Az ergoloid mezilátok, az 5-HTP és a kombináció egyetlen vak vizsgálata törékeny X szindrómában szenvedő felnőtt férfiaknál

Bevételi kritériumok:

1. Férfi 18 és 45 év közötti, beleértve.
2. A résztvevő Fragile X szindrómában szenved, és a teljes Fragile X mentális retardáció (FMR1) mutáció molekuláris genetikai megerősítése (≥200 CGG ismétlődés).
3. Jelenlegi kezelés legfeljebb 3 felírt pszichotróp gyógyszerrel. Az epilepszia elleni gyógyszerek megengedettek, és nem számítanak pszichotróp gyógyszernek, ha görcsrohamok kezelésére használják őket. Az egyéb indikációkra, például hangulati zavarok kezelésére szolgáló antiepileptikumok beleszámítanak az engedélyezett gyógyszerek határába.
4. Az engedélyezett egyidejű pszichotróp gyógyszereknek stabil dózisban és adagolási rendben kell lenniük legalább 2 hétig a szűrés előtt, és stabilnak kell maradniuk a szűrés és a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése közötti időszakban.
5. Az epilepszia elleni gyógyszereknek a szűrés előtt 12 hétig stabil dózisban és adagolási rendben kell lenniük, és stabilnak kell maradniuk a szűrés és a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése közötti időszakban.
6. Azoknak a résztvevőknek, akiknek a kórelőzményében görcsrohamos rendellenesség szerepel, és jelenleg epilepszia elleni kezelésben részesülnek, rohammentesnek kell lenniük a szűrést megelőző 3 hónapig, vagy 3 évig rohammentesnek kell lenniük, ha jelenleg nem kapnak antiepileptikumot.
7. A viselkedési és terápiás kezeléseknek/beavatkozásoknak stabilnak kell lenniük a szűrést megelőző 4 hétig, és stabilnak kell maradniuk a szűrés és a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése közötti időszakban, valamint a vizsgálat során. A terápia óráiban vagy időpontjaiban bekövetkezett kisebb változtatások, amelyek klinikailag nem tekinthetők jelentősnek, nem kizáróak. Az iskolai programon keresztül biztosított terápiákban az iskolai szünetek miatti változtatások megengedettek.
8. A résztvevőnek hajlandónak kell lennie a fogamzásgátlás gátlási módszereinek gyakorlására tanulmányozása során, ha szexuálisan aktív. Ebben a vizsgálati populációban az absztinencia a születésszabályozás ésszerű formájának tekinthető.
9. A résztvevőnek van szülője, törvényes felhatalmazott gyámja vagy állandó gondozója.
10. A résztvevő és a gondozó rendszeresen és megbízhatóan járhat a klinikára.
11. A résztvevő képes lenyelni a kapszulát.
12. Azon résztvevők esetében, akik nem saját törvényes gyámjuk, a résztvevő szülője/törvényes gyámja képes megérteni és aláírni a vizsgálatban való részvételhez szükséges tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot.
13. Ha a résztvevő saját törvényes gyámja, megértheti és aláírhatja a vizsgálatban való részvételhez való tájékozott beleegyezését.
14. Ha a résztvevő nem saját törvényes gyámja, a résztvevő beleegyezését adja a vizsgálatban való részvételhez, ha a résztvevő rendelkezik a hozzájárulás megadásához szükséges kognitív képességekkel.

Kizárási kritériumok:

1. Korábbi vagy jelenlegi szív- és érrendszeri, vese-, máj-, légúti, gyomor-bélrendszeri, pszichiátriai, neurológiai, agyi érrendszeri vagy egyéb szisztémás betegség, amely veszélynek tenné ki a résztvevőt, vagy potenciálisan befolyásolná a vizsgálati gyógyszer biztonságosságának, tolerálhatóságának vagy hatékonyságának értelmezését. .

   A gyakori betegségek, mint például az enyhe magas vérnyomás, a jól kontrollált 2-es típusú diabetes mellitus (hemoglobin A1C [Hgb A1C] <6,5%) stb. a vizsgáló megítélése szerint megengedettek mindaddig, amíg stabilak és állandó orvosi terápiával kontrollálhatók. legalább 4 héttel a randomizálás előtt.

2. Klinikailag szignifikáns eltérések a vizsgáló megítélése szerint a biztonsági laboratóriumi vizsgálatokban, a szűrés során mért életjelekben.
3. Kábítószerrel való visszaélés előzményei az elmúlt évben, a nyomozó értékelése szerint.
4. CYP3A4-gátlók, béta-blokkolók, MAO-gátlók vagy triptánok használata a vizsgálatban való részvétel során bármikor.
5. Jelentős hallás- vagy látáskárosodás, amely befolyásolhatja a résztvevő képességét a vizsgálati eljárások elvégzésére.
6. Egyidejű súlyos pszichiátriai állapot (pl. súlyos depressziós rendellenesség, skizofrénia vagy bipoláris zavar), amelyet a vizsgáló diagnosztizált. Az autizmus spektrum zavar vagy szorongásos zavar további diagnózisával rendelkező résztvevők is részt vehetnek, mivel ezek az FXS jellemzői.
7. A résztvevőnek olyan aktív betegségei vannak, amelyek akadályoznák a részvételt, mint például szerzett immunhiányos rendellenesség, hepatitis C, hepatitis B vagy tuberkulózis.
8. A résztvevő pszichoterápia vagy kognitív viselkedésterápia (CBT) megkezdését tervezi a vizsgálat időtartama alatt, vagy a szűrést megelőző 4 héten belül megkezdte a pszichoterápiát vagy a CBT-t.
9. A résztvevő egy másik klinikai vizsgálatban vett részt a szűrést megelőző 30 napon belül.