Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Enkelt blind studie av Ergoloid Mesylater, 5-HTP og kombinasjonen hos voksne menn med Fragilt X-syndrom

25. august 2024 oppdatert av: Elizabeth Berry-Kravis

En utforskende enkeltblind studie av ergoloide mesylater, 5-hydroksytryptofan og kombinasjonen hos voksne menn med fragilt X-syndrom

En foreløpig vurdering av sikkerheten, toleransen og effekten av Ergoloid mesylater (EM) og 5-hydroksytryptofan (5-HTP) og kombinasjonen (EM + 5-HTP) sammenlignet med placebo hos menn i alderen 18-45 år med Fragilt X-syndrom .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne enkeltsenter, fase 2, enkeltblinde, 4-perioders sekvensielle studien vil oppnå en foreløpig vurdering av effekten av Ergoloid mesylater (EM) 1 mg TID og 5-hydroksytryptofan (5-HTP) 100 mg TID og kombinasjonen sammenlignet til en placeboperiode hos menn i alderen 18-45 år med Fragilt X-syndrom. Studien vil bestå av en screeningperiode på opptil 28 dager før den første studiemedikamentadministrasjonen, etterfulgt av fire 4 ukers enkeltblinde behandlingsperioder (opptil 21 uker totalt). Screeningen og baseline-besøkene kan forekomme samtidig, forutsatt at resultatene fra sikkerhetslaboratoriene kan innhentes. Et siste oppfølgingsbesøk eller telefonkontakt for sikkerhets skyld planlegges en uke etter avslutningen av periode 4. Sikkerhets- og tolerabilitetsvurderinger vil inkludere bivirkningsovervåking, vitale tegn, blodkjemi og hematologi, og urinanalyse. Korte kognitive og atferdsmessige vurderinger vil bli utført under hvert klinikkbesøk.

Kvalifiserte deltakere vil gå gjennom hver av 4 perioder (armer) på studiet. Periodene er ikke oppført sekvensielt her for å bevare enkeltblinden for deltakerne. Gjennom alle 4 periodene vil deltakerne ta to identiske kapsler tre ganger om dagen. Hvis de bare tar ett overinnkapslet legemiddel, vil de ta en overinnkapslet placebo-pille med legemidlet ved hver dose, og når de i periode 4 tar de to overinnkapslede placebo-piller ved hver dose.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 45 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann i alderen 18 til 45 år, inkludert.
  2. Deltakeren har Fragilt X-syndrom med en molekylærgenetisk bekreftelse på den fullstendige mutasjonen fra Fragil X Mental Retardation (FMR1) (≥200 CGG-repetisjoner).
  3. Gjeldende behandling med ikke mer enn 3 foreskrevne psykotrope medisiner. Antiepileptiske medisiner er tillatt og regnes ikke som psykotrope medisiner dersom de brukes til behandling av anfall. Antiepileptika for andre indikasjoner, som behandling av stemningslidelser, teller mot grensen for tillatte medisiner.
  4. Tillatte samtidige psykotrope medisiner må ha en stabil dose og doseringsregime i minst 2 uker før screening og må forbli stabile i perioden mellom screening og start av studiemedisinering.
  5. Antiepileptiske medisiner må ha en stabil dose og doseringsregime i 12 uker før screening og må forbli stabile i perioden mellom screening og start av studiemedisinering.
  6. Deltakere med anfallslidelse i anamnesen som for tiden får behandling med antiepileptika, må ha vært anfallsfrie i 3 måneder før screening, eller må være anfallsfrie i 3 år dersom de ikke får antiepileptika.
  7. Atferds- og terapibehandlinger/intervensjoner må være stabile i 4 uker før screening og må forbli stabile i perioden mellom screening og start av studiemedisinering, og gjennom hele studien. Mindre endringer i timer eller tider med behandling som ikke anses som klinisk signifikante vil ikke være ekskluderende. Endringer i terapier gitt gjennom et skoleprogram, på grunn av skoleferier, er tillatt.
  8. Deltakeren må være villig til å praktisere barriereprevensjonsmetoder under studiet, dersom de er seksuelt aktive. Avholdenhet anses også som en rimelig form for prevensjon i denne studiepopulasjonen.
  9. Deltakeren har en forelder, juridisk autorisert verge eller konsekvent omsorgsperson.
  10. Deltaker og omsorgsperson er i stand til å oppsøke klinikken regelmessig og pålitelig.
  11. Deltakeren er i stand til å svelge kapsler.
  12. For deltakere som ikke er deres egen verge, kan deltakerens forelder/lovlig autoriserte verge forstå og signere et informert samtykkeskjema for å delta i studien.
  13. Hvis deltakeren er sin egen juridiske verge, kan han forstå og signere informert samtykke til å delta i studien.
  14. Dersom deltakeren ikke er egen verge, gir deltakeren samtykke for deltakelse i studien, dersom deltakeren har kognitiv evne til å gi samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med eller nåværende kardiovaskulær, nyre-, lever-, respiratorisk, gastrointestinal, psykiatrisk, nevrologisk, cerebrovaskulær eller annen systemisk sykdom som ville sette deltakeren i fare eller potensielt forstyrre tolkningen av sikkerheten, toleransen eller effekten av studiemedisinen .

    Vanlige sykdommer som lett hypertensjon, godt kontrollert type 2 diabetes mellitus (hemoglobin A1C [Hgb A1C] <6,5%) osv. er tillatt etter utrederens vurdering så lenge de er stabile og kontrollert av medisinsk behandling som er konstant i kl. minst 4 uker før randomisering.

  2. Klinisk signifikante abnormiteter, etter etterforskerens vurdering, i sikkerhetslaboratorietester, vitale tegn, målt under screening.
  3. Historie om rusmisbruk i løpet av det siste året, ifølge etterforskers vurdering.
  4. Bruk av CYP3A4-hemmere, betablokkere, MAO-hemmere eller triptaner når som helst under deltakelse i studien.
  5. Betydelig hørsels- eller synshemming som kan påvirke deltakerens evne til å gjennomføre testprosedyrene.
  6. Samtidig alvorlig psykiatrisk tilstand (f.eks. alvorlig depressiv lidelse, schizofreni eller bipolar lidelse) som diagnostisert av etterforskeren. Deltakere med tilleggsdiagnose for autismespektrumforstyrrelse eller angstlidelse vil bli tillatt da dette er kjennetegn ved FXS.
  7. Deltakeren har aktive sykdommer som kan forstyrre deltakelsen, for eksempel ervervet immunsvikt, hepatitt C, hepatitt B eller tuberkulose.
  8. Deltakeren planlegger å starte psykoterapi eller kognitiv atferdsterapi (CBT) i løpet av studieperioden eller hadde begynt psykoterapi eller CBT innen 4 uker før screening.
  9. Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie i løpet av de 30 dagene før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ergoloid mesylater (EM)
Under behandlingsperiode 1 vil forsøkspersonene få EM 1 mg (Medisca) og matchende placebo for 5-HTP 100 mg (askorbinsyrepulver). En av hver kapsel (begge størrelse 00) tas tre ganger daglig i fire uker.
Legemiddel: Ergoloid mesylater
Ergoloid mesylater 1 mg vil blandes med metylcellulose og legges i en kapsel størrelse 00. I løpet av EM-behandlingsperioden (periode 1) og 5-HTP/EM-behandlingsperioden (periode 2), vil forsøkspersonene ta 1 kapsel EM 3 ganger per dag.
Andre navn:
  • Medisca
Legemiddel: Matchende placebo for 5-hydroksytryptofan
Matchende placebo for 5-hydroksytryptofan vil være askorbinsyrepulver i identisk størrelse 00 kapsler. I løpet av EM-behandlingsperioden (periode 2) og placebobehandlingsperioden (periode 4), vil forsøkspersonene ta 1 kapsel med matchende placebo for 5-HTP 3 ganger per dag.
Eksperimentell: Ergoloid mesylater (EM) og 5-hydroksytryptofan (5-HTP)
Under behandlingsperiode 2 vil forsøkspersonene få EM 1 mg (Medisca) og 5-HTP 100 mg (5-HTP, Basic Vitamins). En av hver kapsel (begge størrelse 00) tas tre ganger daglig i fire uker.
Legemiddel: Ergoloid mesylater
Ergoloid mesylater 1 mg vil blandes med metylcellulose og legges i en kapsel størrelse 00. I løpet av EM-behandlingsperioden (periode 1) og 5-HTP/EM-behandlingsperioden (periode 2), vil forsøkspersonene ta 1 kapsel EM 3 ganger per dag.
Andre navn:
  • Medisca
Legemiddel: 5-hydroksytryptofan
5-HTP vil bli overinnkapslet i kapsler i identisk størrelse 00. I løpet av 5-HTP-behandlingsperioden (periode 3) og 5-HTP/EM-behandlingsperioden (periode 2), vil forsøkspersonene ta 1 kapsel med 5-HTP 3 ganger per dag.
Andre navn:
  • 5-HTP, grunnleggende vitaminer
Eksperimentell: 5-hydroksytryptofan (5-HTP)
I løpet av behandlingsperiode 3 vil forsøkspersonene få 5-HTP 100 mg (5-HTP, grunnleggende vitaminer) og matchende placebo for EM 1 mg (askorbinsyrepulver). En av hver kapsel (begge størrelse 00) tas tre ganger daglig i fire uker.
Legemiddel: 5-hydroksytryptofan
5-HTP vil bli overinnkapslet i kapsler i identisk størrelse 00. I løpet av 5-HTP-behandlingsperioden (periode 3) og 5-HTP/EM-behandlingsperioden (periode 2), vil forsøkspersonene ta 1 kapsel med 5-HTP 3 ganger per dag.
Andre navn:
  • 5-HTP, grunnleggende vitaminer
Legemiddel: Matchende placebo for Ergoloid mesylater
Matchende placebo for Ergoloid mesylater vil være askorbinsyrepulver i identiske størrelse 00 kapsler. I løpet av 5-HTP-behandlingsperioden (periode 3) og placebobehandlingsperioden (periode 4), vil forsøkspersonene ta 1 kapsel med matchende placebo for EM 3 ganger per dag.
Placebo komparator: Placebo
Under behandlingsperiode 4 vil forsøkspersonene få matchende placebo for EM 1 mg (askorbinsyrepulver) og matchende placebo for 5-hydroksytryptofan 100 mg (askorbinsyrepulver). En av hver kapsel (begge størrelse 00) tas tre ganger daglig i fire uker.
Legemiddel: Matchende placebo for 5-hydroksytryptofan
Matchende placebo for 5-hydroksytryptofan vil være askorbinsyrepulver i identisk størrelse 00 kapsler. I løpet av EM-behandlingsperioden (periode 2) og placebobehandlingsperioden (periode 4), vil forsøkspersonene ta 1 kapsel med matchende placebo for 5-HTP 3 ganger per dag.
Legemiddel: Matchende placebo for Ergoloid mesylater
Matchende placebo for Ergoloid mesylater vil være askorbinsyrepulver i identiske størrelse 00 kapsler. I løpet av 5-HTP-behandlingsperioden (periode 3) og placebobehandlingsperioden (periode 4), vil forsøkspersonene ta 1 kapsel med matchende placebo for EM 3 ganger per dag.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet - Antall behandlingsoppståtte uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline til og med uke 17
Bivirkninger (AE), inkludert klinisk betydningsfulle laboratorieavvik og betydelige atferdsendringer vil bli registrert fra tidspunktet for forsøkspersonens første dose av studiemedikamentet til slutten av studien (uke 17) eller lenger om nødvendig. Uønskede hendelser vil bli vurdert ved hvert besøk så vel som under hver telefonsamtale og vil bli tabellert for hver behandlingsperiode.
Baseline til og med uke 17
Sikkerhet og tolerabilitet - Behandlingens alvorlighetsgrad Nyttige uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline til og med uke 17

Bivirkninger (AE), inkludert klinisk betydningsfulle laboratorieavvik og betydelige atferdsendringer vil bli tabellert for hver behandlingsperiode.

Etterforskeren er ansvarlig for å vurdere alvorlighetsgraden (intensiteten) av hver bivirkning som mild, moderat eller alvorlig i henhold til følgende definisjoner:

Mild - En hendelse som lett tolereres og generelt ikke forstyrrer normale daglige aktiviteter. Moderat - En hendelse som er tilstrekkelig ubehagelig til å forstyrre normale daglige aktiviteter. Alvorlig - En hendelse som er ufør med manglende evne til å arbeide eller utføre normale daglige aktiviteter.
Baseline til og med uke 17

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i KiTAP Executive Battery - Alertness Subscore (Reaksjonstid)
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
KiTAP er et datastyrt eksekutiv funksjonsbatteri som består av åtte ikke-verbale deltester som måler forskjellige basale så vel som høyere-ordens komponenter av oppmerksomhet og eksekutiv funksjon. Undertesten for årvåkenhet krever at forsøkspersonene trykker på en knapp hver gang en stimulus vises på skjermen. KiTAP ble fullført ved baseline samt uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Gjennomsnittlig reaksjonstid ble målt over 90 sekunder og endring fra baseline ble beregnet. En lavere reaksjonstid (netto reduksjon i reaksjonstid) indikerer bedre ytelse.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline i totalt antall korrekte svar på KiTAP Executive Battery Distractibility Subtest
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
KiTAP er et datastyrt eksekutiv funksjonsbatteri som består av åtte ikke-verbale deltester som måler forskjellige basale så vel som høyere-ordens komponenter av oppmerksomhet og eksekutiv funksjon. Distraksjonssubtesten måler hvor lett motivet blir distrahert av fremmede stimuli. Denne deltesten krever at forsøkspersonene trykker på en knapp når en målstimulus vises på skjermen mens de ignorerer distraherere som vises kort tid før stimulansen. KiTAP ble fullført ved baseline samt uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Gjennomsnittlig antall korrekte svar og feil ble registrert, og endring fra baseline ble beregnet. For subtesten for distraherbarhet indikerer et høyere gjennomsnittlig antall korrekte svar og lavere gjennomsnittlig antall feil over de 3 minuttene bedre ytelse.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline i totalt antall feil på KiTAP Executive Battery Distractibility Subtest
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
KiTAP er et datastyrt eksekutiv funksjonsbatteri som består av åtte ikke-verbale deltester som måler forskjellige basale så vel som høyere-ordens komponenter av oppmerksomhet og eksekutiv funksjon. Distraksjonssubtesten måler hvor lett motivet blir distrahert av fremmede stimuli. Denne deltesten krever at forsøkspersonene trykker på en knapp når en målstimulus vises på skjermen mens de ignorerer distraherere som vises kort tid før stimulansen. KiTAP ble fullført ved baseline samt uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Gjennomsnittlig antall korrekte svar og feil ble registrert, og endring fra baseline ble beregnet. For subtesten for distraherbarhet indikerer et høyere gjennomsnittlig antall korrekte svar og lavere gjennomsnittlig antall feil over de 3 minuttene bedre ytelse.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline i totalt antall korrekte svar på KiTAP Executive Battery Flexibility Subtest
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
KiTAP er et datastyrt eksekutiv funksjonsbatteri som består av åtte ikke-verbale deltester som måler forskjellige basale så vel som høyere-ordens komponenter av oppmerksomhet og eksekutiv funksjon. Fleksibilitetsundertesten måler forsøkspersonens evne til å være fleksibel når det gjelder å skifte fra en responstype til en annen. Denne deltesten er 2 minutter lang og krever at forsøkspersonene veksler mellom å identifisere blå og grønne drager som vises på tilfeldige sider av skjermen ved å trykke på en av to knapper. KiTAP ble fullført ved baseline samt uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Gjennomsnittlig antall korrekte svar og feil ble registrert og endring fra baseline ble beregnet. For fleksibilitetsdeltesten indikerer et høyere gjennomsnittlig antall korrekte svar og lavere gjennomsnittlig antall feil bedre ytelse.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline i totalt antall feil på KiTAP Executive Battery Flexibility Subtest
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
KiTAP er et datastyrt eksekutiv funksjonsbatteri som består av åtte ikke-verbale deltester som måler forskjellige basale så vel som høyere-ordens komponenter av oppmerksomhet og eksekutiv funksjon. Fleksibilitetsundertesten måler forsøkspersonens evne til å være fleksibel når det gjelder å skifte fra en responstype til en annen. Denne deltesten er 2 minutter lang og krever at forsøkspersonene veksler mellom å identifisere blå og grønne drager som vises på tilfeldige sider av skjermen ved å trykke på en av to knapper. KiTAP ble fullført ved baseline samt uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Gjennomsnittlig antall korrekte svar og feil ble registrert og endring fra baseline ble beregnet. For fleksibilitetsdeltesten indikerer et høyere gjennomsnittlig antall korrekte svar og lavere gjennomsnittlig antall feil bedre ytelse.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline i totalt antall korrekte svar på KiTAP-test av oppmerksomhetsytelse Go-NoGo-deltest
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
KiTAP er et datastyrt eksekutiv funksjonsbatteri som består av åtte ikke-verbale deltester som måler forskjellige basale så vel som høyere-ordens komponenter av oppmerksomhet og eksekutiv funksjon. Go-NoGo-deltesten måler et forsøkspersons impulsivitet ved å kreve at forsøkspersonene trykker på en knapp når målstimulusen presenteres, mens de avstår fra å trykke på knappen for ikke-målstimulusen. KiTAP ble fullført ved baseline samt uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Denne deltesten foregår over 2 minutter og 30 sekunder. Gjennomsnittlig antall korrekte svar og feil ble registrert, og endring fra baseline ble beregnet. For Go-NoGo-deltesten indikerer et høyere gjennomsnittlig antall korrekte svar og et lavere gjennomsnittlig antall feil bedre ytelse.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline i totalt antall feil på KiTAP-test av oppmerksomhetsytelse Go-NoGo-deltest
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
KiTAP er et datastyrt eksekutiv funksjonsbatteri som består av åtte ikke-verbale deltester som måler forskjellige basale så vel som høyere-ordens komponenter av oppmerksomhet og eksekutiv funksjon. Go-NoGo-deltesten måler et forsøkspersons impulsivitet ved å kreve at forsøkspersonene trykker på en knapp når målstimulusen presenteres, mens de avstår fra å trykke på knappen for ikke-målstimulusen. KiTAP ble fullført ved baseline samt uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Denne deltesten foregår over 2 minutter og 30 sekunder. Gjennomsnittlig antall korrekte svar og feil ble registrert, og endring fra baseline ble beregnet. For Go-NoGo-deltesten indikerer et høyere gjennomsnittlig antall korrekte svar og et lavere gjennomsnittlig antall feil bedre ytelse.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline i Clinical Global Impression Alvorlighetsskala samlet poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) er et globalt mål for å gi en klinisk vurdering av en deltakers generelle tilstand basert på en utdannet klinikers vurdering av kognisjon, atferd og dagliglivsaktiviteter. Klinikeren sammenligner emnet med individer av samme alder og kjønn. Vurderingen av alvorlighetsgrad er med en 7-punkts skala: 1, ikke syk; 2, veldig mild; 3, mild; 4, moderat; 5, merket; 6, alvorlig; 7, ekstremt alvorlig. En netto nedgang i alvorlighetsgrad over tid indikerer et positivt resultat.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline i avvikende atferdssjekkliste (ABC) subscores
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Denne vurderingen er en foreldre/omsorgsperson-vurdert skala med seks underskalaer for å vurdere irritabilitet, stereotypier, sløvhet, hyperaktivitet, upassende tale og sosial unngåelse, ved å bruke ABC-FX factoring-system. ABC ble fullført ved baseline samt uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Gjennomsnittlig poengsum for hver underskala ble målt og endring fra baseline ble beregnet. Lavere gjennomsnittsskår på hver underskala indikerer færre avvikende atferd (bedre funksjon). Utvalget av mulige skårer på hver underskala er irritabilitet (0-54), sløvhet (0-39), stereotypier (0-18), hyperaktivitet (0-30) ), upassende tale (0-12) og sosial unngåelse (0-12).
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline i angst, depresjon og humørskala (ADAMS) delscore
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
ADAMS er en foreldre/omsorgsperson vurdert skala med fem subscores for å vurdere manisk/hyperaktiv atferd, deprimert humør, sosial unngåelse, generell angst og obsessiv/kompulsiv atferd. ADAM-ene ble fullført ved baseline samt uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Gjennomsnittlig poengsum for hver subskala ble registrert, og endring fra baseline ble beregnet for hver subscore. Utvalget av mulige poengsum for hver underskala er 0-21. Lavere gjennomsnittsskår på hver underskala indikerer bedre funksjon.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline på Vineland-3 Adaptive Behavior Scale - Subdomain Growth Scale Verdier
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
VABS-3 er et kliniker-administrert standardisert intervju. For denne studien samlet vi inn data innen kommunikasjonsdomener (reseptivt og skriftlig språk), dagliglivsferdigheter (domen og fellesskapsferdigheter), og sosialisering (mellommenneskelige relasjoner, lek og fritid, og mestringsevner). Denne vurderingen ble administrert ved baseline så vel som ved uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Gjennomsnittlig vekstskalaverdi (GSV) for hvert underdomene ble registrert på hvert tidspunkt og endring fra baseline ble beregnet. De mulige GSV-ene for hvert underdomene er mottakelige (10-162), skrevet (10-163), innenlands (10-110), fellesskap (10-136), mellommenneskelig (10-152), lek og fritid (10-164) , & mestringsferdigheter (10-120). Høyere GSV-er for hvert underdomene indikerer bedre funksjon.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline i NIH Toolbox Cognitive Battery for Intellectual Disabilities (NIH-TCB) Total Cognition Score
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
NIH-TCB er et batteri av omfattende validerte datamaskinadministrerte kognitive tester. NIH-TCB inkluderer 7 evalueringer som måler kognitiv fleksibilitet, hemming og visuell oppmerksomhet, episodisk hukommelse, umiddelbar gjenkalling og sekvensering av forskjellige visuelt og muntlig presenterte stimuli, prosesseringshastighet, gjenkjenning av bokstaver og ord, og mottakelig ordforråd. Denne vurderingen ble administrert ved baseline så vel som ved uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Dette batteriet produserer flytende og krystalliserte kognisjonskomposittresultater. Total Cognition Composite Score er funnet ved å konvertere råvæske og krystalliserte skårer til standardskårer, gjennomsnittlig disse to skårene, og deretter utlede standardskårer basert på denne nye distribusjonen. Score varierer fra 0-140. Det normative gjennomsnittet av den ukorrigerte standardskåren er 100 og standardavviket er 15. En høyere gjennomsnittlig total kognisjonssammensatt poengsum indikerer bedre ytelse.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Endring fra baseline i Visual Analog Scale (VAS) vurdering domenepoeng
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
I et forsøk på å måle nivået av atferdsvansker som foreldrene/omsorgspersonen opplever med hensyn til barnet med FXS, lar VAS foreldrene markere på en visuell linje som måler 10 cm med den ene siden merket "verste oppførsel" og den andre siden merket "beste oppførsel." Omsorgspersonen vurderte deltakerens atferd med hensyn til tre domener: daglig fungering, angst/irritabilitet og språk. Avstander nærmere 10 cm regnes som dårligere oppførsel og avstander nærmere 0 cm regnes som bedre oppførsel. Gjennomsnittlig avstand til merket ble registrert for hvert domene ved baseline, deretter igjen ved uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Endring fra baseline ble beregnet for hvert domene. Lavere skårer indikerer et bedre resultat (nærmere avstand til beste atferdsside).
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Event-relaterte potensialer (ERP) – Gamma Band Absolute Power at Resting State (frontal)
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Event-Related Potentials (ERP) muliggjør utvinning av nevrale responser assosiert med spesifikke sensoriske, kognitive eller motoriske hendelser fra et samlet EEG. Gamma 1- og gamma 2-bølger ble målt for ulike deler av hjernen i hviletilstand. ERP ble utført ved baseline så vel som ved uke 4, uke 8, uke 12, uke 16 (ved slutten av hver behandlingsperiode). Gjennomsnittlig kraft av gamma 1- og gamma 2-bånd, målt ved frontale EEG-avledninger, ble registrert for hvert tidspunkt og endring fra baseline ble beregnet. FXS-pasienter har vanligvis vist seg å vise større gammafrekvensbåndstyrke enn typiske kontroller, noe som kan være relatert til sosiale og sensoriske prosesseringsvansker. Derfor vil lavere gammabåndstyrke indikere bedre funksjon.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Event-Related Potentials (ERP)-komponenter som svar på standardtoner
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Event-Related Potentials (ERP) muliggjør utvinning av nevrale responser assosiert med spesifikke sensoriske, kognitive eller motoriske hendelser fra et samlet EEG. Auditive stimuli presenteres og EEG-hendelser vurderes i forhold til timing av stimuli. ERP ble utført ved baseline så vel som ved uke 4, uke 8, uke 12, uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Arealet under kurven ble målt for ulike komponenter i ERP inkludert P1 og P2 (positive komponenter) og N1 og N2 (negative komponenter). Gjennomsnittlig areal under kurven ble registrert for hver komponent på hvert tidspunkt og endring fra baseline ble beregnet. Personer med FXS antas å ha overdreven ERP-respons, så en reduksjon i areal under hver kurve sammenlignet med baseline ville indikere et gunstig resultat.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Begivenhetsrelaterte potensialer - frontal alfa-asymmetri i hviletilstand
Tidsramme: Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)
Event-Related Potentials (ERP) muliggjør utvinning av nevrale responser assosiert med spesifikke sensoriske, kognitive eller motoriske hendelser fra et samlet EEG. EEG-data ble samlet inn når forsøkspersonen var i hviletilstand. Frontal alfa-asymmetri måler forskjeller i alfa-aktivitetsnivå på høyre og venstre hjernehalvdel av frontallappen i hjernen. ERP ble utført ved baseline så vel som ved uke 4, uke 8, uke 12, uke 16 (slutten av hver behandlingsperiode). Gjennomsnittlig alfa-asymmetri i hviletilstand ble registrert og endring fra baseline ble beregnet for hvert tidspunkt. Høyere alfa-asymmetriscore indikerer større alfakraft i høyre hjernehalvdel, noe som tilsvarer økt nevral aktivitet i venstre hjernehalvdel. Høy aktivitet i venstre frontallapp antas å samsvare med tilnærmingsatferd, og høy aktivitet i høyre frontallapp antas å samsvare med abstinensadferd. I denne studien indikerer høyere alfa-asymmetriscore et bedre resultat.
Baseline, uke 4 (EM-behandling), uke 8 (EM+5-HTP-behandling), uke 12 (5-HTP-behandling), uke 16 (placebobehandling)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Elizabeth Berry-Kravis

Samarbeidspartnere

FRAXA Research Foundation
Purposeful IKE

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. oktober 2021

Primær fullføring (Faktiske)

19. januar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

19. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

1. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2024

Sist bekreftet

1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ORA 21051102

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere