Studio in singolo cieco sui mesilati ergoloidi, 5-HTP e la combinazione in maschi adulti con sindrome dell'X fragile

Criterio di inclusione:

1. Maschio dai 18 ai 45 anni compresi.
2. - Il partecipante ha la sindrome dell'X fragile con una conferma genetica molecolare della mutazione completa del ritardo mentale dell'X fragile (FMR1) (≥200 ripetizioni CGG).
3. Trattamento in corso con non più di 3 farmaci psicotropi prescritti. I farmaci antiepilettici sono consentiti e non sono considerati farmaci psicotropi se utilizzati per il trattamento delle convulsioni. Gli antiepilettici per altre indicazioni, come il trattamento dei disturbi dell'umore, contano nel limite dei farmaci consentiti.
4. I farmaci psicotropi concomitanti consentiti devono essere a una dose e un regime di dosaggio stabili per almeno 2 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e l'inizio del farmaco in studio.
5. I farmaci antiepilettici devono essere a una dose e un regime di dosaggio stabili per 12 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e l'inizio del farmaco in studio.
6. I partecipanti con una storia di disturbo convulsivo che stanno attualmente ricevendo un trattamento con antiepilettici devono essere stati liberi da crisi per 3 mesi prima dello screening, o devono essere liberi da crisi per 3 anni se non stanno attualmente ricevendo antiepilettici.
7. I trattamenti/interventi comportamentali e terapeutici devono essere stabili per 4 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e l'inizio del farmaco in studio e durante lo studio. Modifiche minori nelle ore o nei tempi di terapia che non sono considerate clinicamente significative non saranno escluse. Sono consentite modifiche alle terapie fornite attraverso un programma scolastico, a causa delle vacanze scolastiche.
8. Il partecipante deve essere disposto a praticare metodi contraccettivi di barriera durante lo studio, se sessualmente attivo. L'astinenza è anche considerata una forma ragionevole di controllo delle nascite in questa popolazione di studio.
9. Il partecipante ha un genitore, un tutore legale autorizzato o un tutore coerente.
10. Il partecipante e l'assistente sono in grado di frequentare la clinica regolarmente e in modo affidabile.
11. Il partecipante è in grado di deglutire le capsule.
12. Per i partecipanti che non sono il proprio tutore legale, il genitore/tutore legale autorizzato del partecipante è in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato per partecipare allo studio.
13. Se il partecipante è il proprio tutore legale, può comprendere e firmare il consenso informato a partecipare allo studio.
14. Se il partecipante non è il proprio tutore legale, il partecipante fornisce il consenso alla partecipazione allo studio, se il partecipante ha la capacità cognitiva di fornire il consenso.

Criteri di esclusione:

1. Anamnesi o malattia cardiovascolare, renale, epatica, respiratoria, gastrointestinale, psichiatrica, neurologica, cerebrovascolare o di altro tipo in corso che metterebbe il partecipante a rischio o potrebbe interferire con l'interpretazione della sicurezza, tollerabilità o efficacia del farmaco in studio .

   Malattie comuni come ipertensione lieve, diabete mellito di tipo 2 ben controllato (emoglobina A1C [Hgb A1C] <6,5%), ecc. sono consentite a giudizio dello sperimentatore purché siano stabili e controllate da una terapia medica costante per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.

2. Anomalie clinicamente significative, a giudizio dello sperimentatore, nei test di laboratorio di sicurezza, segni vitali, misurati durante lo screening.
3. Storia di abuso di sostanze nell'ultimo anno, secondo la valutazione dell'investigatore.
4. Uso di inibitori del CYP3A4, beta-bloccanti, inibitori delle MAO o triptani in qualsiasi momento durante la partecipazione allo studio.
5. Compromissione uditiva o visiva significativa che può influire sulla capacità del partecipante di completare le procedure del test.
6. Condizione psichiatrica maggiore concomitante (ad es. Disturbo depressivo maggiore, schizofrenia o disturbo bipolare) come diagnosticato dallo sperimentatore. I partecipanti con diagnosi aggiuntiva di disturbo dello spettro autistico o disturbo d'ansia saranno ammessi in quanto queste sono caratteristiche di FXS.
7. Il partecipante ha malattie attive che interferirebbero con la partecipazione, come il disturbo da immunodeficienza acquisita, l'epatite C, l'epatite B o la tubercolosi.
8. - Il partecipante sta pianificando di iniziare la psicoterapia o la terapia cognitivo comportamentale (CBT) durante il periodo dello studio o ha iniziato la psicoterapia o la CBT entro 4 settimane prima dello screening.
9. - Il partecipante ha partecipato a un'altra sperimentazione clinica nei 30 giorni precedenti lo screening.