- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05030129
Az ergoloid mezilátok, az 5-HTP és a kombináció egyetlen vak vizsgálata törékeny X szindrómában szenvedő felnőtt férfiaknál
Az ergoloid mezilátok, az 5-hidroxi-triptofán és a Fragile X szindrómában szenvedő felnőtt férfiak kombinációjának feltáró, egyvak vizsgálata
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez az egyközpontú, 2. fázisú, egy-vak, 4 periódusos szekvenciális vizsgálat előzetes értékelést fog kapni az Ergoloid mezilátok (EM) 1 mg TID és az 5-hidroxi-triptofán (5-HTP) 100 mg TID hatásáról, és a kombinációt összehasonlítjuk. 18-45 éves, Fragile X szindrómában szenvedő férfiaknál a placebo időszakra. A vizsgálat egy legfeljebb 28 napos szűrési időszakból áll a vizsgálati gyógyszer kezdeti beadása előtt, majd négy 4 hetes egyszeri vak kezelési időszakból (összesen legfeljebb 21 hétig). A szűrés és az alaplátogatás egy időben is megtörténhet, feltéve, hogy a biztonsági laborok eredményei beszerezhetők. Utolsó ellenőrző látogatást vagy telefonos kapcsolatfelvételt a biztonság érdekében egy héttel a 4. időszak lezárása után terveznek. A biztonsági és tolerálhatósági értékelések magukban foglalják a nemkívánatos események megfigyelését, az életjeleket, a vérkémiai és hematológiai vizsgálatokat, valamint a vizeletvizsgálatot. Minden klinikai látogatás során rövid kognitív és viselkedési értékeléseket végeznek.
A jogosult résztvevők mind a 4 tanulmányi perióduson (karon) haladnak előre. Az időszakok nincsenek itt egymás után felsorolva, hogy megőrizzük az egyetlen vakot a résztvevők számára. Mind a 4 periódus során a résztvevők napi háromszor két egyforma kapszulát vesznek be. Ha csak egy túlkapszulázott gyógyszert vesznek be, akkor minden adagnál egy túlkapszulázott placebo tablettát vesznek be a gyógyszerrel, és amikor a 4. periódusban minden adagnál két túlkapszulázott placebo tablettát vesznek be.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Loren Esot
- Telefonszám: 312-942-2164
- E-mail: Loren_Escot@rush.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi 18 és 45 év közötti, beleértve.
- A résztvevő Fragile X szindrómában szenved, és a teljes Fragile X mentális retardáció (FMR1) mutáció molekuláris genetikai megerősítése (≥200 CGG ismétlődés).
- Jelenlegi kezelés legfeljebb 3 felírt pszichotróp gyógyszerrel. Az epilepszia elleni gyógyszerek megengedettek, és nem számítanak pszichotróp gyógyszernek, ha görcsrohamok kezelésére használják őket. Az egyéb indikációkra, például hangulati zavarok kezelésére szolgáló antiepileptikumok beleszámítanak az engedélyezett gyógyszerek határába.
- Az engedélyezett egyidejű pszichotróp gyógyszereknek stabil dózisban és adagolási rendben kell lenniük legalább 2 hétig a szűrés előtt, és stabilnak kell maradniuk a szűrés és a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése közötti időszakban.
- Az epilepszia elleni gyógyszereknek a szűrés előtt 12 hétig stabil dózisban és adagolási rendben kell lenniük, és stabilnak kell maradniuk a szűrés és a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése közötti időszakban.
- Azoknak a résztvevőknek, akiknek a kórelőzményében görcsrohamos rendellenesség szerepel, és jelenleg epilepszia elleni kezelésben részesülnek, rohammentesnek kell lenniük a szűrést megelőző 3 hónapig, vagy 3 évig rohammentesnek kell lenniük, ha jelenleg nem kapnak antiepileptikumot.
- A viselkedési és terápiás kezeléseknek/beavatkozásoknak stabilnak kell lenniük a szűrést megelőző 4 hétig, és stabilnak kell maradniuk a szűrés és a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése közötti időszakban, valamint a vizsgálat során. A terápia óráiban vagy időpontjaiban bekövetkezett kisebb változtatások, amelyek klinikailag nem tekinthetők jelentősnek, nem kizáróak. Az iskolai programon keresztül biztosított terápiákban az iskolai szünetek miatti változtatások megengedettek.
- A résztvevőnek hajlandónak kell lennie a fogamzásgátlás gátlási módszereinek gyakorlására tanulmányozása során, ha szexuálisan aktív. Ebben a vizsgálati populációban az absztinencia a születésszabályozás ésszerű formájának tekinthető.
- A résztvevőnek van szülője, törvényes felhatalmazott gyámja vagy állandó gondozója.
- A résztvevő és a gondozó rendszeresen és megbízhatóan járhat a klinikára.
- A résztvevő képes lenyelni a kapszulát.
- Azon résztvevők esetében, akik nem saját törvényes gyámjuk, a résztvevő szülője/törvényes gyámja képes megérteni és aláírni a vizsgálatban való részvételhez szükséges tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot.
- Ha a résztvevő saját törvényes gyámja, megértheti és aláírhatja a vizsgálatban való részvételhez való tájékozott beleegyezését.
- Ha a résztvevő nem saját törvényes gyámja, a résztvevő beleegyezését adja a vizsgálatban való részvételhez, ha a résztvevő rendelkezik a hozzájárulás megadásához szükséges kognitív képességekkel.
Kizárási kritériumok:
Korábbi vagy jelenlegi szív- és érrendszeri, vese-, máj-, légúti, gyomor-bélrendszeri, pszichiátriai, neurológiai, agyi érrendszeri vagy egyéb szisztémás betegség, amely veszélynek tenné ki a résztvevőt, vagy potenciálisan befolyásolná a vizsgálati gyógyszer biztonságosságának, tolerálhatóságának vagy hatékonyságának értelmezését. .
A gyakori betegségek, mint például az enyhe magas vérnyomás, a jól kontrollált 2-es típusú diabetes mellitus (hemoglobin A1C [Hgb A1C] <6,5%) stb. a vizsgáló megítélése szerint megengedettek mindaddig, amíg stabilak és állandó orvosi terápiával kontrollálhatók. legalább 4 héttel a randomizálás előtt.
- Klinikailag szignifikáns eltérések a vizsgáló megítélése szerint a biztonsági laboratóriumi vizsgálatokban, a szűrés során mért életjelekben.
- Kábítószerrel való visszaélés előzményei az elmúlt évben, a nyomozó értékelése szerint.
- CYP3A4-gátlók, béta-blokkolók, MAO-gátlók vagy triptánok használata a vizsgálatban való részvétel során bármikor.
- Jelentős hallás- vagy látáskárosodás, amely befolyásolhatja a résztvevő képességét a vizsgálati eljárások elvégzésére.
- Egyidejű súlyos pszichiátriai állapot (pl. súlyos depressziós rendellenesség, skizofrénia vagy bipoláris zavar), amelyet a vizsgáló diagnosztizált. Az autizmus spektrum zavar vagy szorongásos zavar további diagnózisával rendelkező résztvevők is részt vehetnek, mivel ezek az FXS jellemzői.
- A résztvevőnek olyan aktív betegségei vannak, amelyek akadályoznák a részvételt, mint például szerzett immunhiányos rendellenesség, hepatitis C, hepatitis B vagy tuberkulózis.
- A résztvevő pszichoterápia vagy kognitív viselkedésterápia (CBT) megkezdését tervezi a vizsgálat időtartama alatt, vagy a szűrést megelőző 4 héten belül megkezdte a pszichoterápiát vagy a CBT-t.
- A résztvevő egy másik klinikai vizsgálatban vett részt a szűrést megelőző 30 napon belül.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Ergoloid mezilátok (EM) és 5-hidroxi-triptofán (5-HTP)
Ergoloid mezilátok (EM) 1 mg naponta háromszor és 5-hidroxi-triptofán (5-HTP) 100 mg naponta háromszor 4 héten keresztül
|
Az 5-hidroxi-triptofán, más néven 5-HTP táplálkozási státuszú, és soha semmilyen indikációra nem hagyták jóvá gyógyszerként, de étrend-kiegészítőként már évek óta széles körben alkalmazzák számos rendellenesség kezelésére, például depresszió, fibromyalgia kezelésére. , elhízás, álmatlanság és krónikus fejfájás
Az ergoloid mezilátok, kereskedelmi néven Hydergine, három dihidrogénezett ergot alkaloid, a dihidroergokrisztin, a dihidroergokornin és az alfa- és béta-dihidroergokriptin metánszulfonát sóinak keveréke.
Az anyarozs-alkaloidok dopamin-agonisták, amelyek aktiválják a dopaminreceptorokat (a bazális ganglionokban és az agy más, a motoros működésben részt vevő részeiben), valamint egy prolaktin inhibitor.
Az ergot erős érszűkítő, így az erek szűkítésével segít csökkenteni a vérzést.
|
Placebo Comparator: Placebo
2 placebo kapszula naponta háromszor 4 héten keresztül
|
Placebo kapszulák
|
Kísérleti: Ergoloid mezilátok (EM) és placebo
Ergoloid mezilátok (EM) 1 mg naponta háromszor és 1 placebo kapszula naponta háromszor 4 héten keresztül.
|
Placebo kapszulák
Az ergoloid mezilátok, kereskedelmi néven Hydergine, három dihidrogénezett ergot alkaloid, a dihidroergokrisztin, a dihidroergokornin és az alfa- és béta-dihidroergokriptin metánszulfonát sóinak keveréke.
Az anyarozs-alkaloidok dopamin-agonisták, amelyek aktiválják a dopaminreceptorokat (a bazális ganglionokban és az agy más, a motoros működésben részt vevő részeiben), valamint egy prolaktin inhibitor.
Az ergot erős érszűkítő, így az erek szűkítésével segít csökkenteni a vérzést.
|
Kísérleti: 5-hidroxi-triptofán (5-HTP) és placebo
5-hidroxi-triptofán (5-HTP) 100 mg naponta háromszor és 1 placebo kapszula naponta háromszor 4 héten keresztül.
|
Placebo kapszulák
Az 5-hidroxi-triptofán, más néven 5-HTP táplálkozási státuszú, és soha semmilyen indikációra nem hagyták jóvá gyógyszerként, de étrend-kiegészítőként már évek óta széles körben alkalmazzák számos rendellenesség kezelésére, például depresszió, fibromyalgia kezelésére. , elhízás, álmatlanság és krónikus fejfájás
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: Akár 21 hétig
|
Az EM, 5-HTP és EM + 5-HTP biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése fragilis X szindrómában. Biztonsági és tolerálhatósági végpontok: ● A klinikai vizsgálatok közös toxicitási kritériumai (CTCAE) minden egyes látogatás alkalmával értékelt nemkívánatos események |
Akár 21 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
KiTAP Executive akkumulátor
Időkeret: Akár 21 hétig
|
Számítógépes vezetői akkumulátor az éberség (reakcióidő), a figyelemelterelhetőség, a go/nogo (impulzivitás) és a rugalmasság értékelésével
|
Akár 21 hétig
|
Klinikai globális benyomás súlyossága
Időkeret: Akár 21 hétig
|
Nyomozó minősítésű (CGI-S) Szabványosított rangsorolási skála 7 besorolással
|
Akár 21 hétig
|
Klinikai globális benyomások javítása
Időkeret: Akár 21 hétig
|
Vizsgáló minősítés (CGI-I): Szabványosított rangsorolási skála 7 besorolással
|
Akár 21 hétig
|
Vizuális analóg skála (VAS)
Időkeret: Akár 21 hétig
|
A résztvevő-specifikus viselkedési horgonyok szülő/gondozó által minősített értékelése: A napi működés, a szorongás/ingerlékenység és a beszéd területei.
|
Akár 21 hétig
|
Rendellenes viselkedés ellenőrzőlista (ABC)
Időkeret: Akár 21 hétig
|
Szülő/gondozó által besorolt skála hat alskálával az ingerlékenység, a szociális elkerülés, a letargia, a hiperaktivitás, a nem megfelelő beszéd és a szociális elkerülés értékelésére, az ABC-FX faktoring rendszer segítségével.
|
Akár 21 hétig
|
Szorongás, depresszió és hangulati skála (ADAMS)
Időkeret: Akár 21 hétig
|
Szülő/gondozó skála összpontszámmal és öt részpontszámmal a mániás/hiperaktív viselkedés, a depressziós hangulat, a szociális elkerülés, az általános szorongás és a kényszeres/rögeszmés viselkedés értékelésére.
|
Akár 21 hétig
|
Vineland-3 Adaptív Viselkedés Skála
Időkeret: Akár 21 hétig
|
Klinikus által készített standardizált interjú, amely adaptív viselkedési összetett pontszámot és tartományi standard pontszámokat ad a következő területeken: kommunikáció (receptív, kifejező és írásbeli adaptív nyelvi funkciók), mindennapi élethez szükséges készségek (személyes, otthoni és közösségi készségek), szocializáció (interperszonális kapcsolatok, játék) és a szabadidő, és a megküzdési képességek), valamint a motoros készségek (nagy- és finommotorika).
|
Akár 21 hétig
|
NIH Toolbox kognitív akkumulátor értelmi fogyatékosok számára módosított (NIH-TCB)
Időkeret: Akár 21 hétig
|
Kognitív akkumulátor, amely a megismerés különböző területeit értékeli, iPad segítségével adminisztrálva
|
Akár 21 hétig
|
Eseményhez kapcsolódó potenciálok (ERP)
Időkeret: Akár 21 hétig
|
Eseményhez kapcsolódó potenciálok (ERP) A nyugalmi állapot delta teljesítményét (az agy elektromos aktivitását) EEG-vel (elektroencefalogram) mérik. |
Akár 21 hétig
|
Szemkövetés
Időkeret: Akár 21 hétig
|
Szemkövetés = a tekintettől való idegenkedés (szociális szorongás) és a pupiometria (autonóm funkció) mérése számítógépes rendszeren
|
Akár 21 hétig
|
Szemkövetés – Tekintet Averzió
Időkeret: Akár 21 hétig
|
A rendszer méri azt az időt (másodpercben), amelyet a számítógép képernyőjén lévő vizuális kép megtekintésével és attól távol töltött el.
|
Akár 21 hétig
|
Szemkövetés – Pupilometria
Időkeret: Akár 21 hétig
|
Pupilometria (pupillaméret) mérése számítógépes rendszeren.
A pupilla méretét milliméterben a számítógép képernyőjén megjelenő vizuális kép alapján mérik.
|
Akár 21 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Mentális retardáció, X-Linked
- Értelmi fogyatékosság
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Kromoszóma rendellenességek
- Nemi kromoszóma rendellenességek
- Szindróma
- Fragile X szindróma
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Adrenerg antagonisták
- Adrenerg szerek
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Értágító szerek
- Mikrotápanyagok
- Pszichotróp szerek
- Antidepresszív szerek
- Dopamin agonisták
- Dopamin szerek
- Antidepresszív szerek, második generáció
- Vitaminok
- B-vitamin komplex
- Nootróp szerek
- Adrenerg alfa-antagonisták
- B 6 vitamin
- Piridoxál
- Piridoxin
- 5-hidroxi-triptofán
- Ergoloid mezilátok
- Dihidroergotoxin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ORA 21051102
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Fragile X szindróma
-
University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)BefejezveTörékeny X premutációEgyesült Államok
-
National Eye Institute (NEI)Aktív, nem toborzóRetinoschisis | X-LinkedEgyesült Államok
-
National Eye Institute (NEI)BefejezveRetinoschisis | X-LinkedEgyesült Államok
-
West China HospitalToborzás
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalToborzásNeuroviselkedési megnyilvánulások | Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó | Értelmi fogyatékosság | Fragile X szindróma | Nemi kromoszóma rendellenességek | Fragile X mentális retardáció szindróma | Trinukleotid ismétlődő expanzió | Fra(X) szindróma | FXS | Mentális retardáció, X KapcsolódóEgyesült Államok, Kanada
-
University of MiamiJackson Health SystemNem áll rendelkezésre
-
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustToborzásX-hez kötött myotubularis myopathia | Centronukleáris myopathia | Myotubularis myopathia | Myotubularis myopathia 1 | Myotubularis (Centronuclearis) myopathia | Centronukleáris myopathia, X-kapcsoltEgyesült Királyság
-
The Catholic University of KoreaBefejezveMetabolikus szindróma X | Metabolikus kardiovaszkuláris szindróma | Inzulinrezisztencia szindróma X | Dysmetabolikus szindróma XKoreai Köztársaság
-
Marinus PharmaceuticalsUniversity of California, Davis; U.S. Army Medical Research and Development CommandBefejezveFragile x szindrómaBelgium, Egyesült Államok
-
Retina Foundation of the SouthwestDSM Nutritional Products, Inc.; Foundation Fighting BlindnessBefejezveRetinitis Pigmentosa | X-hez kötött genetikai betegségekEgyesült Államok