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Studio in singolo cieco sui mesilati ergoloidi, 5-HTP e la combinazione in maschi adulti con sindrome dell'X fragile

25 agosto 2024 aggiornato da: Elizabeth Berry-Kravis

Uno studio esplorativo in singolo cieco su mesilati ergoloidi, 5-idrossitriptofano e la combinazione in maschi adulti con sindrome dell'X fragile

Una valutazione preliminare della sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Ergoloid mesilati (EM) e 5-idrossitriptofano (5-HTP) e della combinazione (EM + 5-HTP) rispetto al placebo nei maschi di età compresa tra 18 e 45 anni con sindrome dell'X fragile .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio sequenziale monocentrico, di fase 2, in singolo cieco, a 4 periodi otterrà una valutazione preliminare degli effetti di Ergoloid mesilati (EM) 1 mg TID e 5-idrossitriptofano (5-HTP) 100 mg TID e la combinazione confrontata a un periodo di placebo nei maschi di età compresa tra 18 e 45 anni con sindrome dell'X fragile. Lo studio consisterà in un periodo di screening fino a 28 giorni prima della somministrazione iniziale del farmaco in studio, seguito da quattro periodi di trattamento in singolo cieco di 4 settimane (fino a 21 settimane in totale). Le visite di screening e di riferimento possono avvenire contemporaneamente, a condizione che sia possibile ottenere i risultati dei laboratori di sicurezza. Una settimana dopo la conclusione del Periodo 4 è prevista una visita di follow-up finale o un contatto telefonico per la sicurezza. Le valutazioni di sicurezza e tollerabilità includeranno il monitoraggio degli eventi avversi, i segni vitali, la chimica del sangue e l'ematologia e l'analisi delle urine. Durante ogni visita clinica verranno eseguite brevi valutazioni cognitive e comportamentali.

I partecipanti idonei progrediranno attraverso ciascuno dei 4 periodi (bracci) di studio. I periodi non sono elencati in sequenza qui al fine di preservare il singolo cieco per i partecipanti. Durante tutti e 4 i periodi, i partecipanti prenderanno due capsule identiche tre volte al giorno. Se prendono solo un farmaco sovraincapsulato, prenderanno una pillola placebo sovraincapsulata con il farmaco ad ogni dose, e quando nel periodo 4 prenderanno due pillole placebo sovraincapsulate ad ogni dose.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio dai 18 ai 45 anni compresi.
  2. - Il partecipante ha la sindrome dell'X fragile con una conferma genetica molecolare della mutazione completa del ritardo mentale dell'X fragile (FMR1) (≥200 ripetizioni CGG).
  3. Trattamento in corso con non più di 3 farmaci psicotropi prescritti. I farmaci antiepilettici sono consentiti e non sono considerati farmaci psicotropi se utilizzati per il trattamento delle convulsioni. Gli antiepilettici per altre indicazioni, come il trattamento dei disturbi dell'umore, contano nel limite dei farmaci consentiti.
  4. I farmaci psicotropi concomitanti consentiti devono essere a una dose e un regime di dosaggio stabili per almeno 2 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e l'inizio del farmaco in studio.
  5. I farmaci antiepilettici devono essere a una dose e un regime di dosaggio stabili per 12 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e l'inizio del farmaco in studio.
  6. I partecipanti con una storia di disturbo convulsivo che stanno attualmente ricevendo un trattamento con antiepilettici devono essere stati liberi da crisi per 3 mesi prima dello screening, o devono essere liberi da crisi per 3 anni se non stanno attualmente ricevendo antiepilettici.
  7. I trattamenti/interventi comportamentali e terapeutici devono essere stabili per 4 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e l'inizio del farmaco in studio e durante lo studio. Modifiche minori nelle ore o nei tempi di terapia che non sono considerate clinicamente significative non saranno escluse. Sono consentite modifiche alle terapie fornite attraverso un programma scolastico, a causa delle vacanze scolastiche.
  8. Il partecipante deve essere disposto a praticare metodi contraccettivi di barriera durante lo studio, se sessualmente attivo. L'astinenza è anche considerata una forma ragionevole di controllo delle nascite in questa popolazione di studio.
  9. Il partecipante ha un genitore, un tutore legale autorizzato o un tutore coerente.
  10. Il partecipante e l'assistente sono in grado di frequentare la clinica regolarmente e in modo affidabile.
  11. Il partecipante è in grado di deglutire le capsule.
  12. Per i partecipanti che non sono il proprio tutore legale, il genitore/tutore legale autorizzato del partecipante è in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato per partecipare allo studio.
  13. Se il partecipante è il proprio tutore legale, può comprendere e firmare il consenso informato a partecipare allo studio.
  14. Se il partecipante non è il proprio tutore legale, il partecipante fornisce il consenso alla partecipazione allo studio, se il partecipante ha la capacità cognitiva di fornire il consenso.

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi o malattia cardiovascolare, renale, epatica, respiratoria, gastrointestinale, psichiatrica, neurologica, cerebrovascolare o di altro tipo in corso che metterebbe il partecipante a rischio o potrebbe interferire con l'interpretazione della sicurezza, tollerabilità o efficacia del farmaco in studio .

    Malattie comuni come ipertensione lieve, diabete mellito di tipo 2 ben controllato (emoglobina A1C [Hgb A1C] <6,5%), ecc. sono consentite a giudizio dello sperimentatore purché siano stabili e controllate da una terapia medica costante per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.

  2. Anomalie clinicamente significative, a giudizio dello sperimentatore, nei test di laboratorio di sicurezza, segni vitali, misurati durante lo screening.
  3. Storia di abuso di sostanze nell'ultimo anno, secondo la valutazione dell'investigatore.
  4. Uso di inibitori del CYP3A4, beta-bloccanti, inibitori delle MAO o triptani in qualsiasi momento durante la partecipazione allo studio.
  5. Compromissione uditiva o visiva significativa che può influire sulla capacità del partecipante di completare le procedure del test.
  6. Condizione psichiatrica maggiore concomitante (ad es. Disturbo depressivo maggiore, schizofrenia o disturbo bipolare) come diagnosticato dallo sperimentatore. I partecipanti con diagnosi aggiuntiva di disturbo dello spettro autistico o disturbo d'ansia saranno ammessi in quanto queste sono caratteristiche di FXS.
  7. Il partecipante ha malattie attive che interferirebbero con la partecipazione, come il disturbo da immunodeficienza acquisita, l'epatite C, l'epatite B o la tubercolosi.
  8. - Il partecipante sta pianificando di iniziare la psicoterapia o la terapia cognitivo comportamentale (CBT) durante il periodo dello studio o ha iniziato la psicoterapia o la CBT entro 4 settimane prima dello screening.
  9. - Il partecipante ha partecipato a un'altra sperimentazione clinica nei 30 giorni precedenti lo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ergoloid mesilati (EM)
Durante il periodo di trattamento 1, i soggetti riceveranno EM 1 mg (Medisca) e placebo corrispondente per 5-HTP 100 mg (polvere di acido ascorbico). Una di ciascuna capsula (entrambe di misura 00) verrà assunta tre volte al giorno per quattro settimane.
Droga: Ergoloidi mesilati
Ergoloid mesilati 1 mg verrà miscelato con metilcellulosa e inserito in una capsula di dimensione 00. Durante il periodo di trattamento EM (Periodo 1) e il periodo di trattamento 5-HTP/EM (Periodo 2), i soggetti assumeranno 1 capsula di EM 3 volte al giorno.
Altri nomi:
  • Medica
Droga: Placebo corrispondente per 5-idrossitriptofano
Il placebo corrispondente per il 5-idrossitriptofano sarà polvere di acido ascorbico in capsule di identica dimensione 00. Durante il periodo di trattamento EM (Periodo 2) e il periodo di trattamento con placebo (Periodo 4), i soggetti assumeranno 1 capsula del placebo corrispondente per 5-HTP 3 volte al giorno.
Sperimentale: Ergoloid mesilati (EM) e 5-idrossitriptofano (5-HTP)
Durante il periodo di trattamento 2, i soggetti riceveranno EM 1 mg (Medisca) e 5-HTP 100 mg (5-HTP, Vitamine di base). Una di ciascuna capsula (entrambe di misura 00) verrà assunta tre volte al giorno per quattro settimane.
Droga: Ergoloidi mesilati
Ergoloid mesilati 1 mg verrà miscelato con metilcellulosa e inserito in una capsula di dimensione 00. Durante il periodo di trattamento EM (Periodo 1) e il periodo di trattamento 5-HTP/EM (Periodo 2), i soggetti assumeranno 1 capsula di EM 3 volte al giorno.
Altri nomi:
  • Medica
Droga: 5-idrossitriptofano
Il 5-HTP sarà sovra-incapsulato in capsule di identica dimensione 00. Durante il periodo di trattamento con 5-HTP (Periodo 3) e il periodo di trattamento con 5-HTP/EM (Periodo 2), i soggetti assumeranno 1 capsula di 5-HTP 3 volte al giorno.
Altri nomi:
  • 5-HTP, vitamine di base
Sperimentale: 5-idrossitriptofano (5-HTP)
Durante il periodo di trattamento 3, i soggetti riceveranno 5-HTP 100 mg (5-HTP, vitamine di base) e placebo corrispondente per EM 1 mg (polvere di acido ascorbico). Una di ciascuna capsula (entrambe di misura 00) verrà assunta tre volte al giorno per quattro settimane.
Droga: 5-idrossitriptofano
Il 5-HTP sarà sovra-incapsulato in capsule di identica dimensione 00. Durante il periodo di trattamento con 5-HTP (Periodo 3) e il periodo di trattamento con 5-HTP/EM (Periodo 2), i soggetti assumeranno 1 capsula di 5-HTP 3 volte al giorno.
Altri nomi:
  • 5-HTP, vitamine di base
Droga: Placebo corrispondente per gli Ergoloid mesilati
Il placebo corrispondente per gli Ergoloid mesilati sarà polvere di acido ascorbico in capsule di identica dimensione 00. Durante il periodo di trattamento con 5-HTP (Periodo 3) e il periodo di trattamento con placebo (Periodo 4), i soggetti assumeranno 1 capsula del placebo corrispondente per EM 3 volte al giorno.
Comparatore placebo: Placebo
Durante il periodo di trattamento 4, i soggetti riceveranno il placebo corrispondente per EM 1 mg (polvere di acido ascorbico) e il placebo corrispondente per 5-idrossitriptofano 100 mg (polvere di acido ascorbico). Una di ciascuna capsula (entrambe di misura 00) verrà assunta tre volte al giorno per quattro settimane.
Droga: Placebo corrispondente per 5-idrossitriptofano
Il placebo corrispondente per il 5-idrossitriptofano sarà polvere di acido ascorbico in capsule di identica dimensione 00. Durante il periodo di trattamento EM (Periodo 2) e il periodo di trattamento con placebo (Periodo 4), i soggetti assumeranno 1 capsula del placebo corrispondente per 5-HTP 3 volte al giorno.
Droga: Placebo corrispondente per gli Ergoloid mesilati
Il placebo corrispondente per gli Ergoloid mesilati sarà polvere di acido ascorbico in capsule di identica dimensione 00. Durante il periodo di trattamento con 5-HTP (Periodo 3) e il periodo di trattamento con placebo (Periodo 4), i soggetti assumeranno 1 capsula del placebo corrispondente per EM 3 volte al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità - Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 17
Gli eventi avversi (EA), comprese anomalie di laboratorio clinicamente significative e cambiamenti comportamentali significativi, verranno registrati dal momento della prima dose del farmaco in studio da parte del soggetto fino alla fine dello studio (settimana 17) o più a lungo se necessario. Gli eventi avversi verranno valutati ad ogni visita e durante ogni telefonata e verranno tabulati per ciascun periodo di trattamento.
Riferimento fino alla settimana 17
Sicurezza e tollerabilità - Gravità degli eventi avversi emergenti del trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 17

Gli eventi avversi (EA), comprese anomalie di laboratorio clinicamente significative e cambiamenti comportamentali significativi, verranno tabulati per ciascun periodo di trattamento.

Lo sperimentatore è responsabile della valutazione della gravità (intensità) di ciascun evento avverso come lieve, moderato o grave in base alle seguenti definizioni:

Lieve – Un evento facilmente tollerabile e che generalmente non interferisce con le normali attività quotidiane. Moderato – Un evento sufficientemente fastidioso da interferire con le normali attività quotidiane. Grave - Un evento invalidante con incapacità di lavorare o svolgere le normali attività quotidiane.
Riferimento fino alla settimana 17

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella batteria KiTAP Executive - Punteggio secondario di allerta (tempo di reazione)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Il KiTAP è una batteria computerizzata di funzioni esecutive composta da otto sottotest non verbali che misurano diverse componenti basali e di ordine superiore dell'attenzione e del funzionamento esecutivo. Il test secondario di vigilanza richiede che i soggetti tocchino un pulsante ogni volta che uno stimolo appare sullo schermo. KiTAP è stato completato al basale, nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (la fine di ciascun periodo di trattamento). Il tempo di reazione medio è stato misurato in 90 secondi ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale. Un tempo di reazione inferiore (diminuzione netta del tempo di reazione) indica prestazioni migliori.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Variazione rispetto al basale del numero totale di risposte corrette nel sottotest di distraibilità della batteria KiTAP Executive
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Il KiTAP è una batteria computerizzata di funzioni esecutive composta da otto sottotest non verbali che misurano diverse componenti basali e di ordine superiore dell'attenzione e del funzionamento esecutivo. Il test secondario della distraibilità misura la facilità con cui il soggetto viene distratto da stimoli estranei. Questo test secondario richiede che i soggetti tocchino un pulsante quando uno stimolo target appare sullo schermo ignorando i distrattori che appaiono poco prima dello stimolo. KiTAP è stato completato al basale, nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (la fine di ciascun periodo di trattamento). È stato registrato il numero medio di risposte corrette ed errori ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale. Per il test secondario sulla distraibilità, un numero medio più elevato di risposte corrette e un numero medio di errori inferiore nell'arco dei 3 minuti indica prestazioni migliori.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Variazione rispetto al basale del numero totale di errori nel test secondario sulla distraibilità della batteria KiTAP Executive
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Il KiTAP è una batteria computerizzata di funzioni esecutive composta da otto sottotest non verbali che misurano diverse componenti basali e di ordine superiore dell'attenzione e del funzionamento esecutivo. Il test secondario della distraibilità misura la facilità con cui il soggetto viene distratto da stimoli estranei. Questo test secondario richiede che i soggetti tocchino un pulsante quando uno stimolo target appare sullo schermo ignorando i distrattori che appaiono poco prima dello stimolo. KiTAP è stato completato al basale, nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (la fine di ciascun periodo di trattamento). È stato registrato il numero medio di risposte corrette ed errori ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale. Per il test secondario sulla distraibilità, un numero medio più elevato di risposte corrette e un numero medio di errori inferiore nell'arco dei 3 minuti indica prestazioni migliori.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Variazione rispetto al basale del numero totale di risposte corrette nel sottotest di flessibilità della batteria KiTAP Executive
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Il KiTAP è una batteria computerizzata di funzioni esecutive composta da otto sottotest non verbali che misurano diverse componenti basali e di ordine superiore dell'attenzione e del funzionamento esecutivo. Il subtest di flessibilità misura la capacità del soggetto di essere flessibile nel passaggio da un tipo di risposta all'altro. Questo test secondario dura 2 minuti e richiede ai soggetti di alternare l'identificazione dei draghi blu e verdi che appaiono su lati casuali dello schermo toccando uno dei due pulsanti. KiTAP è stato completato al basale, nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (la fine di ciascun periodo di trattamento). È stato registrato il numero medio di risposte corrette ed errori ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale. Per il test secondario di flessibilità, un numero medio più elevato di risposte corrette e un numero medio di errori inferiore indica prestazioni migliori.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Variazione rispetto al basale del numero totale di errori nel test secondario di flessibilità della batteria KiTAP Executive
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Il KiTAP è una batteria computerizzata di funzioni esecutive composta da otto sottotest non verbali che misurano diverse componenti basali e di ordine superiore dell'attenzione e del funzionamento esecutivo. Il subtest di flessibilità misura la capacità del soggetto di essere flessibile nel passaggio da un tipo di risposta all'altro. Questo test secondario dura 2 minuti e richiede ai soggetti di alternare l'identificazione dei draghi blu e verdi che appaiono su lati casuali dello schermo toccando uno dei due pulsanti. KiTAP è stato completato al basale, nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (la fine di ciascun periodo di trattamento). È stato registrato il numero medio di risposte corrette ed errori ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale. Per il test secondario di flessibilità, un numero medio più elevato di risposte corrette e un numero medio di errori inferiore indica prestazioni migliori.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Variazione rispetto al basale del numero totale di risposte corrette nel test KiTAP del sottotest Go-NoGo delle prestazioni attenzionali
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Il KiTAP è una batteria computerizzata di funzioni esecutive composta da otto sottotest non verbali che misurano diverse componenti basali e di ordine superiore dell'attenzione e del funzionamento esecutivo. Il subtest Go-NoGo misura l'impulsività di un soggetto richiedendo ai soggetti di toccare un pulsante quando viene presentato lo stimolo target, astenendosi dal premere il pulsante per lo stimolo non target. KiTAP è stato completato al basale, nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (la fine di ciascun periodo di trattamento). Questo test secondario si svolge in 2 minuti e 30 secondi. È stato registrato il numero medio di risposte corrette ed errori ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale. Per il test secondario Go-NoGo, un numero medio più elevato di risposte corrette e un numero medio di errori inferiore indicano prestazioni migliori.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Variazione rispetto al basale del numero totale di errori nel test KiTAP del sottotest Go-NoGo delle prestazioni attenzionali
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Il KiTAP è una batteria computerizzata di funzioni esecutive composta da otto sottotest non verbali che misurano diverse componenti basali e di ordine superiore dell'attenzione e del funzionamento esecutivo. Il subtest Go-NoGo misura l'impulsività di un soggetto richiedendo ai soggetti di toccare un pulsante quando viene presentato lo stimolo target, astenendosi dal premere il pulsante per lo stimolo non target. KiTAP è stato completato al basale, nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (la fine di ciascun periodo di trattamento). Questo test secondario si svolge in 2 minuti e 30 secondi. È stato registrato il numero medio di risposte corrette ed errori ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale. Per il test secondario Go-NoGo, un numero medio più elevato di risposte corrette e un numero medio di errori inferiore indicano prestazioni migliori.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Variazione rispetto al basale del punteggio complessivo della Clinical Global Impression Severity Scale
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
La Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) è una misura globale per fornire un giudizio clinico sulla condizione generale di un partecipante sulla base della valutazione di un medico esperto della cognizione, del comportamento e delle attività della vita quotidiana. Il medico confronta il soggetto con individui della stessa età e sesso. La valutazione della gravità avviene con una scala a 7 punti: 1, non malato; 2, molto mite; 3, lieve; 4, moderato; 5, contrassegnato; 6, grave; 7, estremamente grave. Una diminuzione netta del punteggio di gravità nel tempo indica un risultato positivo.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Cambiamento rispetto al basale nei punteggi secondari della checklist di comportamento aberrante (ABC).
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Questa valutazione è una scala valutata dai genitori/caregiver con sei sottoscale per valutare irritabilità, stereotipi, letargia, iperattività, linguaggio inappropriato ed evitamento sociale, utilizzando il sistema di fattorizzazione ABC-FX. L'ABC è stato completato al basale, nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (la fine di ciascun periodo di trattamento). È stato misurato il punteggio medio per ciascuna sottoscala ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale. Punteggi medi più bassi su ciascuna sottoscala indicano meno comportamenti problema (migliore funzionamento). La gamma di punteggi possibili su ciascuna sottoscala è irritabilità (0-54), letargia (0-39), stereotipi (0-18), iperattività (0-30) ), linguaggio inappropriato (0-12) ed evitamento sociale (0-12).
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Variazione rispetto al basale dei punteggi secondari della scala di ansia, depressione e umore (ADAMS).
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
L'ADAMS è una scala di valutazione del genitore/caregiver con cinque sottopunteggi per valutare il comportamento maniacale/iperattivo, l'umore depresso, l'evitamento sociale, l'ansia generale e il comportamento ossessivo/compulsivo. Gli ADAM sono stati completati al basale, nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (la fine di ciascun periodo di trattamento). È stato registrato il punteggio medio per ciascuna sottoscala e per ciascun sottopunteggio è stata calcolata la variazione rispetto al basale. L’intervallo dei punteggi possibili per ciascuna sottoscala è 0-21. Punteggi medi più bassi in ciascuna sottoscala indicano un funzionamento migliore.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Cambiamento rispetto al basale sulla scala di comportamento adattivo Vineland-3 - Valori della scala di crescita del sottodominio
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
VABS-3 è un'intervista standardizzata somministrata dal medico. Per questo studio, abbiamo raccolto dati negli ambiti della comunicazione (linguaggio ricettivo e scritto), delle abilità di vita quotidiana (competenze domestiche e comunitarie) e della socializzazione (relazioni interpersonali, gioco e tempo libero e capacità di coping). Questa valutazione è stata effettuata al basale, nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (fine di ciascun periodo di trattamento). Il valore medio della scala di crescita (GSV) per ciascun sottodominio è stato registrato in ogni momento ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale. I possibili GSV per ciascun sottodominio sono ricettivo (10-162), scritto (10-163), domestico (10-110), comunitario (10-136), interpersonale (10-152), gioco e tempo libero (10-164) e abilità di coping (10-120). GSV più alti per ciascun sottodominio indicano un funzionamento migliore.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Variazione rispetto al basale nel punteggio cognitivo totale della batteria cognitiva NIH Toolbox per disabilità intellettive (NIH-TCB)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Il NIH-TCB è una batteria di test cognitivi gestiti da computer ampiamente convalidati. Il NIH-TCB comprende 7 valutazioni che misurano flessibilità cognitiva, inibizione e attenzione visiva, memoria episodica, richiamo immediato e sequenziamento di diversi stimoli presentati visivamente e oralmente, velocità di elaborazione, riconoscimento di lettere e parole e vocabolario recettivo. Questa valutazione è stata effettuata al basale, nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (fine di ciascun periodo di trattamento). Questa batteria produce punteggi compositi cognitivi fluidi e cristallizzati. Il punteggio composito cognitivo totale si ottiene convertendo i punteggi grezzi fluidi e cristallizzati in punteggi standard, facendo la media di questi due punteggi, quindi derivando i punteggi standard basati su questa nuova distribuzione. I punteggi vanno da 0 a 140. La media normativa del punteggio standard non corretto è 100 e la deviazione standard è 15. Un punteggio composito medio della cognizione totale più elevato indica prestazioni migliori.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Variazione rispetto al basale nei punteggi del dominio di valutazione della scala analogica visiva (VAS).
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Nel tentativo di misurare il livello di difficoltà comportamentale sperimentato dal genitore/caregiver rispetto al bambino affetto da FXS, la VAS consente ai genitori di marcare su una linea visiva di 10 cm con un lato contrassegnato "comportamento peggiore" e l'altro lato contrassegnato "miglior comportamento." Il caregiver ha valutato il comportamento del partecipante rispetto a tre ambiti: funzionamento quotidiano, ansia/irritabilità e linguaggio. Le distanze più vicine a 10 cm sono considerate un comportamento peggiore e le distanze più vicine a 0 cm sono considerate un comportamento migliore. La distanza media del segno è stata registrata per ciascun dominio al basale e poi nuovamente alla settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 (fine di ciascun periodo di trattamento). La variazione rispetto al basale è stata calcolata per ciascun dominio. I punteggi più bassi indicano un risultato migliore (distanza maggiore dal lato del comportamento migliore).
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Potenziali legati agli eventi (ERP) - Potenza assoluta della banda gamma allo stato di riposo (frontale)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
I potenziali legati agli eventi (ERP) consentono l'estrazione di risposte neurali associate a specifici eventi sensoriali, cognitivi o motori da un EEG complessivo. Le onde gamma 1 e gamma 2 sono state misurate per varie parti del cervello in stato di riposo. L'ERP è stata eseguita al basale nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16 (alla fine di ciascun periodo di trattamento). La potenza media delle bande gamma 1 e gamma 2, misurata dalle derivazioni EEG frontali, è stata registrata per ciascun punto temporale ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale. È stato generalmente riscontrato che i pazienti con FXS mostrano una maggiore potenza della banda di frequenza gamma rispetto ai controlli con sviluppo tipico, il che può essere correlato a difficoltà di elaborazione sociale e sensoriale. Pertanto, una potenza della banda gamma inferiore indicherebbe un funzionamento migliore.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Componenti potenziali legati agli eventi (ERP) in risposta ai toni standard
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
I potenziali legati agli eventi (ERP) consentono l'estrazione di risposte neurali associate a specifici eventi sensoriali, cognitivi o motori da un EEG complessivo. Vengono presentati stimoli uditivi e gli eventi EEG vengono valutati in relazione alla tempistica degli stimoli. L'ERP è stata eseguita al basale e alla settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16 (fine di ciascun periodo di trattamento). L'area sotto la curva è stata misurata per diversi componenti dell'ERP tra cui P1 e P2 (componenti positivi) e N1 e N2 (componenti negativi). L'area media sotto la curva è stata registrata per ciascun componente in ciascun momento ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale. Si ritiene che gli individui con FXS abbiano una risposta ERP eccessiva, quindi una diminuzione dell'area sotto ciascuna curva rispetto al basale indicherebbe un risultato favorevole.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
Potenziali legati agli eventi - Asimmetria alfa frontale allo stato di riposo
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)
I potenziali legati agli eventi (ERP) consentono l'estrazione di risposte neurali associate a specifici eventi sensoriali, cognitivi o motori da un EEG complessivo. I dati EEG sono stati raccolti quando il soggetto era in stato di riposo. L'asimmetria alfa frontale misura le differenze nel livello di attività alfa dell'emisfero destro e sinistro del lobo frontale del cervello. L'ERP è stata eseguita al basale nonché alla settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16 (fine di ciascun periodo di trattamento). È stata registrata l'asimmetria alfa media allo stato di riposo ed è stata calcolata la variazione rispetto al basale per ciascun punto temporale. Punteggi di asimmetria alfa più elevati indicano una maggiore potenza alfa nell’emisfero destro, che corrisponde ad una maggiore attività neurale dell’emisfero sinistro. Si ipotizza che un'elevata attività del lobo frontale sinistro corrisponda a comportamenti di avvicinamento, mentre si ritiene che un'elevata attività del lobo frontale destro corrisponda a comportamenti di allontanamento. In questo studio, punteggi di asimmetria alfa più elevati indicano un risultato migliore.
Basale, Settimana 4 (trattamento EM), Settimana 8 (trattamento EM+5-HTP), Settimana 12 (trattamento 5-HTP), Settimana 16 (trattamento placebo)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Elizabeth Berry-Kravis

Collaboratori

FRAXA Research Foundation
Purposeful IKE

Investigatori

  • Investigatore principale: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

19 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

19 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

1 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ORA 21051102

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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