravité de la maladie.
4 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Massachusetts General Hospital

Collaborateurs

Boston Children's Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 novembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

1 novembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 novembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2021

Première publication (Réel)

23 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 novembre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2019P001504

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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