Enkelblinde studie van ergoloïde mesylaten, 5-HTP en de combinatie bij volwassen mannen met het Fragile X-syndroom

Inclusiecriteria:

1. Man van 18 tot en met 45 jaar.
2. Deelnemer heeft het Fragile X Syndroom met een moleculair genetische bevestiging van de volledige Fragile X Mental Retardation (FMR1) mutatie (≥200 CGG herhalingen).
3. Huidige behandeling met niet meer dan 3 voorgeschreven psychotrope medicijnen. Anti-epileptische medicijnen zijn toegestaan ​​en worden niet meegeteld als psychotrope medicijnen als ze worden gebruikt voor de behandeling van aanvallen. Anti-epileptica voor andere indicaties, zoals de behandeling van stemmingsstoornissen, tellen mee voor de limiet van toegestane medicijnen.
4. Toegestane gelijktijdige psychotrope medicatie moet een stabiele dosis en doseringsregime hebben gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening en moet stabiel blijven gedurende de periode tussen de screening en de start van de studiemedicatie.
5. Anti-epileptische medicatie moet gedurende 12 weken voorafgaand aan de screening in een stabiele dosis en doseringsregime zijn en moet stabiel blijven gedurende de periode tussen de screening en het begin van de studiemedicatie.
6. Deelnemers met een voorgeschiedenis van convulsies die momenteel worden behandeld met anti-epileptica, moeten 3 maanden voorafgaand aan de screening aanvalsvrij zijn, of moeten 3 jaar aanvalsvrij zijn als ze momenteel geen anti-epileptica krijgen.
7. Gedrags- en therapiebehandelingen/interventies moeten stabiel zijn gedurende 4 weken voorafgaand aan de Screening en moeten stabiel blijven gedurende de periode tussen de Screening en het begin van de studiemedicatie, en gedurende de hele studie. Kleine veranderingen in uren of tijden van therapie die niet als klinisch significant worden beschouwd, zullen niet worden uitgesloten. Wijzigingen in therapieën die via een schoolprogramma worden aangeboden, vanwege schoolvakanties, zijn toegestaan.
8. De deelnemer moet bereid zijn om barrièremethoden van anticonceptie toe te passen tijdens de studie, indien seksueel actief. Onthouding wordt ook in deze onderzoekspopulatie als een redelijke vorm van anticonceptie beschouwd.
9. Deelnemer heeft een ouder, wettelijk bevoegde voogd of vaste verzorger.
10. Deelnemer en verzorger kunnen de kliniek regelmatig en betrouwbaar bezoeken.
11. Deelnemer kan capsules doorslikken.
12. Voor deelnemers die niet hun eigen wettelijke voogd zijn, kan de ouder/wettelijk bevoegde voogd van de deelnemer een formulier voor geïnformeerde toestemming begrijpen en ondertekenen om deel te nemen aan het onderzoek.
13. Als de deelnemer zijn eigen wettelijke voogd is, kan hij geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek begrijpen en ondertekenen.
14. Als de deelnemer niet zijn eigen wettelijke voogd is, geeft de deelnemer toestemming voor deelname aan het onderzoek, als de deelnemer het cognitieve vermogen heeft om toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

1. Geschiedenis van, of huidige cardiovasculaire, nier-, lever-, ademhalings-, gastro-intestinale, psychiatrische, neurologische, cerebrovasculaire of andere systemische ziekte die de deelnemer in gevaar brengt of mogelijk de interpretatie van de veiligheid, verdraagbaarheid of werkzaamheid van de onderzoeksmedicatie verstoort .

   Veelvoorkomende ziekten zoals milde hypertensie, goed onder controle gehouden diabetes mellitus type 2 (hemoglobine A1C [Hgb A1C] <6,5%), enz. zijn toegestaan ​​volgens het oordeel van de onderzoeker, zolang ze stabiel zijn en onder controle worden gehouden door medische therapie die constant is gedurende minstens minimaal 4 weken voor randomisatie.

2. Klinisch significante afwijkingen, naar het oordeel van de onderzoeker, in veiligheidslaboratoriumtests, vitale functies, zoals gemeten tijdens de screening.
3. Geschiedenis van middelenmisbruik in het afgelopen jaar, volgens de beoordeling van de onderzoeker.
4. Gebruik van CYP3A4-remmers, bètablokkers, MAO-remmers of triptanen op elk moment tijdens deelname aan het onderzoek.
5. Aanzienlijke gehoor- of visuele beperking die van invloed kan zijn op het vermogen van de deelnemer om de testprocedures te voltooien.
6. Gelijktijdige ernstige psychiatrische aandoening (bijv. depressieve stoornis, schizofrenie of bipolaire stoornis) zoals gediagnosticeerd door de onderzoeker. Deelnemers met een aanvullende diagnose van autismespectrumstoornis of angststoornis zijn toegestaan, aangezien dit kenmerken zijn van FXS.
7. Deelnemer heeft actieve ziektes die deelname zouden kunnen belemmeren, zoals verworven immunodeficiëntiestoornis, hepatitis C, hepatitis B of tuberculose.
8. Deelnemer is van plan psychotherapie of cognitieve gedragstherapie (CGT) te starten tijdens de periode van het onderzoek of was binnen 4 weken voorafgaand aan de screening begonnen met psychotherapie of CGT.
9. Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek binnen de 30 dagen voorafgaand aan de screening.