Jednoduchá slepá studie ergoloidních mesylátů, 5-HTP a kombinace u dospělých mužů se syndromem křehkého X

Kritéria pro zařazení:

1. Muž ve věku 18 až 45 let včetně.
2. Účastník má syndrom fragilního X s molekulárně genetickým potvrzením plné mutace fragilní X mentální retardace (FMR1) (≥200 CGG repetic).
3. Současná léčba ne více než 3 předepsanými psychotropními léky. Antiepileptické léky jsou povoleny a nejsou považovány za psychotropní léky, pokud se používají k léčbě záchvatů. Do limitu povolených léků se počítají antiepileptika pro jiné indikace, jako je léčba poruch nálady.
4. Povolená souběžná psychotropní medikace musí být ve stabilní dávce a dávkovacím režimu alespoň 2 týdny před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením studijní medikace.
5. Antiepileptické léky musí být ve stabilní dávce a dávkovacím režimu po dobu 12 týdnů před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením studijní medikace.
6. Účastníci s anamnézou záchvatové poruchy, kteří jsou v současné době léčeni antiepileptiky, musí být bez záchvatů po dobu 3 měsíců před screeningem, nebo musí být bez záchvatů po dobu 3 let, pokud právě nedostávají antiepileptika.
7. Behaviorální a terapeutické ošetření/intervence musí být stabilní po dobu 4 týdnů před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením studijní medikace a během studie. Menší změny v hodinách nebo časech terapie, které nejsou považovány za klinicky významné, nebudou vylučující. Změny v terapiích poskytovaných prostřednictvím školního programu z důvodu školních prázdnin jsou povoleny.
8. Pokud je účastník sexuálně aktivní, musí být během studie ochoten používat bariérové ​​metody antikoncepce. Abstinence je také považována za rozumnou formu antikoncepce v této studované populaci.
9. Účastník má rodiče, zákonného pověřeného zástupce nebo soustavného pečovatele.
10. Účastník a pečovatel jsou schopni pravidelně a spolehlivě docházet na kliniku.
11. Účastník je schopen polykat kapsle.
12. U účastníků, kteří nejsou jejich vlastními zákonnými zástupci, je jejich rodič/zákonný zástupce schopen pochopit a podepsat informovaný souhlas s účastí ve studii.
13. Pokud je účastník jeho vlastním zákonným zástupcem, rozumí a podepisuje informovaný souhlas s účastí ve studii.
14. Není-li účastník jeho vlastním zákonným zástupcem, poskytuje účastník souhlas s účastí ve studii, pokud má kognitivní schopnost souhlas poskytnout.

Kritéria vyloučení:

1. Anamnéza nebo současná kardiovaskulární, ledvinová, jaterní, respirační, gastrointestinální, psychiatrická, neurologická, cerebrovaskulární nebo jiná systémová onemocnění, která by účastníka vystavila riziku nebo potenciálně narušovala interpretaci bezpečnosti, snášenlivosti nebo účinnosti studovaného léku .

   Běžná onemocnění, jako je mírná hypertenze, dobře kontrolovaný diabetes mellitus 2. typu (hemoglobin A1C [Hgb A1C] < 6,5 %) atd., jsou povoleny podle posouzení zkoušejícího, pokud jsou stabilní a kontrolované léčebnou terapií, která je konstantní po dobu nejméně 4 týdny před randomizací.

2. Klinicky významné abnormality, podle úsudku zkoušejícího, v bezpečnostních laboratorních testech, vitálních funkcích, měřeno během screeningu.
3. Anamnéza zneužívání návykových látek za poslední rok podle hodnocení vyšetřovatele.
4. Užívání inhibitorů CYP3A4, beta-blokátorů, inhibitorů MAO nebo triptanů kdykoli během účasti ve studii.
5. Významné poškození sluchu nebo zraku, které může ovlivnit schopnost účastníka dokončit zkušební postupy.
6. Současný závažný psychiatrický stav (např. velká depresivní porucha, schizofrenie nebo bipolární porucha), jak je diagnostikován zkoušejícím. Účastníci s další diagnózou poruchy autistického spektra nebo úzkostné poruchy budou povoleni, protože to jsou charakteristiky FXS.
7. Účastník má aktivní onemocnění, která by narušovala účast, jako je získaná porucha imunity, hepatitida C, hepatitida B nebo tuberkulóza.
8. Účastník plánuje zahájit psychoterapii nebo kognitivně behaviorální terapii (CBT) během období studie nebo začal psychoterapii nebo CBT během 4 týdnů před Screeningem.
9. Účastník se účastnil jiného klinického hodnocení během 30 dnů před screeningem.