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Étude en simple aveugle sur les mésylates d'ergoloïde, le 5-HTP et la combinaison chez les hommes adultes atteints du syndrome de l'X fragile

25 août 2024 mis à jour par: Elizabeth Berry-Kravis

Une étude exploratoire en simple aveugle sur les mésylates d'ergoloïde, le 5-hydroxytryptophane et la combinaison chez les hommes adultes atteints du syndrome de l'X fragile

Une évaluation préliminaire de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité des mésylates d'ergoloïde (EM) et du 5-hydroxytryptophane (5-HTP) et de l'association (EM + 5-HTP) par rapport au placebo chez les hommes âgés de 18 à 45 ans atteints du syndrome de l'X fragile .

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude séquentielle monocentrique de phase 2, en simple aveugle et en 4 périodes permettra d'obtenir une évaluation préliminaire des effets des mésylates d'ergoloïde (EM) 1 mg TID et du 5-hydroxytryptophane (5-HTP) 100 mg TID et de la combinaison comparée à une période placebo chez les hommes âgés de 18 à 45 ans atteints du syndrome de l'X fragile. L'étude consistera en une période de dépistage pouvant aller jusqu'à 28 jours avant l'administration initiale du médicament à l'étude, suivie de quatre périodes de traitement en simple aveugle de 4 semaines (jusqu'à 21 semaines au total). Les visites de dépistage et de référence peuvent avoir lieu en même temps, à condition que les résultats des laboratoires de sécurité puissent être obtenus. Une dernière visite de suivi ou un contact téléphonique pour la sécurité est prévu une semaine après la fin de la période 4. Les évaluations de la sécurité et de la tolérabilité comprendront la surveillance des événements indésirables, les signes vitaux, la chimie du sang et l'hématologie, et l'analyse d'urine. De brèves évaluations cognitives et comportementales seront effectuées lors de chaque visite à la clinique.

Les participants éligibles progresseront à travers chacune des 4 périodes (bras) de l'étude. Les périodes ne sont pas listées séquentiellement ici afin de préserver le simple aveugle pour les participants. Au cours des 4 périodes, les participants prendront deux gélules identiques trois fois par jour. S'ils ne prennent qu'un seul médicament surencapsulé, ils prendront une pilule placebo surencapsulée avec le médicament à chaque dose, et à la période 4, ils prendront deux pilules placebo surencapsulées à chaque dose.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 45 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme âgé de 18 à 45 ans inclus.
  2. Le participant a le syndrome de l'X fragile avec une confirmation génétique moléculaire de la mutation complète du retard mental de l'X fragile (FMR1) (≥ 200 répétitions CGG).
  3. Traitement en cours avec pas plus de 3 médicaments psychotropes prescrits. Les médicaments antiépileptiques sont autorisés et ne sont pas considérés comme des médicaments psychotropes s'ils sont utilisés pour le traitement des crises. Les antiépileptiques pour d'autres indications, comme le traitement des troubles de l'humeur, comptent dans la limite des médicaments autorisés.
  4. Les médicaments psychotropes concomitants autorisés doivent être à une dose et à un schéma posologique stables pendant au moins 2 semaines avant le dépistage et doivent rester stables pendant la période entre le dépistage et le début du médicament à l'étude.
  5. Les médicaments antiépileptiques doivent être à une dose et à un schéma posologique stables pendant 12 semaines avant le dépistage et doivent rester stables pendant la période entre le dépistage et le début du traitement à l'étude.
  6. Les participants ayant des antécédents de troubles épileptiques qui reçoivent actuellement un traitement antiépileptique doivent avoir été sans crise pendant 3 mois avant le dépistage, ou doivent être sans crise pendant 3 ans s'ils ne reçoivent pas actuellement d'antiépileptiques.
  7. Les traitements / interventions comportementaux et thérapeutiques doivent être stables pendant 4 semaines avant le dépistage et doivent rester stables pendant la période entre le dépistage et le début de la médication à l'étude, et tout au long de l'étude. Des modifications mineures des heures ou des heures de traitement qui ne sont pas considérées comme cliniquement significatives ne seront pas exclusives. Les modifications des thérapies fournies dans le cadre d'un programme scolaire, en raison des vacances scolaires, sont autorisées.
  8. Le participant doit être disposé à pratiquer des méthodes de contraception de barrière pendant l'étude, s'il est sexuellement actif. L'abstinence est également considérée comme une forme raisonnable de contrôle des naissances dans cette population d'étude.
  9. Le participant a un parent, un tuteur légal autorisé ou un soignant constant.
  10. Le participant et le soignant peuvent se rendre à la clinique régulièrement et de manière fiable.
  11. Le participant est capable d'avaler des gélules.
  12. Pour les participants qui ne sont pas leur propre tuteur légal, le parent/tuteur légal autorisé du participant est en mesure de comprendre et de signer un formulaire de consentement éclairé pour participer à l'étude.
  13. Si le participant est son propre tuteur légal, il peut comprendre et signer un consentement éclairé pour participer à l'étude.
  14. Si le participant n'est pas son propre tuteur légal, le participant donne son consentement pour participer à l'étude, si le participant a la capacité cognitive de donner son consentement.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents ou maladies cardiovasculaires, rénales, hépatiques, respiratoires, gastro-intestinales, psychiatriques, neurologiques, cérébrovasculaires ou autres maladies systémiques qui exposeraient le participant à un risque ou pourraient interférer avec l'interprétation de l'innocuité, de la tolérabilité ou de l'efficacité du médicament à l'étude .

    Les maladies courantes telles que l'hypertension légère, le diabète sucré de type 2 bien contrôlé (hémoglobine A1C [Hgb A1C] <6,5 %), etc. sont autorisées selon le jugement de l'investigateur tant qu'elles sont stables et contrôlées par un traitement médical constant pendant au moins moins 4 semaines avant la randomisation.

  2. Anomalies cliniquement significatives, selon le jugement de l'investigateur, dans les tests de laboratoire de sécurité, les signes vitaux, tels que mesurés lors du dépistage.
  3. Antécédents de toxicomanie au cours de la dernière année, selon l'évaluation de l'enquêteur.
  4. Utilisation d'inhibiteurs du CYP3A4, de bêta-bloquants, d'inhibiteurs de la MAO ou de triptans à tout moment pendant la participation à l'étude.
  5. Déficience auditive ou visuelle importante pouvant affecter la capacité du participant à terminer les procédures de test.
  6. Trouble psychiatrique majeur concomitant (par exemple, trouble dépressif majeur, schizophrénie ou trouble bipolaire) tel que diagnostiqué par l'investigateur. Les participants avec un diagnostic supplémentaire de trouble du spectre autistique ou de trouble anxieux seront autorisés car ce sont des caractéristiques du FXS.
  7. Le participant a des maladies actives qui interféreraient avec la participation, telles que le trouble d'immunodéficience acquise, l'hépatite C, l'hépatite B ou la tuberculose.
  8. Le participant envisage de commencer une psychothérapie ou une thérapie cognitivo-comportementale (TCC) pendant la période de l'étude ou a commencé une psychothérapie ou une TCC dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  9. Le participant a participé à un autre essai clinique dans les 30 jours précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Mésylates ergoloïdes (EM)
Pendant la période de traitement 1, les sujets recevront 1 mg d'EM (Medisca) et un placebo correspondant pour 100 mg de 5-HTP (poudre d'acide ascorbique). Une capsule de chaque capsule (les deux de taille 00) sera prise trois fois par jour pendant quatre semaines.
Médicament: Mésylates ergoloïdes
Les mésylates d'ergoloïde 1 mg seront mélangés à de la méthylcellulose et placés dans une capsule de taille 00. Pendant la période de traitement EM (période 1) et la période de traitement 5-HTP/EM (période 2), les sujets prendront 1 capsule d'EM 3 fois par jour.
Autres noms:
  • Médicament
Médicament: Placebo correspondant au 5-hydroxytryptophane
Le placebo correspondant au 5-hydroxytryptophane sera de la poudre d'acide ascorbique en gélules de taille 00 identique. Pendant la période de traitement EM (période 2) et la période de traitement placebo (période 4), les sujets prendront 1 capsule de placebo correspondant pour 5-HTP 3 fois par jour.
Expérimental: Mésylates d'ergoloïde (EM) et 5-hydroxytryptophane (5-HTP)
Pendant la période de traitement 2, les sujets recevront 1 mg d'EM (Medisca) et 100 mg de 5-HTP (5-HTP, Basic Vitamins). Une capsule de chaque capsule (les deux de taille 00) sera prise trois fois par jour pendant quatre semaines.
Médicament: Mésylates ergoloïdes
Les mésylates d'ergoloïde 1 mg seront mélangés à de la méthylcellulose et placés dans une capsule de taille 00. Pendant la période de traitement EM (période 1) et la période de traitement 5-HTP/EM (période 2), les sujets prendront 1 capsule d'EM 3 fois par jour.
Autres noms:
  • Médicament
Médicament: 5-Hydroxytryptophane
Le 5-HTP sera surencapsulé dans des capsules de taille 00 identiques. Pendant la période de traitement 5-HTP (période 3) et la période de traitement 5-HTP/EM (période 2), les sujets prendront 1 capsule de 5-HTP 3 fois par jour.
Autres noms:
  • 5-HTP, vitamines de base
Expérimental: 5-hydroxytryptophane (5-HTP)
Pendant la période de traitement 3, les sujets recevront 100 mg de 5-HTP (5-HTP, vitamines basiques) et un placebo correspondant pour EM 1 mg (poudre d'acide ascorbique). Une capsule de chaque capsule (les deux de taille 00) sera prise trois fois par jour pendant quatre semaines.
Médicament: 5-Hydroxytryptophane
Le 5-HTP sera surencapsulé dans des capsules de taille 00 identiques. Pendant la période de traitement 5-HTP (période 3) et la période de traitement 5-HTP/EM (période 2), les sujets prendront 1 capsule de 5-HTP 3 fois par jour.
Autres noms:
  • 5-HTP, vitamines de base
Médicament: Placebo correspondant aux mésylates d'ergoloïde
Le placebo correspondant aux mésylates d'ergoloïde sera de la poudre d'acide ascorbique en gélules de taille 00 identique. Pendant la période de traitement 5-HTP (période 3) et la période de traitement placebo (période 4), les sujets prendront 1 capsule de placebo correspondant pour EM 3 fois par jour.
Comparateur placebo: Placebo
Pendant la période de traitement 4, les sujets recevront un placebo correspondant pour EM 1 mg (poudre d'acide ascorbique) et un placebo correspondant pour 100 mg de 5-hydroxytryptophane (poudre d'acide ascorbique). Une capsule de chaque capsule (les deux de taille 00) sera prise trois fois par jour pendant quatre semaines.
Médicament: Placebo correspondant au 5-hydroxytryptophane
Le placebo correspondant au 5-hydroxytryptophane sera de la poudre d'acide ascorbique en gélules de taille 00 identique. Pendant la période de traitement EM (période 2) et la période de traitement placebo (période 4), les sujets prendront 1 capsule de placebo correspondant pour 5-HTP 3 fois par jour.
Médicament: Placebo correspondant aux mésylates d'ergoloïde
Le placebo correspondant aux mésylates d'ergoloïde sera de la poudre d'acide ascorbique en gélules de taille 00 identique. Pendant la période de traitement 5-HTP (période 3) et la période de traitement placebo (période 4), les sujets prendront 1 capsule de placebo correspondant pour EM 3 fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérabilité - Nombre d'événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: Référence jusqu'à la semaine 17
Les événements indésirables (EI), y compris les anomalies de laboratoire cliniquement significatives et les changements de comportement significatifs seront enregistrés à partir du moment où le sujet reçoit la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (semaine 17) ou plus si nécessaire. Les événements indésirables seront évalués à chaque visite ainsi que lors de chaque appel téléphonique et seront compilés pour chaque période de traitement.
Référence jusqu'à la semaine 17
Sécurité et tolérabilité - Gravité des événements indésirables apparus pendant le traitement
Délai: Référence jusqu'à la semaine 17

Les événements indésirables (EI), y compris les anomalies de laboratoire cliniquement significatives et les changements comportementaux significatifs seront compilés pour chaque période de traitement.

L'enquêteur est chargé d'évaluer la gravité (intensité) de chaque événement indésirable comme étant léger, modéré ou grave selon les définitions suivantes :

Léger – Un événement facilement toléré et qui n’interfère généralement pas avec les activités quotidiennes normales. Modéré – Un événement suffisamment inconfortable pour interférer avec les activités quotidiennes normales. Grave – Un événement invalidant avec incapacité de travailler ou d’accomplir des activités quotidiennes normales.
Référence jusqu'à la semaine 17

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans KiTAP Executive Battery - Sous-score de vigilance (temps de réaction)
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Le KiTAP est une batterie informatisée de fonctions exécutives composée de huit sous-tests non verbaux mesurant différentes composantes basales et supérieures de l'attention et du fonctionnement exécutif. Le sous-test de vigilance exige que les sujets appuient sur un bouton chaque fois qu'un stimulus apparaît à l'écran. KiTAP a été complété au départ ainsi qu'à la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12 et la semaine 16 (la fin de chaque période de traitement). Le temps de réaction moyen a été mesuré sur 90 secondes et le changement par rapport à la ligne de base a été calculé. Un temps de réaction inférieur (diminution nette du temps de réaction) indique de meilleures performances.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la ligne de base du nombre total de réponses correctes au sous-test de distraction de la batterie KiTAP Executive
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Le KiTAP est une batterie informatisée de fonctions exécutives composée de huit sous-tests non verbaux mesurant différentes composantes basales et supérieures de l'attention et du fonctionnement exécutif. Le sous-test de distraction mesure la facilité avec laquelle le sujet est distrait par des stimuli étrangers. Ce sous-test demande aux sujets d'appuyer sur un bouton lorsqu'un stimulus cible apparaît à l'écran tout en ignorant les distractions qui apparaissent peu de temps avant le stimulus. KiTAP a été complété au départ ainsi qu'à la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12 et la semaine 16 (la fin de chaque période de traitement). Le nombre moyen de réponses correctes et d'erreurs a été enregistré et le changement par rapport à la ligne de base a été calculé. Pour le sous-test de distraction, un nombre moyen de réponses correctes plus élevé et un nombre moyen d’erreurs plus faible au cours des 3 minutes indiquent de meilleures performances.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la ligne de base du nombre total d'erreurs sur le sous-test de distraction de la batterie KiTAP Executive
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Le KiTAP est une batterie informatisée de fonctions exécutives composée de huit sous-tests non verbaux mesurant différentes composantes basales et supérieures de l'attention et du fonctionnement exécutif. Le sous-test de distraction mesure la facilité avec laquelle le sujet est distrait par des stimuli étrangers. Ce sous-test demande aux sujets d'appuyer sur un bouton lorsqu'un stimulus cible apparaît à l'écran tout en ignorant les distractions qui apparaissent peu de temps avant le stimulus. KiTAP a été complété au départ ainsi qu'à la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12 et la semaine 16 (la fin de chaque période de traitement). Le nombre moyen de réponses correctes et d'erreurs a été enregistré et le changement par rapport à la ligne de base a été calculé. Pour le sous-test de distraction, un nombre moyen de réponses correctes plus élevé et un nombre moyen d’erreurs plus faible au cours des 3 minutes indiquent de meilleures performances.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la ligne de base du nombre total de réponses correctes au sous-test de flexibilité de la batterie KiTAP Executive
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Le KiTAP est une batterie informatisée de fonctions exécutives composée de huit sous-tests non verbaux mesurant différentes composantes basales et supérieures de l'attention et du fonctionnement exécutif. Le sous-test de flexibilité mesure la capacité du sujet à faire preuve de flexibilité lorsqu'il s'agit de passer d'un type de réponse à un autre. Ce sous-test dure 2 minutes et demande aux sujets d'alterner entre l'identification des dragons bleus et verts qui apparaissent sur des côtés aléatoires de l'écran en appuyant sur l'un des deux boutons. KiTAP a été complété au départ ainsi qu'à la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12 et la semaine 16 (la fin de chaque période de traitement). Le nombre moyen de réponses correctes et d'erreurs a été enregistré et le changement par rapport à la ligne de base a été calculé. Pour le sous-test de flexibilité, un nombre moyen de réponses correctes plus élevé et un nombre moyen d’erreurs plus faible indiquent de meilleures performances.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la ligne de base du nombre total d'erreurs sur le sous-test de flexibilité de la batterie KiTAP Executive
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Le KiTAP est une batterie informatisée de fonctions exécutives composée de huit sous-tests non verbaux mesurant différentes composantes basales et supérieures de l'attention et du fonctionnement exécutif. Le sous-test de flexibilité mesure la capacité du sujet à faire preuve de flexibilité lorsqu'il s'agit de passer d'un type de réponse à un autre. Ce sous-test dure 2 minutes et demande aux sujets d'alterner entre l'identification des dragons bleus et verts qui apparaissent sur des côtés aléatoires de l'écran en appuyant sur l'un des deux boutons. KiTAP a été complété au départ ainsi qu'à la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12 et la semaine 16 (la fin de chaque période de traitement). Le nombre moyen de réponses correctes et d'erreurs a été enregistré et le changement par rapport à la ligne de base a été calculé. Pour le sous-test de flexibilité, un nombre moyen de réponses correctes plus élevé et un nombre moyen d’erreurs plus faible indiquent de meilleures performances.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la ligne de base du nombre total de réponses correctes au test KiTAP de sous-test Go-NoGo de performance attentionnelle
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Le KiTAP est une batterie informatisée de fonctions exécutives composée de huit sous-tests non verbaux mesurant différentes composantes basales et supérieures de l'attention et du fonctionnement exécutif. Le sous-test Go-NoGo mesure l'impulsivité d'un sujet en exigeant que les sujets appuient sur un bouton lorsque le stimulus cible est présenté, tout en s'abstenant d'appuyer sur le bouton pour le stimulus non cible. KiTAP a été complété au départ ainsi qu'à la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12 et la semaine 16 (la fin de chaque période de traitement). Ce sous-test se déroule sur 2 minutes 30 secondes. Le nombre moyen de réponses correctes et d'erreurs a été enregistré et le changement par rapport à la ligne de base a été calculé. Pour le sous-test Go-NoGo, un nombre moyen de réponses correctes plus élevé et un nombre moyen d’erreurs plus faible indiquent de meilleures performances.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la ligne de base du nombre total d'erreurs au test KiTAP de sous-test Go-NoGo de performance attentionnelle
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Le KiTAP est une batterie informatisée de fonctions exécutives composée de huit sous-tests non verbaux mesurant différentes composantes basales et supérieures de l'attention et du fonctionnement exécutif. Le sous-test Go-NoGo mesure l'impulsivité d'un sujet en exigeant que les sujets appuient sur un bouton lorsque le stimulus cible est présenté, tout en s'abstenant d'appuyer sur le bouton pour le stimulus non cible. KiTAP a été complété au départ ainsi qu'à la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12 et la semaine 16 (la fin de chaque période de traitement). Ce sous-test se déroule sur 2 minutes 30 secondes. Le nombre moyen de réponses correctes et d'erreurs a été enregistré et le changement par rapport à la ligne de base a été calculé. Pour le sous-test Go-NoGo, un nombre moyen de réponses correctes plus élevé et un nombre moyen d’erreurs plus faible indiquent de meilleures performances.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la valeur initiale du score global de l'échelle de gravité de l'impression clinique globale
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
La Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) est une mesure globale visant à fournir un jugement clinique de l'état général d'un participant basé sur l'évaluation par un clinicien qualifié de la cognition, du comportement et des activités de la vie quotidienne. Le clinicien compare le sujet avec des individus du même âge et du même sexe. L'évaluation de la gravité se fait sur une échelle de 7 points : 1, pas malade ; 2, très doux ; 3, doux ; 4, modéré ; 5, marqué ; 6, sévère ; 7, extrêmement grave. Une diminution nette du score de gravité au fil du temps indique un résultat positif.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la ligne de base dans les sous-scores de la liste de contrôle des comportements aberrants (ABC)
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Cette évaluation est une échelle évaluée par les parents/tuteurs avec six sous-échelles pour évaluer l'irritabilité, les stéréotypes, la léthargie, l'hyperactivité, le discours inapproprié et l'évitement social, en utilisant le système de factorisation ABC-FX. L'ABC a été complété au départ ainsi qu'à la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12 et la semaine 16 (la fin de chaque période de traitement). Le score moyen pour chaque sous-échelle a été mesuré et la variation par rapport à la ligne de base a été calculée. Les scores moyens inférieurs sur chaque sous-échelle indiquent moins de comportements aberrants (meilleur fonctionnement). La gamme de scores possibles sur chaque sous-échelle est l'irritabilité (0-54), la léthargie (0-39), les stéréotypes (0-18), l'hyperactivité (0-30). ), discours inapproprié (0-12) et évitement social (0-12).
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la valeur initiale des sous-scores de l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
L'ADAMS est une échelle évaluée par les parents/tuteurs avec cinq sous-scores pour évaluer le comportement maniaque/hyperactif, l'humeur dépressive, l'évitement social, l'anxiété générale et le comportement obsessionnel/compulsif. L'ADAM a été complété au départ ainsi qu'à la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12 et la semaine 16 (la fin de chaque période de traitement). Le score moyen pour chaque sous-échelle a été enregistré et la variation par rapport à la ligne de base a été calculée pour chaque sous-score. La plage des scores possibles pour chaque sous-échelle est de 0 à 21. Des scores moyens inférieurs sur chaque sous-échelle indiquent un meilleur fonctionnement.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la ligne de base sur l'échelle de comportement adaptatif Vineland-3 - Valeurs de l'échelle de croissance du sous-domaine
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
VABS-3 est un entretien standardisé administré par un clinicien. Pour cette étude, nous avons collecté des données dans les domaines de la communication (langage réceptif et écrit), des compétences de la vie quotidienne (compétences domestiques et communautaires) et de la socialisation (relations interpersonnelles, temps de jeu et de loisirs et capacités d'adaptation). Cette évaluation a été administrée au départ ainsi qu'à la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12 et la semaine 16 (fin de chaque période de traitement). La valeur moyenne de l'échelle de croissance (GSV) pour chaque sous-domaine a été enregistrée à chaque instant et la variation par rapport à la ligne de base a été calculée. Les GSV possibles pour chaque sous-domaine sont réceptif (10-162), écrit (10-163), domestique (10-110), communautaire (10-136), interpersonnel (10-152), jeu et loisirs (10-164). , et capacités d'adaptation (10-120). Des GSV plus élevés pour chaque sous-domaine indiquent un meilleur fonctionnement.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la ligne de base dans la batterie cognitive NIH Toolbox pour les déficiences intellectuelles (NIH-TCB) score cognitif total
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Le NIH-TCB est une batterie de tests cognitifs administrés par ordinateur et largement validés. Le NIH-TCB comprend 7 évaluations mesurant la flexibilité cognitive, l'inhibition et l'attention visuelle, la mémoire épisodique, le rappel immédiat et le séquençage de différents stimuli présentés visuellement et oralement, la vitesse de traitement, la reconnaissance des lettres et des mots et le vocabulaire réceptif. Cette évaluation a été administrée au départ ainsi qu'à la semaine 4, la semaine 8, la semaine 12 et la semaine 16 (fin de chaque période de traitement). Cette batterie produit des scores composites cognitifs fluides et cristallisés. Le score composite total de cognition est obtenu en convertissant les scores bruts fluides et cristallisés en scores standard, en faisant la moyenne de ces deux scores, puis en dérivant les scores standard basés sur cette nouvelle distribution. Les scores vont de 0 à 140. La moyenne normative du score standard non corrigé est de 100 et l’écart type est de 15. Un score composite cognitif total moyen plus élevé indique de meilleures performances.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Changement par rapport à la ligne de base dans les scores du domaine d'évaluation de l'échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
IDans une tentative de mesurer le niveau de difficulté comportementale ressentie par le parent/tuteur par rapport à l'enfant atteint de FXS, le VAS permet aux parents de marquer sur une ligne visuelle mesurant 10 cm avec un côté marqué « pire comportement » et l'autre côté marqué "meilleur comportement." L'aidant a évalué le comportement du participant selon trois domaines : fonctionnement quotidien, anxiété/irritabilité et langage. Les distances plus proches de 10 cm sont considérées comme un comportement moins bon et les distances plus proches de 0 cm sont considérées comme un meilleur comportement. La distance moyenne de la marque a été enregistrée pour chaque domaine au départ, puis à nouveau aux semaines 4, 8, 12 et 16 (fin de chaque période de traitement). Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé pour chaque domaine. Des scores plus faibles indiquent un meilleur résultat (une distance plus proche du meilleur comportement).
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Potentiels liés aux événements (ERP) - Puissance absolue de la bande gamma à l'état de repos (frontal)
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Les potentiels liés aux événements (ERP) permettent d'extraire les réponses neuronales associées à des événements sensoriels, cognitifs ou moteurs spécifiques à partir d'un EEG global. Les ondes gamma 1 et gamma 2 ont été mesurées pour diverses parties du cerveau à l’état de repos. L'ERP a été réalisée au départ ainsi qu'aux semaines 4, 8, 12 et 16 (à la fin de chaque période de traitement). La puissance moyenne des bandes gamma 1 et gamma 2, mesurée par les dérivations EEG frontales, a été enregistrée pour chaque instant et la variation par rapport à la ligne de base a été calculée. Il a été constaté que les patients FXS présentent généralement une puissance de bande de fréquence gamma supérieure à celle des témoins en développement, ce qui peut être lié à des difficultés de traitement social et sensoriel. Par conséquent, une puissance de bande gamma plus faible indiquerait un meilleur fonctionnement.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Composants de potentiels liés aux événements (ERP) en réponse aux tonalités standard
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Les potentiels liés aux événements (ERP) permettent d'extraire les réponses neuronales associées à des événements sensoriels, cognitifs ou moteurs spécifiques à partir d'un EEG global. Des stimuli auditifs sont présentés et les événements EEG sont évalués en fonction du timing des stimuli. L'ERP a été réalisée au départ ainsi qu'aux semaines 4, 8, 12 et 16 (fin de chaque période de traitement). L'aire sous la courbe a été mesurée pour différentes composantes de l'ERP, notamment P1 et P2 (composantes positives) et N1 et N2 (composantes négatives). L'aire moyenne sous la courbe a été enregistrée pour chaque composant à chaque instant et la variation par rapport à la ligne de base a été calculée. On pense que les personnes atteintes de FXS ont une réponse ERP excessive, donc une diminution de la surface sous chaque courbe par rapport à la ligne de base indiquerait un résultat favorable.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Potentiels liés aux événements - Asymétrie alpha frontale à l'état de repos
Délai: Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)
Les potentiels liés aux événements (ERP) permettent d'extraire les réponses neuronales associées à des événements sensoriels, cognitifs ou moteurs spécifiques à partir d'un EEG global. Les données EEG ont été collectées lorsque le sujet était au repos. L'asymétrie alpha frontale mesure les différences de niveau d'activité alpha des hémisphères droit et gauche du lobe frontal du cerveau. L'ERP a été réalisée au départ ainsi qu'aux semaines 4, 8, 12 et 16 (fin de chaque période de traitement). L'asymétrie alpha moyenne à l'état de repos a été enregistrée et la variation par rapport à la ligne de base a été calculée pour chaque instant. Des scores d'asymétrie alpha plus élevés indiquent une plus grande puissance alpha dans l'hémisphère droit, ce qui correspond à une activité neuronale accrue dans l'hémisphère gauche. On suppose qu'une activité élevée du lobe frontal gauche correspond à des comportements d'approche, et une activité élevée du lobe frontal droit correspondrait à des comportements de retrait. Dans cette étude, des scores d’asymétrie alpha plus élevés indiquent un meilleur résultat.
Base de référence, semaine 4 (traitement EM), semaine 8 (traitement EM + 5-HTP), semaine 12 (traitement 5-HTP), semaine 16 (traitement placebo)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Elizabeth Berry-Kravis

Collaborateurs

FRAXA Research Foundation
Purposeful IKE

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 octobre 2021

Achèvement primaire (Réel)

19 janvier 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

19 janvier 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2021

Première publication (Réel)

1 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 septembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ORA 21051102

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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