Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pojedyncze ślepe badanie mesylanów ergoloidów, 5-HTP i kombinacji u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X

25 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Elizabeth Berry-Kravis

Eksploracyjne badanie z pojedynczą ślepą próbą mesylanów ergoloidów, 5-hydroksytryptofanu i kombinacji u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X

Wstępna ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności mesylanów ergoloidu (EM) i 5-hydroksytryptofanu (5-HTP) oraz kombinacji (EM + 5-HTP) w porównaniu z placebo u mężczyzn w wieku 18-45 lat z zespołem łamliwego chromosomu X .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym jednoośrodkowym, 4-okresowym badaniu sekwencyjnym fazy 2 z pojedynczą ślepą próbą uzyskana zostanie wstępna ocena wpływu mesylanów ergoloidu (EM) 1 mg trzy razy na dobę i 5-hydroksytryptofanu (5-HTP) 100 mg trzy razy na dobę oraz ich kombinacji porówna do okresu placebo u mężczyzn w wieku 18-45 lat z zespołem łamliwego chromosomu X. Badanie będzie się składać z okresu przesiewowego trwającego do 28 dni przed pierwszym podaniem badanego leku, po którym nastąpią cztery 4-tygodniowe okresy leczenia z pojedynczą ślepą próbą (łącznie do 21 tygodni). Wizyty przesiewowe i wyjściowe mogą odbywać się w tym samym czasie, pod warunkiem uzyskania wyników badań laboratoryjnych. Ostatnia wizyta kontrolna lub kontakt telefoniczny w sprawie bezpieczeństwa zaplanowano tydzień po zakończeniu Okresu 4. Oceny bezpieczeństwa i tolerancji będą obejmować monitorowanie zdarzeń niepożądanych, parametry życiowe, chemię krwi i hematologię oraz analizę moczu. Podczas każdej wizyty w klinice przeprowadzana jest krótka ocena funkcji poznawczych i behawioralnych.

Kwalifikujący się uczestnicy przejdą przez każdy z 4 okresów (ramiona) nauki. Okresy nie są tutaj wymienione kolejno, aby zachować pojedynczą ciemną dla uczestników. Przez wszystkie 4 okresy uczestnicy będą przyjmować dwie identyczne kapsułki trzy razy dziennie. Jeśli przyjmują tylko jeden nadmiernie kapsułkowany lek, przyjmą jedną nadmiernie kapsułkowaną pigułkę placebo z lekiem w każdej dawce, aw okresie 4 wezmą dwie nadmiernie kapsułkowane tabletki placebo w każdej dawce.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 45 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna w wieku od 18 do 45 lat włącznie.
  2. Uczestnik ma zespół łamliwego chromosomu X z molekularnym potwierdzeniem genetycznym pełnej mutacji zespołu łamliwego chromosomu X (FMR1) (≥200 powtórzeń CGG).
  3. Obecne leczenie z nie więcej niż 3 przepisanymi lekami psychotropowymi. Leki przeciwpadaczkowe są dozwolone i nie są liczone jako leki psychotropowe, jeśli są stosowane w leczeniu napadów padaczkowych. Leki przeciwpadaczkowe stosowane w innych wskazaniach, takich jak leczenie zaburzeń nastroju, wliczają się do limitu dozwolonych leków.
  4. Dozwolone towarzyszące leki psychotropowe muszą być w stałej dawce i schemacie dawkowania przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym i muszą pozostać stabilne w okresie między badaniem przesiewowym a rozpoczęciem przyjmowania badanego leku.
  5. Leki przeciwpadaczkowe muszą być w stałej dawce i schemacie dawkowania przez 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i muszą pozostać stabilne w okresie między badaniem przesiewowym a rozpoczęciem przyjmowania badanego leku.
  6. Uczestnicy z historią napadów padaczkowych, którzy obecnie otrzymują leki przeciwpadaczkowe, muszą być bez napadów przez 3 miesiące poprzedzające badanie przesiewowe lub muszą być wolne od napadów przez 3 lata, jeśli obecnie nie otrzymują leków przeciwpadaczkowych.
  7. Leczenie/interwencje behawioralne i terapeutyczne muszą być stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i muszą pozostać stabilne w okresie między badaniem przesiewowym a rozpoczęciem przyjmowania badanego leku oraz przez cały czas trwania badania. Niewielkie zmiany godzin lub czasów terapii, które nie są uważane za istotne klinicznie, nie będą wykluczać. Dopuszcza się zmiany w terapiach realizowanych w ramach programu szkolnego z powodu wakacji szkolnych.
  8. Uczestnik musi być chętny do stosowania barierowych metod antykoncepcji podczas studiów, jeśli jest aktywny seksualnie. Abstynencja jest również uważana za rozsądną formę kontroli urodzeń w badanej populacji.
  9. Uczestnik ma rodzica, opiekuna prawnego lub opiekuna stałego.
  10. Uczestnik i opiekun mogą regularnie i rzetelnie odwiedzać klinikę.
  11. Uczestnik jest w stanie połykać kapsułki.
  12. W przypadku uczestników, którzy nie są swoimi opiekunami prawnymi, rodzic/upoważniony opiekun prawny uczestnika jest w stanie zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody na udział w badaniu.
  13. Jeżeli uczestnik jest swoim własnym opiekunem prawnym, może zrozumieć i podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu.
  14. W przypadku, gdy uczestnik nie jest własnym opiekunem prawnym, uczestnik wyraża zgodę na udział w badaniu, o ile posiada zdolność poznawczą do wyrażenia zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia lub obecna choroba sercowo-naczyniowa, nerkowa, wątrobowa, oddechowa, żołądkowo-jelitowa, psychiatryczna, neurologiczna, mózgowo-naczyniowa lub inna choroba ogólnoustrojowa, która mogłaby narazić uczestnika na ryzyko lub potencjalnie zakłócić interpretację bezpieczeństwa, tolerancji lub skuteczności badanego leku .

    Częste choroby, takie jak łagodne nadciśnienie, dobrze kontrolowana cukrzyca typu 2 (hemoglobina A1C [Hgb A1C] <6,5%) itp. są dozwolone według oceny badacza, o ile są stabilne i kontrolowane przez terapię medyczną, która jest stała przez co najmniej co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją.

  2. Klinicznie istotne nieprawidłowości, w ocenie badacza, w laboratoryjnych testach bezpieczeństwa, parametrach życiowych, mierzonych podczas badań przesiewowych.
  3. Historia nadużywania substancji odurzających w ciągu ostatniego roku, zgodnie z oceną badacza.
  4. Stosowanie inhibitorów CYP3A4, beta-blokerów, inhibitorów MAO lub tryptanów w dowolnym momencie udziału w badaniu.
  5. Znaczne upośledzenie słuchu lub wzroku, które może mieć wpływ na zdolność uczestnika do ukończenia procedur testowych.
  6. Współistniejący poważny stan psychiczny (np. duże zaburzenie depresyjne, schizofrenia lub choroba afektywna dwubiegunowa) zdiagnozowany przez badacza. Uczestnicy z dodatkową diagnozą zaburzeń ze spektrum autyzmu lub zaburzeń lękowych będą dopuszczeni, ponieważ są to cechy charakterystyczne dla FXS.
  7. Uczestnik ma czynną chorobę, która mogłaby kolidować z uczestnictwem, taką jak nabyty zespół niedoboru odporności, wirusowe zapalenie wątroby typu C, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub gruźlica.
  8. Uczestnik planuje rozpocząć psychoterapię lub terapię poznawczo-behawioralną (CBT) w okresie badania lub rozpoczął psychoterapię lub terapię poznawczo-behawioralną w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  9. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni poprzedzających Screening.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mesylany ergoloidu (EM)
W pierwszym okresie leczenia pacjenci otrzymają 1 mg EM (Medisca) i odpowiadające placebo w dawce 100 mg 5-HTP (kwas askorbinowy w proszku). Po jednej kapsułce (obie w rozmiarze 00) należy przyjmować trzy razy dziennie przez cztery tygodnie.
Lek: Mesylany ergoloidu
Mesylany ergoloidu 1 mg zostaną zmieszane z metylocelulozą i umieszczone w kapsułce w rozmiarze 00. Podczas okresu leczenia EM (okres 1) i okresu leczenia 5-HTP/EM (okres 2) pacjenci przyjmowali 1 kapsułkę EM 3 razy dziennie.
Inne nazwy:
  • Medica
Lek: Dopasowane placebo dla 5-hydroksytryptofanu
Odpowiednie placebo dla 5-hydroksytryptofanu będzie kwasem askorbinowym w proszku w kapsułkach o identycznym rozmiarze 00. Podczas okresu leczenia EM (okres 2) i okresu leczenia placebo (okres 4) pacjenci przyjmowali 1 kapsułkę dopasowanego placebo dla 5-HTP 3 razy dziennie.
Eksperymentalny: Mesylany ergoloidu (EM) i 5-hydroksytryptofan (5-HTP)
Podczas drugiego okresu leczenia pacjenci będą otrzymywać EM 1 mg (Medisca) i 5-HTP 100 mg (5-HTP, podstawowe witaminy). Po jednej kapsułce (obie w rozmiarze 00) należy przyjmować trzy razy dziennie przez cztery tygodnie.
Lek: Mesylany ergoloidu
Mesylany ergoloidu 1 mg zostaną zmieszane z metylocelulozą i umieszczone w kapsułce w rozmiarze 00. Podczas okresu leczenia EM (okres 1) i okresu leczenia 5-HTP/EM (okres 2) pacjenci przyjmowali 1 kapsułkę EM 3 razy dziennie.
Inne nazwy:
  • Medica
Lek: 5-Hydroksytryptofan
5-HTP będzie nadmiernie kapsułkowany w kapsułkach o identycznym rozmiarze 00. Podczas okresu leczenia 5-HTP (okres 3) i okresu leczenia 5-HTP/EM (okres 2) pacjenci przyjmowali 1 kapsułkę 5-HTP 3 razy dziennie.
Inne nazwy:
  • 5-HTP, podstawowe witaminy
Eksperymentalny: 5-hydroksytryptofan (5-HTP)
Podczas 3. okresu leczenia pacjenci otrzymają 5-HTP w dawce 100 mg (5-HTP, podstawowe witaminy) i odpowiadające placebo dla EM w dawce 1 mg (kwas askorbinowy w proszku). Po jednej kapsułce (obie w rozmiarze 00) należy przyjmować trzy razy dziennie przez cztery tygodnie.
Lek: 5-Hydroksytryptofan
5-HTP będzie nadmiernie kapsułkowany w kapsułkach o identycznym rozmiarze 00. Podczas okresu leczenia 5-HTP (okres 3) i okresu leczenia 5-HTP/EM (okres 2) pacjenci przyjmowali 1 kapsułkę 5-HTP 3 razy dziennie.
Inne nazwy:
  • 5-HTP, podstawowe witaminy
Lek: Dopasowane placebo dla mesylanów ergoloidu
Odpowiednim placebo dla mesylanów ergoloidu będzie proszek kwasu askorbinowego w kapsułkach o identycznym rozmiarze 00. Podczas okresu leczenia 5-HTP (okres 3) i okresu leczenia placebo (okres 4) pacjenci przyjmowali 1 kapsułkę odpowiadającego placebo na EM 3 razy dziennie.
Komparator placebo: Placebo
Podczas 4. okresu leczenia pacjenci otrzymają odpowiadające placebo w postaci EM 1 mg (kwas askorbinowy w proszku) i pasujące placebo w postaci 5-hydroksytryptofanu w dawce 100 mg (kwas askorbinowy w proszku). Po jednej kapsułce (obie w rozmiarze 00) należy przyjmować trzy razy dziennie przez cztery tygodnie.
Lek: Dopasowane placebo dla 5-hydroksytryptofanu
Odpowiednie placebo dla 5-hydroksytryptofanu będzie kwasem askorbinowym w proszku w kapsułkach o identycznym rozmiarze 00. Podczas okresu leczenia EM (okres 2) i okresu leczenia placebo (okres 4) pacjenci przyjmowali 1 kapsułkę dopasowanego placebo dla 5-HTP 3 razy dziennie.
Lek: Dopasowane placebo dla mesylanów ergoloidu
Odpowiednim placebo dla mesylanów ergoloidu będzie proszek kwasu askorbinowego w kapsułkach o identycznym rozmiarze 00. Podczas okresu leczenia 5-HTP (okres 3) i okresu leczenia placebo (okres 4) pacjenci przyjmowali 1 kapsułkę odpowiadającego placebo na EM 3 razy dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja — liczba zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 17. tygodnia
Zdarzenia niepożądane (AE), w tym klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych i znaczące zmiany w zachowaniu, będą rejestrowane od czasu przyjęcia przez pacjenta pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (tydzień 17) lub dłużej, jeśli to konieczne. Zdarzenia niepożądane będą oceniane podczas każdej wizyty, a także podczas każdej rozmowy telefonicznej i zostaną zestawione w tabeli dla każdego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa do 17. tygodnia
Bezpieczeństwo i tolerancja – Ciężkość pojawiających się zdarzeń niepożądanych w trakcie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 17. tygodnia

Zdarzenia niepożądane (AE), w tym klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych i istotne zmiany w zachowaniu, zostaną zestawione w tabeli dla każdego okresu leczenia.

Badacz jest odpowiedzialny za ocenę ciężkości (intensywności) każdego zdarzenia niepożądanego jako łagodnego, umiarkowanego lub ciężkiego, zgodnie z następującymi definicjami:

Łagodne – zdarzenie, które jest łatwo tolerowane i na ogół nie zakłóca normalnych codziennych czynności. Umiarkowane – wydarzenie, które jest na tyle nieprzyjemne, że zakłóca normalne codzienne czynności. Ciężkie – zdarzenie powodujące niezdolność do pracy lub wykonywania codziennych czynności.
Wartość wyjściowa do 17. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością bazową baterii wykonawczej KiTAP — wynik cząstkowy czujności (czas reakcji)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
KiTAP to skomputeryzowany zestaw funkcji wykonawczych składający się z ośmiu niewerbalnych podtestów mierzących różne podstawowe i wyższe elementy uwagi i funkcjonowania wykonawczego. Podtest czujności wymaga, aby badani naciskali przycisk za każdym razem, gdy na ekranie pojawi się bodziec. Leczenie KiTAP zakończono na początku badania oraz w tygodniu 4., 8., 12. i 16. tygodniu (koniec każdego okresu leczenia). Zmierzono średni czas reakcji w ciągu 90 sekund i obliczono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. Krótszy czas reakcji (skrócenie czasu reakcji netto) wskazuje na lepszą wydajność.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w porównaniu z wartością bazową całkowitej liczby prawidłowych odpowiedzi w podteście rozproszenia uwagi KiTAP Executive Battery
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
KiTAP to skomputeryzowany zestaw funkcji wykonawczych składający się z ośmiu niewerbalnych podtestów mierzących różne podstawowe i wyższe elementy uwagi i funkcjonowania wykonawczego. Podtest rozproszenia uwagi mierzy, jak łatwo podmiot jest rozpraszany przez zewnętrzne bodźce. W tym podteście badani naciskają przycisk, gdy na ekranie pojawia się bodziec docelowy, ignorując elementy rozpraszające, które pojawiają się na krótko przed bodźcem. Leczenie KiTAP zakończono na początku badania oraz w tygodniu 4., 8., 12. i 16. tygodniu (koniec każdego okresu leczenia). Rejestrowano średnią liczbę prawidłowych odpowiedzi i błędów oraz obliczano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. W przypadku podtestu rozpraszania uwagi wyższa średnia liczba poprawnych odpowiedzi i niższa średnia liczba błędów w ciągu 3 minut wskazuje na lepsze wyniki.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w porównaniu z wartością bazową całkowitej liczby błędów w podteście rozproszenia uwagi baterii wykonawczej KiTAP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
KiTAP to skomputeryzowany zestaw funkcji wykonawczych składający się z ośmiu niewerbalnych podtestów mierzących różne podstawowe i wyższe elementy uwagi i funkcjonowania wykonawczego. Podtest rozproszenia uwagi mierzy, jak łatwo podmiot jest rozpraszany przez zewnętrzne bodźce. W tym podteście badani naciskają przycisk, gdy na ekranie pojawia się bodziec docelowy, ignorując elementy rozpraszające, które pojawiają się na krótko przed bodźcem. Leczenie KiTAP zakończono na początku badania oraz w tygodniu 4., 8., 12. i 16. tygodniu (koniec każdego okresu leczenia). Rejestrowano średnią liczbę prawidłowych odpowiedzi i błędów oraz obliczano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. W przypadku podtestu rozpraszania uwagi wyższa średnia liczba poprawnych odpowiedzi i niższa średnia liczba błędów w ciągu 3 minut wskazuje na lepsze wyniki.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w porównaniu z wartością bazową całkowitej liczby prawidłowych odpowiedzi w podteście elastyczności baterii wykonawczej KiTAP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
KiTAP to skomputeryzowany zestaw funkcji wykonawczych składający się z ośmiu niewerbalnych podtestów mierzących różne podstawowe i wyższe elementy uwagi i funkcjonowania wykonawczego. Podtest elastyczności mierzy zdolność osoby badanej do elastycznego przechodzenia z jednego typu reakcji na inny. Ten podtest trwa 2 minuty i wymaga, aby badani na przemian identyfikowali niebieskie i zielone smoki, które pojawiają się po przypadkowych stronach ekranu, poprzez dotknięcie jednego z dwóch przycisków. Leczenie KiTAP zakończono na początku badania oraz w tygodniu 4., 8., 12. i 16. tygodniu (koniec każdego okresu leczenia). Rejestrowano średnią liczbę prawidłowych odpowiedzi i błędów oraz obliczano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. W przypadku podtestu elastyczności wyższa średnia liczba poprawnych odpowiedzi i niższa średnia liczba błędów oznacza lepszą wydajność.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w porównaniu z wartością bazową całkowitej liczby błędów w podteście elastyczności baterii wykonawczej KiTAP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
KiTAP to skomputeryzowany zestaw funkcji wykonawczych składający się z ośmiu niewerbalnych podtestów mierzących różne podstawowe i wyższe elementy uwagi i funkcjonowania wykonawczego. Podtest elastyczności mierzy zdolność osoby badanej do elastycznego przechodzenia z jednego typu reakcji na inny. Ten podtest trwa 2 minuty i wymaga, aby badani na przemian identyfikowali niebieskie i zielone smoki, które pojawiają się po przypadkowych stronach ekranu, poprzez dotknięcie jednego z dwóch przycisków. Leczenie KiTAP zakończono na początku badania oraz w tygodniu 4., 8., 12. i 16. tygodniu (koniec każdego okresu leczenia). Rejestrowano średnią liczbę prawidłowych odpowiedzi i błędów oraz obliczano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. W przypadku podtestu elastyczności wyższa średnia liczba poprawnych odpowiedzi i niższa średnia liczba błędów oznacza lepszą wydajność.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitej liczby prawidłowych odpowiedzi w podteście Go-NoGo w teście sprawności uwagi KiTAP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
KiTAP to skomputeryzowany zestaw funkcji wykonawczych składający się z ośmiu niewerbalnych podtestów mierzących różne podstawowe i wyższe elementy uwagi i funkcjonowania wykonawczego. Podtest Go-NoGo mierzy impulsywność osoby badanej, wymagając od niej dotknięcia przycisku po zaprezentowaniu bodźca docelowego i powstrzymania się od naciśnięcia przycisku w przypadku bodźca innego niż docelowy. Leczenie KiTAP zakończono na początku badania oraz w tygodniu 4., 8., 12. i 16. tygodniu (koniec każdego okresu leczenia). Ten podtest trwa 2 minuty i 30 sekund. Rejestrowano średnią liczbę prawidłowych odpowiedzi i błędów oraz obliczano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. W przypadku podtestu Go-NoGo wyższa średnia liczba poprawnych odpowiedzi i niższa średnia liczba błędów oznacza lepszą wydajność.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w porównaniu z wartością bazową całkowitej liczby błędów w podteście Go-NoGo dotyczącym wydajności uwagi KiTAP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
KiTAP to skomputeryzowany zestaw funkcji wykonawczych składający się z ośmiu niewerbalnych podtestów mierzących różne podstawowe i wyższe elementy uwagi i funkcjonowania wykonawczego. Podtest Go-NoGo mierzy impulsywność osoby badanej, wymagając od niej dotknięcia przycisku po zaprezentowaniu bodźca docelowego i powstrzymania się od naciśnięcia przycisku w przypadku bodźca innego niż docelowy. Leczenie KiTAP zakończono na początku badania oraz w tygodniu 4., 8., 12. i 16. tygodniu (koniec każdego okresu leczenia). Ten podtest trwa 2 minuty i 30 sekund. Rejestrowano średnią liczbę prawidłowych odpowiedzi i błędów oraz obliczano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. W przypadku podtestu Go-NoGo wyższa średnia liczba poprawnych odpowiedzi i niższa średnia liczba błędów oznacza lepszą wydajność.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w porównaniu z wartością bazową ogólnego wyniku w globalnej skali nasilenia wyświetleń klinicznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Globalna ocena wrażenia klinicznego (CGI-S) to globalna miara służąca do oceny klinicznej ogólnego stanu uczestnika w oparciu o ocenę funkcji poznawczych, zachowania i codziennych czynności przeprowadzoną przez przeszkolonego klinicystę. Lekarz porównuje pacjenta z osobami w tym samym wieku i tej samej płci. Ocena ciężkości odbywa się w 7-punktowej skali: 1 – nie chory; 2, bardzo łagodny; 3, łagodny; 4, umiarkowany; 5, oznaczony; 6, poważny; 7, bardzo poważny. Spadek netto wyniku dotkliwości w czasie wskazuje na pozytywny wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wynikach cząstkowych listy kontrolnej nieprawidłowego zachowania (ABC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Ocena ta jest skalą ocenianą przez rodzica/opiekuna z sześcioma podskalami do oceny drażliwości, stereotypów, letargu, nadpobudliwości, niewłaściwej mowy i unikania kontaktów społecznych, przy użyciu systemu faktoryzacji ABC-FX. Badanie ABC zakończono na początku badania oraz w tygodniu 4., tygodniu 8., tygodniu 12. i tygodniu 16. (koniec każdego okresu leczenia). Zmierzono średni wynik dla każdej podskali i obliczono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. Niższe średnie wyniki w każdej podskali wskazują na mniej nieprawidłowych zachowań (lepsze funkcjonowanie). Zakres możliwych wyników w każdej podskali to drażliwość (0-54), letarg (0-39), stereotypy (0-18), nadpobudliwość (0-30) ), niewłaściwą mowę (0-12) i unikanie kontaktów społecznych (0-12).
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyników cząstkowych w skali lęku, depresji i nastroju (ADAMS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
ADAMS to skala oceniana przez rodziców/opiekunów, zawierająca pięć podpunktów, służąca do oceny zachowań maniakalnych/nadpobudliwych, nastroju obniżonego, unikania kontaktów społecznych, ogólnego lęku i zachowań obsesyjno-kompulsywnych. ADAM zakończono na początku badania oraz w tygodniu 4, tygodniu 8, tygodniu 12 i tygodniu 16 (koniec każdego okresu leczenia). Rejestrowano średni wynik dla każdej podskali i dla każdej podskali obliczano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. Zakres możliwych wyników dla każdej podskali wynosi 0-21. Niższe średnie wyniki w każdej podskali wskazują na lepsze funkcjonowanie.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w skali zachowania adaptacyjnego Vineland-3 — wartości skali wzrostu subdomeny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
VABS-3 to standaryzowany wywiad prowadzony przez klinicystę. Na potrzeby tego badania zebraliśmy dane w dziedzinach komunikacji (język receptywny i pisany), umiejętności życia codziennego (umiejętności domowe i społeczne) oraz socjalizacji (relacje międzyludzkie, zabawa i czas wolny oraz umiejętności radzenia sobie). Ocenę tę przeprowadzono na początku badania, a także w tygodniu 4, tygodniu 8, tygodniu 12 i tygodniu 16 (koniec każdego okresu leczenia). W każdym punkcie czasowym rejestrowano średnią wartość skali wzrostu (GSV) dla każdej subdomeny i obliczano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. Możliwe wartości GSV dla każdej subdomeny to receptywna (10-162), pisemna (10-163), domowa (10-110), społeczna (10-136), interpersonalna (10-152), zabawa i wypoczynek (10-164) i umiejętności radzenia sobie (10-120). Wyższe wartości GSV dla każdej subdomeny wskazują na lepsze funkcjonowanie.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w NIH Toolbox Bateria poznawcza dla osób niepełnosprawnych intelektualnie (NIH-TCB) Całkowity wynik funkcji poznawczych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
NIH-TCB to zestaw szeroko zweryfikowanych, przeprowadzanych komputerowo testów poznawczych. NIH-TCB obejmuje 7 ocen mierzących elastyczność poznawczą, hamowanie i uwagę wzrokową, pamięć epizodyczną, natychmiastowe przywoływanie i sekwencjonowanie różnych bodźców prezentowanych wizualnie i ustnie, szybkość przetwarzania, rozpoznawanie liter i słów oraz słownictwo receptywne. Ocenę tę przeprowadzono na początku badania, a także w tygodniu 4, tygodniu 8, tygodniu 12 i tygodniu 16 (koniec każdego okresu leczenia). Ta bateria generuje płynne i skrystalizowane wyniki złożone w zakresie poznania. Wynik złożony całkowitego poznania oblicza się, przekształcając wyniki surowego płynu i skrystalizowanego na wyniki standardowe, uśredniając te dwa wyniki, a następnie wyprowadzając standardowe wyniki w oparciu o ten nowy rozkład. Wyniki wahają się od 0-140. Średnia normatywna nieskorygowanego wyniku standardowego wynosi 100, a odchylenie standardowe wynosi 15. Wyższy średni wynik złożony w zakresie całkowitego poznania wskazuje na lepszą wydajność.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach oceny domeny w skali wizualno-analogowej (VAS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Próbując zmierzyć poziom trudności behawioralnych doświadczanych przez rodzica/opiekuna w stosunku do dziecka z FXS, VAS pozwala rodzicom zaznaczyć na wizualnej linii o długości 10 cm, z jednej strony oznaczonej „najgorsze zachowanie”, a z drugiej strony „najlepsze zachowanie”. Opiekun oceniał zachowanie uczestnika w trzech obszarach: codziennego funkcjonowania, lęku/drażliwości oraz języka. Odległości bliższe 10 cm uważa się za gorsze zachowanie, a odległości bliższe 0 cm za lepsze. Średnią odległość znaku rejestrowano dla każdej domeny na początku badania, a następnie ponownie w tygodniu 4, tygodniu 8, tygodniu 12 i tygodniu 16 (koniec każdego okresu leczenia). Dla każdej domeny obliczono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. Niższe wyniki wskazują na lepszy wynik (mniejsza odległość do strony najlepszego zachowania).
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Potencjały związane ze zdarzeniami (ERP) — moc bezwzględna w paśmie gamma w stanie spoczynku (przód)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Potencjały związane ze zdarzeniami (ERP) umożliwiają ekstrakcję odpowiedzi neuronowych związanych z określonymi zdarzeniami sensorycznymi, poznawczymi lub motorycznymi z ogólnego EEG. Zmierzono fale gamma 1 i gamma 2 dla różnych części mózgu w stanie spoczynku. ERP przeprowadzono na początku badania, a także w tygodniu 4, tygodniu 8, tygodniu 12 i tygodniu 16 (na końcu każdego okresu leczenia). Dla każdego punktu czasowego rejestrowano średnią moc pasm gamma 1 i gamma 2, mierzoną za pomocą przednich odprowadzeń EEG i obliczano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. Stwierdzono, że pacjenci z FXS zazwyczaj wykazują większą moc pasma częstotliwości gamma niż typowo rozwijająca się grupa kontrolna, co może być związane z trudnościami w przetwarzaniu społecznym i sensorycznym. Dlatego niższa moc pasma gamma wskazywałaby na lepsze funkcjonowanie.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Komponenty potencjału związanego ze zdarzeniami (ERP) w odpowiedzi na standardowe dźwięki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Potencjały związane ze zdarzeniami (ERP) umożliwiają ekstrakcję odpowiedzi neuronowych związanych z określonymi zdarzeniami sensorycznymi, poznawczymi lub motorycznymi z ogólnego EEG. Prezentowane są bodźce słuchowe, a zdarzenia EEG oceniane są w odniesieniu do czasu wystąpienia bodźców. ERP przeprowadzono na początku badania, a także w tygodniu 4., 8., 12. i 16. tygodniu (koniec każdego okresu leczenia). Pole pod krzywą zmierzono dla różnych składników ERP, w tym P1 i P2 (składniki dodatnie) oraz N1 i N2 (składniki ujemne). Dla każdego składnika w każdym punkcie czasowym rejestrowano średnie pole pod krzywą i obliczano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. Uważa się, że osoby z FXS mają nadmierną reakcję ERP, więc zmniejszenie pola pod każdą krzywą w porównaniu z wartością wyjściową wskazywałoby na korzystny wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Potencjały związane ze zdarzeniami – czołowa asymetria alfa w stanie spoczynku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)
Potencjały związane ze zdarzeniami (ERP) umożliwiają ekstrakcję odpowiedzi neuronowych związanych z określonymi zdarzeniami sensorycznymi, poznawczymi lub motorycznymi z ogólnego EEG. Dane EEG zebrano, gdy pacjent był w stanie spoczynku. Przednia asymetria alfa mierzy różnice w poziomie aktywności alfa prawej i lewej półkuli płata czołowego mózgu. ERP przeprowadzono na początku badania, a także w tygodniu 4, tygodniu 8, tygodniu 12 i tygodniu 16 (koniec każdego okresu leczenia). Rejestrowano średnią asymetrię alfa w stanie spoczynku i obliczano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych dla każdego punktu czasowego. Wyższe wyniki asymetrii alfa wskazują na większą moc alfa w prawej półkuli, co odpowiada zwiększonej aktywności neuronowej lewej półkuli. Przypuszcza się, że wysoka aktywność lewego płata czołowego odpowiada zachowaniom związanym z podejściem, a wysoka aktywność prawego płata czołowego odpowiada zachowaniom związanym z wycofywaniem się. W tym badaniu wyższe wyniki asymetrii alfa wskazują na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 (leczenie EM), tydzień 8 (leczenie EM+5-HTP), tydzień 12 (leczenie 5-HTP), tydzień 16 (leczenie placebo)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Elizabeth Berry-Kravis

Współpracownicy

FRAXA Research Foundation
Purposeful IKE

Śledczy

  • Główny śledczy: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ORA 21051102

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Badania kliniczne na Mesylany ergoloidu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj