Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Duchenne-izomdystrophia extracelluláris RNS biomarkerei

2025. november 19. frissítette: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Az izomdisztrófiák új kezelési módjaira adott válasz mérésének jelenlegi módszerei kis izomszövetdarabok, úgynevezett biopsziák vizsgálatát foglalják magukban. A kutatókat olyan kevésbé invazív módszerek megtalálása érdekli, amelyek csökkentik az izombiopsziák szükségességét. A kutatás célja az izomdisztrófiák aktivitásának, súlyosságának kimutatási és mérési lehetőségeinek megismerése vizeletminta és vérminta vizsgálatával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

100

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02129
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Thurman M. Wheeler, MD
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Aktív, nem toborzó
        • Boston Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Az 5 éves és idősebb férfiak Duchenne-izomdystrophiában (DMD) vagy Becker-izomdystrophiában (BMD) szenvednek. Ezen túlmenően, ismert izomdisztrófiában nem szenvedő, 18 éves vagy annál idősebb férfi és női családtagokat is várnak a részvételre.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikai vizsgálatok alapján DMD-ben vagy BMD-ben szenvedő alanyok. A kontroll alanyoknál nem ismert, hogy a kórtörténetben más izomdisztrófiában szenvedtek volna, és lehet, hogy nem végeztek genetikai vizsgálatot.
  • Képes tájékozott beleegyezést vagy hozzájárulást adni a vizsgálatban való részvételhez.
  • A biofluid gyűjtés demográfiai jellemzői: 5 éves és idősebb férfiak DMD-vel vagy BMD-vel; 18 év feletti férfiak és nők, izomdystrophia nélkül.

Kizárási kritériumok:

  • Az alábbiak bármelyike ​​kórtörténetében: Immunszuppresszió állapota; koagulopátia; már meglévő máj- vagy vesebetegség; dokumentált HIV-pozitív; dokumentált hepatitis B és/vagy C pozitív.
  • vérlemezke-ellenes szerek alkalmazása a vérvétel előtt 7 napon belül; véralvadásgátló szerek alkalmazása a vérvételt megelőző 60 napon belül.
  • Az alany képtelensége vagy nem hajlandó írásos beleegyezését adni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Biofluid gyűjtemény
A jogosult önkéntesektől egyetlen vizeletmintát kell adni, és egyszeri vérvételen kell átesniük.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Extracelluláris RNS biofluidokban
Időkeret: 4 év
Az extracelluláris RNS biomarkereket az izomdisztrófiás csoportokban értékeljük, és összehasonlítjuk a kontrollcsoportok extracelluláris RNS-tartalmával. Statisztikai elemzést fogunk használni e markerek érzékenységének és specifitásának értékelésére a betegség aktivitásának és súlyosságának méréseként.
4 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Massachusetts General Hospital

Együttműködők

Boston Children's Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. november 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 20.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. november 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 19.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2019P001504

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel