Ergoloidmesylaattien, 5-HTP:n ja niiden yhdistelmän yksisokkotutkimus aikuisilla miehillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä
sunnuntai 25. elokuuta 2024 päivittänyt: Elizabeth Berry-Kravis
Tutkiva yksisokkotutkimus ergoloidmesylaateista, 5-hydroksitryptofaanista ja niiden yhdistelmästä aikuisilla miehillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä
Alustava arvio Ergoloid-mesylaattien (EM) ja 5-hydroksitryptofaanin (5-HTP) ja yhdistelmän (EM + 5-HTP) turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta lumelääkkeeseen verrattuna 18–45-vuotiailla miehillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä yhden keskuksen, vaiheen 2, yksisokkoutettu, 4 jakson peräkkäinen tutkimus saa alustavan arvion ergoloidmesylaattien (EM) 1 mg TID ja 5-hydroksitryptofaanin (5-HTP) 100 mg TID vaikutuksista ja vertailtavaa yhdistelmää. lumelääkkeeseen 18–45-vuotiailla miehillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä. Tutkimus koostuu enintään 28 päivää kestävästä seulontajaksosta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa, jota seuraa neljä 4 viikon yksisokkohoitojaksoa (yhteensä enintään 21 viikkoa). Seulonta- ja peruskäynnit voivat tapahtua samanaikaisesti, mikäli turvallisuuslaboratorioiden tulokset voidaan saada. Viimeinen seurantakäynti tai puhelinyhteys turvallisuussyistä suunnitellaan viikon kuluttua jakson 4 päättymisestä. Turvallisuus- ja siedettävyysarvioinnit sisältävät haittatapahtumien seurannan, elintoimintojen, veren kemian ja hematologian sekä virtsaanalyysin. Jokaisen klinikkakäynnin aikana tehdään lyhyet kognitiiviset ja käyttäytymisarvioinnit.
Tukikelpoiset osallistujat etenevät jokaisen neljän opiskelujakson (käsivarsien) läpi. Aikoja ei ole listattu tässä peräkkäin, jotta osallistujille jää yksi sokea. Kaikkien neljän jakson aikana osallistujat ottavat kaksi identtistä kapselia kolme kertaa päivässä. Jos he ottavat vain yhden ylikapseloidun lääkkeen, he ottavat yhden ylikapseloidun lumelääkkeen lääkkeen kanssa kullakin annoksella, ja jaksolla 4 he ottavat kaksi ylikapseloitua lumelääkettä kullakin annoksella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 45 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies 18-45 vuotta mukaan lukien.
- Osallistujalla on Fragile X -oireyhtymä, jossa on molekyyligeneettinen vahvistus FMR1-mutaatiosta (≥ 200 CGG-toistoa).
- Nykyinen hoito enintään kolmella määrätyllä psykotrooppisella lääkkeellä. Epilepsialääkkeet ovat sallittuja, eikä niitä lasketa psykotrooppisiin lääkkeisiin, jos niitä käytetään kohtausten hoitoon. Epilepsialääkkeet muihin käyttöaiheisiin, kuten mielialahäiriöiden hoitoon, lasketaan mukaan sallittujen lääkkeiden rajaan.
- Sallittujen samanaikaisten psykotrooppisten lääkkeiden tulee olla vakaalla annoksella ja annosteluohjelmalla vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja tutkimuslääkityksen aloittamisen välisenä aikana.
- Epilepsialääkkeiden on oltava vakaalla annoksella ja annosteluohjelmalla 12 viikon ajan ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja tutkimuslääkityksen aloittamisen välisenä aikana.
- Osallistujien, joilla on ollut kouristushäiriöitä ja jotka saavat parhaillaan epilepsialääkkeitä, on täytynyt olla kohtauksettomia 3 kuukauden ajan ennen seulontaa tai 3 vuoden ajan, jos he eivät tällä hetkellä saa epilepsialääkkeitä.
- Käyttäytymis- ja terapiahoitojen/interventioiden on oltava stabiileja 4 viikkoa ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja tutkimuslääkityksen aloittamisen välisenä aikana sekä koko tutkimuksen ajan. Pienet muutokset hoitotuneissa tai -ajoissa, joita ei pidetä kliinisesti merkittävinä, eivät ole poissulkevia. Muutokset kouluohjelman kautta tarjottaviin hoitoihin koululomien vuoksi ovat sallittuja.
- Osallistujan tulee olla valmis harjoittelemaan ehkäisymenetelmiä opiskelun aikana, jos hän on seksuaalisesti aktiivinen. Raittiutta pidetään myös järkevänä ehkäisymuotona tässä tutkimuspopulaatiossa.
- Osallistujalla on vanhempi, laillinen huoltaja tai jatkuva huoltaja.
- Osallistuja ja hoitaja voivat käydä klinikalla säännöllisesti ja luotettavasti.
- Osallistuja pystyy nielemään kapseleita.
- Sellaisten osallistujien osalta, jotka eivät ole heidän oma laillinen huoltajansa, osallistujan vanhempi/laillinen valtuutettu huoltaja voi ymmärtää ja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen tutkimukseen osallistumista varten.
- Jos osallistuja on oma laillinen huoltajansa, hän voi ymmärtää ja allekirjoittaa tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen.
- Jos osallistuja ei ole oma laillinen huoltajansa, osallistuja antaa suostumuksensa tutkimukseen osallistumiseen, jos osallistujalla on kognitiivinen kyky antaa suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
Aiempi tai nykyinen sydän- ja verisuoni-, munuais-, maksa-, hengitystie-, maha-suolikanavan, psykiatrinen, neurologinen, aivoverisuonitauti tai muu systeeminen sairaus, joka saattaisi osallistujan vaaraan tai mahdollisesti häiritsee tutkimuslääkkeen turvallisuuden, siedettävyyden tai tehon tulkintaa .
Yleiset sairaudet, kuten lievä verenpainetauti, hyvin hallinnassa oleva tyypin 2 diabetes (hemoglobiini A1C [Hgb A1C] < 6,5 %) jne. ovat tutkijan harkinnan mukaan sallittuja, kunhan ne ovat vakaita ja hallinnassa lääketieteellisellä hoidolla, joka on vakio vähintään 4 viikkoa ennen satunnaistamista.
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet, tutkijan arvion mukaan turvallisuuslaboratoriotesteissä, elintoiminnot seulonnan aikana mitattuna.
- Päihteiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana, tutkijan arvion mukaan.
- CYP3A4-estäjien, beetasalpaajien, MAO-estäjien tai triptaanien käyttö milloin tahansa tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Merkittävä kuulo- tai näkövamma, joka voi vaikuttaa osallistujan kykyyn suorittaa testitoimenpiteet.
- Samanaikainen vakava psykiatrinen sairaus (esim. vakava masennus, skitsofrenia tai kaksisuuntainen mielialahäiriö), jonka tutkija on diagnosoinut. Osallistujat, joilla on lisädiagnoosi autismispektrihäiriö tai ahdistuneisuushäiriö, sallitaan, koska nämä ovat FXS:n ominaisuuksia.
- Osallistujalla on aktiivisia osallistumista häiritseviä sairauksia, kuten hankittu immuunikatohäiriö, hepatiitti C, hepatiitti B tai tuberkuloosi.
- Osallistuja suunnittelee aloittavansa psykoterapian tai kognitiivisen käyttäytymisterapian (CBT) tutkimuksen aikana tai oli aloittanut psykoterapian tai CBT:n 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen seulontaa edeltäneiden 30 päivän aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ergoloidmesylaatit (EM)
Hoitojakson 1 aikana koehenkilöt saavat 1 mg EM:ää (Medisca) ja vastaavaa lumelääkettä 5-HTP:lle 100 mg (askorbiinihappojauhe).
Yksi kustakin kapselista (molemmat kokoa 00) otetaan kolme kertaa päivässä neljän viikon ajan.
|
Ergoloidmesylaatteja 1 mg sekoitetaan metyyliselluloosan kanssa ja laitetaan koon 00 kapseliin.
EM-hoitojakson (jakso 1) ja 5-HTP/EM-hoitojakson (jakso 2) aikana koehenkilöt ottavat 1 kapselin EM-valmistetta 3 kertaa päivässä.
Muut nimet:
5-hydroksitryptofaanille sopiva lumelääke on askorbiinihappojauhe samankokoisissa 00-kapseleissa.
EM-hoitojakson (jakso 2) ja lumelääkehoitojakson (jakso 4) aikana koehenkilöt ottavat 1 kapselin vastaavaa lumelääkettä 5-HTP:tä varten 3 kertaa päivässä.
|
|
Kokeellinen: Ergoloidmesylaatit (EM) ja 5-hydroksitryptofaani (5-HTP)
Hoitojakson 2 aikana koehenkilöt saavat EM 1 mg (Medisca) ja 5-HTP 100 mg (5-HTP, perusvitamiinit).
Yksi kustakin kapselista (molemmat kokoa 00) otetaan kolme kertaa päivässä neljän viikon ajan.
|
Ergoloidmesylaatteja 1 mg sekoitetaan metyyliselluloosan kanssa ja laitetaan koon 00 kapseliin.
EM-hoitojakson (jakso 1) ja 5-HTP/EM-hoitojakson (jakso 2) aikana koehenkilöt ottavat 1 kapselin EM-valmistetta 3 kertaa päivässä.
Muut nimet:
5-HTP ylikapseloidaan samankokoisiin 00 kapseleihin.
5-HTP-hoitojakson (jakso 3) ja 5-HTP/EM-hoitojakson (jakso 2) aikana koehenkilöt ottavat 1 kapselin 5-HTP:tä 3 kertaa päivässä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 5-hydroksitryptofaani (5-HTP)
Hoitojakson 3 aikana koehenkilöt saavat 5-HTP:tä 100 mg (5-HTP, perusvitamiinit) ja vastaavaa lumelääkettä EM:lle 1 mg (askorbiinihappojauhe).
Yksi kustakin kapselista (molemmat kokoa 00) otetaan kolme kertaa päivässä neljän viikon ajan.
|
5-HTP ylikapseloidaan samankokoisiin 00 kapseleihin.
5-HTP-hoitojakson (jakso 3) ja 5-HTP/EM-hoitojakson (jakso 2) aikana koehenkilöt ottavat 1 kapselin 5-HTP:tä 3 kertaa päivässä.
Muut nimet:
Ergoloid-mesylaateille sopiva lumelääke on askorbiinihappojauhe samankokoisissa 00-kapseleissa.
5-HTP-hoitojakson (jakso 3) ja lumelääkehoitojakson (jakso 4) aikana koehenkilöt ottavat yhden kapselin vastaavaa lumelääkettä EM-tutkimukseen 3 kertaa päivässä.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Hoitojakson 4 aikana koehenkilöt saavat vastaavaa lumelääkettä EM:lle 1 mg (askorbiinihappojauhe) ja vastaavaa lumelääkettä 5-hydroksitryptofaanille 100 mg (askorbiinihappojauhe).
Yksi kustakin kapselista (molemmat kokoa 00) otetaan kolme kertaa päivässä neljän viikon ajan.
|
5-hydroksitryptofaanille sopiva lumelääke on askorbiinihappojauhe samankokoisissa 00-kapseleissa.
EM-hoitojakson (jakso 2) ja lumelääkehoitojakson (jakso 4) aikana koehenkilöt ottavat 1 kapselin vastaavaa lumelääkettä 5-HTP:tä varten 3 kertaa päivässä.
Ergoloid-mesylaateille sopiva lumelääke on askorbiinihappojauhe samankokoisissa 00-kapseleissa.
5-HTP-hoitojakson (jakso 3) ja lumelääkehoitojakson (jakso 4) aikana koehenkilöt ottavat yhden kapselin vastaavaa lumelääkettä EM-tutkimukseen 3 kertaa päivässä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys - Hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 17 asti
|
Haittatapahtumat (AE), mukaan lukien kliinisesti merkitykselliset laboratoriopoikkeamat ja merkittävät käyttäytymismuutokset, kirjataan koehenkilön ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta tutkimuksen loppuun (viikko 17) tai tarvittaessa kauemmin.
Haittatapahtumat arvioidaan jokaisella käynnillä sekä jokaisen puhelun aikana, ja ne taulukoidaan kullekin hoitojaksolle.
|
Lähtötilanne viikolle 17 asti
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys – Hoidon vakavuus Ilmeiset haittatapahtumat
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 17 asti
|
Haittatapahtumat (AE), mukaan lukien kliinisesti merkittävät laboratorioarvojen poikkeavuudet ja merkittävät käyttäytymismuutokset, esitetään taulukossa kullekin hoitojaksolle. Tutkija on vastuussa kunkin haittatapahtuman vakavuuden (intensiteetin) arvioimisesta lieväksi, kohtalaiseksi tai vakavaksi seuraavien määritelmien mukaisesti: Lievä - Tapahtuma, joka on helposti siedettävä ja joka ei yleensä häiritse normaalia päivittäistä toimintaa. Keskitaso - Tapahtuma, joka on riittävän epämukava häiritsemään normaalia päivittäistä toimintaa. Vakava - Tapahtuma, joka aiheuttaa työkyvyttömyyden ja kyvyttömyyden tehdä työtä tai suorittaa normaaleja päivittäisiä toimintoja. |
Lähtötilanne viikolle 17 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta KiTAP Executive Batteryssa - Alertness Subcore (reaktioaika)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
KiTAP on tietokoneistettu toimeenpanotoimintoakku, joka koostuu kahdeksasta ei-verbaalisesta osatestistä, jotka mittaavat huomion ja toimeenpanon toiminnan erilaisia perus- ja korkeamman asteen komponentteja.
Valppausosatesti edellyttää, että koehenkilöt napauttavat painiketta aina, kun ärsyke ilmestyy näytölle.
KiTAP saatiin päätökseen lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Keskimääräinen reaktioaika mitattiin 90 sekuntia ja muutos lähtötasosta laskettiin.
Pienempi reaktioaika (reaktioajan nettolyhennys) osoittaa parempaa suorituskykyä.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos lähtötasosta oikeiden vastausten kokonaismäärässä KiTAP Executiven akun häiriökyvyn alatestissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
KiTAP on tietokoneistettu toimeenpanotoimintoakku, joka koostuu kahdeksasta ei-verbaalisesta osatestistä, jotka mittaavat huomion ja toimeenpanon toiminnan erilaisia perus- ja korkeamman asteen komponentteja.
Hajaantuvuuden osatesti mittaa, kuinka helposti ulkopuoliset ärsykkeet häiritsevät kohdetta.
Tämä osatesti edellyttää, että koehenkilöt napauttavat painiketta, kun kohdeärsyke ilmestyy näytölle, jättäen huomiotta häiriötekijät, jotka ilmestyvät vähän ennen ärsykettä.
KiTAP saatiin päätökseen lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Oikeiden vastausten ja virheiden keskimääräinen lukumäärä kirjattiin, ja muutos lähtötasosta laskettiin.
Hajaantuvuuden osatestissä suurempi oikeiden vastausten keskimääräinen määrä ja pienempi keskimääräinen virheiden määrä kolmen minuutin aikana osoittaa parempaa suorituskykyä.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos lähtötasosta virheiden kokonaismäärässä KiTAP Executiven akun häiriökyvyn alatestissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
KiTAP on tietokoneistettu toimeenpanotoimintoakku, joka koostuu kahdeksasta ei-verbaalisesta osatestistä, jotka mittaavat huomion ja toimeenpanon toiminnan erilaisia perus- ja korkeamman asteen komponentteja.
Hajaantuvuuden osatesti mittaa, kuinka helposti ulkopuoliset ärsykkeet häiritsevät kohdetta.
Tämä osatesti edellyttää, että koehenkilöt napauttavat painiketta, kun kohdeärsyke ilmestyy näytölle, jättäen huomiotta häiriötekijät, jotka ilmestyvät vähän ennen ärsykettä.
KiTAP saatiin päätökseen lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Oikeiden vastausten ja virheiden keskimääräinen lukumäärä kirjattiin, ja muutos lähtötasosta laskettiin.
Hajaantuvuuden osatestissä suurempi oikeiden vastausten keskimääräinen määrä ja pienempi keskimääräinen virheiden määrä kolmen minuutin aikana osoittaa parempaa suorituskykyä.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos lähtötasosta oikeiden vastausten kokonaismäärässä KiTAP Executiven akun joustavuuden alatestissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
KiTAP on tietokoneistettu toimeenpanotoimintoakku, joka koostuu kahdeksasta ei-verbaalisesta osatestistä, jotka mittaavat huomion ja toimeenpanon toiminnan erilaisia perus- ja korkeamman asteen komponentteja.
Joustavuuden osatesti mittaa kohteen kykyä olla joustava siirtyessään vastetyypistä toiseen.
Tämä osatesti on 2 minuuttia pitkä ja vaatii koehenkilöiden tunnistamaan vuorotellen siniset ja vihreät lohikäärmeet, jotka näyttävät satunnaisesti näytön puolilta napauttamalla yhtä kahdesta painikkeesta.
KiTAP saatiin päätökseen lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Oikeiden vastausten ja virheiden keskimääräinen määrä kirjattiin ja muutos lähtötasosta laskettiin.
Joustavuuden osatestissä suurempi oikeiden vastausten keskimääräinen määrä ja pienempi keskimääräinen virheiden määrä osoittaa parempaa suorituskykyä.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos lähtötasosta virheiden kokonaismäärässä KiTAP Executiven akun joustavuuden alatestissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
KiTAP on tietokoneistettu toimeenpanotoimintoakku, joka koostuu kahdeksasta ei-verbaalisesta osatestistä, jotka mittaavat huomion ja toimeenpanon toiminnan erilaisia perus- ja korkeamman asteen komponentteja.
Joustavuuden osatesti mittaa kohteen kykyä olla joustava siirtyessään vastetyypistä toiseen.
Tämä osatesti on 2 minuuttia pitkä ja vaatii koehenkilöiden tunnistamaan vuorotellen siniset ja vihreät lohikäärmeet, jotka näyttävät satunnaisesti näytön puolilta napauttamalla yhtä kahdesta painikkeesta.
KiTAP saatiin päätökseen lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Oikeiden vastausten ja virheiden keskimääräinen määrä kirjattiin ja muutos lähtötasosta laskettiin.
Joustavuuden osatestissä suurempi oikeiden vastausten keskimääräinen määrä ja pienempi keskimääräinen virheiden määrä osoittaa parempaa suorituskykyä.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos lähtötasosta oikeiden vastausten kokonaismäärässä tarkkaavaisen suorituskyvyn KiTAP-testissä Go-NoGo-alitestissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
KiTAP on tietokoneistettu toimeenpanotoimintoakku, joka koostuu kahdeksasta ei-verbaalisesta osatestistä, jotka mittaavat huomion ja toimeenpanon toiminnan erilaisia perus- ja korkeamman asteen komponentteja.
Go-NoGo-alitesti mittaa kohteen impulsiivisuutta vaatimalla koehenkilöitä napauttamaan painiketta, kun kohdeärsyke esitetään, mutta pidättäytymään painamasta painiketta ei-kohdeärsykkeelle.
KiTAP saatiin päätökseen lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Tämä osatesti kestää 2 minuuttia 30 sekuntia.
Oikeiden vastausten ja virheiden keskimääräinen lukumäärä kirjattiin, ja muutos lähtötasosta laskettiin.
Go-NoGo-alitestissä suurempi keskimääräinen oikeiden vastausten määrä ja pienempi keskimääräinen virheiden määrä osoittaa parempaa suorituskykyä.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos lähtötasosta virheiden kokonaismäärässä KiTAP-testissä tarkkaavaisen suorituskyvyn Go-NoGo-alitestissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
KiTAP on tietokoneistettu toimeenpanotoimintoakku, joka koostuu kahdeksasta ei-verbaalisesta osatestistä, jotka mittaavat huomion ja toimeenpanon toiminnan erilaisia perus- ja korkeamman asteen komponentteja.
Go-NoGo-alitesti mittaa kohteen impulsiivisuutta vaatimalla koehenkilöitä napauttamaan painiketta, kun kohdeärsyke esitetään, mutta pidättäytymään painamasta painiketta ei-kohdeärsykkeelle.
KiTAP saatiin päätökseen lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Tämä osatesti kestää 2 minuuttia 30 sekuntia.
Oikeiden vastausten ja virheiden keskimääräinen lukumäärä kirjattiin, ja muutos lähtötasosta laskettiin.
Go-NoGo-alitestissä suurempi keskimääräinen oikeiden vastausten määrä ja pienempi keskimääräinen virheiden määrä osoittaa parempaa suorituskykyä.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos perustasosta kliinisen maailmanlaajuisen näyttökerran vakavuusasteikon kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) on maailmanlaajuinen mitta, jolla saadaan kliininen arvio osallistujan yleiskunnosta, joka perustuu koulutetun kliinikon arvioon kognitiosta, käyttäytymisestä ja päivittäisen elämän toiminnasta.
Kliinikko vertaa kohdetta saman ikäisiin ja samaa sukupuolta oleviin henkilöihin.
Vakavuuden arviointi on 7 pisteen asteikolla: 1, ei sairas; 2, erittäin lievä; 3, lievä; 4, kohtalainen; 5, merkitty; 6, vakava; 7, erittäin vakava.
Vakavuuspisteiden nettolasku ajan myötä osoittaa positiivisen tuloksen.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos lähtötasosta poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan (ABC) alapisteisiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
Tämä arviointi on vanhempien/hoitajan asteikko, jossa on kuusi alaasteikkoa, joilla arvioidaan ärtyneisyyttä, stereotypioita, letargiaa, yliaktiivisuutta, sopimatonta puhetta ja sosiaalista välttämistä käyttämällä ABC-FX-faktorointijärjestelmää.
ABC valmistui lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Kunkin ala-asteikon keskimääräinen pistemäärä mitattiin ja muutos lähtötasosta laskettiin.
Alemmat keskimääräiset pisteet kullakin ala-asteikolla osoittavat harvemmin poikkeavaa käyttäytymistä (parempaa toimintaa). Mahdollisia pisteitä kullakin ala-asteikolla ovat ärtyneisyys (0-54), letargia (0-39), stereotypiat (0-18), yliaktiivisuus (0-30). ), sopimaton puhe (0-12) ja sosiaalinen välttäminen (0-12).
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos lähtötilanteesta ahdistuneisuuden, masennuksen ja mielialaasteikon (ADAMS) alapisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
ADAMS on vanhempien/hoitajan luokitusasteikko, jossa on viisi alapistettä maanisen/hyperaktiivisen käyttäytymisen, masentuneen mielialan, sosiaalisen välttämisen, yleisen ahdistuneisuuden ja pakkomielteisen/kompulsiivisen käyttäytymisen arvioimiseksi.
ADAM-tutkimukset saatiin päätökseen lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Keskimääräinen pistemäärä kullekin alapisteelle kirjattiin, ja muutos lähtötasosta laskettiin jokaiselle alapisteelle.
Jokaisen ala-asteikon mahdollinen pistemäärä on 0-21.
Pienemmät keskimääräiset pisteet kullakin ala-asteikolla osoittavat parempaa toimintaa.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos Vineland-3:n mukautuvan käyttäytymisasteikon perustasosta – aliverkkotunnuksen kasvuasteikon arvot
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
VABS-3 on kliinikon hallinnoima standardoitu haastattelu.
Tätä tutkimusta varten keräsimme tietoa kommunikaation aloilta (vastaanottava ja kirjallinen kieli), jokapäiväiset elämäntaidot (koti- ja yhteisötaidot) ja sosiaalisuus (ihmissuhteet, leikki ja vapaa-aika sekä selviytymiskyky).
Tämä arviointi annettiin lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Keskimääräinen kasvuasteikkoarvo (GSV) kullekin alialueelle tallennettiin kullakin aikapisteellä ja muutos lähtötasosta laskettiin.
Mahdolliset GSV:t kullekin aliverkkotunnukselle ovat vastaanottava (10-162), kirjallinen (10-163), kotimainen (10-110), yhteisöllinen (10-136), ihmissuhde (10-152), leikki ja vapaa-aika (10-164) , & selviytymistaidot (10-120).
Kunkin aliverkkotunnuksen korkeammat GSV-arvot osoittavat parempaa toimintaa.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos perustasosta NIH Toolboxin älyvammaisten kognitiivisten akkujen (NIH-TCB) kokonaiskognition pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
NIH-TCB on laajasti validoituja tietokoneohjattuja kognitiivisia testejä.
NIH-TCB sisältää 7 arviointia, jotka mittaavat kognitiivista joustavuutta, estoa ja visuaalista huomiota, episodista muistia, erilaisten visuaalisesti ja suullisesti esitettyjen ärsykkeiden välitöntä muistamista ja sekvensointia, käsittelynopeutta, kirjainten ja sanojen tunnistamista sekä vastaanottavaa sanastoa.
Tämä arviointi annettiin lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Tämä akku tuottaa nestemäisiä ja kiteytyneitä kognitioyhdistelmiä.
Total Cognition Composite Score löydetään muuntamalla raakaneste- ja kiteytyneet pisteet standardipisteiksi, laskemalla näiden kahden pistemäärän keskiarvo ja johtamalla sitten standardipisteet tämän uuden jakauman perusteella.
Pisteet vaihtelevat 0-140.
Korjaamattomien standardipisteiden normatiivinen keskiarvo on 100 ja keskihajonta 15.
Korkeampi keskimääräinen kognition kokonaispistemäärä osoittaa parempaa suorituskykyä.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Muutos perustasosta Visual Analog Scale (VAS) -arviointialueen pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
Yritetään mitata vanhemman/hoitajan kohtaamien käytösvaikeuksien tasoa FXS-potilaan suhteen. VAS antaa vanhemmille mahdollisuuden merkitä 10 cm:n visuaaliseen viivaan, jonka toisella puolella on merkintä "pahin käytös" ja toiselle puolelle. "paras käytös".
Omaishoitaja arvioi osallistujan käyttäytymisen kolmen osa-alueen suhteen: päivittäinen toiminta, ahdistuneisuus/ärtyneisyys ja kieli.
Lähempänä 10 cm olevia etäisyyksiä pidetään huonompana ja lähempänä 0 cm olevia etäisyyksiä parempana käyttäytymisenä.
Merkin keskimääräinen etäisyys kirjattiin kullekin alueelle lähtötasolla ja sitten taas viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Muutos lähtötasosta laskettiin jokaiselle verkkotunnukselle.
Pienemmät pisteet osoittavat parempaa lopputulosta (lähempänä parasta käyttäytymispuolta).
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Tapahtumaan liittyvät potentiaalit (ERP) – Gammakaistan absoluuttinen teho lepotilassa (etu)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
Event-Related Potentials (ERP:t) mahdollistaa tiettyihin sensorisiin, kognitiivisiin tai motorisiin tapahtumiin liittyvien hermoreaktioiden erottamisen yleisestä EEG:stä.
Gamma 1- ja gamma 2 -aaltoja mitattiin aivojen eri osista lepotilassa.
ERP suoritettiin lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Gamma 1- ja gamma 2 -kaistojen keskimääräinen teho mitattuna etuosan EEG-johtimilla rekisteröitiin kullekin aikapisteelle ja laskettiin muutos perusviivasta.
FXS-potilailla on tyypillisesti havaittu olevan suurempi gammataajuuskaistan teho kuin tyypillisesti kehittyvillä säätimillä, mikä saattaa liittyä sosiaalisiin ja sensorisiin prosessointivaikeuksiin.
Siksi pienempi gammakaistan teho osoittaisi parempaa toimintaa.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Tapahtumaan liittyvät potentiaalit (ERP) -komponentit vastauksena vakioääniin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
Event-Related Potentials (ERP:t) mahdollistaa tiettyihin sensorisiin, kognitiivisiin tai motorisiin tapahtumiin liittyvien hermoreaktioiden erottamisen yleisestä EEG:stä.
Kuuloärsykkeet esitetään ja EEG-tapahtumat arvioidaan suhteessa ärsykkeiden ajoitukseen.
ERP suoritettiin lähtötasolla sekä viikolla 4, 8, 12 ja 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Käyrän alla oleva pinta-ala mitattiin ERP:n eri komponenteille mukaan lukien P1 ja P2 (positiiviset komponentit) ja N1 ja N2 (negatiiviset komponentit).
Keskimääräinen käyrän alla oleva pinta-ala kirjattiin kullekin komponentille kullakin aikapisteellä ja muutos perusviivasta laskettiin.
Yksilöillä, joilla on FXS, uskotaan olevan liiallinen ERP-vaste, joten kunkin käyrän alla olevan alueen pieneneminen perusviivaan verrattuna osoittaisi suotuisaa lopputulosta.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
|
Tapahtumiin liittyvät mahdollisuudet - Frontaalinen alfa-epäsymmetria lepotilassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
Event-Related Potentials (ERP:t) mahdollistaa tiettyihin sensorisiin, kognitiivisiin tai motorisiin tapahtumiin liittyvien hermoreaktioiden erottamisen yleisestä EEG:stä.
EEG-tiedot kerättiin, kun kohde oli levossa.
Frontaalinen alfa-epäsymmetria mittaa eroja aivojen etulohkon oikean ja vasemman pallonpuoliskon alfa-aktiivisuustasossa.
ERP suoritettiin lähtötasolla sekä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12, viikolla 16 (kunkin hoitojakson lopussa).
Keskimääräinen alfa-epäsymmetria lepotilassa kirjattiin ja muutos perusviivasta laskettiin kullekin aikapisteelle.
Korkeammat alfa-epäsymmetriapisteet osoittavat suuremman alfa-voiman oikealla pallonpuoliskolla, mikä vastaa vasemman pallonpuoliskon lisääntynyttä hermotoimintaa.
Vasemman etulohkon korkean aktiivisuuden oletetaan vastaavan lähestymiskäyttäytymistä, ja oikean etulohkon korkean aktiivisuuden uskotaan vastaavan vetäytymiskäyttäytymistä.
Tässä tutkimuksessa korkeammat alfa-epäsymmetriapisteet osoittavat parempaa lopputulosta.
|
Lähtötilanne, viikko 4 (EM-hoito), viikko 8 (EM+5-HTP-hoito), viikko 12 (5-HTP-hoito), viikko 16 (plasebohoito)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 7. lokakuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. tammikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. tammikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 19. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 25. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Kromosomihäiriöt
- Sukupuolikromosomihäiriöt
- Oireyhtymä
- Fragile X -syndrooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Adrenergiset antagonistit
- Adrenergiset aineet
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Vasodilataattorit
- Psykotrooppiset lääkkeet
- Masennuslääkkeet
- Dopamiiniagonistit
- Dopamiini-aineet
- Toisen sukupolven masennuslääkkeet
- Nootrooppiset aineet
- Adrenergiset alfa-antagonistit
- 5-hydroksitryptofaani
- Ergoloid-mesylaatit
- Dihydroergotoksiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- ORA 21051102
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .