Enkelt blindt studie af Ergoloid Mesylater, 5-HTP og kombinationen hos voksne mænd med Fragilt X-syndrom

Inklusionskriterier:

1. Mand i alderen 18 til 45 år, inklusive.
2. Deltageren har Fragilt X-syndrom med en molekylærgenetisk bekræftelse af den fulde Fragile X Mental Retardation (FMR1) mutation (≥200 CGG-gentagelser).
3. Nuværende behandling med højst 3 ordinerede psykofarmaka. Antiepileptisk medicin er tilladt og tæller ikke som psykotrop medicin, hvis den bruges til behandling af anfald. Antiepileptika til andre indikationer, såsom behandling af humørsygdomme, tæller med i grænsen for tilladt medicin.
4. Tilladt samtidig psykotropisk medicin skal have en stabil dosis og doseringsregime i mindst 2 uger før screening og skal forblive stabile i perioden mellem screening og påbegyndelse af undersøgelsesmedicinering.
5. Antiepileptisk medicin skal have en stabil dosis og doseringsregime i 12 uger før screening og skal forblive stabil i perioden mellem screening og påbegyndelse af undersøgelsesmedicinering.
6. Deltagere med anfaldssygdomme i anamnesen, som i øjeblikket er i behandling med antiepileptika, skal have været anfaldsfrie i 3 måneder forud for screeningen, eller skal være anfaldsfrie i 3 år, hvis de ikke i øjeblikket modtager antiepileptika.
7. Adfærds- og terapibehandlinger/-interventioner skal være stabile i 4 uger før screening og skal forblive stabile i perioden mellem screening og påbegyndelse af undersøgelsesmedicinering og under hele undersøgelsen. Mindre ændringer i timer eller behandlingstidspunkter, som ikke anses for klinisk signifikante, vil ikke være ekskluderende. Ændringer i terapier, der gives gennem et skoleprogram, på grund af skoleferier, er tilladt.
8. Deltageren skal være villig til at praktisere barrierepræventionsmetoder under undersøgelsen, hvis de er seksuelt aktive. Afholdenhed betragtes også som en rimelig form for prævention i denne undersøgelsespopulation.
9. Deltageren har en forælder, juridisk autoriseret værge eller konsekvent omsorgsperson.
10. Deltager og pårørende er i stand til at møde op i klinikken regelmæssigt og pålideligt.
11. Deltageren er i stand til at sluge kapsler.
12. For deltagere, som ikke er deres egen juridiske værge, er deltagerens forælder/retlig autoriserede værge i stand til at forstå og underskrive en informeret samtykkeformular for at deltage i undersøgelsen.
13. Hvis deltageren er sin egen juridiske værge, kan han forstå og underskrive informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen.
14. Hvis deltageren ikke er egen værge, giver deltageren samtykke til deltagelse i undersøgelsen, hvis deltageren har den kognitive evne til at give samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Anamnese med eller nuværende kardiovaskulær, nyre-, lever-, respiratorisk, gastrointestinal, psykiatrisk, neurologisk, cerebrovaskulær eller anden systemisk sygdom, der ville sætte deltageren i fare eller potentielt forstyrre fortolkningen af ​​sikkerheden, tolerabiliteten eller effektiviteten af ​​undersøgelsesmedicinen .

   Almindelige sygdomme som let hypertension, velkontrolleret type 2-diabetes mellitus (hæmoglobin A1C [Hgb A1C] <6,5%) osv. er tilladt efter investigators vurdering, så længe de er stabile og kontrolleres af medicinsk behandling, der er konstant i kl. mindst 4 uger før randomisering.

2. Klinisk signifikante abnormiteter, efter investigators vurdering, i sikkerhedslaboratorietests, vitale tegn, som målt under screening.
3. Historie om stofmisbrug inden for det seneste år, ifølge efterforskerens vurdering.
4. Brug af CYP3A4-hæmmere, betablokkere, MAO-hæmmere eller triptaner på et hvilket som helst tidspunkt under deltagelse i undersøgelsen.
5. Betydelig høre- eller synsnedsættelse, der kan påvirke deltagerens evne til at gennemføre testprocedurerne.
6. Samtidig alvorlig psykiatrisk tilstand (f.eks. svær depressiv lidelse, skizofreni eller bipolar lidelse) som diagnosticeret af investigator. Deltagere med yderligere diagnose autismespektrumforstyrrelse eller angstlidelse vil være tilladt, da disse er karakteristika for FXS.
7. Deltageren har aktive sygdomme, der ville forstyrre deltagelse, såsom erhvervet immundefekt, hepatitis C, hepatitis B eller tuberkulose.
8. Deltageren planlægger at påbegynde psykoterapi eller kognitiv adfærdsterapi (CBT) i løbet af undersøgelsen eller havde påbegyndt psykoterapi eller CBT inden for 4 uger før screening.
9. Deltageren har deltaget i et andet klinisk forsøg inden for de 30 dage forud for screeningen.