Enkelblind studie av Ergoloid Mesylater, 5-HTP och kombinationen hos vuxna män med Fragilt X-syndrom

Inklusionskriterier:

1. Man i åldern 18 till 45 år, inklusive.
2. Deltagaren har Fragilt X-syndrom med en molekylärgenetisk bekräftelse på fullständig mutation från Fragil X Mental Retardation (FMR1) (≥200 CGG-repetitioner).
3. Nuvarande behandling med högst 3 ordinerade psykofarmaka. Antiepileptika är tillåtna och räknas inte som psykotropa läkemedel om de används för behandling av anfall. Antiepileptika för andra indikationer, såsom behandling av humörstörningar, räknas till gränsen för tillåtna mediciner.
4. Tillåtna samtidiga psykotropa läkemedel måste ha en stabil dos och doseringsregim i minst 2 veckor före screening och måste förbli stabila under perioden mellan screening och påbörjande av studiemedicinering.
5. Antiepileptiska läkemedel måste ha en stabil dos och doseringsregim i 12 veckor före screening och måste förbli stabila under perioden mellan screening och påbörjande av studiemedicinering.
6. Deltagare med en historia av anfallsstörning som för närvarande får behandling med antiepileptika måste ha varit anfallsfria i 3 månader före screening, eller måste vara anfallsfria i 3 år om de inte för närvarande får antiepileptika.
7. Beteende- och terapibehandlingar/interventioner måste vara stabila i 4 veckor före screening och måste förbli stabila under perioden mellan screening och påbörjande av studiemedicinering och under hela studien. Mindre förändringar i timmar eller tider för behandling som inte anses vara kliniskt signifikanta kommer inte att utesluta. Ändringar i terapier som tillhandahålls genom ett skolprogram, på grund av skollov, är tillåtna.
8. Deltagaren måste vara villig att träna barriärmetoder för preventivmedel under studietiden, om de är sexuellt aktiva. Avhållsamhet anses också vara en rimlig form av preventivmedel i denna studiepopulation.
9. Deltagaren har en förälder, juridisk auktoriserad vårdnadshavare eller konsekvent vårdgivare.
10. Deltagare och vårdgivare kan besöka kliniken regelbundet och pålitligt.
11. Deltagaren kan svälja kapslar.
12. För deltagare som inte är deras egen vårdnadshavare, kan deltagarens förälder/rättsligt auktoriserade vårdnadshavare förstå och underteckna ett informerat samtyckesformulär för att delta i studien.
13. Om deltagaren är sin egen vårdnadshavare kan han förstå och underteckna informerat samtycke att delta i studien.
14. Om deltagaren inte är sin egen vårdnadshavare ger deltagaren samtycke för deltagande i studien, om deltagaren har kognitiv förmåga att ge samtycke.

Exklusions kriterier:

1. Historik av eller aktuell kardiovaskulär, njur-, lever-, respiratorisk, gastrointestinal, psykiatrisk, neurologisk, cerebrovaskulär eller annan systemisk sjukdom som skulle utsätta deltagaren i riskzonen eller potentiellt störa tolkningen av säkerheten, tolerabiliteten eller effekten av studieläkemedlet .

   Vanliga sjukdomar som lindrig hypertoni, välkontrollerad typ 2-diabetes mellitus (hemoglobin A1C [Hgb A1C] <6,5%), etc. är tillåtna enligt utredarens bedömning så länge de är stabila och kontrolleras av medicinsk terapi som är konstant i kl. minst 4 veckor före randomisering.

2. Kliniskt signifikanta abnormiteter, enligt utredarens bedömning, i säkerhetslaboratorietester, vitala tecken, mätt under screening.
3. Historik av drogmissbruk under det senaste året, enligt utredarens bedömning.
4. Användning av CYP3A4-hämmare, betablockerare, MAO-hämmare eller triptaner när som helst under deltagande i studien.
5. Betydande hörsel- eller synnedsättning som kan påverka deltagarens förmåga att genomföra testprocedurerna.
6. Samtidigt allvarligt psykiatriskt tillstånd (t.ex. allvarlig depressiv sjukdom, schizofreni eller bipolär sjukdom) som diagnostiserats av utredaren. Deltagare med ytterligare diagnos av autismspektrumstörning eller ångeststörning kommer att tillåtas eftersom dessa är egenskaper hos FXS.
7. Deltagaren har aktiva sjukdomar som skulle störa deltagandet, såsom förvärvad immunbriststörning, hepatit C, hepatit B eller tuberkulos.
8. Deltagaren planerar att påbörja psykoterapi eller kognitiv beteendeterapi (KBT) under studieperioden eller hade påbörjat psykoterapi eller KBT inom 4 veckor före screening.
9. Deltagaren har deltagit i en annan klinisk prövning inom 30 dagar före screening.