- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05030129
Enkelblinde studie van ergoloïde mesylaten, 5-HTP en de combinatie bij volwassen mannen met het Fragile X-syndroom
Een verkennende enkelblinde studie van ergoloïde mesylaten, 5-hydroxytryptofaan en de combinatie bij volwassen mannen met het Fragile X-syndroom
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze single-center, fase 2, enkelblinde, sequentiële studie met 4 perioden zal een voorlopige beoordeling opleveren van de effecten van Ergoloid-mesylaten (EM) 1 mg TID en 5-hydroxytryptofaan (5-HTP) 100 mg TID en de combinatie vergeleken naar een placeboperiode bij mannen van 18-45 jaar met het Fragile X-syndroom. Het onderzoek zal bestaan uit een screeningperiode van maximaal 28 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, gevolgd door vier enkelblinde behandelingsperioden van 4 weken (tot in totaal 21 weken). De screening en baseline-bezoeken kunnen tegelijkertijd plaatsvinden, op voorwaarde dat de resultaten van veiligheidslabs kunnen worden verkregen. Een laatste vervolgbezoek of telefonisch contact voor de veiligheid is gepland een week na het einde van periode 4. Veiligheids- en verdraagbaarheidsbeoordelingen omvatten monitoring van ongewenste voorvallen, vitale functies, bloedchemie en hematologie, en urineonderzoek. Tijdens elk bezoek aan de kliniek zullen korte cognitieve en gedragsbeoordelingen worden uitgevoerd.
In aanmerking komende deelnemers doorlopen elk van de 4 studieperiodes (armen). De periodes worden hier niet opeenvolgend weergegeven om de enkele blind voor deelnemers te behouden. Gedurende alle 4 de periodes nemen de deelnemers drie keer per dag twee identieke capsules. Als ze slechts één overingekapseld medicijn nemen, nemen ze bij elke dosis één overingekapselde placebopil met het medicijn, en in periode 4 nemen ze bij elke dosis twee overingekapselde placebopillen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man van 18 tot en met 45 jaar.
- Deelnemer heeft het Fragile X Syndroom met een moleculair genetische bevestiging van de volledige Fragile X Mental Retardation (FMR1) mutatie (≥200 CGG herhalingen).
- Huidige behandeling met niet meer dan 3 voorgeschreven psychotrope medicijnen. Anti-epileptische medicijnen zijn toegestaan en worden niet meegeteld als psychotrope medicijnen als ze worden gebruikt voor de behandeling van aanvallen. Anti-epileptica voor andere indicaties, zoals de behandeling van stemmingsstoornissen, tellen mee voor de limiet van toegestane medicijnen.
- Toegestane gelijktijdige psychotrope medicatie moet een stabiele dosis en doseringsregime hebben gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening en moet stabiel blijven gedurende de periode tussen de screening en de start van de studiemedicatie.
- Anti-epileptische medicatie moet gedurende 12 weken voorafgaand aan de screening in een stabiele dosis en doseringsregime zijn en moet stabiel blijven gedurende de periode tussen de screening en het begin van de studiemedicatie.
- Deelnemers met een voorgeschiedenis van convulsies die momenteel worden behandeld met anti-epileptica, moeten 3 maanden voorafgaand aan de screening aanvalsvrij zijn, of moeten 3 jaar aanvalsvrij zijn als ze momenteel geen anti-epileptica krijgen.
- Gedrags- en therapiebehandelingen/interventies moeten stabiel zijn gedurende 4 weken voorafgaand aan de Screening en moeten stabiel blijven gedurende de periode tussen de Screening en het begin van de studiemedicatie, en gedurende de hele studie. Kleine veranderingen in uren of tijden van therapie die niet als klinisch significant worden beschouwd, zullen niet worden uitgesloten. Wijzigingen in therapieën die via een schoolprogramma worden aangeboden, vanwege schoolvakanties, zijn toegestaan.
- De deelnemer moet bereid zijn om barrièremethoden van anticonceptie toe te passen tijdens de studie, indien seksueel actief. Onthouding wordt ook in deze onderzoekspopulatie als een redelijke vorm van anticonceptie beschouwd.
- Deelnemer heeft een ouder, wettelijk bevoegde voogd of vaste verzorger.
- Deelnemer en verzorger kunnen de kliniek regelmatig en betrouwbaar bezoeken.
- Deelnemer kan capsules doorslikken.
- Voor deelnemers die niet hun eigen wettelijke voogd zijn, kan de ouder/wettelijk bevoegde voogd van de deelnemer een formulier voor geïnformeerde toestemming begrijpen en ondertekenen om deel te nemen aan het onderzoek.
- Als de deelnemer zijn eigen wettelijke voogd is, kan hij geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek begrijpen en ondertekenen.
- Als de deelnemer niet zijn eigen wettelijke voogd is, geeft de deelnemer toestemming voor deelname aan het onderzoek, als de deelnemer het cognitieve vermogen heeft om toestemming te geven.
Uitsluitingscriteria:
Geschiedenis van, of huidige cardiovasculaire, nier-, lever-, ademhalings-, gastro-intestinale, psychiatrische, neurologische, cerebrovasculaire of andere systemische ziekte die de deelnemer in gevaar brengt of mogelijk de interpretatie van de veiligheid, verdraagbaarheid of werkzaamheid van de onderzoeksmedicatie verstoort .
Veelvoorkomende ziekten zoals milde hypertensie, goed onder controle gehouden diabetes mellitus type 2 (hemoglobine A1C [Hgb A1C] <6,5%), enz. zijn toegestaan volgens het oordeel van de onderzoeker, zolang ze stabiel zijn en onder controle worden gehouden door medische therapie die constant is gedurende minstens minimaal 4 weken voor randomisatie.
- Klinisch significante afwijkingen, naar het oordeel van de onderzoeker, in veiligheidslaboratoriumtests, vitale functies, zoals gemeten tijdens de screening.
- Geschiedenis van middelenmisbruik in het afgelopen jaar, volgens de beoordeling van de onderzoeker.
- Gebruik van CYP3A4-remmers, bètablokkers, MAO-remmers of triptanen op elk moment tijdens deelname aan het onderzoek.
- Aanzienlijke gehoor- of visuele beperking die van invloed kan zijn op het vermogen van de deelnemer om de testprocedures te voltooien.
- Gelijktijdige ernstige psychiatrische aandoening (bijv. depressieve stoornis, schizofrenie of bipolaire stoornis) zoals gediagnosticeerd door de onderzoeker. Deelnemers met een aanvullende diagnose van autismespectrumstoornis of angststoornis zijn toegestaan, aangezien dit kenmerken zijn van FXS.
- Deelnemer heeft actieve ziektes die deelname zouden kunnen belemmeren, zoals verworven immunodeficiëntiestoornis, hepatitis C, hepatitis B of tuberculose.
- Deelnemer is van plan psychotherapie of cognitieve gedragstherapie (CGT) te starten tijdens de periode van het onderzoek of was binnen 4 weken voorafgaand aan de screening begonnen met psychotherapie of CGT.
- Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek binnen de 30 dagen voorafgaand aan de screening.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Ergoloïde mesylaten (EM) en 5-hydroxytryptofaan (5-HTP)
Ergoloïde mesylaten (EM) 1 mg driemaal daags en 5-hydroxytryptofaan (5-HTP) 100 mg driemaal daags gedurende 4 weken
|
5-hydroxytryptofaan, ook bekend als 5-HTP, heeft een nutraceutische status en is nooit goedgekeurd als geneesmiddel voor welke indicatie dan ook, maar als voedingssupplement wordt het al vele jaren op grote schaal gebruikt voor verschillende aandoeningen, zoals bij de behandeling van depressie, fibromyalgie , zwaarlijvigheid, slapeloosheid en chronische hoofdpijn
Ergoloid Mesylaten, handelsnaam Hydergine, is een mengsel van de methaansulfonaatzouten van drie gedihydrogeneerde ergotalkaloïden, dihydroergocristine, dihydroergocornine en alfa- en bèta-dihydroergocryptine.
Ergot-alkaloïden zijn dopamine-agonisten die dopamine-receptoren activeren (in de basale ganglia en andere delen van de hersenen die betrokken zijn bij motorische functies) en een prolactineremmer.
Ergot is een sterke vasoconstrictor en helpt zo bloedingen te verminderen door vernauwing van de bloedvaten.
|
Placebo-vergelijker: Placebo
2 placebo-capsules driemaal daags gedurende 4 weken
|
Placebo-capsules
|
Experimenteel: Ergoloïde mesylaten (EM) en placebo
Ergoloidmesylaten (EM) 1 mg driemaal daags en 1 placebocapsule driemaal daags gedurende 4 weken.
|
Placebo-capsules
Ergoloid Mesylaten, handelsnaam Hydergine, is een mengsel van de methaansulfonaatzouten van drie gedihydrogeneerde ergotalkaloïden, dihydroergocristine, dihydroergocornine en alfa- en bèta-dihydroergocryptine.
Ergot-alkaloïden zijn dopamine-agonisten die dopamine-receptoren activeren (in de basale ganglia en andere delen van de hersenen die betrokken zijn bij motorische functies) en een prolactineremmer.
Ergot is een sterke vasoconstrictor en helpt zo bloedingen te verminderen door vernauwing van de bloedvaten.
|
Experimenteel: 5-hydroxytryptofaan (5-HTP) en placebo
5-hydroxytryptofaan (5-HTP) 100 mg driemaal daags en 1 placebocapsule driemaal daags gedurende 4 weken.
|
Placebo-capsules
5-hydroxytryptofaan, ook bekend als 5-HTP, heeft een nutraceutische status en is nooit goedgekeurd als geneesmiddel voor welke indicatie dan ook, maar als voedingssupplement wordt het al vele jaren op grote schaal gebruikt voor verschillende aandoeningen, zoals bij de behandeling van depressie, fibromyalgie , zwaarlijvigheid, slapeloosheid en chronische hoofdpijn
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Veiligheid en verdraagzaamheid
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van EM, 5-HTP en EM + 5-HTP bij het fragiele X-syndroom te evalueren. Eindpunten veiligheid en verdraagbaarheid: ● Bijwerkingen zoals beoordeeld bij elk bezoek door Clinical Trials Common Toxicity Criteria (CTCAE) |
Tot 21 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
KiTAP Executive-batterij
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Geautomatiseerde uitvoerende batterij met beoordelingen van alertheid (reactietijd), afleidbaarheid, go/nogo (impulsiviteit) en flexibiliteit
|
Tot 21 weken
|
Ernst van klinische globale indrukken
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Onderzoeker beoordeeld (CGI-S) Gestandaardiseerde classificatieschaal met 7 classificaties
|
Tot 21 weken
|
Klinische globale indrukverbetering
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Onderzoeker beoordeeld (CGI-I): Gestandaardiseerde classificatieschaal met 7 classificaties
|
Tot 21 weken
|
Visuele analoge schaal (VAS)
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Beoordeling door ouder/verzorger van deelnemerspecifieke gedragsankers: domeinen van dagelijks functioneren, angst/prikkelbaarheid en taal.
|
Tot 21 weken
|
Checklist Afwijkend Gedrag (ABC)
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Schaal beoordeeld door ouders/verzorgers met zes subschalen om prikkelbaarheid, sociale vermijding, lethargie, hyperactiviteit, ongepaste spraak en sociale vermijding te beoordelen, met behulp van het ABC-FX-factoringsysteem.
|
Tot 21 weken
|
Angst, depressie en stemmingsschaal (ADAMS)
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Ouder/verzorger beoordeelde schaal met een totaalscore en vijf subscores om manisch/hyperactief gedrag, depressieve stemming, sociale vermijding, algemene angst en obsessief/compulsief gedrag te beoordelen.
|
Tot 21 weken
|
Vineland-3 Adaptieve gedragsschaal
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Door een arts afgenomen gestandaardiseerd interview dat een samengestelde score voor adaptief gedrag en domeinstandaardscores oplevert in domeinen van: communicatie (receptieve, expressieve en schriftelijke adaptieve taalfuncties), vaardigheden in het dagelijks leven (persoonlijke, huishoudelijke en gemeenschapsvaardigheden), socialisatie (interpersoonlijke relaties, spel en vrije tijd, en copingvaardigheden), en motoriek (grove en fijne motoriek).
|
Tot 21 weken
|
NIH Toolbox Cognitieve batterij aangepast voor verstandelijke beperkingen (NIH-TCB)
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Cognitieve batterij die verschillende domeinen van cognitie beoordeelt, beheerd met behulp van een iPad
|
Tot 21 weken
|
Event Related Potentials (ERP)
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Event Related Potentials (ERP) Delta-vermogen in rusttoestand (elektrische activiteit in de hersenen) wordt gemeten vanaf een EEG (elektro-encefalogram) |
Tot 21 weken
|
Oog volgen
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Eye Tracking = maat voor blikaversie (sociale angst) en pupilometrie (autonome functie) op een computergebaseerd systeem
|
Tot 21 weken
|
Eye Tracking - Blikafkeer
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
De hoeveelheid tijd (in seconden) besteed aan het kijken naar en weg van een visueel beeld op een computerscherm wordt gemeten.
|
Tot 21 weken
|
Eye Tracking - Pupilometrie
Tijdsspanne: Tot 21 weken
|
Meten van pupilometrie (pupilgrootte) op een computergebaseerd systeem.
De pupilgrootte, in millimeters, wordt gemeten als reactie op een visueel beeld op een computerscherm.
|
Tot 21 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Ziekte
- Aangeboren afwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Geestelijke retardatie, X-linked
- Verstandelijk gehandicapt
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Chromosoomaandoeningen
- Seksuele chromosoomaandoeningen
- Syndroom
- Fragile X-syndroom
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Adrenerge antagonisten
- Adrenerge middelen
- Neurotransmitter agenten
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Vaatverwijdende middelen
- Micronutriënten
- Psychotrope medicijnen
- Antidepressiva
- Dopamine-agonisten
- Dopamine-agenten
- Antidepressiva, tweede generatie
- Vitaminen
- Vitamine B-complex
- Nootropische middelen
- Adrenerge alfa-antagonisten
- Vitamine B6
- Pyridoxal
- Pyridoxine
- 5-Hydroxytryptofaan
- Ergoloïde mesylaten
- Dihydro-ergotoxine
Andere studie-ID-nummers
- ORA 21051102
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Fragile X-syndroom
-
University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)VoltooidFragile X PremutatieVerenigde Staten
-
GE HealthcareVoltooid
-
VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)Actief, niet wervendRetinoschisis | X-gekoppeldVerenigde Staten
-
Ramsay Générale de SantéDr Béatrice DaoudOnbekendTin X-ray | LongparenchymFrankrijk
-
National Eye Institute (NEI)VoltooidRetinoschisis | X-gekoppeldVerenigde Staten
-
The University of Texas Health Science Center,...Samsung ElectronicsVoltooidX-thorax voor klinische evaluatieVerenigde Staten
-
Yonsei UniversityVoltooidX-thorax voor klinische evaluatieKorea, republiek van
-
West China HospitalWerving
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalWervingNeurologische gedragsmanifestaties | Genetische ziekten, X-gekoppeld | Verstandelijk gehandicapt | Fragile X-syndroom | Seksuele chromosoomaandoeningen | Fragiele X Mentale Retardatie Syndroom | Trinucleotide Repeat-uitbreiding | Fra(X)-syndroom | FXS | Geestelijke retardatie, X-gekoppeldVerenigde Staten, Canada
-
The Catholic University of KoreaVoltooidMetabool syndroom X | Metabool cardiovasculair syndroom | Insulineresistentiesyndroom X | Dysmetabool syndroom XKorea, republiek van
Klinische onderzoeken op Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOnbekendAcute bronchitis | Acute bovenste luchtweginfectieKorea, republiek van
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)VoltooidCannabisgebruikVerenigde Staten
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyVoltooidMannelijke proefpersonen met diabetes type II (T2DM)Duitsland
-
Heptares Therapeutics LimitedVoltooidFarmacokinetiek | Veiligheid problemenVerenigd Koninkrijk
-
Soroka University Medical CenterVoltooid
-
Regado Biosciences, Inc.VoltooidGezonde vrijwilligerVerenigde Staten
-
Longeveron Inc.BeëindigdHypoplastisch linkerhartsyndroomVerenigde Staten
-
Texas A&M UniversityNutraboltVoltooidGlucose and Insulin Response
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Creaciones Aromáticas Industriales, S.A. (CARINSA)Voltooid