Ergoloidmesylaattien, 5-HTP:n ja niiden yhdistelmän yksisokkotutkimus aikuisilla miehillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies 18-45 vuotta mukaan lukien.
2. Osallistujalla on Fragile X -oireyhtymä, jossa on molekyyligeneettinen vahvistus FMR1-mutaatiosta (≥ 200 CGG-toistoa).
3. Nykyinen hoito enintään kolmella määrätyllä psykotrooppisella lääkkeellä. Epilepsialääkkeet ovat sallittuja, eikä niitä lasketa psykotrooppisiin lääkkeisiin, jos niitä käytetään kohtausten hoitoon. Epilepsialääkkeet muihin käyttöaiheisiin, kuten mielialahäiriöiden hoitoon, lasketaan mukaan sallittujen lääkkeiden rajaan.
4. Sallittujen samanaikaisten psykotrooppisten lääkkeiden tulee olla vakaalla annoksella ja annosteluohjelmalla vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja tutkimuslääkityksen aloittamisen välisenä aikana.
5. Epilepsialääkkeiden on oltava vakaalla annoksella ja annosteluohjelmalla 12 viikon ajan ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja tutkimuslääkityksen aloittamisen välisenä aikana.
6. Osallistujien, joilla on ollut kouristushäiriöitä ja jotka saavat parhaillaan epilepsialääkkeitä, on täytynyt olla kohtauksettomia 3 kuukauden ajan ennen seulontaa tai 3 vuoden ajan, jos he eivät tällä hetkellä saa epilepsialääkkeitä.
7. Käyttäytymis- ja terapiahoitojen/interventioiden on oltava stabiileja 4 viikkoa ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja tutkimuslääkityksen aloittamisen välisenä aikana sekä koko tutkimuksen ajan. Pienet muutokset hoitotuneissa tai -ajoissa, joita ei pidetä kliinisesti merkittävinä, eivät ole poissulkevia. Muutokset kouluohjelman kautta tarjottaviin hoitoihin koululomien vuoksi ovat sallittuja.
8. Osallistujan tulee olla valmis harjoittelemaan ehkäisymenetelmiä opiskelun aikana, jos hän on seksuaalisesti aktiivinen. Raittiutta pidetään myös järkevänä ehkäisymuotona tässä tutkimuspopulaatiossa.
9. Osallistujalla on vanhempi, laillinen huoltaja tai jatkuva huoltaja.
10. Osallistuja ja hoitaja voivat käydä klinikalla säännöllisesti ja luotettavasti.
11. Osallistuja pystyy nielemään kapseleita.
12. Sellaisten osallistujien osalta, jotka eivät ole heidän oma laillinen huoltajansa, osallistujan vanhempi/laillinen valtuutettu huoltaja voi ymmärtää ja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen tutkimukseen osallistumista varten.
13. Jos osallistuja on oma laillinen huoltajansa, hän voi ymmärtää ja allekirjoittaa tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen.
14. Jos osallistuja ei ole oma laillinen huoltajansa, osallistuja antaa suostumuksensa tutkimukseen osallistumiseen, jos osallistujalla on kognitiivinen kyky antaa suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

1. Aiempi tai nykyinen sydän- ja verisuoni-, munuais-, maksa-, hengitystie-, maha-suolikanavan, psykiatrinen, neurologinen, aivoverisuonitauti tai muu systeeminen sairaus, joka saattaisi osallistujan vaaraan tai mahdollisesti häiritsee tutkimuslääkkeen turvallisuuden, siedettävyyden tai tehon tulkintaa .

   Yleiset sairaudet, kuten lievä verenpainetauti, hyvin hallinnassa oleva tyypin 2 diabetes (hemoglobiini A1C [Hgb A1C] < 6,5 %) jne. ovat tutkijan harkinnan mukaan sallittuja, kunhan ne ovat vakaita ja hallinnassa lääketieteellisellä hoidolla, joka on vakio vähintään 4 viikkoa ennen satunnaistamista.

2. Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet, tutkijan arvion mukaan turvallisuuslaboratoriotesteissä, elintoiminnot seulonnan aikana mitattuna.
3. Päihteiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana, tutkijan arvion mukaan.
4. CYP3A4-estäjien, beetasalpaajien, MAO-estäjien tai triptaanien käyttö milloin tahansa tutkimukseen osallistumisen aikana.
5. Merkittävä kuulo- tai näkövamma, joka voi vaikuttaa osallistujan kykyyn suorittaa testitoimenpiteet.
6. Samanaikainen vakava psykiatrinen sairaus (esim. vakava masennus, skitsofrenia tai kaksisuuntainen mielialahäiriö), jonka tutkija on diagnosoinut. Osallistujat, joilla on lisädiagnoosi autismispektrihäiriö tai ahdistuneisuushäiriö, sallitaan, koska nämä ovat FXS:n ominaisuuksia.
7. Osallistujalla on aktiivisia osallistumista häiritseviä sairauksia, kuten hankittu immuunikatohäiriö, hepatiitti C, hepatiitti B tai tuberkuloosi.
8. Osallistuja suunnittelee aloittavansa psykoterapian tai kognitiivisen käyttäytymisterapian (CBT) tutkimuksen aikana tai oli aloittanut psykoterapian tai CBT:n 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
9. Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen seulontaa edeltäneiden 30 päivän aikana.