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Estudio simple ciego de mesilatos ergoloides, 5-HTP y la combinación en hombres adultos con síndrome de X frágil

25 de agosto de 2024 actualizado por: Elizabeth Berry-Kravis

Un estudio exploratorio simple ciego de mesilatos ergoloides, 5-hidroxitriptófano y la combinación en hombres adultos con síndrome de X frágil

Una evaluación preliminar de la seguridad, tolerabilidad y eficacia de los mesilatos de Ergoloid (EM) y el 5-hidroxitriptófano (5-HTP) y la combinación (EM + 5-HTP) en comparación con el placebo en hombres de 18 a 45 años con síndrome de X frágil .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio secuencial de 4 períodos, simple ciego, de Fase 2, de un solo centro obtendrá una evaluación preliminar de los efectos de los mesilatos de Ergoloid (EM) 1 mg TID y 5-hidroxitriptófano (5-HTP) 100 mg TID y la combinación comparada a un período de placebo en hombres de 18 a 45 años con síndrome de X frágil. El estudio constará de un período de selección de hasta 28 días antes de la administración inicial del fármaco del estudio, seguido de cuatro períodos de tratamiento simple ciego de 4 semanas (hasta 21 semanas en total). Las visitas de detección y de referencia pueden ocurrir al mismo tiempo, siempre que se puedan obtener los resultados de los laboratorios de seguridad. Se planea una visita de seguimiento final o contacto telefónico por seguridad una semana después de la conclusión del Período 4. Las evaluaciones de seguridad y tolerabilidad incluirán monitoreo de eventos adversos, signos vitales, química sanguínea y hematología, y análisis de orina. Se realizarán breves evaluaciones cognitivas y conductuales durante cada visita a la clínica.

Los participantes elegibles avanzarán a través de cada uno de los 4 períodos (brazos) del estudio. Los períodos no se enumeran secuencialmente aquí para preservar el ciego único para los participantes. A lo largo de los 4 períodos, los participantes tomarán dos cápsulas idénticas tres veces al día. Si solo toma un medicamento sobreencapsulado, tomará una píldora de placebo sobreencapsulada con el medicamento en cada dosis, y cuando esté en el período 4, tomará dos píldoras de placebo sobreencapsuladas en cada dosis.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 45 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Varón de 18 a 45 años, ambos inclusive.
  2. El participante tiene el síndrome del cromosoma X frágil con una confirmación genética molecular de la mutación completa del retraso mental del cromosoma X frágil (FMR1) (≥200 repeticiones CGG).
  3. Tratamiento actual con no más de 3 medicamentos psicotrópicos recetados. Los medicamentos antiepilépticos están permitidos y no se cuentan como medicamentos psicotrópicos si se usan para el tratamiento de las convulsiones. Los antiepilépticos para otras indicaciones, como el tratamiento de trastornos del estado de ánimo, cuentan para el límite de medicamentos permitidos.
  4. Los medicamentos psicotrópicos concomitantes permitidos deben tener una dosis y un régimen de dosificación estables durante al menos 2 semanas antes de la selección y deben permanecer estables durante el período entre la selección y el comienzo de la medicación del estudio.
  5. Los medicamentos antiepilépticos deben tener una dosis y un régimen de dosificación estables durante las 12 semanas anteriores a la Selección y deben permanecer estables durante el período entre la Selección y el comienzo de la medicación del estudio.
  6. Los participantes con antecedentes de trastorno convulsivo que actualmente reciben tratamiento con antiepilépticos deben haber estado libres de convulsiones durante los 3 meses anteriores a la selección, o deben estar libres de convulsiones durante 3 años si actualmente no reciben antiepilépticos.
  7. Los tratamientos/intervenciones conductuales y terapéuticos deben ser estables durante 4 semanas antes de la selección y deben permanecer estables durante el período entre la selección y el comienzo de la medicación del estudio, y durante todo el estudio. Los cambios menores en los horarios o tiempos de la terapia que no se consideren clínicamente significativos no serán excluyentes. Se permiten cambios en las terapias proporcionadas a través de un programa escolar, debido a las vacaciones escolares.
  8. El participante debe estar dispuesto a practicar métodos anticonceptivos de barrera durante el estudio, si es sexualmente activo. La abstinencia también se considera una forma razonable de control de la natalidad en esta población de estudio.
  9. El participante tiene un padre, tutor legal autorizado o cuidador permanente.
  10. El participante y el cuidador pueden asistir a la clínica de manera regular y confiable.
  11. El participante puede tragar cápsulas.
  12. Para los participantes que no son sus propios tutores legales, el padre/tutor legal autorizado del participante puede comprender y firmar un formulario de consentimiento informado para participar en el estudio.
  13. Si el participante es su propio tutor legal, puede entender y firmar el consentimiento informado para participar en el estudio.
  14. Si el participante no es su propio tutor legal, el participante da su consentimiento para participar en el estudio, si el participante tiene la capacidad cognitiva para dar su consentimiento.

Criterio de exclusión:

  1. Historial actual de enfermedad cardiovascular, renal, hepática, respiratoria, gastrointestinal, psiquiátrica, neurológica, cerebrovascular u otra enfermedad sistémica que pondría al participante en riesgo o podría interferir con la interpretación de la seguridad, tolerabilidad o eficacia del medicamento del estudio. .

    Las enfermedades comunes como la hipertensión leve, la diabetes mellitus tipo 2 bien controlada (hemoglobina A1C [Hgb A1C] <6,5 %), etc. están permitidas según el criterio del investigador, siempre que sean estables y estén controladas por un tratamiento médico constante durante al menos menos 4 semanas antes de la aleatorización.

  2. Anomalías clínicamente significativas, a juicio del investigador, en pruebas de laboratorio de seguridad, signos vitales, medidos durante la Selección.
  3. Antecedentes de abuso de sustancias en el último año, según la evaluación del investigador.
  4. Uso de inhibidores de CYP3A4, bloqueadores beta, inhibidores de la MAO o triptanos en cualquier momento durante la participación en el estudio.
  5. Discapacidad auditiva o visual significativa que pueda afectar la capacidad del participante para completar los procedimientos de la prueba.
  6. Condición psiquiátrica mayor concurrente (p. ej., trastorno depresivo mayor, esquizofrenia o trastorno bipolar) según lo diagnosticado por el investigador. Se permitirán participantes con diagnóstico adicional de Trastorno del Espectro Autista o Trastorno de Ansiedad ya que estas son características del FXS.
  7. El participante tiene enfermedades activas que interferirían con la participación, como el trastorno de inmunodeficiencia adquirida, hepatitis C, hepatitis B o tuberculosis.
  8. El participante planea comenzar la psicoterapia o la terapia cognitiva conductual (CBT) durante el período del estudio o había comenzado la psicoterapia o la CBT dentro de las 4 semanas anteriores a la selección.
  9. El participante ha participado en otro ensayo clínico dentro de los 30 días anteriores a la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Mesilatos ergoloides (EM)
Durante el período de tratamiento 1, los sujetos recibirán 1 mg de EM (Medisca) y un placebo equivalente a 100 mg de 5-HTP (ácido ascórbico en polvo). Se tomará una de cada cápsula (ambas de tamaño 00) tres veces al día durante cuatro semanas.
Droga: Mesilatos ergoloides
Se mezclarán 1 mg de mesilatos ergoloides con metilcelulosa y se colocarán en una cápsula de tamaño 00. Durante el Período de tratamiento EM (Período 1) y el Período de tratamiento 5-HTP/EM (Período 2), los sujetos tomarán 1 cápsula de EM 3 veces al día.
Otros nombres:
  • Medica
Droga: Placebo equivalente al 5-hidroxitriptófano
El placebo equivalente al 5-hidroxitriptófano será polvo de ácido ascórbico en cápsulas de tamaño idéntico 00. Durante el período de tratamiento EM (período 2) y el período de tratamiento con placebo (período 4), los sujetos tomarán 1 cápsula del placebo correspondiente para 5-HTP 3 veces al día.
Experimental: Mesilatos ergoloides (EM) y 5-hidroxitriptófano (5-HTP)
Durante el período de tratamiento 2, los sujetos recibirán EM 1 mg (Medisca) y 5-HTP 100 mg (5-HTP, vitaminas básicas). Se tomará una de cada cápsula (ambas de tamaño 00) tres veces al día durante cuatro semanas.
Droga: Mesilatos ergoloides
Se mezclarán 1 mg de mesilatos ergoloides con metilcelulosa y se colocarán en una cápsula de tamaño 00. Durante el Período de tratamiento EM (Período 1) y el Período de tratamiento 5-HTP/EM (Período 2), los sujetos tomarán 1 cápsula de EM 3 veces al día.
Otros nombres:
  • Medica
Droga: 5-hidroxitriptófano
El 5-HTP se sobreencapsulará en cápsulas idénticas de tamaño 00. Durante el período de tratamiento con 5-HTP (período 3) y el período de tratamiento con 5-HTP/EM (período 2), los sujetos tomarán 1 cápsula de 5-HTP 3 veces al día.
Otros nombres:
  • 5-HTP, vitaminas básicas
Experimental: 5-hidroxitriptófano (5-HTP)
Durante el período de tratamiento 3, los sujetos recibirán 100 mg de 5-HTP (5-HTP, vitaminas básicas) y un placebo equivalente a 1 mg de EM (ácido ascórbico en polvo). Se tomará una de cada cápsula (ambas de tamaño 00) tres veces al día durante cuatro semanas.
Droga: 5-hidroxitriptófano
El 5-HTP se sobreencapsulará en cápsulas idénticas de tamaño 00. Durante el período de tratamiento con 5-HTP (período 3) y el período de tratamiento con 5-HTP/EM (período 2), los sujetos tomarán 1 cápsula de 5-HTP 3 veces al día.
Otros nombres:
  • 5-HTP, vitaminas básicas
Droga: Placebo equivalente para los mesilatos ergoloides
El placebo equivalente a los mesilatos ergoloides será polvo de ácido ascórbico en cápsulas de tamaño idéntico 00. Durante el período de tratamiento con 5-HTP (período 3) y el período de tratamiento con placebo (período 4), los sujetos tomarán 1 cápsula del placebo correspondiente para EM 3 veces al día.
Comparador de placebos: Placebo
Durante el período de tratamiento 4, los sujetos recibirán un placebo equivalente para 1 mg de EM (polvo de ácido ascórbico) y un placebo equivalente para 100 mg de 5-hidroxitriptófano (polvo de ácido ascórbico). Se tomará una de cada cápsula (ambas de tamaño 00) tres veces al día durante cuatro semanas.
Droga: Placebo equivalente al 5-hidroxitriptófano
El placebo equivalente al 5-hidroxitriptófano será polvo de ácido ascórbico en cápsulas de tamaño idéntico 00. Durante el período de tratamiento EM (período 2) y el período de tratamiento con placebo (período 4), los sujetos tomarán 1 cápsula del placebo correspondiente para 5-HTP 3 veces al día.
Droga: Placebo equivalente para los mesilatos ergoloides
El placebo equivalente a los mesilatos ergoloides será polvo de ácido ascórbico en cápsulas de tamaño idéntico 00. Durante el período de tratamiento con 5-HTP (período 3) y el período de tratamiento con placebo (período 4), los sujetos tomarán 1 cápsula del placebo correspondiente para EM 3 veces al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad: número de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 17
Los eventos adversos (EA), incluidas anomalías de laboratorio clínicamente significativas y cambios de comportamiento significativos, se registrarán desde el momento de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (semana 17) o más si es necesario. Los eventos adversos se evaluarán en cada visita y durante cada llamada telefónica y se tabularán para cada período de tratamiento.
Línea de base hasta la semana 17
Seguridad y tolerabilidad: gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 17

Los eventos adversos (EA), incluidas las anomalías de laboratorio clínicamente significativas y los cambios de comportamiento significativos, se tabularán para cada período de tratamiento.

El Investigador es responsable de evaluar la gravedad (intensidad) de cada evento adverso como leve, moderado o grave de acuerdo con las siguientes definiciones:

Leve: un evento que se tolera fácilmente y que generalmente no interfiere con las actividades diarias normales. Moderado: un evento que es lo suficientemente incómodo como para interferir con las actividades diarias normales. Severo: Un evento que incapacita con incapacidad para trabajar o realizar actividades diarias normales.
Línea de base hasta la semana 17

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la batería ejecutiva KiTAP: subpuntuación de alerta (tiempo de reacción)
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
El KiTAP es una batería computarizada de función ejecutiva que consta de ocho subpruebas no verbales que miden diferentes componentes basales y de orden superior de la atención y el funcionamiento ejecutivo. La subprueba de estado de alerta requiere que los sujetos presionen un botón cada vez que aparece un estímulo en la pantalla. KiTAP se completó al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (el final de cada período de tratamiento). El tiempo medio de reacción se midió durante 90 segundos y se calculó el cambio desde el inicio. Un tiempo de reacción más bajo (disminución neta del tiempo de reacción) indica un mejor rendimiento.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio con respecto al valor inicial en el número total de respuestas correctas en la subprueba de distracción de batería ejecutiva KiTAP
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
El KiTAP es una batería computarizada de función ejecutiva que consta de ocho subpruebas no verbales que miden diferentes componentes basales y de orden superior de la atención y el funcionamiento ejecutivo. La subprueba de distracción mide la facilidad con la que el sujeto se distrae con estímulos extraños. Esta subprueba requiere que los sujetos presionen un botón cuando aparece un estímulo objetivo en la pantalla mientras ignoran las distracciones que aparecen poco antes del estímulo. KiTAP se completó al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (el final de cada período de tratamiento). Se registró el número medio de respuestas correctas y errores, y se calculó el cambio desde el inicio. Para la subprueba de distracción, un número medio más alto de respuestas correctas y un número medio más bajo de errores durante los 3 minutos indica un mejor rendimiento.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio con respecto al valor inicial en el número total de errores en la subprueba de distracción de la batería ejecutiva KiTAP
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
El KiTAP es una batería computarizada de función ejecutiva que consta de ocho subpruebas no verbales que miden diferentes componentes basales y de orden superior de la atención y el funcionamiento ejecutivo. La subprueba de distracción mide la facilidad con la que el sujeto se distrae con estímulos extraños. Esta subprueba requiere que los sujetos presionen un botón cuando aparece un estímulo objetivo en la pantalla mientras ignoran las distracciones que aparecen poco antes del estímulo. KiTAP se completó al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (el final de cada período de tratamiento). Se registró el número medio de respuestas correctas y errores, y se calculó el cambio desde el inicio. Para la subprueba de distracción, un número medio más alto de respuestas correctas y un número medio más bajo de errores durante los 3 minutos indica un mejor rendimiento.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio con respecto al valor inicial en el número total de respuestas correctas en la subprueba de flexibilidad de la batería ejecutiva de KiTAP
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
El KiTAP es una batería computarizada de función ejecutiva que consta de ocho subpruebas no verbales que miden diferentes componentes basales y de orden superior de la atención y el funcionamiento ejecutivo. La subprueba de flexibilidad mide la capacidad del sujeto para ser flexible al cambiar de un tipo de respuesta a otro. Esta subprueba dura 2 minutos y requiere que los sujetos alternan entre identificar dragones azules y verdes que aparecen en lados aleatorios de la pantalla tocando uno de dos botones. KiTAP se completó al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (el final de cada período de tratamiento). Se registró el número medio de respuestas correctas y errores y se calculó el cambio desde el inicio. Para la subprueba de flexibilidad, un número medio más alto de respuestas correctas y un número medio más bajo de errores indica un mejor desempeño.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio con respecto al valor inicial en el número total de errores en la subprueba de flexibilidad de la batería ejecutiva de KiTAP
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
El KiTAP es una batería computarizada de función ejecutiva que consta de ocho subpruebas no verbales que miden diferentes componentes basales y de orden superior de la atención y el funcionamiento ejecutivo. La subprueba de flexibilidad mide la capacidad del sujeto para ser flexible al cambiar de un tipo de respuesta a otro. Esta subprueba dura 2 minutos y requiere que los sujetos alternan entre identificar dragones azules y verdes que aparecen en lados aleatorios de la pantalla tocando uno de dos botones. KiTAP se completó al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (el final de cada período de tratamiento). Se registró el número medio de respuestas correctas y errores y se calculó el cambio desde el inicio. Para la subprueba de flexibilidad, un número medio más alto de respuestas correctas y un número medio más bajo de errores indica un mejor desempeño.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio desde el inicio en el número total de respuestas correctas en la prueba KiTAP de desempeño atencional Subprueba Go-NoGo
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
El KiTAP es una batería computarizada de función ejecutiva que consta de ocho subpruebas no verbales que miden diferentes componentes basales y de orden superior de la atención y el funcionamiento ejecutivo. La subprueba Go-NoGo mide la impulsividad de un sujeto exigiéndole que toque un botón cuando se presenta el estímulo objetivo, mientras se abstiene de presionar el botón para el estímulo no objetivo. KiTAP se completó al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (el final de cada período de tratamiento). Esta subprueba se lleva a cabo durante 2 minutos y 30 segundos. Se registró el número medio de respuestas correctas y errores, y se calculó el cambio desde el inicio. Para la subprueba Go-NoGo, un número medio más alto de respuestas correctas y un número medio más bajo de errores indica un mejor rendimiento.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio desde el valor inicial en el número total de errores en la prueba KiTAP de la subprueba Go-NoGo de desempeño atencional
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
El KiTAP es una batería computarizada de función ejecutiva que consta de ocho subpruebas no verbales que miden diferentes componentes basales y de orden superior de la atención y el funcionamiento ejecutivo. La subprueba Go-NoGo mide la impulsividad de un sujeto exigiéndole que toque un botón cuando se presenta el estímulo objetivo, mientras se abstiene de presionar el botón para el estímulo no objetivo. KiTAP se completó al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (el final de cada período de tratamiento). Esta subprueba se lleva a cabo durante 2 minutos y 30 segundos. Se registró el número medio de respuestas correctas y errores, y se calculó el cambio desde el inicio. Para la subprueba Go-NoGo, un número medio más alto de respuestas correctas y un número medio más bajo de errores indica un mejor rendimiento.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio desde el inicio en la puntuación general de la escala de gravedad de la impresión clínica global
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
La Impresión Clínica Global-Severidad (CGI-S) es una medida global para proporcionar un juicio clínico de la condición general de un participante basado en la evaluación de la cognición, el comportamiento y las actividades de la vida diaria por parte de un médico capacitado. El médico compara al sujeto con individuos de la misma edad y sexo. La valoración de la gravedad se realiza con una escala de 7 puntos: 1, no enfermo; 2, muy leve; 3, leve; 4, moderado; 5, marcado; 6, grave; 7, extremadamente grave. Una disminución neta en la puntuación de gravedad con el tiempo indica un resultado positivo.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio con respecto al valor inicial en las subpuntuaciones de la lista de verificación de conductas aberrantes (ABC)
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Esta evaluación es una escala calificada por padres/cuidadores con seis subescalas para evaluar irritabilidad, estereotipos, letargo, hiperactividad, habla inapropiada y evitación social, utilizando el sistema de factorización ABC-FX. El ABC se completó al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (el final de cada período de tratamiento). Se midió la puntuación media para cada subescala y se calculó el cambio desde el inicio. Las puntuaciones medias más bajas en cada subescala indican menos conductas aberrantes (mejor funcionamiento). El rango de puntuaciones posibles en cada subescala son irritabilidad (0-54), letargo (0-39), estereotipos (0-18), hiperactividad (0-30). ), discurso inapropiado (0-12) y evitación social (0-12).
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio desde el inicio en las subpuntuaciones de la escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
La ADAMS es una escala calificada por padres/cuidadores con cinco subpuntuaciones para evaluar el comportamiento maníaco/hiperactivo, el estado de ánimo deprimido, la evitación social, la ansiedad general y el comportamiento obsesivo/compulsivo. El ADAM se completó al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (el final de cada período de tratamiento). Se registró la puntuación media para cada subescala y se calculó el cambio desde el inicio para cada subpuntuación. El rango de puntuaciones posibles para cada subescala es de 0 a 21. Las puntuaciones medias más bajas en cada subescala indican un mejor funcionamiento.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio desde el valor inicial en la escala de comportamiento adaptativo de Vineland-3: valores de la escala de crecimiento del subdominio
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
VABS-3 es una entrevista estandarizada administrada por un médico. Para este estudio, recopilamos datos en los dominios de comunicación (lenguaje receptivo y escrito), habilidades de la vida diaria (habilidades domésticas y comunitarias) y socialización (relaciones interpersonales, juego y tiempo libre, y habilidades de afrontamiento). Esta evaluación se administró al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (final de cada período de tratamiento). El valor medio de la escala de crecimiento (GSV) para cada subdominio se registró en cada momento y se calculó el cambio desde el inicio. Las posibles GSV para cada subdominio son receptiva (10-162), escrita (10-163), doméstica (10-110), comunitaria (10-136), interpersonal (10-152), lúdica y de ocio (10-164). y habilidades de afrontamiento (10-120). GSV más altos para cada subdominio indican un mejor funcionamiento.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de cognición total de la batería cognitiva de la Caja de herramientas de los NIH para discapacidades intelectuales (NIH-TCB)
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
El NIH-TCB es una batería de pruebas cognitivas administradas por computadora ampliamente validadas. El NIH-TCB incluye 7 evaluaciones que miden la flexibilidad cognitiva, la inhibición y la atención visual, la memoria episódica, el recuerdo inmediato y la secuenciación de diferentes estímulos presentados visual y oralmente, la velocidad de procesamiento, el reconocimiento de letras y palabras y el vocabulario receptivo. Esta evaluación se administró al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (final de cada período de tratamiento). Esta batería produce puntuaciones compuestas de cognición fluida y cristalizada. La puntuación compuesta de cognición total se obtiene convirtiendo las puntuaciones del líquido bruto y cristalizado en puntuaciones estándar, promediando estas dos puntuaciones y luego derivando puntuaciones estándar basadas en esta nueva distribución. Las puntuaciones varían de 0 a 140. La media normativa de la puntuación estándar sin corregir es 100 y la desviación estándar es 15. Una puntuación compuesta media de cognición total media más alta indica un mejor rendimiento.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de los dominios de evaluación de la escala visual analógica (EVA)
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
En un intento de medir el nivel de dificultad conductual experimentada por el padre/cuidador con respecto al niño con FXS, la VAS permite a los padres marcar en una línea visual que mide 10 cm con un lado marcado "peor comportamiento" y el otro lado marcado "mejor comportamiento." El cuidador calificó el comportamiento del participante con respecto a tres dominios: funcionamiento diario, ansiedad/irritabilidad y lenguaje. Las distancias cercanas a 10 cm se consideran de peor comportamiento y las distancias cercanas a 0 cm se consideran de mejor comportamiento. La distancia promedio de la marca se registró para cada dominio al inicio y luego nuevamente en la Semana 4, Semana 8, Semana 12 y Semana 16 (final de cada período de tratamiento). Se calculó el cambio desde el inicio para cada dominio. Las puntuaciones más bajas indican un mejor resultado (una distancia más cercana al lado de mejor comportamiento).
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Potenciales relacionados con eventos (ERP): potencia absoluta de banda gamma en estado de reposo (frontal)
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Los potenciales relacionados con eventos (ERP) permiten la extracción de respuestas neuronales asociadas con eventos sensoriales, cognitivos o motores específicos de un EEG general. Se midieron las ondas gamma 1 y gamma 2 en varias partes del cerebro en estado de reposo. El ERP se realizó al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (al final de cada período de tratamiento). Se registró la potencia media de las bandas gamma 1 y gamma 2, medida mediante derivaciones frontales de EEG, para cada punto temporal y se calculó el cambio desde el inicio. Por lo general, se ha descubierto que los pacientes con FXS exhiben una mayor potencia de banda de frecuencia gamma que los controles con desarrollo típico, lo que puede estar relacionado con dificultades de procesamiento social y sensorial. Por tanto, una menor potencia de la banda gamma indicaría un mejor funcionamiento.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Componentes de potenciales relacionados con eventos (ERP) en respuesta a tonos estándar
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Los potenciales relacionados con eventos (ERP) permiten la extracción de respuestas neuronales asociadas con eventos sensoriales, cognitivos o motores específicos de un EEG general. Se presentan estímulos auditivos y los eventos EEG se evalúan en relación con el momento de los estímulos. El ERP se realizó al inicio y también en la semana 4, semana 8, semana 12 y semana 16 (final de cada período de tratamiento). El área bajo la curva se midió para diferentes componentes del ERP, incluidos P1 y P2 (componentes positivos) y N1 y N2 (componentes negativos). Se registró el área promedio bajo la curva para cada componente en cada momento y se calculó el cambio desde el inicio. Se cree que las personas con FXS tienen una respuesta ERP excesiva, por lo que una disminución en el área bajo cada curva en comparación con el valor inicial indicaría un resultado favorable.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Potenciales relacionados con eventos: asimetría alfa frontal en estado de reposo
Periodo de tiempo: Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)
Los potenciales relacionados con eventos (ERP) permiten la extracción de respuestas neuronales asociadas con eventos sensoriales, cognitivos o motores específicos de un EEG general. Los datos de EEG se recogieron cuando el sujeto estaba en estado de reposo. La asimetría alfa frontal mide las diferencias en el nivel de actividad alfa del hemisferio derecho e izquierdo del lóbulo frontal del cerebro. El ERP se realizó al inicio, así como en la semana 4, la semana 8, la semana 12 y la semana 16 (final de cada período de tratamiento). Se registró la asimetría alfa media en estado de reposo y se calculó el cambio desde el inicio para cada momento. Las puntuaciones más altas de asimetría alfa indican un mayor poder alfa en el hemisferio derecho, lo que corresponde a una mayor actividad neuronal del hemisferio izquierdo. Se plantea la hipótesis de que la alta actividad del lóbulo frontal izquierdo se corresponde con conductas de aproximación, y se cree que la alta actividad del lóbulo frontal derecho corresponde a conductas de retirada. En este estudio, las puntuaciones más altas de asimetría alfa indican un mejor resultado.
Valor inicial, semana 4 (tratamiento EM), semana 8 (tratamiento EM+5-HTP), semana 12 (tratamiento 5-HTP), semana 16 (tratamiento placebo)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Elizabeth Berry-Kravis

Colaboradores

FRAXA Research Foundation
Purposeful IKE

Investigadores

  • Investigador principal: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de octubre de 2021

Finalización primaria (Actual)

19 de enero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

19 de enero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

1 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de septiembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2024

Última verificación

1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ORA 21051102

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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