Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zewnątrzkomórkowe biomarkery RNA dystrofii mięśniowej Duchenne'a

19 listopada 2025 zaktualizowane przez: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Obecne metody pomiaru odpowiedzi na nowe metody leczenia dystrofii mięśniowych obejmują badanie małych fragmentów tkanki mięśniowej zwane biopsjami. Badacze są zainteresowani znalezieniem mniej inwazyjnych metod, które zmniejszą potrzebę biopsji mięśni. Celem tych badań jest poznanie możliwości wykrywania i mierzenia aktywności oraz nasilenia dystrofii mięśniowych poprzez badanie próbki moczu i próbki krwi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Thurman M. Wheeler, MD
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Boston Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Mężczyźni w wieku 5 lat i starsi z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) lub dystrofią mięśniową Beckera (BMD). Ponadto do udziału zaproszeni są członkowie rodziny płci męskiej i żeńskiej bez znanej dystrofii mięśniowej w wieku 18 lat i starsi.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z DMD lub BMD na podstawie badań genetycznych. Osoby kontrolne nie mają żadnej innej dystrofii mięśniowej w historii i mogły nie mieć badań genetycznych.
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę lub zgodę na udział w badaniu.
  • Charakterystyka demograficzna pobierania biopłynów: mężczyźni w wieku 5 lat i starsi z DMD lub BMD; mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat i starsi bez dystrofii mięśniowej.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia medyczna któregokolwiek z poniższych: Stan immunosupresji; koagulopatia; istniejąca wcześniej choroba wątroby lub nerek; udokumentowane zakażenie wirusem HIV; udokumentowane wirusowe zapalenie wątroby typu B i/lub C dodatnie.
  • Stosowanie leków przeciwpłytkowych w ciągu 7 dni przed pobraniem krwi; stosowanie antykoagulantów w ciągu 60 dni przed pobraniem krwi.
  • Niezdolność lub niechęć podmiotu do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Kolekcja Biofluidów
Kwalifikujący się ochotnicy zostaną poproszeni o dostarczenie jednej próbki moczu i poddanie się pojedynczemu pobraniu krwi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pozakomórkowy RNA w płynach biologicznych
Ramy czasowe: 4 lata
Biomarkery zewnątrzkomórkowego RNA w grupach z dystrofią mięśniową zostaną ocenione i porównane z zawartością zewnątrzkomórkowego RNA w grupach kontrolnych. Analiza statystyczna zostanie wykorzystana do oceny czułości i swoistości tych markerów jako pomiarów aktywności i ciężkości choroby.
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Współpracownicy

Boston Children's Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2019P001504

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj