Estudo simples cego de mesilatos ergoloides, 5-HTP e a combinação em homens adultos com síndrome do X frágil
25 de agosto de 2024 atualizado por: Elizabeth Berry-Kravis
Um estudo exploratório único cego de mesilatos ergoloides, 5-hidroxitriptofano e a combinação em homens adultos com síndrome do X frágil
Uma avaliação preliminar da segurança, tolerabilidade e eficácia dos mesilatos ergoloides (EM) e 5-hidroxitriptofano (5-HTP) e a combinação (EM + 5-HTP) em comparação com placebo em homens de 18 a 45 anos com Síndrome do X Frágil .
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Este estudo sequencial de 4 períodos, monocêntrico, fase 2, simples-cego, obterá uma avaliação preliminar dos efeitos de mesilatos ergoloides (EM) 1 mg TID e 5-hidroxitriptofano (5-HTP) 100 mg TID e a combinação comparada a um período de placebo em homens com idade entre 18 e 45 anos com Síndrome do X Frágil. O estudo consistirá em um período de triagem de até 28 dias antes da administração inicial do medicamento do estudo, seguido por quatro períodos de tratamento duplo-cego de 4 semanas (até 21 semanas no total). A triagem e as visitas iniciais podem ocorrer ao mesmo tempo, desde que os resultados dos laboratórios de segurança possam ser obtidos. Uma visita final de acompanhamento ou contato telefônico para segurança está planejado uma semana após a conclusão do Período 4. As avaliações de segurança e tolerabilidade incluirão monitoramento de eventos adversos, sinais vitais, química e hematologia do sangue e análise de urina. Breves avaliações cognitivas e comportamentais serão realizadas durante cada visita clínica.
Os participantes elegíveis progredirão em cada um dos 4 períodos (braços) do estudo. Os períodos não são listados sequencialmente aqui para preservar o blind único para os participantes. Ao longo dos 4 períodos, os participantes tomarão duas cápsulas idênticas três vezes ao dia. Se tomarem apenas um medicamento superencapsulado, eles tomarão uma pílula placebo superencapsulada com o medicamento em cada dose e, quando no período 4, eles tomarão dois comprimidos placebo superencapsulados em cada dose.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 45 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem dos 18 aos 45 anos, inclusive.
- O participante tem Síndrome do X Frágil com uma confirmação genética molecular da mutação completa do Retardo Mental do X Frágil (FMR1) (≥200 repetições CGG).
- Tratamento atual com no máximo 3 medicamentos psicotrópicos prescritos. Medicamentos antiepilépticos são permitidos e não são contados como medicamentos psicotrópicos se forem usados para tratamento de convulsões. Os antiepilépticos para outras indicações, como o tratamento de transtornos do humor, contam para o limite de medicamentos permitidos.
- Os medicamentos psicotrópicos concomitantes permitidos devem estar em uma dose estável e regime de dosagem por pelo menos 2 semanas antes da triagem e devem permanecer estáveis durante o período entre a triagem e o início da medicação do estudo.
- Os medicamentos antiepilépticos devem estar em uma dose estável e regime de dosagem por 12 semanas antes da triagem e devem permanecer estáveis durante o período entre a triagem e o início da medicação do estudo.
- Os participantes com histórico de transtorno convulsivo que estão atualmente recebendo tratamento com antiepilépticos devem estar livres de convulsões por 3 meses antes da triagem, ou devem estar livres de convulsões por 3 anos se não estiverem recebendo antiepilépticos no momento.
- Os tratamentos/intervenções comportamentais e terapêuticas devem permanecer estáveis por 4 semanas antes da triagem e devem permanecer estáveis durante o período entre a triagem e o início da medicação do estudo e durante todo o estudo. Pequenas alterações nas horas ou horários de terapia que não são consideradas clinicamente significativas não serão excludentes. Alterações nas terapias oferecidas por meio de um programa escolar, devido às férias escolares, são permitidas.
- O participante deve estar disposto a praticar métodos contraceptivos de barreira durante o estudo, se for sexualmente ativo. A abstinência também é considerada uma forma razoável de controle de natalidade nesta população de estudo.
- O participante tem um pai, tutor legal autorizado ou cuidador consistente.
- O participante e o cuidador podem frequentar a clínica regularmente e de forma confiável.
- O participante é capaz de engolir cápsulas.
- Para os participantes que não são seus próprios tutores legais, os pais/responsáveis legais autorizados do participante podem entender e assinar um formulário de consentimento informado para participar do estudo.
- Se o participante for seu responsável legal, ele pode entender e assinar o consentimento informado para participar do estudo.
- Se o participante não for seu responsável legal, o participante dá consentimento para a participação no estudo, se o participante tiver capacidade cognitiva para dar consentimento.
Critério de exclusão:
História ou doença cardiovascular, renal, hepática, respiratória, gastrointestinal, psiquiátrica, neurológica, cerebrovascular ou outra doença sistêmica atual que colocaria o participante em risco ou potencialmente interferiria na interpretação da segurança, tolerabilidade ou eficácia da medicação do estudo .
Doenças comuns, como hipertensão leve, diabetes mellitus tipo 2 bem controlada (hemoglobina A1C [Hgb A1C] <6,5%), etc., são permitidas a critério do investigador, desde que estejam estáveis e controladas por terapia médica constante por pelo menos pelo menos 4 semanas antes da randomização.
- Anormalidades clinicamente significativas, no julgamento do investigador, em testes laboratoriais de segurança, sinais vitais, medidos durante a triagem.
- Histórico de abuso de substâncias no último ano, de acordo com a avaliação do investigador.
- Uso de inibidores do CYP3A4, betabloqueadores, inibidores da MAO ou triptanos em qualquer momento durante a participação no estudo.
- Deficiência auditiva ou visual significativa que pode afetar a capacidade do participante de concluir os procedimentos do teste.
- Condição psiquiátrica grave concomitante (por exemplo, Transtorno Depressivo Maior, Esquizofrenia ou Transtorno Bipolar) conforme diagnosticado pelo investigador. Participantes com diagnóstico adicional de Transtorno do Espectro do Autismo ou Transtorno de Ansiedade serão permitidos, pois essas são características do FXS.
- O participante tem doenças ativas que interfeririam na participação, como imunodeficiência adquirida, hepatite C, hepatite B ou tuberculose.
- O participante está planejando iniciar psicoterapia ou terapia cognitivo-comportamental (TCC) durante o período do estudo ou iniciou psicoterapia ou TCC dentro de 4 semanas antes da triagem.
- O participante participou de outro ensaio clínico nos 30 dias anteriores à triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Mesilatos Ergolóides (EM)
Durante o período de tratamento 1, os indivíduos receberão EM 1 mg (Medisca) e placebo correspondente para 5-HTP 100 mg (pó de ácido ascórbico).
Uma cápsula de cada (ambas tamanho 00) será tomada três vezes ao dia durante quatro semanas.
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Mesilatos ergoloides 1 mg serão misturados com metilcelulose e colocados em uma cápsula tamanho 00.
Durante o período de tratamento EM (Período 1) e o período de tratamento 5-HTP/EM (Período 2), os indivíduos tomarão 1 cápsula de EM 3 vezes ao dia.
Outros nomes:
O placebo correspondente para 5-hidroxitriptofano será ácido ascórbico em pó em cápsulas de tamanho idêntico.
Durante o período de tratamento EM (Período 2) e o período de tratamento com placebo (Período 4), os indivíduos tomarão 1 cápsula de placebo correspondente para 5-HTP 3 vezes ao dia.
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Experimental: Mesilatos ergoloides (EM) e 5-hidroxitriptofano (5-HTP)
Durante o período de tratamento 2, os participantes receberão EM 1 mg (Medisca) e 5-HTP 100 mg (5-HTP, Vitaminas Básicas).
Uma cápsula de cada (ambas tamanho 00) será tomada três vezes ao dia durante quatro semanas.
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Mesilatos ergoloides 1 mg serão misturados com metilcelulose e colocados em uma cápsula tamanho 00.
Durante o período de tratamento EM (Período 1) e o período de tratamento 5-HTP/EM (Período 2), os indivíduos tomarão 1 cápsula de EM 3 vezes ao dia.
Outros nomes:
O 5-HTP será superencapsulado em cápsulas de tamanho idêntico 00.
Durante o período de tratamento com 5-HTP (período 3) e o período de tratamento com 5-HTP/EM (período 2), os indivíduos tomarão 1 cápsula de 5-HTP 3 vezes ao dia.
Outros nomes:
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Experimental: 5-hidroxitriptofano (5-HTP)
Durante o período de tratamento 3, os indivíduos receberão 5-HTP 100 mg (5-HTP, vitaminas básicas) e placebo correspondente para EM 1 mg (pó de ácido ascórbico).
Uma cápsula de cada (ambas tamanho 00) será tomada três vezes ao dia durante quatro semanas.
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O 5-HTP será superencapsulado em cápsulas de tamanho idêntico 00.
Durante o período de tratamento com 5-HTP (período 3) e o período de tratamento com 5-HTP/EM (período 2), os indivíduos tomarão 1 cápsula de 5-HTP 3 vezes ao dia.
Outros nomes:
O placebo correspondente para mesilatos Ergolóides será pó de ácido ascórbico em cápsulas de tamanho idêntico.
Durante o período de tratamento com 5-HTP (período 3) e o período de tratamento com placebo (período 4), os indivíduos tomarão 1 cápsula de placebo correspondente para EM 3 vezes ao dia.
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Comparador de Placebo: Placebo
Durante o período de tratamento 4, os indivíduos receberão placebo correspondente para EM 1 mg (pó de ácido ascórbico) e placebo correspondente para 5-hidroxitriptofano 100 mg (pó de ácido ascórbico).
Uma cápsula de cada (ambas tamanho 00) será tomada três vezes ao dia durante quatro semanas.
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O placebo correspondente para 5-hidroxitriptofano será ácido ascórbico em pó em cápsulas de tamanho idêntico.
Durante o período de tratamento EM (Período 2) e o período de tratamento com placebo (Período 4), os indivíduos tomarão 1 cápsula de placebo correspondente para 5-HTP 3 vezes ao dia.
O placebo correspondente para mesilatos Ergolóides será pó de ácido ascórbico em cápsulas de tamanho idêntico.
Durante o período de tratamento com 5-HTP (período 3) e o período de tratamento com placebo (período 4), os indivíduos tomarão 1 cápsula de placebo correspondente para EM 3 vezes ao dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade - Número de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base até a semana 17
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Eventos adversos (EAs), incluindo anormalidades laboratoriais clinicamente significativas e mudanças comportamentais significativas serão registrados desde o momento da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (Semana 17) ou mais, se necessário.
Os eventos adversos serão avaliados em cada visita, bem como durante cada ligação telefônica e serão tabulados para cada período de tratamento.
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Linha de base até a semana 17
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Segurança e tolerabilidade - Gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base até a semana 17
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Eventos adversos (EAs), incluindo anormalidades laboratoriais clinicamente significativas e mudanças comportamentais significativas serão tabulados para cada período de tratamento. O Investigador é responsável por avaliar a gravidade (intensidade) de cada evento adverso como leve, moderado ou grave de acordo com as seguintes definições: Leve – Um evento que é facilmente tolerado e geralmente não interfere nas atividades diárias normais. Moderado – Um evento que é suficientemente desconfortável para interferir nas atividades diárias normais. Grave - Evento incapacitante com incapacidade de trabalhar ou realizar atividades diárias normais. |
Linha de base até a semana 17
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na bateria executiva KiTAP - subpontuação de alerta (tempo de reação)
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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O KiTAP é uma bateria computadorizada de funções executivas que consiste em oito subtestes não-verbais que medem diferentes componentes basais e de ordem superior de atenção e funcionamento executivo.
O subteste de alerta exige que os sujeitos toquem em um botão sempre que um estímulo aparecer na tela.
O KiTAP foi concluído na linha de base, bem como na Semana 4, Semana 8, Semana 12 e Semana 16 (o final de cada período de tratamento).
O tempo médio de reação foi medido ao longo de 90 segundos e a mudança em relação à linha de base foi calculada.
Um tempo de reação mais baixo (diminuição líquida no tempo de reação) indica melhor desempenho.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base no número total de respostas corretas no subteste de distração da bateria executiva do KiTAP
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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O KiTAP é uma bateria computadorizada de funções executivas que consiste em oito subtestes não-verbais que medem diferentes componentes basais e de ordem superior de atenção e funcionamento executivo.
O subteste de distração mede a facilidade com que o sujeito se distrai com estímulos estranhos.
Este subteste exige que os sujeitos toquem em um botão quando um estímulo alvo aparece na tela, ignorando os distratores que aparecem pouco antes do estímulo.
O KiTAP foi concluído na linha de base, bem como na Semana 4, Semana 8, Semana 12 e Semana 16 (o final de cada período de tratamento).
O número médio de respostas corretas e erros foi registrado e a mudança em relação à linha de base foi calculada.
Para o subteste de distração, maior média de acertos e menor média de erros ao longo dos 3 minutos indicam melhor desempenho.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base no número total de erros no subteste de distração da bateria executiva do KiTAP
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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O KiTAP é uma bateria computadorizada de funções executivas que consiste em oito subtestes não-verbais que medem diferentes componentes basais e de ordem superior de atenção e funcionamento executivo.
O subteste de distração mede a facilidade com que o sujeito se distrai com estímulos estranhos.
Este subteste exige que os sujeitos toquem em um botão quando um estímulo alvo aparece na tela, ignorando os distratores que aparecem pouco antes do estímulo.
O KiTAP foi concluído na linha de base, bem como na Semana 4, Semana 8, Semana 12 e Semana 16 (o final de cada período de tratamento).
O número médio de respostas corretas e erros foi registrado e a mudança em relação à linha de base foi calculada.
Para o subteste de distração, maior média de acertos e menor média de erros ao longo dos 3 minutos indicam melhor desempenho.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base no número total de respostas corretas no subteste de flexibilidade da bateria executiva do KiTAP
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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O KiTAP é uma bateria computadorizada de funções executivas que consiste em oito subtestes não-verbais que medem diferentes componentes basais e de ordem superior de atenção e funcionamento executivo.
O subteste flexibilidade mede a capacidade do sujeito de ser flexível ao mudar de um tipo de resposta para outro.
Este subteste dura 2 minutos e exige que os participantes alternem entre a identificação de dragões azuis e verdes que aparecem em lados aleatórios da tela tocando em um dos dois botões.
O KiTAP foi concluído na linha de base, bem como na Semana 4, Semana 8, Semana 12 e Semana 16 (o final de cada período de tratamento).
O número médio de respostas corretas e erros foi registrado e a mudança em relação à linha de base foi calculada.
Para o subteste flexibilidade, maior média de acertos e menor média de erros indica melhor desempenho.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base no número total de erros no subteste de flexibilidade da bateria executiva do KiTAP
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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O KiTAP é uma bateria computadorizada de funções executivas que consiste em oito subtestes não-verbais que medem diferentes componentes basais e de ordem superior de atenção e funcionamento executivo.
O subteste flexibilidade mede a capacidade do sujeito de ser flexível ao mudar de um tipo de resposta para outro.
Este subteste dura 2 minutos e exige que os participantes alternem entre a identificação de dragões azuis e verdes que aparecem em lados aleatórios da tela tocando em um dos dois botões.
O KiTAP foi concluído na linha de base, bem como na Semana 4, Semana 8, Semana 12 e Semana 16 (o final de cada período de tratamento).
O número médio de respostas corretas e erros foi registrado e a mudança em relação à linha de base foi calculada.
Para o subteste flexibilidade, maior média de acertos e menor média de erros indica melhor desempenho.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base no número total de respostas corretas no teste KiTAP de desempenho de atenção Subteste Go-NoGo
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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O KiTAP é uma bateria computadorizada de funções executivas que consiste em oito subtestes não-verbais que medem diferentes componentes basais e de ordem superior de atenção e funcionamento executivo.
O subteste Go-NoGo mede a impulsividade de um sujeito, exigindo que os sujeitos toquem em um botão quando o estímulo alvo é apresentado, enquanto se abstêm de apertar o botão para o estímulo não-alvo.
O KiTAP foi concluído na linha de base, bem como na Semana 4, Semana 8, Semana 12 e Semana 16 (o final de cada período de tratamento).
Este subteste ocorre durante 2 minutos e 30 segundos.
O número médio de respostas corretas e erros foi registrado e a mudança em relação à linha de base foi calculada.
Para o subteste Go-NoGo, um maior número médio de acertos e um menor número médio de erros indicam melhor desempenho.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base no número total de erros no teste KiTAP de desempenho de atenção Subteste Go-NoGo
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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O KiTAP é uma bateria computadorizada de funções executivas que consiste em oito subtestes não-verbais que medem diferentes componentes basais e de ordem superior de atenção e funcionamento executivo.
O subteste Go-NoGo mede a impulsividade de um sujeito, exigindo que os sujeitos toquem em um botão quando o estímulo alvo é apresentado, enquanto se abstêm de apertar o botão para o estímulo não-alvo.
O KiTAP foi concluído na linha de base, bem como na Semana 4, Semana 8, Semana 12 e Semana 16 (o final de cada período de tratamento).
Este subteste ocorre durante 2 minutos e 30 segundos.
O número médio de respostas corretas e erros foi registrado e a mudança em relação à linha de base foi calculada.
Para o subteste Go-NoGo, um maior número médio de acertos e um menor número médio de erros indicam melhor desempenho.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base na pontuação geral da escala de gravidade de impressão clínica global
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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A Gravidade de Impressão Clínica Global (CGI-S) é uma medida global para fornecer um julgamento clínico da condição geral de um participante com base na avaliação de cognição, comportamento e atividades da vida diária por um médico treinado.
O clínico compara o sujeito com indivíduos da mesma idade e sexo.
A avaliação da gravidade é feita numa escala de 7 pontos: 1, não doente; 2, muito leve; 3, leve; 4, moderado; 5, marcado; 6, grave; 7, extremamente grave.
Uma diminuição líquida na pontuação de gravidade ao longo do tempo indica um resultado positivo.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base nas subpontuações da lista de verificação de comportamento aberrante (ABC)
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Esta avaliação é uma escala avaliada pelos pais/cuidadores com seis subescalas para avaliar irritabilidade, estereótipos, letargia, hiperatividade, fala inadequada e evitação social, usando o sistema de fatoração ABC-FX.
O ABC foi concluído na linha de base, bem como na semana 4, na semana 8, na semana 12 e na semana 16 (o final de cada período de tratamento).
A pontuação média para cada subescala foi medida e a mudança em relação à linha de base foi calculada.
Pontuações médias mais baixas em cada subescala indicam menos comportamentos aberrantes (melhor funcionamento). A faixa de pontuações possíveis em cada subescala é irritabilidade (0-54), letargia (0-39), estereótipos (0-18), hiperatividade (0-30). ), fala inadequada (0-12) e evitação social (0-12).
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base nas subpontuações da escala de ansiedade, depressão e humor (ADAMS)
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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A ADAMS é uma escala avaliada pelos pais/cuidadores com cinco subpontuações para avaliar comportamento maníaco/hiperativo, humor deprimido, evitação social, ansiedade geral e comportamento obsessivo/compulsivo.
Os ADAMs foram concluídos na linha de base, bem como na Semana 4, Semana 8, Semana 12 e Semana 16 (o final de cada período de tratamento).
A pontuação média para cada subescala foi registrada e a mudança em relação à linha de base foi calculada para cada subescala.
O intervalo de pontuações possíveis para cada subescala é de 0 a 21.
Pontuações médias mais baixas em cada subescala indicam melhor funcionamento.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base na escala de comportamento adaptativo Vineland-3 - Valores da escala de crescimento de subdomínios
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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VABS-3 é uma entrevista padronizada administrada por um médico.
Para este estudo, coletamos dados em domínios de comunicação (linguagem receptiva e escrita), habilidades de vida diária (habilidades domésticas e comunitárias) e socialização (relações interpessoais, brincadeiras e momentos de lazer e habilidades de enfrentamento).
Esta avaliação foi administrada no início do estudo, bem como na semana 4, semana 8, semana 12 e semana 16 (final de cada período de tratamento).
O valor médio da escala de crescimento (GSV) para cada subdomínio foi registrado em cada momento e a alteração da linha de base foi calculada.
Os possíveis GSVs para cada subdomínio são receptivo (10-162), escrito (10-163), doméstico (10-110), comunitário (10-136), interpessoal (10-152), lúdico e de lazer (10-164) e habilidades de enfrentamento (10-120).
GSVs mais altos para cada subdomínio indicam melhor funcionamento.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base na bateria cognitiva da caixa de ferramentas do NIH para deficiências intelectuais (NIH-TCB) Pontuação de cognição total
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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O NIH-TCB é uma bateria de testes cognitivos administrados por computador amplamente validados.
O NIH-TCB inclui 7 avaliações que medem flexibilidade cognitiva, inibição e atenção visual, memória episódica, recordação imediata e sequenciamento de diferentes estímulos apresentados visualmente e oralmente, velocidade de processamento, reconhecimento de letras e palavras e vocabulário receptivo.
Esta avaliação foi administrada no início do estudo, bem como na semana 4, semana 8, semana 12 e semana 16 (final de cada período de tratamento).
Esta bateria produz pontuações compostas de cognição fluidas e cristalizadas.
A pontuação composta de cognição total é encontrada convertendo-se as pontuações líquidas brutas e cristalizadas em pontuações padrão, calculando a média dessas duas pontuações e, em seguida, derivando as pontuações padrão com base nesta nova distribuição.
As pontuações variam de 0 a 140.
A média normativa do escore padrão não corrigido é 100 e o desvio padrão é 15.
Uma pontuação média composta de cognição total mais alta indica melhor desempenho.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Mudança da linha de base nas pontuações do domínio de avaliação da escala visual analógica (VAS)
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Na tentativa de medir o nível de dificuldade comportamental vivenciado pelos pais/cuidadores em relação à criança com SXF, a EVA permite que os pais marquem em uma linha visual medindo 10 cm com um lado marcado como “pior comportamento” e o outro lado marcado "melhor comportamento."
O cuidador avaliou o comportamento do participante em relação a três domínios: funcionamento diário, ansiedade/irritabilidade e linguagem.
Distâncias próximas de 10 cm são consideradas pior comportamento e distâncias próximas de 0 cm são consideradas melhor comportamento.
A distância média da marca foi registrada para cada domínio na Linha de Base e novamente na Semana 4, Semana 8, Semana 12 e Semana 16 (final de cada período de tratamento).
A mudança da linha de base foi calculada para cada domínio.
Pontuações mais baixas indicam um resultado melhor (distância mais próxima do lado de melhor comportamento).
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Potenciais Relacionados a Eventos (ERP) - Potência Absoluta da Banda Gama no Estado de Repouso (Frontal)
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Potenciais relacionados a eventos (ERPs) permitem a extração de respostas neurais associadas a eventos sensoriais, cognitivos ou motores específicos de um EEG geral.
As ondas gama 1 e gama 2 foram medidas em várias partes do cérebro em estado de repouso.
O ERP foi realizado na linha de base, bem como na Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16 (no final de cada período de tratamento).
A potência média das bandas gama 1 e gama 2, medida pelas derivações frontais do EEG, foi registrada para cada ponto de tempo e a mudança em relação à linha de base foi calculada.
Descobriu-se que os pacientes com SXF normalmente exibem maior potência da banda de frequência gama do que os controles em desenvolvimento típico, o que pode estar relacionado a dificuldades de processamento social e sensorial.
Portanto, uma potência menor na banda gama indicaria um melhor funcionamento.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Componentes de potenciais relacionados a eventos (ERP) em resposta a tons padrão
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Potenciais relacionados a eventos (ERPs) permitem a extração de respostas neurais associadas a eventos sensoriais, cognitivos ou motores específicos de um EEG geral.
Estímulos auditivos são apresentados e os eventos de EEG são avaliados em relação ao tempo dos estímulos.
O ERP foi realizado na linha de base, bem como na semana Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16 (final de cada período de tratamento).
A área sob a curva foi medida para diferentes componentes do ERP, incluindo P1 e P2 (componentes positivos) e N1 e N2 (componentes negativos).
A área média sob a curva foi registrada para cada componente em cada ponto de tempo e a mudança em relação à linha de base foi calculada.
Acredita-se que os indivíduos com SXF tenham uma resposta ERP excessiva, portanto, uma diminuição na área sob cada curva em comparação com a linha de base indicaria um resultado favorável.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Potenciais Relacionados ao Evento - Assimetria Alfa Frontal no Estado de Repouso
Prazo: Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Potenciais relacionados a eventos (ERPs) permitem a extração de respostas neurais associadas a eventos sensoriais, cognitivos ou motores específicos de um EEG geral.
Os dados de EEG foram coletados quando o sujeito estava em estado de repouso.
A assimetria alfa frontal mede as diferenças no nível de atividade alfa do hemisfério direito e esquerdo do lobo frontal do cérebro.
O ERP foi realizado na linha de base, bem como na Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16 (final de cada período de tratamento).
A assimetria alfa média no estado de repouso foi registrada e a alteração da linha de base foi calculada para cada ponto de tempo.
Pontuações mais altas de assimetria alfa indicam maior poder alfa no hemisfério direito, o que corresponde ao aumento da atividade neural do hemisfério esquerdo.
Acredita-se que a alta atividade do lobo frontal esquerdo corresponda a comportamentos de aproximação, e acredita-se que a alta atividade do lobo frontal direito corresponda a comportamentos de retirada.
Neste estudo, maiores escores de assimetria alfa indicam um melhor resultado.
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Linha de base, semana 4 (tratamento EM), semana 8 (tratamento EM + 5-HTP), semana 12 (tratamento 5-HTP), semana 16 (tratamento placebo)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de outubro de 2021
Conclusão Primária (Real)
19 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
19 de janeiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de agosto de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
1 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de setembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de agosto de 2024
Última verificação
1 de agosto de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios cromossômicos
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Síndrome
- Síndrome do X Frágil
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Antagonistas Adrenérgicos
- Agentes Adrenérgicos
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Vasodilatadores
- Drogas Psicotrópicas
- Antidepressivos
- Agonistas de Dopamina
- Agentes de Dopamina
- Agentes antidepressivos de segunda geração
- Agentes Nootrópicos
- Antagonistas Alfa Adrenérgicos
- 5-hidroxitriptofano
- Mesilatos Ergoloides
- Dihidroergotoxina
Outros números de identificação do estudo
- ORA 21051102
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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